ACC: Mavacamten effectief voor adolescenten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 1 april 2026.

via HealthDay

WOENSDAG 1 april 2026 - Mavacamten, de eersteklas cardiale myosineremmer die is goedgekeurd voor de behandeling van symptomatische volwassenen met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM), is effectief bij adolescenten met obstructieve HCM, volgens een studie die op 29 maart online is gepubliceerd in de New England Journal of Medicine ter gelegenheid van de jaarlijkse bijeenkomst van het American College of Cardiology, gehouden van 28 tot 30 maart in New Orleans.

Joseph W. Rossano, M.D., van het Children's Hospital of Philadelphia, en collega's voerden een gerandomiseerde internationale studie uit waarin de werkzaamheid en veiligheid van mavacamten bij adolescenten (12 tot <18 jaar) met obstructieve HCM werd beoordeeld. Na vijf weken screening werden 44 deelnemers willekeurig toegewezen aan mavacamten (2,5 of 5 mg/dag op basis van lichaamsgewicht) of placebo gedurende 28 weken.

De onderzoekers ontdekten dat deelnemers die mavacamten kregen een substantiële verbetering vertoonden in termen van de verandering in de Valsalva-gradiënt van het linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) vanaf de uitgangswaarde tot week 28, met gemiddelde dalingen van respectievelijk 48,5 en 0,5 mmHg in de mavacamten- en placebogroepen. Significante verbeteringen ten gunste van mavacamten werden ook gezien in de secundaire eindpunten, waaronder verandering in de LVOT-gradiënt in rust, de maximale linkerventrikelwanddikte, het maximale zuurstofverbruik en symptoommetingen zoals vermoeidheid en kortademigheid. Troponine- en peptideniveaus daalden bij degenen die mavacamten gebruikten en stegen bij degenen die placebo gebruikten.

"Naast verlichting van de symptomen is er een signaal dat dit het hart gunstig zou kunnen hermodelleren, wat het natuurlijke beloop van de ziekte zou kunnen verbeteren," zei Rossano in een verklaring. "Dit suggereert dat het belangrijk kan zijn om kinderen met deze therapie te laten beginnen als ze jong zijn, voordat ze tientallen jaren aanhoudend hartletsel hebben opgelopen door de obstructie."

Het onderzoek werd gefinancierd door Bristol Myers Squibb, fabrikant van mavacamten.

Abstract/volledige tekst (abonnement of betaling kan vereist zijn)

Meer informatie

Disclaimer: statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden