Actuate oznamuje FDA označení vzácných dětských onemocnění udělené Elraglusibu pro léčbu Ewingova sarkomu

Sledujte Drugslib

CHICAGO a FORT WORTH, Texas, 12. listopadu 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) („Actuate“ nebo „Company“), biofarmaceutická společnost v klinické fázi, zaměřená na vývoj terapií pro léčbu těžkých a těžko léčitelných rakovin prostřednictvím inhibice glykogenu syntáza kináza-3 beta (GSK-3β), oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil označení vzácných dětských onemocnění elraglusibu, novému inhibitoru GSK-3β pro léčbu Ewingova sarkomu (EWS).

„Získání označení vzácného dětského onemocnění od FDA podtrhuje naléhavou potřebu nových možností léčby pro pacienty s EWS a uznává transformační potenciál elraglusibu,“ řekl Daniel Schmitt, prezident a generální ředitel společnosti Actuate. „První klinická data z naší probíhající studie fáze 1/2 ukazují slibnou protinádorovou aktivitu s objektivními nádorovými odpověďmi, včetně dvou probíhajících trvalých kompletních odpovědí (CR) u prvních šesti pacientů léčených relabujícím/refrakterním EWS, což posiluje naši důvěru v potenciál elraglusibu. dopad v tomto náročném prostředí onemocnění. Jsme odhodláni pokročit v klinickém vývoji elraglusibu s konečným cílem poskytnout nové terapeutické možnosti tam, kde jsou současné přístupy neuspokojivé.“

Ewingův sarkom (EWS) je vysoce metastatická forma sarkomu pocházející z kosti s nejvyšší incidencí ve věku 15 let, která se řadí k druhému nejčastějšímu primárnímu malignímu nádoru v dětství a dospívání. Přibližně 25 % nových pacientů s EWS má při první diagnóze metastatické onemocnění, což je nejvýznamnější prediktor špatného přežití. Probíhající studie fáze 1/2 (NCT 04239092), také označovaná jako Actuate-1902, je otevřená, multicentrická studie hodnotící bezpečnost a účinnost elraglusibu u pediatrických pacientů s relabujícími/refrakterními malignitami, včetně EWS a souvisejících s EWS dětské malobuněčné sarkomy. K dnešnímu dni bylo do studie zařazeno 8 pacientů s relabujícím/refrakterním EWS (>1 remise) léčených kombinací elraglusibu a topotekanu/cyklofosfamidu.

Označení vzácných dětských onemocnění uděluje FDA pro vážné nebo doživotní - ohrožující onemocnění, která postihují méně než 200 000 lidí ve Spojených státech a u nichž závažné nebo život ohrožující projevy postihují především jedince mladší 18 let věku. Pokud v budoucnu FDA schválí žádost o nový lék (NDA) pro elraglusib pro léčbu Ewingova sarkomu, bude společnost Actuate způsobilá obdržet poukaz na prioritní kontrolu (PRV), který by mohla společnost využít nebo potenciálně prodat. jiné společnosti pro její použití.

O společnosti Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate je biofarmaceutická společnost v klinické fázi zaměřená na vývoj terapií pro léčbu závažných a obtížně léčitelných druhů rakoviny. Hlavní výzkumný lékový produkt společnosti Actuate, elraglusib (nový inhibitor GSK-3β), se zaměřuje na molekulární dráhy u rakoviny, které se podílejí na podpoře růstu nádoru a odolnosti vůči konvenčním lékům proti rakovině, jako je chemoterapie, včetně několika cest DNA Damage Response (DDR). Elraglusib je navržen tak, aby působil jako mediátor protinádorové imunity prostřednictvím inhibice nukleárního faktoru kappa-zesilovače lehkého řetězce aktivovaných B buněk (NF-kB) a reguloval četné imunitní kontrolní body a funkci imunitních buněk. Další informace naleznete na webových stránkách společnosti na adrese http://www.actuatetherapeutics.com.

Výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení o nás, včetně našich klinických studií a plánů vývoje, a našeho průmyslu. Slova „předvídat“, „věřit“, „pokračovat“, „mohl“, „odhadovat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „může“, „možná“, „probíhá“, „plánovat“, „potenciální“, „předvídat“, „projektovat“, „měl by“, „cílit“, „bude“, „by“ nebo zápor těchto podmínek nebo jiná srovnatelná terminologie jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení, i když ne všechna výhledová prohlášení obsahují tato identifikační slova. Všechna prohlášení, jiná než prohlášení týkající se současných skutečností nebo současných podmínek nebo historických skutečností, obsažená v této tiskové zprávě, jsou výhledová prohlášení. V souladu s tím tato prohlášení zahrnují odhady, předpoklady, podstatná rizika a nejistoty, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od těch, které jsou v nich vyjádřeny, mimo jiné včetně toho, že klinický a preklinický vývoj léčiv zahrnuje zdlouhavý a nákladný proces s nejistými časovými harmonogramy a výsledky, výsledky předchozích předklinických studií a časných klinických studií nemusí nutně předpovídat budoucí výsledky a elraglusib nemusí dosáhnout příznivých výsledků v klinických studiích nebo předklinických studiích nebo získat včasné schválení regulačními orgány, pokud vůbec; že nemusíme úspěšně zapsat další pacienty nebo vytvořit nebo urychlit plány dalšího rozvoje; že elraglusib by mohl být spojen s vedlejšími účinky, nežádoucími účinky nebo jinými vlastnostmi nebo bezpečnostními riziky, které by mohly zpozdit nebo znemožnit schválení regulačními orgány, způsobit, že bychom pozastavili nebo přerušili klinické studie nebo by to mělo za následek jiné negativní důsledky; naše spoléhání se na třetí strany při provádění našich neklinických studií a našich klinických studií; naše spoléhání se na poskytovatele licencí třetích stran a schopnost zachovat a chránit naše práva duševního vlastnictví; že čelíme významné konkurenci jiných biotechnologických a farmaceutických společností; naši schopnost financovat rozvojové aktivity; a naši schopnost realizovat výhody spojené s označením Rare Pediatric Disease, včetně obdržení poukazu na prioritní kontrolu nebo jakékoli hodnoty z něj. Kromě toho jsou všechna výhledová prohlášení kvalifikována jako celek odkazem na faktory diskutované v části „Položka 1A. Rizikové faktory“ v naší čtvrtletní zprávě na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. června 2024 podané u SEC dne 24. září 2024 a v dalších podáních u SEC. Vzhledem k tomu, že výše uvedené rizikové faktory mohou způsobit, že se skutečné výsledky nebo výsledky budou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny v jakýchkoli výhledových prohlášeních učiněných námi nebo naším jménem, ​​neměli byste se příliš spoléhat na žádná výhledová prohlášení. Dále jakékoli výhledové prohlášení hovoří pouze k datu, kdy bylo učiněno. Čas od času se objevují nové faktory a není možné předvídat, které faktory se objeví. Kromě toho nemůžeme posoudit dopad každého faktoru na naše podnikání ani rozsah, v jakém kterýkoli faktor nebo kombinace faktorů může způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků obsažených v jakýchkoli výhledových prohlášeních. Pokud to nevyžaduje zákon, nepřebíráme žádnou povinnost zveřejnit jakékoli revize takových výhledových prohlášení, aby odrážely události nebo okolnosti po datu této tiskové zprávy nebo odrážely výskyt neočekávaných událostí.

Zdroj: Actuate Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2024-11-13 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova