Actuate annuncia la designazione di malattia pediatrica rara assegnata dalla FDA a elraglusib per il trattamento del sarcoma di Ewing

Segui Drugslib su

CHICAGO e FORT WORTH, Texas, 12 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) ("Actuate" o la "Società"), un'azienda biofarmaceutica di fase clinica, focalizzata su sviluppando terapie per il trattamento di tumori ad alto impatto e difficili da trattare attraverso l'inibizione della glicogeno sintasi chinasi-3 beta (GSK-3β), ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara a elraglusib, un nuovo inibitore di GSK-3β per il trattamento del sarcoma di Ewing (EWS).

"L'ottenimento della designazione di malattia pediatrica rara da parte della FDA sottolinea l'urgente necessità di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da EWS e riconosce il potenziale trasformativo di elraglusib ", ha affermato Daniel Schmitt, Presidente e Amministratore delegato di Actuate. “I primi dati clinici del nostro studio di Fase 1/2 in corso mostrano un’attività antitumorale promettente con risposte tumorali obiettive, tra cui due risposte complete (CR) durature in corso nei primi sei pazienti trattati con EWS recidivante/refrattario, rafforzando la nostra fiducia nel potenziale di elraglusib impatto in questo difficile contesto patologico. Ci impegniamo a portare avanti lo sviluppo clinico di elraglusib con l'obiettivo finale di fornire nuove opzioni terapeutiche laddove gli approcci attuali sono insoddisfacenti."

Il sarcoma di Ewing (EWS) è una forma di sarcoma altamente metastatica, che origina nell'osso con un picco di incidenza all'età di 15 anni, che si classifica come il secondo tumore maligno primario più diffuso dell'infanzia e dell'adolescenza. Circa il 25% dei nuovi pazienti EWS presenta una malattia metastatica alla prima diagnosi, che rappresenta il predittore più significativo di scarsa sopravvivenza. Lo studio di Fase 1/2 in corso (NCT 04239092), denominato anche Actuate-1902, è uno studio multicentrico in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia di elraglusib in pazienti pediatrici con tumori maligni recidivanti/refrattari, inclusi EWS e correlati a EWS. Sarcomi pediatrici a piccole cellule rotonde. Ad oggi, lo studio ha arruolato 8 pazienti con EWS recidivante/refrattaria (>1 remissione) trattati con la combinazione di elraglusib e topotecan/ciclofosfamide.

La designazione di malattia pediatrica rara è concessa dalla FDA per malattie gravi o vitali. -malattie pericolose che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti e in cui le manifestazioni gravi o pericolose per la vita colpiscono principalmente individui di età inferiore a 18 anni. Se, in futuro, una nuova richiesta di farmaco (NDA) per elraglusib per il trattamento del sarcoma di Ewing sarà approvata dalla FDA, Actuate avrà diritto a ricevere un Priority Review Voucher (PRV) che potrebbe essere utilizzato dalla Società o potenzialmente venduto a un'altra società per il suo utilizzo.

Informazioni su Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie per il trattamento di tumori ad alto impatto e difficili da trattare. Il principale prodotto farmaceutico sperimentale di Actuate, elraglusib (un nuovo inibitore di GSK-3β), prende di mira i percorsi molecolari del cancro coinvolti nella promozione della crescita del tumore e della resistenza ai farmaci antitumorali convenzionali come la chemioterapia, compresi diversi percorsi di risposta al danno del DNA (DDR). Elraglusib è progettato per agire come mediatore dell’immunità antitumorale attraverso l’inibizione del fattore nucleare potenziatore della catena leggera kappa delle cellule B attivate (NF-kB) e regola molteplici checkpoint immunitari e la funzione delle cellule immunitarie. Per ulteriori informazioni, visitare il sito Web della Società all'indirizzo http://www.actuatetherapeutics.com.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali su di noi, compresi i nostri studi clinici e piani di sviluppo, e il nostro settore. Le parole “anticipare”, “credere”, “continuare”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “intendere”, “può”, “potrebbe”, “in corso”, “pianificare”, “potenziale”, "prevedere", "progetto", "dovrebbe", "obiettivo", "sarà", "sarebbe" o il negativo di questi termini o altra terminologia comparabile hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contenere queste parole identificative. Tutte le dichiarazioni, diverse da quelle relative a fatti attuali o condizioni attuali o a fatti storici, contenute nel presente comunicato stampa sono dichiarazioni previsionali. Di conseguenza, queste dichiarazioni comportano stime, ipotesi, rischi sostanziali e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli in esse espressi, incluso ma non limitato al fatto che lo sviluppo clinico e preclinico di farmaci comporta un processo lungo e costoso con tempistiche e risultati incerti, i risultati di studi preclinici precedenti e di sperimentazioni cliniche iniziali non sono necessariamente predittivi di risultati futuri, ed elraglusib potrebbe non ottenere risultati favorevoli negli studi clinici o negli studi preclinici o ricevere l'approvazione normativa in modo tempestivo, se non addirittura non riceverla affatto; che potremmo non arruolare con successo ulteriori pazienti o stabilire o portare avanti piani per un ulteriore sviluppo; che elraglusib potrebbe essere associato ad effetti collaterali, eventi avversi o altre proprietà o rischi per la sicurezza, che potrebbero ritardare o precludere l'approvazione normativa, indurci a sospendere o interrompere studi clinici o provocare altre conseguenze negative; la nostra dipendenza da terze parti per condurre i nostri studi non clinici e le nostre sperimentazioni cliniche; la nostra dipendenza da concessori di licenza di terze parti e la capacità di preservare e proteggere i nostri diritti di proprietà intellettuale; che dobbiamo affrontare una concorrenza significativa da parte di altre aziende biotecnologiche e farmaceutiche; la nostra capacità di finanziare attività di sviluppo; e la nostra capacità di realizzare i vantaggi associati alla designazione di malattia pediatrica rara, inclusa la ricezione di un voucher di revisione prioritaria o qualsiasi valore da esso derivante. Inoltre, eventuali dichiarazioni previsionali sono qualificate nella loro interezza facendo riferimento ai fattori discussi sotto il titolo “Elemento 1A. Fattori di rischio" nella nostra relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 giugno 2024 depositata presso la SEC il 24 settembre 2024 e in altri documenti depositati presso la SEC. Poiché i fattori di rischio sopra menzionati potrebbero far sì che i risultati effettivi o gli esiti differiscano materialmente da quelli espressi in qualsiasi dichiarazione previsionale fatta da noi o per nostro conto, non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su alcuna dichiarazione previsionale. Inoltre, qualsiasi dichiarazione previsionale si riferisce solo alla data in cui è stata rilasciata. Di tanto in tanto emergono nuovi fattori e non è possibile per noi prevedere quali fattori emergeranno. Inoltre, non possiamo valutare l'impatto di ciascun fattore sulla nostra attività o la misura in cui qualsiasi fattore, o combinazione di fattori, può far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli contenuti in eventuali dichiarazioni previsionali. A meno che non sia richiesto dalla legge, non ci assumiamo alcun obbligo di rilasciare pubblicamente eventuali revisioni di tali dichiarazioni previsionali per riflettere eventi o circostanze successivi alla data del presente comunicato stampa o per riflettere il verificarsi di eventi imprevisti.

Fonte: Actuate Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2024-11-13 06:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari