Actuate Mengumumkan Penunjukan Penyakit Anak Langka FDA Diberikan kepada Elraglusib untuk Pengobatan Sarkoma Ewing

Ikuti Drugslib di

CHICAGO dan FORT WORTH, Texas, Nov. 12, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” atau “Perusahaan”), sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis, yang berfokus pada mengembangkan terapi untuk pengobatan kanker berdampak tinggi dan sulit diobati melalui penghambatan glikogen sintase kinase-3 beta (GSK-3β), mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan sebutan penyakit anak langka kepada elraglusib, penghambat GSK-3β baru untuk pengobatan sarkoma Ewing (EWS).

“Menerima penetapan penyakit anak langka dari FDA menggarisbawahi kebutuhan mendesak akan pilihan pengobatan baru bagi pasien dengan EWS dan mengakui potensi transformatif elraglusib , ”kata Daniel Schmitt, Presiden & Chief Executive Officer Actuate. “Data klinis awal dari uji coba Fase 1/2 kami yang sedang berlangsung menunjukkan aktivitas anti-tumor yang menjanjikan dengan respons tumor yang objektif, termasuk dua Respons Lengkap (CR) yang tahan lama dan berkelanjutan pada enam pasien pertama yang diobati dengan EWS yang kambuh/refrakter, memperkuat keyakinan kami terhadap potensi elralusib. dampaknya dalam situasi penyakit yang menantang ini. Kami berkomitmen untuk memajukan pengembangan klinis elralusib dengan tujuan akhir menyediakan pilihan terapi baru ketika pendekatan yang ada saat ini tidak memuaskan.”

Sarkoma Ewing (EWS) adalah bentuk sarkoma yang sangat bermetastasis, berasal dari tulang dengan insiden puncak pada usia 15 tahun, dan menduduki peringkat kedua sebagai tumor ganas primer paling umum pada masa kanak-kanak dan remaja. Sekitar 25% pasien EWS baru menderita penyakit metastasis saat pertama kali didiagnosis, yang merupakan prediktor paling signifikan terhadap kelangsungan hidup yang buruk. Uji Coba Fase 1/2 yang sedang berlangsung (NCT 04239092), juga disebut sebagai Actuate-1902, adalah studi multisenter berlabel terbuka yang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran elralusib pada pasien anak dengan keganasan yang kambuh/refrakter, termasuk EWS dan terkait EWS. sarkoma sel bulat kecil pediatrik. Hingga saat ini, penelitian ini telah melibatkan 8 pasien dengan EWS yang kambuh/refrakter (>1 remisi) yang diobati dengan kombinasi elraglusib dan topotecan/siklofosfamid.

Penyakit Anak Langka diberikan oleh FDA untuk penyakit serius atau seumur hidup - penyakit yang mengancam jiwa yang menyerang kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat dan yang manifestasi serius atau mengancam jiwa terutama menyerang individu berusia kurang dari 18 tahun. Jika, di masa depan, Permohonan Obat Baru (NDA) untuk elralusib untuk pengobatan sarkoma Ewing disetujui oleh FDA, Actuate akan berhak menerima Voucher Tinjauan Prioritas (PRV) yang dapat dimanfaatkan oleh Perusahaan atau berpotensi dijual. ke perusahaan lain untuk penggunaannya.

Tentang Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan terapi untuk pengobatan kanker berdampak tinggi dan sulit diobati. Produk obat investigasi utama Actuate, elraglusib (penghambat GSK-3β baru), menargetkan jalur molekuler pada kanker yang terlibat dalam mendorong pertumbuhan tumor dan resistensi terhadap obat kanker konvensional seperti kemoterapi termasuk beberapa jalur Respon Kerusakan DNA (DDR). Elraglusib dirancang untuk bertindak sebagai mediator kekebalan anti tumor melalui penghambatan faktor nuklir kappa-peningkat rantai cahaya sel B teraktivasi (NF-kB) dan mengatur beberapa pos pemeriksaan kekebalan dan fungsi sel kekebalan. Untuk informasi tambahan, silakan kunjungi situs web Perusahaan di http://www.actuatetherapeutics.com.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan tentang kami, termasuk uji klinis dan rencana pengembangan, serta industri kami. Kata “mengantisipasi”, “percaya”, “melanjutkan”, “bisa”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “berniat”, “mungkin”, “mungkin”, “berkelanjutan”, “merencanakan”, “potensi”, “memprediksi”, “memproyeksikan”, “seharusnya”, “menargetkan”, “akan”, “akan”, atau kata negatif dari istilah-istilah ini atau terminologi serupa lainnya dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan mengandung kata-kata pengenal ini. Seluruh pernyataan, selain pernyataan terkait fakta terkini atau kondisi terkini atau fakta sejarah, yang terkandung dalam siaran pers ini merupakan pernyataan berwawasan ke depan. Oleh karena itu, pernyataan-pernyataan ini melibatkan perkiraan, asumsi, risiko besar dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang dinyatakan di dalamnya, termasuk namun tidak terbatas pada bahwa pengembangan obat klinis dan praklinis melibatkan proses yang panjang dan mahal dengan jangka waktu dan hasil yang tidak pasti. hasil studi praklinis sebelumnya dan uji klinis awal belum tentu dapat memprediksi hasil di masa depan, dan elralusib mungkin tidak mencapai hasil yang baik dalam uji klinis atau studi praklinis atau menerima persetujuan peraturan secara tepat waktu, jika tidak sama sekali; bahwa kami mungkin tidak berhasil mendaftarkan pasien tambahan atau membuat atau memajukan rencana untuk pengembangan lebih lanjut; bahwa elralusib dapat dikaitkan dengan efek samping, kejadian buruk atau sifat lain atau risiko keselamatan, yang dapat menunda atau menghalangi persetujuan peraturan, menyebabkan kami menunda atau menghentikan uji klinis atau mengakibatkan konsekuensi negatif lainnya; ketergantungan kami pada pihak ketiga untuk melakukan studi non-klinis dan uji klinis kami; ketergantungan kami pada pemberi lisensi pihak ketiga dan kemampuan untuk melestarikan dan melindungi hak kekayaan intelektual kami; bahwa kita menghadapi persaingan yang signifikan dari perusahaan bioteknologi dan farmasi lainnya; kemampuan kami untuk mendanai kegiatan pembangunan; dan kemampuan kami untuk mewujudkan manfaat yang terkait dengan Penunjukan Penyakit Anak Langka, termasuk penerimaan Voucher Tinjauan Prioritas atau nilai apa pun darinya. Selain itu, setiap pernyataan berwawasan ke depan memenuhi syarat secara keseluruhan dengan mengacu pada faktor-faktor yang dibahas dalam judul “Item 1A. Faktor Risiko” dalam Laporan Kuartalan kami pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 30 Juni 2024 yang diajukan ke SEC pada tanggal 24 September 2024 dan pengajuan lainnya ke SEC. Karena faktor-faktor risiko yang disebutkan di atas dapat menyebabkan hasil aktual atau hasil yang berbeda secara material dari apa yang dinyatakan dalam pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat oleh kami atau atas nama kami, Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan. Lebih lanjut, setiap pernyataan berwawasan ke depan hanya berlaku pada tanggal pernyataan tersebut dibuat. Faktor-faktor baru bermunculan dari waktu ke waktu, dan kita tidak mungkin dapat memperkirakan faktor mana yang akan muncul. Selain itu, kami tidak dapat menilai dampak setiap faktor terhadap bisnis kami atau sejauh mana faktor tersebut, atau kombinasi beberapa faktor, dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang tercantum dalam pernyataan berwawasan ke depan. Kecuali diwajibkan secara hukum, kami tidak berkewajiban untuk mempublikasikan secara publik revisi apa pun terhadap pernyataan berwawasan ke depan tersebut untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan setelah tanggal siaran pers ini atau untuk mencerminkan terjadinya peristiwa yang tidak terduga.

Sumber: Actuate Therapeutics, Inc.

Diposting : 2024-11-13 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer