ACC : Mavacamten efficace pour les adolescents atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive

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Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 1er avril 2026.

via HealthDay

MERCREDI 1er avril 2026 -- Mavacamten, le premier inhibiteur de myosine cardiaque de sa classe approuvé pour le traitement des adultes symptomatiques atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (HCM), est efficace pour les adolescents atteints de HCM obstructive, selon une étude publiée en ligne le 29 mars dans le New England Journal of Medicine pour coïncider avec la réunion annuelle de l'American College of Cardiology, qui s'est tenue du 28 au 30 mars à la Nouvelle-Orléans.

Joseph W. Rossano, M.D., de l'hôpital pour enfants de Philadelphie, et ses collègues ont mené une étude internationale randomisée évaluant l'efficacité et l'innocuité du mavacamten chez les adolescents (âgés de 12 à <18 ans) atteints d'HCM obstructive. Après cinq semaines de sélection, 44 participants ont été assignés au hasard soit au mavacamten (2,5 ou 5 mg/jour en fonction du poids corporel), soit au placebo pendant 28 semaines.

Les chercheurs ont constaté que les participants recevant du mavacamten présentaient une amélioration substantielle en termes de changement du gradient de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) de Valsalva entre le départ et la semaine 28, avec des diminutions moyennes de 48,5 et 0,5 mmHg dans les groupes mavacamten et placebo, respectivement. Des améliorations significatives en faveur du mavacamten ont également été observées dans les critères d'évaluation secondaires, notamment la modification du gradient LVOT au repos, l'épaisseur maximale de la paroi ventriculaire gauche, la consommation maximale d'oxygène et les mesures des symptômes telles que la fatigue et l'essoufflement. Les taux de troponine et de peptides ont diminué chez ceux prenant du mavacamten et ont augmenté chez ceux prenant un placebo.

"Au-delà du soulagement des symptômes, il y a un signal selon lequel cela pourrait remodeler favorablement le cœur, ce qui pourrait améliorer l'histoire naturelle de la maladie", a déclaré Rossano dans un communiqué. "Cela suggère qu'il pourrait être important de commencer ce traitement chez les enfants lorsqu'ils sont jeunes, avant qu'ils n'aient subi plusieurs décennies de lésions cardiaques continues dues à l'obstruction."

L'étude a été financée par Bristol Myers Squibb, fabricant de mavacamten.

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Source : Journée Santé

Publié : 2026-04-02 01:56

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