Actuate Mengumumkan Penetapan Penyakit Pediatrik Rare FDA Diberikan kepada Elraglusib untuk Rawatan Ewing Sarcoma

Ikuti Drugslib di

CHICAGO dan FORT WORTH, Texas, 12 Nov. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” atau “Syarikat”), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal, memfokuskan pada membangunkan terapi untuk rawatan kanser berimpak tinggi, sukar dirawat melalui perencatan glikogen sintase kinase-3 beta (GSK-3β), mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah memberikan penamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku kepada elraglusib, perencat novel GSK-3β untuk rawatan sarkoma Ewing (EWS).

“Menerima sebutan penyakit pediatrik yang jarang berlaku daripada FDA menggariskan keperluan mendesak untuk pilihan rawatan baharu untuk pesakit dengan EWS dan mengiktiraf potensi transformatif elraglusib,” kata Daniel Schmitt, Presiden & Ketua Pegawai Eksekutif Actuate. “Data klinikal awal daripada percubaan Fasa 1/2 kami yang berterusan menunjukkan aktiviti anti-tumor yang menjanjikan dengan tindak balas tumor objektif, termasuk dua Respons Lengkap (CR) tahan lama yang berterusan dalam enam pesakit pertama yang dirawat dengan EWS berulang/refraktori, mengukuhkan keyakinan kami terhadap potensi elraglusib kesan dalam persekitaran penyakit yang mencabar ini. Kami komited untuk memajukan pembangunan klinikal elraglusib dengan matlamat utama untuk menyediakan pilihan terapeutik baharu yang pendekatan semasa tidak memuaskan."

Sarkoma Ewing (EWS) ialah bentuk sarkoma yang sangat metastatik, yang berasal dari tulang dengan kejadian puncak pada usia 15 tahun, yang berada di kedudukan sebagai tumor malignan primer kedua paling lazim pada zaman kanak-kanak dan remaja. Kira-kira 25% daripada pesakit EWS baharu mempunyai penyakit metastatik apabila pertama kali didiagnosis, yang merupakan peramal paling ketara bagi kelangsungan hidup yang lemah. Percubaan Fasa 1/2 yang sedang berjalan (NCT 04239092), juga dirujuk sebagai Actuate-1902, ialah kajian berbilang pusat label terbuka yang menilai keselamatan dan keberkesanan elraglusib dalam pesakit kanak-kanak dengan keganasan berulang/refraktori, termasuk EWS dan berkaitan EWS sarkoma sel bulat kecil kanak-kanak. Sehingga kini, kajian itu telah mendaftarkan 8 pesakit dengan EWS berulang/refraktori (>1 remisi) yang dirawat dengan gabungan elraglusib dan topotecan/cyclophosphamide.

Penetapan Penyakit Pediatrik Jarang diberikan oleh FDA untuk serius atau seumur hidup. -penyakit mengancam yang menjejaskan kurang daripada 200,000 orang di Amerika Syarikat dan di mana manifestasi serius atau mengancam nyawa terutamanya memberi kesan kepada individu yang berumur kurang daripada 18 tahun. Jika, pada masa hadapan, Permohonan Ubat Baharu (NDA) untuk elraglusib untuk rawatan sarkoma Ewing diluluskan oleh FDA, Actuate akan layak menerima Baucar Semakan Keutamaan (PRV) yang boleh digunakan oleh Syarikat atau berpotensi dijual kepada syarikat lain untuk kegunaannya.

Mengenai Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang menumpukan pada membangunkan terapi untuk rawatan kanser berimpak tinggi dan sukar dirawat. Produk ubat penyiasatan utama Actuate, elraglusib (perencat GSK-3β novel), menyasarkan laluan molekul dalam kanser yang terlibat dalam menggalakkan pertumbuhan tumor dan penentangan terhadap ubat kanser konvensional seperti kemoterapi termasuk beberapa laluan Tindak Balas Kerosakan DNA (DDR). Elraglusib direka untuk bertindak sebagai pengantara imuniti anti-tumor melalui perencatan faktor nuklear kappa-rantai-cahaya-peningkatan sel B diaktifkan (NF-kB) dan mengawal selia berbilang pusat pemeriksaan imun dan fungsi sel imun. Untuk maklumat tambahan, sila lawati tapak web Syarikat di http://www.actuatetherapeutics.com.

Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan

Kenyataan akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan tentang kami, termasuk percubaan klinikal dan rancangan pembangunan kami serta industri kami. Perkataan "jangka," "percaya," "terus," "boleh," "anggaran," "jangka," "berniat," "mungkin," "mungkin," "berterusan," "rancang," "berpotensi," "ramalkan," "projek," "sepatutnya," "sasaran," "akan," "akan," atau negatif istilah ini atau istilah lain yang setanding bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan, walaupun bukan semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi pengenalan ini perkataan. Semua kenyataan, selain daripada kenyataan yang berkaitan dengan fakta semasa atau keadaan semasa atau fakta sejarah, yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Sehubungan itu, penyataan ini melibatkan anggaran, andaian, risiko besar dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan di dalamnya, termasuk tetapi tidak terhad kepada pembangunan ubat klinikal dan praklinikal yang melibatkan proses yang panjang dan mahal dengan garis masa dan hasil yang tidak pasti, keputusan kajian praklinikal terdahulu dan ujian klinikal awal tidak semestinya meramalkan keputusan masa hadapan, dan elaglusib mungkin tidak mencapai keputusan yang menggalakkan dalam klinikal percubaan atau kajian praklinikal atau menerima kelulusan kawal selia tepat pada masanya, jika ada; bahawa kami mungkin tidak berjaya mendaftarkan pesakit tambahan atau menubuhkan atau memajukan rancangan untuk pembangunan selanjutnya; bahawa elraglusib boleh dikaitkan dengan kesan sampingan, kejadian buruk atau sifat lain atau risiko keselamatan, yang boleh melambatkan atau menghalang kelulusan kawal selia, menyebabkan kami menggantung atau menghentikan ujian klinikal atau mengakibatkan akibat negatif lain; pergantungan kami kepada pihak ketiga untuk menjalankan kajian bukan klinikal kami dan ujian klinikal kami; pergantungan kami pada pemberi lesen pihak ketiga dan keupayaan untuk memelihara dan melindungi hak harta intelek kami; bahawa kita menghadapi persaingan yang ketara daripada syarikat bioteknologi dan farmaseutikal lain; keupayaan kami untuk membiayai aktiviti pembangunan; dan keupayaan kami untuk merealisasikan faedah yang berkaitan dengan Penetapan Penyakit Pediatrik Jarang, termasuk penerimaan Baucar Semakan Keutamaan atau sebarang nilai daripadanya. Di samping itu, sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah layak secara keseluruhannya dengan merujuk kepada faktor-faktor yang dibincangkan di bawah tajuk “Item 1A. Faktor Risiko” dalam Laporan Suku Tahunan kami pada Borang 10-Q untuk suku berakhir 30 Jun 2024 yang difailkan dengan SEC pada 24 September 2024 dan pemfailan lain dengan SEC. Oleh kerana faktor risiko yang dirujuk di atas boleh menyebabkan keputusan atau hasil sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan dalam mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang dibuat oleh kami atau bagi pihak kami, anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Selanjutnya, sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan hanya bercakap pada tarikh ia dibuat. Faktor-faktor baru muncul dari semasa ke semasa, dan tidak mungkin untuk kita meramalkan faktor yang akan timbul. Selain itu, kami tidak boleh menilai kesan setiap faktor ke atas perniagaan kami atau sejauh mana mana-mana faktor, atau gabungan faktor, boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang terkandung dalam mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Melainkan diperlukan dari segi undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk mengeluarkan secara terbuka sebarang semakan pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut untuk menggambarkan peristiwa atau keadaan selepas tarikh siaran akhbar ini atau untuk menggambarkan kejadian yang tidak dijangka.

Sumber: Actuate Therapeutics, Inc.

Disiarkan : 2024-11-13 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular