Actuate anuncia designação de doença pediátrica rara da FDA concedida ao Elraglusib para tratamento do sarcoma de Ewing

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CHICAGO e FORT WORTH, Texas, 12 de novembro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” ou a “Empresa”), uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico, com foco em desenvolvendo terapias para o tratamento de cânceres de alto impacto e difíceis de tratar por meio da inibição da glicogênio sintase quinase-3 beta (GSK-3β), anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de doença pediátrica rara para elraglusib, um novo inibidor da GSK-3β para o tratamento do sarcoma de Ewing (EWS).

“Receber a designação de doença pediátrica rara da FDA sublinha a necessidade urgente de novas opções de tratamento para pacientes com EWS e reconhece o potencial transformador do elraglusib ”, disse Daniel Schmitt, presidente e CEO da Actuate. “Os primeiros dados clínicos do nosso estudo de Fase 1/2 em andamento mostram atividade antitumoral promissora com respostas tumorais objetivas, incluindo duas Respostas Completas (CRs) duráveis ​​em andamento nos primeiros seis pacientes tratados com EWS recidivantes/refratários, reforçando nossa confiança no potencial do elraglusib impacto neste cenário de doença desafiador. Estamos empenhados em avançar no desenvolvimento clínico do elraglusib com o objetivo final de fornecer novas opções terapêuticas onde as abordagens atuais são insatisfatórias.”

O sarcoma de Ewing (EWS) é uma forma de sarcoma altamente metastática, originada no osso, com pico de incidência aos 15 anos de idade, que é o segundo tumor maligno primário mais prevalente na infância e adolescência. Aproximadamente 25% dos novos pacientes com EWS apresentam doença metastática quando diagnosticados pela primeira vez, o que é o preditor mais significativo de baixa sobrevida. O ensaio de fase 1/2 em andamento (NCT 04239092), também conhecido como Actuate-1902, é um estudo multicêntrico aberto que avalia a segurança e eficácia do elraglusibe em pacientes pediátricos com malignidades recidivantes/refratárias, incluindo EWS e doenças relacionadas ao EWS. sarcomas pediátricos de pequenas células redondas. Até o momento, o estudo inscreveu 8 pacientes com EWS recidivante/refratária (>1 remissão) tratados com a combinação de elraglusibe e topotecano/ciclofosfamida.

A designação de doença pediátrica rara é concedida pelo FDA para doença grave ou vitalícia. -doenças ameaçadoras que afectam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos e nas quais as manifestações graves ou potencialmente fatais afectam principalmente indivíduos com menos de 18 anos de idade. Se, no futuro, um Pedido de Novo Medicamento (NDA) para elraglusib para o tratamento do sarcoma de Ewing for aprovado pela FDA, a Actuate será elegível para receber um Voucher de Revisão Prioritária (PRV) que poderá ser utilizado pela Empresa ou potencialmente vendido para outra empresa para seu uso.

Sobre a Actuate Therapeutics, Inc.

A Actuate é uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico focada no desenvolvimento de terapias para o tratamento de cânceres de alto impacto e difíceis de tratar. O principal medicamento experimental da Actuate, o elraglusib (um novo inibidor da GSK-3β), tem como alvo vias moleculares no câncer que estão envolvidas na promoção do crescimento tumoral e na resistência a medicamentos convencionais contra o câncer, como a quimioterapia, incluindo várias vias de resposta a danos no DNA (DDR). Elraglusib foi projetado para atuar como um mediador da imunidade antitumoral por meio da inibição do fator nuclear intensificador da cadeia leve kappa de células B ativadas (NF-kB) e regula vários pontos de controle imunológico e a função das células imunológicas. Para obter informações adicionais, visite o site da Empresa em http://www.actuatetherapeutics.com.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas sobre nós, incluindo nossos ensaios clínicos e planos de desenvolvimento, e nosso setor. As palavras “antecipar”, “acreditar”, “continuar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “poderia”, “em andamento”, “planejar”, ​​“potencial”, “prever”, “projetar”, “deveria”, “alvo”, “irá”, “iria” ou a negativa destes termos ou outra terminologia comparável destinam-se a identificar declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contêm essas palavras de identificação. Todas as declarações, exceto declarações relacionadas a fatos atuais ou condições atuais ou de fatos históricos, contidas neste comunicado à imprensa são declarações prospectivas. Consequentemente, estas declarações envolvem estimativas, suposições, riscos substanciais e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos nelas, incluindo, mas não se limitando a, que o desenvolvimento clínico e pré-clínico de medicamentos envolve um processo demorado e caro, com prazos e resultados incertos, os resultados de estudos pré-clínicos anteriores e ensaios clínicos iniciais não são necessariamente preditivos de resultados futuros, e o elraglusib pode não alcançar resultados favoráveis ​​em ensaios clínicos ou estudos pré-clínicos ou receber aprovação regulamentar em tempo hábil, se é que o recebe; que poderemos não conseguir inscrever pacientes adicionais ou estabelecer ou avançar planos para desenvolvimento futuro; que o elraglusib pode estar associado a efeitos secundários, eventos adversos ou outras propriedades ou riscos de segurança, o que pode atrasar ou impedir a aprovação regulamentar, fazer com que suspendamos ou descontinue os ensaios clínicos ou resulte em outras consequências negativas; nossa dependência de terceiros para conduzir nossos estudos não clínicos e ensaios clínicos; nossa confiança em licenciadores terceiros e capacidade de preservar e proteger nossos direitos de propriedade intelectual; que enfrentamos uma concorrência significativa de outras empresas biotecnológicas e farmacêuticas; a nossa capacidade de financiar actividades de desenvolvimento; e a nossa capacidade de concretizar os benefícios associados à Designação de Doenças Pediátricas Raras, incluindo a recepção de um Voucher de Revisão Prioritária ou qualquer valor daí resultante. Além disso, quaisquer declarações prospectivas são qualificadas em sua totalidade por referência aos fatores discutidos no título “Item 1A. Fatores de risco” em nosso Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2024 arquivado na SEC em 24 de setembro de 2024 e outros registros na SEC. Como os fatores de risco mencionados acima podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos em quaisquer declarações prospectivas feitas por nós ou em nosso nome, você não deve depositar confiança indevida em quaisquer declarações prospectivas. Além disso, qualquer declaração prospectiva é válida apenas na data em que foi feita. Novos fatores surgem de tempos em tempos e não é possível prever quais fatores surgirão. Além disso, não podemos avaliar o impacto de cada fator em nossos negócios ou até que ponto qualquer fator, ou combinação de fatores, pode fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles contidos em quaisquer declarações prospectivas. A menos que exigido por lei, não assumimos qualquer obrigação de divulgar publicamente quaisquer revisões de tais declarações prospectivas para refletir eventos ou circunstâncias após a data deste comunicado de imprensa ou para refletir a ocorrência de eventos imprevistos.

Fonte: Actuate Therapeutics, Inc.

Postou : 2024-11-13 06:00

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