Η Actuate ανακοινώνει τον χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής νόσου του FDA που χορηγήθηκε στο Elraglusib για τη θεραπεία του σαρκώματος Ewing

Ακολουθήστε το Drugslib

CHICAGO και FORT WORTH, Τέξας, 12 Νοεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) ("Actuate" ή "Company"), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου, που επικεντρώνεται σε αναπτύσσοντας θεραπείες για τη θεραπεία καρκίνων υψηλής επίδρασης και δύσκολα στη θεραπεία μέσω της αναστολής της γλυκογόνο συνθάσης κινάσης-3 βήτα (GSK-3β), ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έχει χορηγήσει χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής νόσου σε Το elraglusib, ένας νέος αναστολέας GSK-3β για τη θεραπεία του σαρκώματος Ewing (EWS).

"Η λήψη του χαρακτηρισμού σπάνιας παιδιατρικής νόσου από τον FDA υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές για ασθενείς με EWS και αναγνωρίζει το μετασχηματιστικό δυναμικό του elraglusib », δήλωσε ο Daniel Schmitt, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Actuate. «Τα πρώιμα κλινικά δεδομένα από τη συνεχιζόμενη δοκιμή Φάσης 1/2 δείχνουν πολλά υποσχόμενη αντικαρκινική δράση με αντικειμενικές αποκρίσεις όγκου, συμπεριλαμβανομένων δύο συνεχιζόμενων ολοκληρωμένων αποκρίσεων (CRs) στους πρώτους έξι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με υποτροπιάζοντα/ανθεκτικό EWS, ενισχύοντας την εμπιστοσύνη μας στο δυναμικό του elraglusib αντίκτυπο σε αυτό το δύσκολο περιβάλλον ασθένειας. Δεσμευόμαστε να προωθήσουμε την κλινική ανάπτυξη του elraglusib με απώτερο στόχο την παροχή νέων θεραπευτικών επιλογών όπου οι τρέχουσες προσεγγίσεις δεν είναι ικανοποιητικές."

Το σάρκωμα Eving (EWS) είναι μια εξαιρετικά μεταστατική μορφή σαρκώματος, που προέρχεται από τα οστά με μέγιστη συχνότητα εμφάνισης στην ηλικία των 15 ετών, που κατατάσσεται ως ο δεύτερος πιο διαδεδομένος πρωτοπαθής κακοήθης όγκος της παιδικής και εφηβικής ηλικίας. Περίπου το 25% των νέων ασθενών με EWS έχουν μεταστατική νόσο κατά την πρώτη διάγνωση, η οποία είναι ο πιο σημαντικός προγνωστικός παράγοντας κακής επιβίωσης. Η εν εξελίξει Δοκιμή Φάσης 1/2 (NCT 04239092), που αναφέρεται επίσης ως Actuate-1902, είναι μια ανοιχτή, πολυκεντρική μελέτη που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του elraglusib σε παιδιατρικούς ασθενείς με υποτροπιάζουσες/ανθεκτικές κακοήθειες, συμπεριλαμβανομένων των σχετιζόμενων με EWS και EWS παιδιατρικά μικροκυτταρικά σαρκώματα. Μέχρι σήμερα, η μελέτη έχει εγγράψει 8 ασθενείς με υποτροπιάζον/ανθεκτικό EWS (>1 ύφεση) που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με το συνδυασμό elraglusib και τοποτεκάνης/κυκλοφωσφαμίδης.

Ο χαρακτηρισμός Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων χορηγείται από την FDA για σοβαρή ή δια βίου -απειλητικές ασθένειες που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες και στις οποίες οι σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή Οι εκδηλώσεις επηρεάζουν κυρίως άτομα ηλικίας κάτω των 18 ετών. Εάν, στο μέλλον, εγκριθεί από τον FDA μια Νέα Αίτηση Φαρμάκου (NDA) για το elraglusib για τη θεραπεία του σαρκώματος Ewing, η Actuate θα είναι επιλέξιμη για να λάβει ένα κουπόνι αξιολόγησης προτεραιότητας (PRV) που θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί από την Εταιρεία ή ενδεχομένως να πωληθεί σε άλλη εταιρεία για χρήση.

About Actuate Therapeutics, Inc.

Η Actuate είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για τη θεραπεία καρκίνων υψηλής επίδρασης και δύσκολα στη θεραπεία. Το κύριο ερευνητικό φαρμακευτικό προϊόν της Actuate, το elraglusib (ένας νέος αναστολέας GSK-3β), στοχεύει σε μοριακές οδούς στον καρκίνο που εμπλέκονται στην προώθηση της ανάπτυξης του όγκου και της αντίστασης σε συμβατικά φάρμακα για τον καρκίνο, όπως η χημειοθεραπεία, συμπεριλαμβανομένων πολλών οδών απόκρισης βλάβης στο DNA (DDR). Το Elraglusib έχει σχεδιαστεί για να δρα ως μεσολαβητής της ανοσίας κατά του όγκου μέσω της αναστολής του πυρηνικού παράγοντα κάπα-ελαφριάς αλυσίδας-ενισχυτή ενεργοποιημένων Β κυττάρων (NF-kB) και ρυθμίζει πολλαπλά σημεία ελέγχου του ανοσοποιητικού και τη λειτουργία των ανοσοκυττάρων. Για πρόσθετες πληροφορίες, επισκεφθείτε τον ιστότοπο της Εταιρείας στη διεύθυνση http://www.actuatetherapeutics.com.

Μελλοντικές δηλώσεις

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις σχετικά με εμάς, συμπεριλαμβανομένων των κλινικών δοκιμών και των σχεδίων ανάπτυξής μας και του κλάδου μας. Οι λέξεις «προβλέπω», «πιστεύω», «συνέχεια», «θα μπορούσε», «εκτίμηση», «αναμένω», «σκοπεύω», «μπορεί», «ενδέχεται», «σε εξέλιξη», «σχέδιο», «δυνητικό», Προορίζονται τα «πρόβλεψη», «έργο», «θα πρέπει», «στόχος», «θα», «θα» ή το αρνητικό αυτών των όρων ή άλλης συγκρίσιμης ορολογίας για να προσδιορίσετε δηλώσεις μελλοντικής σκοπιμότητας, αν και δεν περιέχουν όλες αυτές οι δηλώσεις προσδιορισμού του μέλλοντος. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από δηλώσεις που σχετίζονται με σημερινά γεγονότα ή τρέχουσες συνθήκες ή ιστορικά γεγονότα, που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον. Συνεπώς, αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν εκτιμήσεις, υποθέσεις, σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που εκφράζονται σε αυτές, συμπεριλαμβανομένου, ενδεικτικά, του ότι η κλινική και προκλινική ανάπτυξη φαρμάκων περιλαμβάνει μια μακρά και δαπανηρή διαδικασία με αβέβαια χρονοδιαγράμματα και αποτελέσματα. αποτελέσματα προηγούμενων προκλινικών μελετών και πρώιμων κλινικών δοκιμών δεν είναι απαραίτητα προγνωστικά των μελλοντικών αποτελεσμάτων και το elraglusib μπορεί να μην επιτύχει ευνοϊκά αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές ή προκλινικές μελέτες ή να λάβουν έγκαιρη ρυθμιστική έγκριση, εάν υπάρχει, ότι ενδέχεται να μην εγγράψουμε επιτυχώς επιπλέον ασθενείς ή να δημιουργήσουμε ή να προωθήσουμε σχέδια για περαιτέρω ανάπτυξη· ότι το elraglusib θα μπορούσε να συσχετιστεί με παρενέργειες, ανεπιθύμητες ενέργειες ή άλλες ιδιότητες ή κινδύνους για την ασφάλεια, οι οποίοι θα μπορούσαν να καθυστερήσουν ή να αποκλείσουν την έγκριση των κανονισμών, να μας αναγκάσουν να αναστείλουμε ή να διακόψουμε τις κλινικές δοκιμές ή να οδηγήσουν σε άλλες αρνητικές συνέπειες. την εξάρτησή μας από τρίτα μέρη για τη διεξαγωγή των μη κλινικών μελετών και των κλινικών μας δοκιμών· την εξάρτησή μας από τρίτους δικαιοπαρόχους και την ικανότητα διατήρησης και προστασίας των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας μας· ότι αντιμετωπίζουμε σημαντικό ανταγωνισμό από άλλες εταιρείες βιοτεχνολογίας και φαρμακευτικών προϊόντων· την ικανότητά μας να χρηματοδοτούμε αναπτυξιακές δραστηριότητες· και την ικανότητά μας να συνειδητοποιούμε τα οφέλη που σχετίζονται με τον χαρακτηρισμό Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων, συμπεριλαμβανομένης της παραλαβής ενός κουπονιού επανεξέτασης προτεραιότητας ή οποιασδήποτε αξίας από αυτό. Επιπλέον, οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις χαρακτηρίζονται στο σύνολό τους με αναφορά στους παράγοντες που συζητούνται κάτω από τον τίτλο «Στοιχείο 1Α. Παράγοντες Κινδύνου» στην Τριμηνιαία Έκθεσή μας για το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Ιουνίου 2024 που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς στις 24 Σεπτεμβρίου 2024 και σε άλλες καταθέσεις στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Επειδή οι παράγοντες κινδύνου που αναφέρονται παραπάνω θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων ή αποτελεσμάτων από εκείνα που εκφράζονται σε οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις που γίνονται από εμάς ή για λογαριασμό μας, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε δηλώσεις που αποβλέπουν στο μέλλον. Επιπλέον, οποιαδήποτε μελλοντική δήλωση αναφέρεται μόνο ως την ημερομηνία κατά την οποία έγινε. Νέοι παράγοντες εμφανίζονται κατά καιρούς και δεν είναι δυνατόν να προβλέψουμε ποιοι παράγοντες θα προκύψουν. Επιπλέον, δεν μπορούμε να αξιολογήσουμε τον αντίκτυπο κάθε παράγοντα στην επιχείρησή μας ή τον βαθμό στον οποίο οποιοσδήποτε παράγοντας ή συνδυασμός παραγόντων μπορεί να προκαλέσει ουσιαστική διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων από αυτά που περιέχονται σε οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις. Εκτός εάν απαιτείται από το νόμο, δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να δημοσιοποιήσουμε τυχόν αναθεωρήσεις τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων για να αντικατοπτρίζουν γεγονότα ή περιστάσεις μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου ή να αντικατοπτρίζουν την εμφάνιση απρόβλεπτων γεγονότων.

Πηγή: Actuate Therapeutics, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-11-13 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά