ACC: Mavacamten skuteczny u młodzieży z obturacyjną kardiomiopatią przerostową

Przegląd medyczny przeprowadzony przez Carmen Pope, BPharm. Ostatnia aktualizacja: 1 kwietnia 2026 r.

przez HealthDay

ŚRODA, 1 kwietnia 2026 r. — Jak wynika z badania opublikowanego w Internecie 29 marca w New England Journal of Medicine, Mavacamten, pierwszy w swojej klasie inhibitor miozyny sercowej, zatwierdzony do leczenia objawowych dorosłych osób z kardiomiopatią przerostową zaporową (HCM), jest skuteczny u młodzieży z HCM obturacyjnym, jak wynika z badania opublikowanego w Internecie 29 marca w New England Journal of Medicine zbiegającego się z dorocznym spotkaniem American College of Cardiology, które odbyło się w dniach 28–30 marca w New Orlean.

Med. Joseph W. Rossano ze Szpitala Dziecięcego w Filadelfii wraz ze współpracownikami przeprowadzili randomizowane międzynarodowe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo mawacamtenu u młodzieży (w wieku od 12 do <18 lat) z obturacyjnym HCM. Po pięciu tygodniach badań przesiewowych 44 uczestników zostało losowo przydzielonych do grupy otrzymującej mawakamten (2,5 lub 5 mg/dzień w zależności od masy ciała) lub placebo przez 28 tygodni.

Naukowcy odkryli, że u uczestników otrzymujących mawakamten nastąpiła znaczna poprawa pod względem zmiany gradientu drogi odpływu lewej komory (LVOT) Valsalvy od wartości początkowej do 28. tygodnia, przy średnim spadku wynoszącym odpowiednio 48,5 i 0,5 mmHg w grupie mawakamtenu i placebo. Znaczącą poprawę na korzyść mawakamtenu zaobserwowano także w zakresie drugorzędowych punktów końcowych, w tym zmiany spoczynkowego gradientu LVOT, maksymalnej grubości ściany lewej komory, szczytowego zużycia tlenu oraz objawów, takich jak zmęczenie i duszność. Poziom troponiny i peptydów obniżył się u osób przyjmujących mawakamten i wzrósł u osób przyjmujących placebo.

„Oprócz złagodzenia objawów istnieje sygnał, że może to korzystnie wpływać na przebudowę serca, co może poprawić naturalny przebieg choroby” – stwierdził Rossano w oświadczeniu. „To sugeruje, że ważne może być rozpoczynanie tej terapii u dzieci w młodym wieku, zanim będą miały wiele dziesięcioleci trwającego uszkodzenia serca spowodowanego niedrożnością.”

Badanie zostało sfinansowane przez firmę Bristol Myers Squibb, producenta mavacamten.

Streszczenie/pełny tekst (może być wymagana subskrypcja lub płatność)

Więcej informacji

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: Dzień Zdrowia

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe