Actuate, 유잉 육종 치료를 위해 Elraglusib에 FDA 희귀 소아 질환 지정 발표

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시카고 및 텍사스주 포트워스, 2024년 11월 12일(GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc.(NASDAQ: ACTU)(“Actuate” 또는 “회사”)는 임상 단계의 바이오의약품 회사로, 글리코겐 합성효소 키나아제-3 베타(GSK-3β)의 억제를 통해 효과가 크고 치료가 어려운 암 치료를 위한 치료법을 개발 중인 ㈜에이에이가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환 지정을 받았다고 발표했다. 엘라글루시브는 유잉 육종(EWS) 치료를 위한 새로운 GSK-3β 억제제입니다.

“FDA로부터 희귀 소아 질환 지정을 받은 것은 EWS 환자를 위한 새로운 치료 옵션의 긴급한 필요성을 강조하고 엘라글루시브의 혁신적인 잠재력을 인식한 것입니다. "라고 Actuate의 사장 겸 CEO인 Daniel Schmitt는 말했습니다. “진행 중인 1/2상 시험의 초기 임상 데이터는 재발성/불응성 EWS 치료를 받은 처음 6명의 환자에서 2건의 지속적인 완전 반응(CR)을 포함하여 객관적인 종양 반응을 통한 유망한 항종양 활성을 보여주어 엘라글루시브의 잠재력에 대한 우리의 확신을 강화시켜 줍니다. 이 어려운 질병 환경에 영향을 미칩니다. 우리는 현재 접근 방식이 만족스럽지 못한 새로운 치료 옵션을 제공한다는 궁극적인 목표를 가지고 엘라글루시브의 임상 개발을 진전시키기 위해 최선을 다하고 있습니다.”

유잉 육종(EWS)은 뼈에서 발생하는 전이성이 높은 육종 형태로 15세에 발병률이 최고조에 달하며, 유년기와 청소년기에 두 번째로 흔한 원발성 악성 종양입니다. 새로운 EWS 환자의 약 25%는 처음 진단 당시 전이성 질환을 갖고 있으며, 이는 불량한 생존율을 예측하는 가장 중요한 인자입니다. Actuate-1902라고도 불리는 현재 진행 중인 1/2상 임상시험(NCT 04239092)은 EWS 및 EWS 관련을 포함한 재발성/불응성 악성 종양이 있는 소아 환자를 대상으로 엘라글루시브의 안전성과 효능을 평가하는 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 소아의 작은 원형 세포 육종. 현재까지 이 연구에는 엘라글루시브와 토포테칸/시클로포스파미드 병용 요법으로 치료받은 재발성/불응성 EWS(>1 완화) 환자 8명이 등록되었습니다.

중증 또는 평생 희귀 소아 질환으로 FDA에 의해 희귀 소아 질환 지정이 부여되었습니다. - 미국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치고 심각하거나 생명을 위협하는 증상이 주로 18세 미만의 개인에게 영향을 미치는 위협적인 질병. 향후 유잉 육종 치료를 위한 엘라글루시브의 신약 신청(NDA)이 FDA의 승인을 받으면 Actuate는 회사에서 활용하거나 잠재적으로 판매될 수 있는 우선 심사 바우처(PRV)를 받을 수 있습니다. 다른 회사에 양도하여 사용하세요.

Actuate Therapeutics, Inc. 소개

Actuate는 영향이 크고 치료가 어려운 암 치료를 위한 치료법 개발에 주력하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. Actuate의 주요 연구용 의약품인 엘라글루시브(새로운 GSK-3β 억제제)는 여러 DNA 손상 반응(DDR) 경로를 포함하여 화학요법과 같은 기존 항암제에 대한 내성과 종양 성장을 촉진하는 데 관여하는 암의 분자 경로를 표적으로 삼습니다. 엘라글루시브는 활성화된 B세포의 핵인자 카파-경쇄 강화제(NF-kB)를 억제해 항종양 면역 매개체 역할을 하고, 다중 면역관문과 면역세포 기능을 조절하도록 설계됐다. 추가 정보를 알아보려면 회사 웹사이트(http://www.actuatetherapeutics.com)를 방문하세요.

미래 예측 진술

이 보도 자료에는 임상 시험 및 개발 계획과 업계를 포함하여 당사에 대한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. "예상하다", "믿다", "계속하다", "할 수 있다", "추정하다", "기대하다", "의도하다", "아마도", "할 수도 있다", "진행 중", "계획하다", "잠재적", "예측하다", "계획하다", "해야 한다", "목표로 삼다", "할 것이다", "할 것이다" 또는 이러한 용어나 기타 유사한 용어의 부정형은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 모든 미래 예측 진술에는 이러한 식별 단어가 포함되어 있습니다. 본 보도자료에 포함된 현재 사실, 현재 상황, 역사적 사실과 관련된 진술을 제외한 모든 진술은 미래예측 진술입니다. 따라서 이러한 진술에는 실제 결과가 여기에 표현된 것과 실질적으로 다를 수 있는 추정, 가정, 상당한 위험 및 불확실성이 포함되어 있습니다. 여기에는 임상 및 전임상 약물 개발에는 불확실한 일정과 결과와 함께 길고 비용이 많이 드는 프로세스가 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 이전 전임상 연구 및 초기 임상 시험의 결과가 반드시 미래 결과를 예측하는 것은 아니며, 엘라글루시브는 임상 시험 또는 전임상 연구에서 유리한 결과를 얻지 못하거나 적시에 규제 승인을 받지 못할 수도 있습니다. 추가 환자를 성공적으로 등록하지 못하거나 추가 개발을 위한 계획을 수립 또는 진행하지 못할 수 있습니다. 엘라글루시브는 부작용, 부작용 또는 기타 특성이나 안전 위험과 관련될 수 있으며, 이로 인해 규제 승인이 지연되거나 배제되거나, 임상 시험이 중단 또는 중단되거나, 기타 부정적인 결과가 초래될 수 있습니다. 비임상 연구 및 임상 시험 수행을 위한 제3자 의존; 제3자 라이센스 제공자에 대한 의존성과 지적 재산권을 보존하고 보호하는 능력; 우리는 다른 생명공학 및 제약회사와의 상당한 경쟁에 직면해 있습니다. 개발 활동에 자금을 지원하는 우리의 능력; 우선 심사 바우처 또는 그에 따른 가치 수령을 포함하여 희귀 소아 질환 지정과 관련된 혜택을 실현할 수 있는 당사의 능력. 또한 모든 미래 예측 진술은 “항목 1A. 2024년 9월 24일에 SEC에 제출된 2024년 6월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q의 분기별 보고서 및 기타 SEC에 제출된 보고서의 "위험 요소"에 나와 있습니다. 위에 언급된 위험 요소로 인해 실제 결과가 당사 또는 당사를 대신하여 작성한 미래 예측 진술에 표현된 내용과 실질적으로 다를 수 있으므로 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다. 또한 모든 미래 예측 진술은 해당 진술이 작성된 날짜에만 적용됩니다. 새로운 요인은 수시로 등장하는데, 어떤 요인이 나타날지 예측하는 것은 불가능합니다. 또한 각 요소가 비즈니스에 미치는 영향이나 특정 요소 또는 요소의 조합으로 인해 실제 결과가 미래 예측 진술에 포함된 내용과 실질적으로 다를 수 있는 정도를 평가할 수 없습니다. 법적으로 요구되지 않는 한, 당사는 이 보도 자료 이후의 사건이나 상황을 반영하거나 예상치 못한 사건의 발생을 반영하기 위해 그러한 미래 예측 진술의 수정 사항을 공개적으로 발표할 의무를 지지 않습니다.

출처: Actuate Therapeutics, Inc.

게시됨 : 2024-11-13 06:00

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