Actuate kondigt aan dat de FDA de status van zeldzame kinderziekte heeft toegekend aan Elraglusib voor de behandeling van Ewing-sarcoom

Volg Drugslib op

CHICAGO en FORT WORTH, Texas, 12 november 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” of het “Bedrijf”), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, gericht op bij de ontwikkeling van therapieën voor de behandeling van kankersoorten met een grote impact, die moeilijk te behandelen zijn door de remming van glycogeensynthasekinase-3 bèta (GSK-3β), heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanduiding zeldzame kinderziekte heeft toegekend aan elraglusib, een nieuwe GSK-3β-remmer voor de behandeling van Ewing-sarcoom (EWS).

“Het ontvangen van de aanduiding zeldzame kinderziekte van de FDA onderstreept de dringende behoefte aan nieuwe behandelingsopties voor patiënten met EWS en erkent het transformerende potentieel van elraglusib ”, aldus Daniel Schmitt, President & Chief Executive Officer van Actuate. “Eerste klinische gegevens uit ons lopende Fase 1/2-onderzoek tonen veelbelovende antitumoractiviteit met objectieve tumorresponsen aan, waaronder twee aanhoudende duurzame Complete Responses (CR’s) bij de eerste zes patiënten die werden behandeld met recidiverende/refractaire EWS, wat ons vertrouwen in het potentieel van elraglusib versterkt. impact in deze uitdagende ziekteomgeving. We zijn toegewijd aan het bevorderen van de klinische ontwikkeling van elraglusib met als uiteindelijk doel het bieden van nieuwe therapeutische opties waar de huidige benaderingen onbevredigend zijn.”

Ewing-sarcoom (EWS) is een zeer metastatische vorm van sarcoom, die zijn oorsprong vindt in het bot met een piekincidentie op de leeftijd van 15 jaar, en die geldt als de op een na meest voorkomende primaire kwaadaardige tumor in de kindertijd en adolescentie. Ongeveer 25% van de nieuwe EWS-patiënten heeft bij de eerste diagnose een gemetastaseerde ziekte, wat de belangrijkste voorspeller is van een slechte overleving. Het lopende Fase 1/2-onderzoek (NCT 04239092), ook wel Actuate-1902 genoemd, is een open-label, multicenter onderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van elraglusib evalueert bij pediatrische patiënten met recidiverende/refractaire maligniteiten, waaronder EWS en EWS-gerelateerde pediatrische kleine ronde celsarcomen. Tot nu toe heeft het onderzoek 8 patiënten geïncludeerd met recidiverende/refractaire EWS (>1 remissie), behandeld met de combinatie van elraglusib en topotecan/cyclofosfamide.

Zeldzame pediatrische ziekte wordt door de FDA toegekend voor ernstig of levenslang -bedreigende ziekten die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treffen en waarbij de ernstige of levensbedreigende manifestaties voornamelijk personen jonger dan 18 jaar treffen. Als in de toekomst een New Drug Application (NDA) voor elraglusib voor de behandeling van Ewing-sarcoom wordt goedgekeurd door de FDA, komt Actuate in aanmerking voor het ontvangen van een Priority Review Voucher (PRV) die door het bedrijf kan worden gebruikt of mogelijk kan worden verkocht. aan een ander bedrijf voor gebruik.

Over Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van therapieën voor de behandeling van ingrijpende, moeilijk te behandelen vormen van kanker. Het belangrijkste onderzoeksgeneesmiddel van Actuate, elraglusib (een nieuwe GSK-3β-remmer), richt zich op moleculaire routes bij kanker die betrokken zijn bij het bevorderen van tumorgroei en resistentie tegen conventionele kankermedicijnen zoals chemotherapie, waaronder verschillende DNA Damage Response (DDR)-routes. Elraglusib is ontworpen om te fungeren als bemiddelaar van antitumorimmuniteit door de remming van de nucleaire factor kappa-lichte ketenversterker van geactiveerde B-cellen (NF-kB) en reguleert meerdere immuuncontrolepunten en de functie van immuuncellen. Voor aanvullende informatie kunt u de website van het bedrijf bezoeken op http://www.actuatetherapeutics.com.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over ons, inclusief onze klinische onderzoeken en ontwikkelingsplannen, en onze industrie. De woorden ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘doorgaan’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘zouden kunnen’, ‘lopend’, ‘plannen’, ‘potentieel’ ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘zouden moeten’, ‘targeten’, ‘zullen’, ‘zouden’ of het negatieve van deze termen of andere vergelijkbare terminologie zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen bevatten deze identificerende woorden. Alle verklaringen, anders dan verklaringen met betrekking tot huidige feiten of huidige omstandigheden of historische feiten, in dit persbericht zijn toekomstgerichte verklaringen. Dienovereenkomstig omvatten deze verklaringen schattingen, aannames, substantiële risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die daarin zijn uitgedrukt, inclusief maar niet beperkt tot het feit dat de klinische en preklinische ontwikkeling van geneesmiddelen een langdurig en duur proces met onzekere tijdlijnen en uitkomsten met zich meebrengt. de resultaten van eerdere preklinische onderzoeken en vroege klinische onderzoeken zijn niet noodzakelijkerwijs voorspellend voor toekomstige resultaten, en het is mogelijk dat elraglusib geen gunstige resultaten behaalt in klinische onderzoeken of preklinische onderzoeken of niet of niet tijdig goedkeuring krijgt van de regelgevende instanties; dat we mogelijk niet met succes extra patiënten inschrijven of plannen voor verdere ontwikkeling opstellen of bevorderen; dat elraglusib in verband kan worden gebracht met bijwerkingen, bijwerkingen of andere eigenschappen of veiligheidsrisico's, die goedkeuring door de regelgevende instanties kunnen vertragen of uitsluiten, ertoe kunnen leiden dat we klinische onderzoeken opschorten of stopzetten of andere negatieve gevolgen kunnen hebben; onze afhankelijkheid van derde partijen om onze niet-klinische onderzoeken en onze klinische onderzoeken uit te voeren; onze afhankelijkheid van externe licentiegevers en ons vermogen om onze intellectuele eigendomsrechten te behouden en te beschermen; dat we te maken krijgen met aanzienlijke concurrentie van andere biotechnologie- en farmaceutische bedrijven; ons vermogen om ontwikkelingsactiviteiten te financieren; en ons vermogen om de voordelen te realiseren die verband houden met de aanduiding Zeldzame kinderziekte, inclusief ontvangst van een Priority Review Voucher of enige waarde daarvan. Bovendien worden alle toekomstgerichte verklaringen in hun geheel gekwalificeerd door verwijzing naar de factoren die worden besproken onder het kopje “Item 1A. Risicofactoren” in ons kwartaalrapport op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 juni 2024, ingediend bij de SEC op 24 september 2024 en andere documenten bij de SEC. Omdat de hierboven genoemde risicofactoren ervoor kunnen zorgen dat de daadwerkelijke resultaten of uitkomsten wezenlijk verschillen van de uitkomsten die zijn uitgedrukt in toekomstgerichte verklaringen die door ons of namens ons zijn afgelegd, mag u niet overmatig vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen. Bovendien geldt elke toekomstgerichte verklaring slechts vanaf de datum waarop deze is gedaan. Van tijd tot tijd ontstaan ​​er nieuwe factoren, en het is voor ons niet mogelijk om te voorspellen welke factoren zich zullen voordoen. Bovendien kunnen we de impact van elke factor op ons bedrijf niet beoordelen, noch de mate waarin een factor, of een combinatie van factoren, ervoor kan zorgen dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die zijn opgenomen in enige toekomstgerichte verklaringen. Tenzij wettelijk vereist, nemen wij geen enkele verplichting op zich om herzieningen van dergelijke toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bekend te maken om gebeurtenissen of omstandigheden na de datum van dit persbericht weer te geven of om het optreden van onverwachte gebeurtenissen weer te geven.

Bron: Actuate Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2024-11-13 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden