ACC: Mavacamten efficace per gli adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

Segui Drugslib su

Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 1 aprile 2026.

tramite HealthDay

MERCOLEDI 1 aprile 2026 -- Mavacamten, il primo inibitore della miosina cardiaca approvato per il trattamento di adulti sintomatici con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM), è efficace negli adolescenti con HCM ostruttiva, secondo uno studio pubblicato online il 29 marzo sul New England Journal of Medicine in concomitanza con il meeting annuale dell'American College of Cardiology, tenutosi dal 28 al 30 marzo a New Orleans.

Joseph W. Rossano, M.D., del Children's Hospital di Filadelfia, e colleghi hanno condotto uno studio internazionale randomizzato valutando l'efficacia e la sicurezza di mavacamten negli adolescenti (di età compresa tra 12 e <18 anni) con HCM ostruttiva. Dopo cinque settimane di screening, 44 partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a mavacamten (2,5 o 5 mg al giorno in base al peso corporeo) o a placebo per 28 settimane.

I ricercatori hanno scoperto che i partecipanti che hanno ricevuto mavacamten hanno avuto un miglioramento sostanziale in termini di variazione del gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) di Valsalva dal basale alla settimana 28, con diminuzioni medie di 48,5 e 0,5 mmHg rispettivamente nei gruppi mavacamten e placebo. Miglioramenti significativi a favore di mavacamten sono stati osservati anche negli endpoint secondari, tra cui la variazione del gradiente LVOT a riposo, il massimo spessore della parete ventricolare sinistra, il picco di consumo di ossigeno e le misurazioni dei sintomi come affaticamento e mancanza di respiro. I livelli di troponina e peptidi sono diminuiti in quelli che assumevano mavacamten e aumentati in quelli che assumevano placebo.

"Oltre al sollievo dei sintomi, c'è un segnale che questo potrebbe rimodellare favorevolmente il cuore, il che potrebbe migliorare la storia naturale della malattia", ha detto Rossano in una nota. "Ciò suggerisce che potrebbe essere importante iniziare i bambini con questa terapia quando sono piccoli, prima che abbiano sofferto per decenni di lesioni cardiache causate dall'ostruzione."

Lo studio è stato finanziato da Bristol Myers Squibb, produttore di mavacamten.

Abstract/Testo completo (potrebbe essere richiesto un abbonamento o un pagamento)

Ulteriori informazioni

Disclaimer: i dati statistici negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2026-04-02 01:56

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari