Actuate ngumumake Penetapan Penyakit Anak Langka FDA sing Diwenehake marang Elraglusib kanggo Perawatan Sarkoma Ewing

Tindakake Drugslib ing

CHICAGO lan FORT WORTH, Texas, 12 November 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” utawa “Perusahaan”), perusahaan biofarmasi tahap klinis, fokus ing ngembangake terapi kanggo perawatan kanker sing duwe impact dhuwur, angel diobati liwat inhibisi glycogen synthase kinase-3 beta (GSK-3β), ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi sebutan penyakit pediatrik langka kanggo elraglusib, inhibitor GSK-3β novel kanggo perawatan Ewing sarcoma (EWS).

"Nampa sebutan penyakit pediatrik langka saka FDA nandheske kabutuhan mendesak kanggo pilihan perawatan anyar kanggo pasien EWS lan ngenali potensial transformatif elraglusib , "ujare Daniel Schmitt, Presiden & Chief Executive Officer Actuate. "Data klinis awal saka uji coba Fase 1/2 sing terus-terusan nuduhake kegiatan anti-tumor kanthi respon tumor sing objektif, kalebu rong Tanggapan Lengkap (CR) sing terus-terusan ing enem pasien pisanan sing diobati kanthi EWS sing kambuh / refraktori, nguatake kapercayan kita ing potensial elraglusib. impact ing setelan penyakit tantangan iki. Kita setya ngembangake pangembangan klinis elraglusib kanthi tujuan utama nyedhiyakake pilihan terapeutik anyar sing pendekatan saiki ora kepenak."

Sarkoma Ewing (EWS) minangka wangun sarkoma metastatik sing dhuwur banget, asalé saka balung kanthi insidensi puncak ing umur 15 taun, sing minangka tumor ganas primer paling umum nomer loro ing bocah cilik lan remaja. Kira-kira 25% pasien EWS anyar duwe penyakit metastatik nalika pisanan didiagnosis, sing minangka prediktor paling penting kanggo kaslametané. Percobaan Fase 1/2 (NCT 04239092), uga diarani Actuate-1902, minangka studi multisenter kanthi label terbuka sing ngevaluasi keamanan lan khasiat elraglusib ing pasien pediatrik kanthi ganas kambuh / refraktori, kalebu EWS lan EWS. sarkoma sel bunder cilik pediatrik. Nganti saiki, panliten kasebut ndaftarake 8 pasien kanthi EWS kambuh/refraktori (>1 remisi) sing diobati kanthi kombinasi elraglusib lan topotecan/cyclophosphamide.

Penunjukan Penyakit Pediatrik Langka diwenehake dening FDA kanggo serius utawa urip. -penyakit sing ngancam sing mengaruhi kurang saka 200.000 wong ing Amerika Serikat lan ing ngendi manifestasi serius utawa ngancam nyawa utamane mengaruhi individu sing umure kurang saka 18 taun. Yen, ing mangsa ngarep, Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo elraglusib kanggo perawatan sarcoma Ewing disetujoni dening FDA, Actuate bakal layak nampa Voucher Review Prioritas (PRV) sing bisa digunakake dening Perusahaan utawa duweni potensi didol. menyang perusahaan liya kanggo nggunakake.

Babagan Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate minangka perusahaan biofarmasi tahap klinis sing fokus ing ngembangake terapi kanggo perawatan kanker sing kena pengaruh dhuwur lan angel diobati. Produk obat investigasi utama Actuate, elraglusib (inhibitor GSK-3β novel), target jalur molekuler ing kanker sing melu promosi wutah tumor lan resistensi obat kanker konvensional kayata kemoterapi kalebu sawetara jalur DNA Damage Response (DDR). Elraglusib dirancang kanggo tumindak minangka mediator kekebalan anti-tumor liwat inhibisi faktor nuklir kappa-light-chain-enhancer saka sel B aktif (NF-kB) lan ngatur sawetara checkpoints imun lan fungsi sel imun. Kanggo informasi tambahan, bukak situs web Perusahaan ing http://www.actuatetherapeutics.com.

Pernyataan Maju

Siaran pers iki ngemot pratelan sing ngarepake babagan kita, kalebu uji coba klinis lan rencana pangembangan, lan industri kita. Tembung-tembung "antisipasi," "pracaya," "terus," "bisa," "kira-kira," "ngarep-arep," "niat," "bisa," "bisa-bisa," "terus," "rencana," "potensial," "prediksi," "proyek," "kudu," "target," "bakal," "bakal," utawa negatif saka istilah kasebut utawa terminologi liyane sing sebanding dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep, sanajan ora kabeh pernyataan sing maju. ngemot tembung pangidentifikasi iki. Kabeh pratelan, kajaba pratelan sing ana gandhengane karo fakta saiki utawa kahanan saiki utawa fakta sejarah, sing ana ing siaran pers iki minangka pratelan sing ngarep-arep. Pramila, pratelan kasebut kalebu prakiraan, asumsi, risiko gedhe lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material saka sing dituduhake, kalebu nanging ora diwatesi karo pangembangan obat klinis lan praklinis sing mbutuhake proses sing dawa lan larang kanthi wektu lan asil sing ora mesthi, asil studi preclinical sadurunge lan uji klinis awal ora kudu prediksi asil mangsa ngarep, lan elraglusib bisa uga ora entuk asil sing apik ing uji klinis utawa studi preclinical utawa nampa persetujuan peraturan ing wektu sing tepat, yen kabeh; supaya kita ora bisa ndhaptar pasien tambahan utawa nggawe rencana kanggo pangembangan luwih lanjut; sing elraglusib bisa digandhengake karo efek sisih, acara salabetipun utawa sifat liyane utawa risiko safety, kang bisa tundha utawa ngalangi persetujuan peraturan, nimbulaké kita nundha utawa mungkasi nyoba Clinical utawa nyebabake jalaran negatif liyane; ketergantungan kita marang pihak katelu kanggo nindakake studi non-klinis lan uji klinis kita; ketergantungan kita marang pemberi lisensi pihak katelu lan kemampuan kanggo njaga lan nglindhungi hak properti intelektual kita; yen kita ngadhepi kompetisi sing signifikan saka perusahaan bioteknologi lan farmasi liyane; kemampuan kita kanggo mbiayai kegiatan pembangunan; lan kemampuan kita kanggo mujudake keuntungan sing ana gandhengane karo Penetapan Penyakit Pediatrik Langka, kalebu panrimo Voucher Review Prioritas utawa nilai apa wae. Kajaba iku, pratelan apa wae sing ngarep-arep nduweni kualifikasi kabeh kanthi referensi menyang faktor sing dibahas ing judhul "Item 1A. Faktor Risiko" ing Laporan Triwulanan ing Formulir 10-Q kanggo kuartal pungkasan tanggal 30 Juni 2024 sing diajukake karo SEC tanggal 24 September 2024 lan pengajuan liyane karo SEC. Amarga faktor risiko sing kasebut ing ndhuwur bisa nyebabake asil utawa asil nyata beda-beda sacara material saka sing dituduhake ing pratelan ngarep-arep sing digawe dening kita utawa kanggo pihak kita, sampeyan ora kudu ngandelake pratelan sing ngarep-arep. Salajengipun, sembarang statement ngarep-looking ngandika mung ing tanggal kang digawe. Faktor anyar muncul saka wektu kanggo wektu, lan kita ora bisa prédhiksi faktor sing bakal muncul. Kajaba iku, kita ora bisa netepake impact saben faktor ing bisnis kita utawa ombone apa faktor, utawa kombinasi faktor, bisa nimbulaké asil nyata beda materially saka sing ana ing sembarang statements ngarep-looking. Kajaba diwajibake kanthi sah, kita ora duwe kewajiban kanggo mbebasake kabeh revisi marang pratelan sing ngarep-arep kasebut kanggo nggambarake acara utawa kahanan sawise tanggal siaran pers iki utawa kanggo nggambarake kedadeyan sing ora dikarepake.

Sumber: Actuate Therapeutics, Inc.

Dikirim : 2024-11-13 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer