Actuate、ユーイング肉腫の治療薬としてエラグルシブにFDA希少小児疾患指定が付与されたことを発表

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シカゴおよびテキサス州フォートワース、2024 年 11 月 12 日 (グローブ ニュースワイヤー) — 臨床段階のバイオ医薬品会社である Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (「Actuate」または「当社」) は、グリコーゲン合成酵素キナーゼ-3 ベータ (GSK-3β) の阻害による影響が大きく、治療が困難ながんの治療法の開発において、米国食品医薬品局 (FDA) が小児希少疾患の指定を認めたと発表しました。エルラグルシブは、ユーイング肉腫 (EWS) 治療用の新規 GSK-3β 阻害剤です。

「FDA から希少小児疾患の指定を受けたことは、EWS 患者に対する新たな治療選択肢の緊急の必要性を強調し、エルラグルシブの変革の可能性を認識しています。」 」と Actuate の社長兼最高経営責任者であるダニエル・シュミット氏は述べています。 「現在進行中の第1/2相試験の初期臨床データは、再発/難治性EWSで治療を受けた最初の6人の患者における継続中の2件の持続的完全奏効（CR）を含む、客観的な腫瘍反応を伴う有望な抗腫瘍活性を示しており、エラグルシブの可能性に対する我々の自信を強化している」この困難な疾患環境における影響を検討します。私たちは、現在のアプローチが満足できない場合に新しい治療選択肢を提供するという最終目標を掲げて、エラグルシブの臨床開発を進めることに全力で取り組んでいます。」

ユーイング肉腫 (EWS) は転移性の高い肉腫で、骨から発生し、発生率のピークは 15 歳で、小児期および青年期の原発性悪性腫瘍の中で 2 番目に多いものにランクされています。新しいEWS患者の約25%は、最初に診断されたときに転移性疾患を患っており、これが生存率低下の最も重要な予測因子となっています。現在進行中の第 1/2 相試験 (NCT 04239092) は Actuate-1902 とも呼ばれ、EWS および EWS 関連を含む再発/難治性悪性腫瘍の小児患者におけるエラグルシブの安全性と有効性を評価する非盲検多施設共同研究です。小児の小円形細胞肉腫。現在までに、この研究にはエラグルシブとトポテカン/シクロホスファミドの併用療法で治療された再発/難治性EWS（寛解が1回以上）の8人の患者が登録されています。

FDAにより、重篤または生命に対して希少小児疾患指定が与えられています。 -米国で20万人未満が罹患しており、重篤または生命を脅かす症状が主に18歳未満の個人に影響を与える脅威的な疾患。将来、ユーイング肉腫治療のためのエラグルシブの新薬申請（NDA）が FDA によって承認された場合、Actuate は、当社が利用できる、または販売される可能性がある優先審査券（PRV）を受け取る資格を得ることができます。使用のために別の会社に譲渡します。

Actuate Therapeutics, Inc. について

Actuate は、影響が大きく治療が難しいがんの治療法の開発に重点を置いた臨床段階のバイオ医薬品会社です。 Actuate の主力治験薬である elraglusib (新規 GSK-3β 阻害剤) は、いくつかの DNA 損傷応答 (DDR) 経路を含む、腫瘍の増殖と化学療法などの従来の抗がん剤に対する耐性の促進に関与するがんの分子経路を標的としています。 Elraglusib は、活性化 B 細胞の核因子カッパ軽鎖エンハンサー (NF-kB) の阻害を通じて抗腫瘍免疫のメディエーターとして作用するように設計されており、複数の免疫チェックポイントと免疫細胞機能を制御します。詳細については、当社の Web サイト http://www.actuatetherapeutics.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、臨床試験や開発計画、業界に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。 「予想する」、「信じる」、「継続する」、「できる」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「かもしれない」、「継続中」、「計画している」、「可能性がある」、 「予測する」、「予測する」、「はずである」、「目標とする」、「であろう」、「であろう」、またはこれらの用語の否定語、またはその他の同等の用語は、将来予想に関する記述を特定することを目的としていますが、すべての将来予想に関する記述ではありません。これらの識別語が含まれています。現在の事実、現在の状況、または歴史的事実に関連する記述を除く、このプレスリリースに含まれるすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。したがって、これらの記述には、推定、仮定、実質的なリスク、および不確実性が含まれており、実際の結果が記述されたものと大きく異なる可能性があります。これには、臨床および前臨床薬の開発には、スケジュールと結果が不確実で、長期かつ高価なプロセスが含まれることが含まれますが、これらに限定されません。以前の前臨床研究および初期臨床試験の結果は必ずしも将来の結果を予測するものではなく、エラグルシブが臨床試験または前臨床研究で好ましい結果を達成できない可能性や、たとえあったとしても適時に規制当局の承認を取得できない可能性があります。追加の患者を登録したり、さらなる開発のための計画を確立または推進したりできない可能性があること。エラグルシブは副作用、有害事象、その他の性質や安全性リスクに関連する可能性があり、それによって規制当局の承認が遅れたり妨げられたり、当社が臨床試験を中断または中止したり、その他の悪影響をもたらす可能性があること。非臨床研究および臨床試験の実施における第三者への依存。サードパーティのライセンサーへの依存と、当社の知的財産権を維持および保護する能力。当社は他のバイオテクノロジー企業や製薬会社との大きな競争に直面していること。開発活動に資金を提供する能力。優先審査バウチャーまたはその価値の受け取りを含む、小児希少疾患の指定に関連する利点を実現する当社の能力。さらに、将来の見通しに関する記述は、「項目 1A. 「リスク要因」は、2024 年 9 月 24 日に SEC に提出された 2024 年 6 月 30 日終了四半期の四半期報告書およびその他の SEC 提出書類の Form 10-Q に記載されています。上記のリスク要因により、実際の結果や成果が、当社または当社を代表して行われた将来の見通しに関する記述で表明されたものと大きく異なる可能性があるため、将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。さらに、将来の見通しに関する記述は、それが行われた日の時点でのみ述べられています。新しい要因が時々出現しますが、どの要因が発生するかを予測することはできません。さらに、当社は各要因が当社の事業に与える影響、あるいは要因または要因の組み合わせによって実際の結果が将来の見通しに関する記述に含まれる結果と大きく異なる可能性がある程度を評価することはできません。法的に義務付けられている場合を除き、当社は、このプレスリリースの日付以降の出来事や状況を反映するため、または予期せぬ出来事の発生を反映するために、かかる将来予想に関する記述の修正を公表する義務を負いません。

出典: Actuate Therapeutics, Inc.

投稿しました : 2024-11-13 06:00

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