Actuate ogłasza przyznanie Elraglusibowi statusu rzadkiej choroby pediatrycznej przez FDA w leczeniu mięsaka Ewinga

Śledź Drugslib na

CHICAGO i FORT WORTH, Teksas, 12 listopada 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) („Actuate” lub „Firma”), firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, skupiająca się na opracowujący terapie leczenia nowotworów o dużym wpływie i trudnych w leczeniu poprzez hamowanie kinazy syntazy glikogenu-3 beta (GSK-3β), ogłosił, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała mu status rzadkiej choroby pediatrycznej elraglusib, nowy inhibitor GSK-3β do leczenia mięsaka Ewinga (EWS).

„Otrzymanie oznaczenia przez FDA rzadkiej choroby pediatrycznej podkreśla pilną potrzebę opracowania nowych opcji leczenia pacjentów z EWS i uznaje potencjał transformacyjny elraglusybu ”- powiedział Daniel Schmitt, prezes i dyrektor generalny Actuate. „Wczesne dane kliniczne z naszego trwającego badania fazy 1/2 wykazują obiecujące działanie przeciwnowotworowe z obiektywnymi odpowiedziami nowotworu, w tym dwiema trwałymi całkowitymi odpowiedziami (CR) u pierwszych sześciu pacjentów leczonych EWS z nawrotem/opornością na leczenie, co wzmacnia naszą wiarę w potencjał elraglusibu wpływ na tę trudną sytuację chorobową. Zależy nam na wspieraniu rozwoju klinicznego elraglusibu, a ostatecznym celem jest zapewnienie nowych opcji terapeutycznych tam, gdzie obecne podejścia są niezadowalające.”

Mięsak Ewinga (EWS) to wysoce przerzutowa postać mięsaka, wywodząca się z kości, ze szczytem zachorowalności w wieku 15 lat. Jest to drugi pod względem częstości występowania pierwotny nowotwór złośliwy u dzieci i młodzieży. Około 25% nowych pacjentów z EWS ma w chwili pierwszej diagnozy chorobę z przerzutami, co jest najważniejszym czynnikiem prognostycznym złego przeżycia. Trwające badanie fazy 1/2 (NCT 04239092), zwane także Actuate-1902, to otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność elraglusybu u dzieci i młodzieży z nawrotowymi/opornymi na leczenie nowotworami, w tym EWS i związanymi z EWS mięsaki drobnookrągłokomórkowe u dzieci. Do chwili obecnej do badania włączono 8 pacjentów z nawrotowym/opornym na leczenie EWS (>1 remisja) leczonych skojarzeniem elraglusybu i topotekanu/cyklofosfamidu.

FDA uznaje, że rzadka choroba pediatryczna jest chorobą poważną lub zagrażającą życiu – choroby zagrażające, które dotykają mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych i których poważne lub zagrażające życiu objawy dotykają głównie osoby w wieku poniżej 18 lat. Jeśli w przyszłości FDA zatwierdzi wniosek o nowy lek (NDA) dla elraglusibu do leczenia mięsaka Ewinga, firma Actuate będzie uprawniona do otrzymania kuponu przeglądu priorytetowego (PRV), który będzie mógł wykorzystać przez firmę lub potencjalnie sprzedać innej firmie w celu jego wykorzystania.

O firmie Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate to firma biofarmaceutyczna znajdująca się na etapie klinicznym, skupiająca się na opracowywaniu terapii stosowanych w leczeniu nowotworów o dużym wpływie i trudnych w leczeniu. Główny badany produkt leczniczy firmy Actuate, elraglusib (nowy inhibitor GSK-3β), działa na szlaki molekularne w nowotworze, które biorą udział w promowaniu wzrostu guza i oporności na konwencjonalne leki przeciwnowotworowe, takie jak chemioterapia, w tym kilka szlaków odpowiedzi na uszkodzenia DNA (DDR). Elraglusib ma działać jako mediator odporności przeciwnowotworowej poprzez hamowanie czynnika jądrowego wzmacniającego łańcuch lekki kappa w aktywowanych komórkach B (NF-kB) i reguluje wiele immunologicznych punktów kontrolnych i funkcjonowanie komórek odpornościowych. Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej firmy pod adresem http://www.actuatetherapeutics.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości dotyczące nas, w tym naszych badań klinicznych i planów rozwoju, a także naszej branży. Słowa „przewidywać”, „wierzyć”, „kontynuować”, „może”, „szacować”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „może”, „może”, „w toku”, „planować”, „potencjalny”, „przewidywać”, „projekt”, „powinien”, „cel”, „będzie”, „będzie” lub przeczenie tych terminów lub inna porównywalna terminologia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawierają te identyfikujące słowa. Wszystkie stwierdzenia, inne niż stwierdzenia odnoszące się do obecnych faktów, bieżących warunków lub faktów historycznych, zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość. W związku z tym stwierdzenia te obejmują szacunki, założenia, znaczne ryzyko i niepewność, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od wyników w nich wyrażonych, w tym między innymi fakt, że kliniczne i przedkliniczne opracowywanie leków wiąże się z długim i kosztownym procesem o niepewnych terminach i wynikach, wyniki wcześniejszych badań przedklinicznych i wczesnych badań klinicznych niekoniecznie pozwalają przewidzieć przyszłe wyniki, a elraglusib może nie osiągnąć korzystnych wyników w badaniach klinicznych lub badaniach przedklinicznych albo nie uzyskać w odpowiednim czasie zgody organów regulacyjnych, jeśli w ogóle nie uzyska zgody organów regulacyjnych; że możemy nie móc pomyślnie zapisać dodatkowych pacjentów lub ustalić lub opracować planów dalszego rozwoju; że elraglusib może wiązać się ze skutkami ubocznymi, zdarzeniami niepożądanymi lub innymi właściwościami bądź zagrożeniami dla bezpieczeństwa, które mogą opóźnić lub uniemożliwić zatwierdzenie przez organ regulacyjny, spowodować zawieszenie lub przerwanie przez nas badań klinicznych lub spowodować inne negatywne konsekwencje; nasza zależność od stron trzecich w zakresie prowadzenia naszych badań nieklinicznych i badań klinicznych; nasza zależność od zewnętrznych licencjodawców oraz zdolność do zachowania i ochrony naszych praw własności intelektualnej; że stoimy w obliczu znaczącej konkurencji ze strony innych firm biotechnologicznych i farmaceutycznych; nasza zdolność do finansowania działań rozwojowych; oraz naszą zdolność do wykorzystania korzyści związanych z oznaczeniem Rzadkiej Choroby Dziecięcej, w tym otrzymania Kuponu Priorytetowej Przeglądu lub dowolnej wartości z niego wynikającej. Ponadto wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości podlegają w całości zastrzeżeniu poprzez odniesienie do czynników omówionych w nagłówku „Punkt 1A. Czynniki ryzyka” w naszym raporcie kwartalnym na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 czerwca 2024 r. złożonym do SEC w dniu 24 września 2024 r. oraz w innych zgłoszeniach do SEC. Ponieważ czynniki ryzyka, o których mowa powyżej, mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki lub wyniki będą się znacząco różnić od tych wyrażonych w jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości złożonych przez nas lub w naszym imieniu, nie należy nadmiernie polegać na jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Co więcej, wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości są aktualne wyłącznie na dzień ich złożenia. Od czasu do czasu pojawiają się nowe czynniki i nie jesteśmy w stanie przewidzieć, które z nich się pojawią. Ponadto nie możemy ocenić wpływu każdego czynnika na naszą działalność ani stopnia, w jakim jakikolwiek czynnik lub kombinacja czynników może spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się istotnie różnić od tych zawartych w jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości. O ile nie jest to wymagane prawnie, nie zobowiązujemy się do publicznego publikowania jakichkolwiek zmian w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości, aby odzwierciedlić wydarzenia lub okoliczności, które miały miejsce po dacie niniejszego komunikatu prasowego lub aby odzwierciedlić wystąpienie nieprzewidzianych zdarzeń.

Źródło: Actuate Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2024-11-13 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe