Actuate gibt bekannt, dass Elraglusib von der FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung zur Behandlung des Ewing-Sarkoms erhalten hat

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CHICAGO und FORT WORTH, Texas, 12. November 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) („Actuate“ oder das „Unternehmen“), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, konzentriert sich auf Entwicklung von Therapien zur Behandlung schwerwiegender, schwer zu behandelnder Krebsarten durch Hemmung der Glykogensynthase-Kinase-3 beta (GSK-3β), gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Elraglusib, einem neuartigen GSK-3β-Inhibitor zur Behandlung des Ewing-Sarkoms (EWS), den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit verliehen hat.

“ „Der Erhalt der FDA-Auszeichnung für eine seltene pädiatrische Krankheit unterstreicht den dringenden Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit EWS und erkennt das transformative Potenzial von Elraglusib an“, sagte Daniel Schmitt, Präsident und Chief Executive Officer von Actuate. „Frühe klinische Daten aus unserer laufenden Phase-1/2-Studie zeigen eine vielversprechende Antitumoraktivität mit objektiven Tumorreaktionen, darunter zwei anhaltende dauerhafte vollständige Reaktionen (CRs) bei den ersten sechs Patienten, die mit rezidiviertem/refraktärem EWS behandelt wurden, was unser Vertrauen in das Potenzial von Elraglusib bestärkt Auswirkungen in dieser herausfordernden Krankheitssituation. Wir sind bestrebt, die klinische Entwicklung von Elraglusib voranzutreiben, mit dem ultimativen Ziel, neue Therapieoptionen dort bereitzustellen, wo aktuelle Ansätze unbefriedigend sind.“

Das Ewing-Sarkom (EWS) ist eine stark metastasierende Form des Sarkoms, die ihren Ursprung im Knochen hat und im Alter von 15 Jahren ihren Höhepunkt erreicht. Sie gilt als zweithäufigster primärer bösartiger Tumor im Kindes- und Jugendalter. Ungefähr 25 % der neuen EWS-Patienten haben bei der Erstdiagnose eine metastasierende Erkrankung, was der wichtigste Prädiktor für eine schlechte Überlebensrate ist. Die laufende Phase-1/2-Studie (NCT 04239092), auch Actuate-1902 genannt, ist eine offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Elraglusib bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierten/refraktären Malignomen, einschließlich EWS und EWS-bedingten Erkrankungen kleine rundzellige Sarkome bei Kindern. Bisher wurden in die Studie 8 Patienten mit rezidiviertem/refraktärem EWS (>1 Remission) aufgenommen, die mit der Kombination aus Elraglusib und Topotecan/Cyclophosphamid behandelt wurden.

Die FDA erteilt den Status „Seltene pädiatrische Erkrankung“ für schwere oder lebenslange Erkrankungen - bedrohliche Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind und bei denen die schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Manifestationen hauptsächlich Personen unter 18 Jahren betreffen. Wenn in Zukunft ein New Drug Application (NDA) für Elraglusib zur Behandlung des Ewing-Sarkoms von der FDA genehmigt wird, hat Actuate Anspruch auf den Erhalt eines Priority Review Voucher (PRV), der vom Unternehmen genutzt oder möglicherweise verkauft werden kann an ein anderes Unternehmen zur Nutzung übergeben.

Über Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von Therapien für die Behandlung schwerwiegender, schwer zu behandelnder Krebsarten konzentriert. Das führende Prüfpräparat von Actuate, Elraglusib (ein neuartiger GSK-3β-Inhibitor), zielt auf molekulare Signalwege bei Krebs ab, die an der Förderung des Tumorwachstums und der Resistenz gegen herkömmliche Krebsmedikamente wie Chemotherapie beteiligt sind, einschließlich mehrerer DNA Damage Response (DDR)-Signalwege. Elraglusib soll durch die Hemmung des Kernfaktors Kappa-Light-Chain-Enhancer aktivierter B-Zellen (NF-kB) als Mediator der Antitumorimmunität fungieren und mehrere Immunkontrollpunkte und die Funktion der Immunzellen regulieren. Weitere Informationen finden Sie auf der Website des Unternehmens unter http://www.actuatetherapeutics.com.

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Quelle: Actuate Therapeutics, Inc.

Gesendet : 2024-11-13 06:00

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