Actuate annonce que la désignation de maladie pédiatrique rare par la FDA a été accordée à l'elraglusib pour le traitement du sarcome d'Ewing

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CHICAGO et FORT WORTH, Texas, 12 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ : ACTU) (« Actuate » ou la « Société »), une société biopharmaceutique au stade clinique, axée sur développant des thérapies pour le traitement des cancers à fort impact et difficiles à traiter grâce à l'inhibition de la glycogène synthase kinase-3 bêta (GSK-3β), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare à elraglusib, un nouvel inhibiteur de GSK-3β pour le traitement du sarcome d'Ewing (EWS).

« Recevoir la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA souligne le besoin urgent de nouvelles options de traitement pour les patients atteints d'EWS et reconnaît le potentiel transformateur de l'elraglusib. », a déclaré Daniel Schmitt, président et chef de la direction d'Actuate. « Les premières données cliniques de notre essai de phase 1/2 en cours montrent une activité antitumorale prometteuse avec des réponses tumorales objectives, y compris deux réponses complètes (RC) durables en cours chez les six premiers patients traités par EWS en rechute/réfractaire, renforçant notre confiance dans le potentiel de l'elraglusib. impact dans ce contexte pathologique difficile. Nous nous engageons à faire progresser le développement clinique de l’elraglusib dans le but ultime de fournir de nouvelles options thérapeutiques là où les approches actuelles ne sont pas satisfaisantes. »

Le sarcome d'Ewing (EWS) est une forme hautement métastatique de sarcome, d'origine osseuse avec une incidence maximale à l'âge de 15 ans, qui se classe au deuxième rang des tumeurs malignes primitives les plus répandues chez l'enfant et l'adolescence. Environ 25 % des nouveaux patients atteints d'EWS présentent une maladie métastatique au moment du premier diagnostic, ce qui constitue le prédicteur le plus important d'une faible survie. L'essai de phase 1/2 en cours (NCT 04239092), également appelé Actuate-1902, est une étude multicentrique ouverte évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'elraglusib chez des patients pédiatriques atteints de tumeurs malignes récidivantes/réfractaires, y compris l'EWS et l'EWS. sarcomes pédiatriques à petites cellules rondes. À ce jour, l'étude a recruté 8 patients atteints d'EWS en rechute/réfractaire (> 1 rémission) traités par l'association d'elraglusib et de topotécan/cyclophosphamide.

La désignation de maladie pédiatrique rare est accordée par la FDA pour les maladies graves ou à vie. -maladies menaçantes qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis et dont les manifestations graves ou potentiellement mortelles touchent principalement les individus de moins de 18 ans. Si, à l'avenir, une demande de nouveau médicament (NDA) pour l'elraglusib pour le traitement du sarcome d'Ewing est approuvée par la FDA, Actuate sera éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) qui pourrait être utilisé par la Société ou potentiellement vendu. à une autre entreprise pour son utilisation.

À propos d'Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur le développement de thérapies pour le traitement des cancers à fort impact et difficiles à traiter. Le principal produit médicamenteux expérimental d'Actuate, l'elraglusib (un nouvel inhibiteur de la GSK-3β), cible les voies moléculaires du cancer impliquées dans la promotion de la croissance tumorale et de la résistance aux médicaments anticancéreux conventionnels tels que la chimiothérapie, y compris plusieurs voies de réponse aux dommages de l'ADN (DDR). Elraglusib est conçu pour agir comme médiateur de l'immunité anti-tumorale par l'inhibition du facteur nucléaire kappa-light-chain-enhancer des cellules B activées (NF-kB) et régule plusieurs points de contrôle immunitaires et la fonction des cellules immunitaires. Pour plus d'informations, veuillez visiter le site Web de la société à l'adresse http://www.actuatetherapeutics.com.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives nous concernant, notamment nos essais cliniques et nos plans de développement, ainsi que notre industrie. Les mots « anticiper », « croire », « continuer », « pourrait », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », « peut », « pourrait », « en cours », « planifier », « potentiel », « prédire », « projeter », « devrait », « cibler », « sera », « serait » ou la forme négative de ces termes ou toute autre terminologie comparable sont destinés à identifier les déclarations prospectives, bien que toutes les déclarations prospectives ne soient pas contiennent ces mots d’identification. Toutes les déclarations, autres que les déclarations liées aux faits actuels ou aux conditions actuelles ou aux faits historiques, contenues dans ce communiqué de presse sont des déclarations prospectives. En conséquence, ces déclarations impliquent des estimations, des hypothèses, des risques et des incertitudes importants qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux qui y sont exprimés, y compris, sans toutefois s'y limiter, le fait que le développement clinique et préclinique de médicaments implique un processus long et coûteux avec des délais et des résultats incertains. les résultats d'études précliniques antérieures et d'essais cliniques précoces ne sont pas nécessairement prédictifs des résultats futurs, et l'elraglusib peut ne pas obtenir de résultats favorables dans les essais cliniques ou les études précliniques ni recevoir l'approbation réglementaire en temps opportun, voire pas du tout ; que nous pourrions ne pas réussir à recruter des patients supplémentaires ou à établir ou faire progresser des plans de développement ultérieur ; que l'elraglusib pourrait être associé à des effets secondaires, des événements indésirables ou d'autres propriétés ou risques pour la sécurité, qui pourraient retarder ou empêcher l'approbation réglementaire, nous amener à suspendre ou à interrompre les essais cliniques ou entraîner d'autres conséquences négatives ; notre dépendance à l'égard de tiers pour mener nos études non cliniques et nos essais cliniques ; notre dépendance à l'égard de concédants de licence tiers et notre capacité à préserver et à protéger nos droits de propriété intellectuelle ; que nous sommes confrontés à une concurrence importante de la part d’autres sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques ; notre capacité à financer des activités de développement ; et notre capacité à bénéficier des avantages associés à la désignation de maladie pédiatrique rare, y compris la réception d'un bon d'examen prioritaire ou de toute valeur en découlant. De plus, toutes les déclarations prospectives sont qualifiées dans leur intégralité par référence aux facteurs évoqués sous le titre « Article 1A. Facteurs de risque » dans notre rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2024 déposé auprès de la SEC le 24 septembre 2024 et d'autres documents déposés auprès de la SEC. Étant donné que les facteurs de risque mentionnés ci-dessus pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés dans les déclarations prospectives faites par nous ou en notre nom, vous ne devez pas vous fier indûment aux déclarations prospectives. De plus, toute déclaration prospective n’est valable qu’à la date à laquelle elle est faite. De nouveaux facteurs apparaissent de temps à autre, et il nous est impossible de prédire quels facteurs surgiront. De plus, nous ne pouvons pas évaluer l'impact de chaque facteur sur nos activités ni la mesure dans laquelle un facteur, ou une combinaison de facteurs, peut faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux contenus dans les déclarations prospectives. Sauf obligation légale, nous ne nous engageons pas à publier publiquement toute révision de ces déclarations prospectives pour refléter des événements ou des circonstances postérieurs à la date de ce communiqué de presse ou pour refléter la survenance d'événements imprévus.

Source : Actuate Therapeutics, Inc.

Publié : 2024-11-13 06:00

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