Actuate anuncia la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA otorgada a elraglusib para el tratamiento del sarcoma de Ewing

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CHICAGO y FORT WORTH, Texas, 12 de noviembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” o la “Compañía”), una empresa biofarmacéutica en etapa clínica, enfocada en desarrollar terapias para el tratamiento de cánceres de alto impacto y difíciles de tratar mediante la inhibición de la glucógeno sintasa quinasa-3 beta (GSK-3β), anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación de enfermedad pediátrica rara a elraglusib, un nuevo inhibidor de GSK-3β para el tratamiento del sarcoma de Ewing (EWS).

“Recibiendo La designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA subraya la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento para pacientes con EWS y reconoce el potencial transformador de elraglusib”, dijo Daniel Schmitt, presidente y director ejecutivo de Actuar. “Los primeros datos clínicos de nuestro ensayo de fase 1/2 en curso muestran una actividad antitumoral prometedora con respuestas tumorales objetivas, incluidas dos respuestas completas (CR) duraderas en curso en los primeros seis pacientes tratados con EWS en recaída/refractario, lo que refuerza nuestra confianza en el potencial de elraglusib. impacto en este entorno de enfermedad desafiante. Estamos comprometidos a avanzar en el desarrollo clínico de elraglusib con el objetivo final de proporcionar nuevas opciones terapéuticas donde los enfoques actuales no son satisfactorios”.

El sarcoma de Ewing (EWS) es una forma de sarcoma altamente metastásico, que se origina en el hueso con una incidencia máxima a la edad de 15 años, y que se ubica como el segundo tumor maligno primario más prevalente en la infancia y la adolescencia. Aproximadamente el 25% de los nuevos pacientes con EWS tienen enfermedad metastásica cuando se les diagnostica por primera vez, que es el predictor más importante de mala supervivencia. El ensayo de fase 1/2 en curso (NCT 04239092), también conocido como Actuate-1902, es un estudio multicéntrico abierto que evalúa la seguridad y eficacia de elraglusib en pacientes pediátricos con neoplasias malignas en recaída/refractarias, incluidas EWS y relacionadas con EWS. Sarcomas pediátricos de células pequeñas y redondas. Hasta la fecha, el estudio ha inscrito a 8 pacientes con EWS recidivante/refractario (>1 remisión) tratados con la combinación de elraglusib y topotecán/ciclofosfamida.

La FDA otorga la designación de enfermedad pediátrica rara para casos graves o de por vida. -Enfermedades potencialmente mortales que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos y en las que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a personas menores de 18 años. Si, en el futuro, la FDA aprueba una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para elraglusib para el tratamiento del sarcoma de Ewing, Actuate será elegible para recibir un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) que podría ser utilizado por la Compañía o potencialmente vendido. a otra empresa para su uso.

Acerca de Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias para el tratamiento de cánceres de alto impacto y difíciles de tratar. El fármaco en investigación líder de Actuate, elraglusib (un nuevo inhibidor de GSK-3β), se dirige a las vías moleculares del cáncer que participan en la promoción del crecimiento tumoral y la resistencia a los fármacos contra el cáncer convencionales, como la quimioterapia, incluidas varias vías de respuesta al daño del ADN (DDR). Elraglusib está diseñado para actuar como mediador de la inmunidad antitumoral mediante la inhibición del factor nuclear potenciador de la cadena ligera kappa de las células B activadas (NF-kB) y regula múltiples puntos de control inmunitarios y la función de las células inmunitarias. Para obtener información adicional, visite el sitio web de la empresa en http://www.actuatetherapeutics.com.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre nosotros, incluidos nuestros ensayos clínicos y planes de desarrollo, y nuestra industria. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “podría”, “podría”, “en curso”, “planear”, “potencial”, "predecir", "proyectar", "debería", "objetivo", "será", "haría", o la parte negativa de estos términos u otra terminología comparable tienen como objetivo identificar declaraciones a futuro, aunque no todas las declaraciones a futuro contener estas palabras identificativas. Todas las declaraciones, distintas de las declaraciones relacionadas con hechos presentes o condiciones actuales o de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa son declaraciones prospectivas. En consecuencia, estas declaraciones implican estimaciones, suposiciones, riesgos sustanciales e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los expresados ​​en ellas, incluido, entre otros, que el desarrollo clínico y preclínico de medicamentos implica un proceso largo y costoso con cronogramas y resultados inciertos. los resultados de estudios preclínicos previos y ensayos clínicos iniciales no necesariamente predicen resultados futuros, y es posible que elraglusib no logre resultados favorables en ensayos clínicos o estudios preclínicos ni reciba la aprobación regulatoria de manera oportuna, en todo caso; que es posible que no podamos inscribir con éxito a pacientes adicionales ni establecer o avanzar planes para un mayor desarrollo; que elraglusib podría estar asociado con efectos secundarios, eventos adversos u otras propiedades o riesgos de seguridad, que podrían retrasar o impedir la aprobación regulatoria, hacer que suspendamos o discontinuemos ensayos clínicos o tener otras consecuencias negativas; nuestra dependencia de terceros para realizar nuestros estudios no clínicos y nuestros ensayos clínicos; nuestra dependencia de terceros licenciantes y nuestra capacidad para preservar y proteger nuestros derechos de propiedad intelectual; que nos enfrentamos a una importante competencia de otras empresas biotecnológicas y farmacéuticas; nuestra capacidad para financiar actividades de desarrollo; y nuestra capacidad para obtener los beneficios asociados con la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara, incluida la recepción de un Vale de Revisión Prioritaria o cualquier valor del mismo. Además, cualquier declaración prospectiva se califica en su totalidad con referencia a los factores analizados bajo el título “Punto 1A. Factores de riesgo” en nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2024 presentado ante la SEC el 24 de septiembre de 2024 y otras presentaciones ante la SEC. Debido a que los factores de riesgo mencionados anteriormente podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los expresados ​​en cualquier declaración prospectiva realizada por nosotros o en nuestro nombre, no debe confiar indebidamente en ninguna declaración prospectiva. Además, cualquier declaración prospectiva se refiere únicamente a la fecha en la que se realiza. De vez en cuando surgen nuevos factores y no nos es posible predecir qué factores surgirán. Además, no podemos evaluar el impacto de cada factor en nuestro negocio o el grado en que cualquier factor, o combinación de factores, puede causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos contenidos en cualquier declaración prospectiva. A menos que sea requerido legalmente, no asumimos ninguna obligación de hacer pública ninguna revisión de dichas declaraciones prospectivas para reflejar eventos o circunstancias posteriores a la fecha de este comunicado de prensa o para reflejar la ocurrencia de eventos imprevistos.

Fuente: Actuate Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2024-11-13 06:00

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