ACC:閉塞性肥大型心筋症の若者に有効なマバカムテン

BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされました。最終更新日は 2026 年 4 月 1 日です。

HealthDay 経由

2026年4月1日水曜日 -- 閉塞性肥大型心筋症(HCM)の症候性成人の治療に承認されたファーストインクラスの心臓ミオシン阻害剤であるマバカムテンは、閉塞性HCMの青年にも有効であることが、3月から開催される米国心臓病学会の年次総会に合わせて3月29日にニューイングランド医学ジャーナル誌にオンライン掲載された研究結果で明らかになった。

フィラデルフィア小児病院のジョセフ・W・ロッサノ医師らは、閉塞性HCMの青年(12歳以上18歳未満)を対象としたマバカムテンの有効性と安全性を評価するランダム化国際研究を実施した。 5 週間のスクリーニング後、44 人​​の参加者が 28 週間、マバカムテン (体重に基づいて 1 日あたり 2.5 または 5 mg) またはプラセボのいずれかに無作為に割り当てられました。

研究者らは、マバカムテンを投与された参加者では、ベースラインから 28 週目までのバルサルバ左心室流出路 (LVOT) 勾配の変化に関して大幅な改善が見られ、マバカムテン群とプラセボ群でそれぞれ平均 48.5 mmHg と 0.5 mmHg の平均減少が見られたことを発見しました。また、安静時LVOT勾配、最大左心室壁厚、ピーク酸素消費量、疲労や息切れなどの症状尺度の変化など、二次評価項目においてもマバカムテンに有利な有意な改善が見られました。マバカムテンを服用している患者ではトロポニンとペプチドのレベルが減少し、プラセボを服用している患者では増加しました。

「症状の軽減を超えて、これが心臓を有利にリモデリングしている可能性があるという兆候があり、それによって病気の自然経過が改善される可能性があります」とロッサーノ氏は声明で述べた。 「このことは、閉塞による心臓への損傷が何十年も続く前に、子供たちが若いうちにこの治療を始めることが重要である可能性があることを示唆しています。」

この研究は、mavacamten のメーカーであるブリストル マイヤーズ スクイブ社から資金提供を受けました。

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出典: HealthDay

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