Actuate anunță desemnarea FDA pentru boala pediatrică rară acordată lui Elraglusib pentru tratamentul sarcomului Ewing

Urmăriți Drugslib pe

CHICAGO și FORT WORTH, Texas, 12 noiembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) („Actuate” sau „Compania”), o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, axată pe dezvoltarea de terapii pentru tratamentul cancerelor cu impact mare, greu de tratat prin inhibarea glicogen sintetazei kinaza-3 beta (GSK-3β), a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat elraglusib denumirea de boală pediatrică rară, un nou inhibitor GSK-3β pentru tratamentul sarcomului Ewing (EWS).

„Primirea desemnării bolii pediatrice rare de la FDA subliniază nevoia urgentă de noi opțiuni de tratament pentru pacienții cu EWS și recunoaște potențialul de transformare al elraglusibului.” a declarat Daniel Schmitt, președinte și director executiv al Actuate. „Datele clinice timpurii din studiul nostru de fază 1/2 în desfășurare arată o activitate antitumorală promițătoare cu răspunsuri tumorale obiective, inclusiv două răspunsuri complete (RC) durabile în curs de desfășurare la primii șase pacienți tratați cu EWS recidivat/refractar, întărindu-ne încrederea în potențialul elraglusibului. impact în acest context provocator de boală. Ne angajăm să promovăm dezvoltarea clinică a elraglusib cu scopul final de a oferi noi opțiuni terapeutice acolo unde abordările actuale sunt nesatisfăcătoare.”

Sarcomul Ewing (EWS) este o formă puternic metastatică de sarcom, care are originea în os, cu o incidență maximă la vârsta de 15 ani, care se clasează ca a doua cea mai răspândită tumoare malignă primară a copilăriei și adolescenței. Aproximativ 25% dintre pacienții noi cu EWS au boală metastatică atunci când sunt diagnosticați pentru prima dată, care este cel mai semnificativ predictor al supraviețuirii slabe. Studiul de fază 1/2 aflat în curs de desfășurare (NCT 04239092), denumit și Actuate-1902, este un studiu deschis, multicentric, care evaluează siguranța și eficacitatea elraglusib la pacienții pediatrici cu afecțiuni maligne recidivante/refractare, inclusiv EWS și EWS. sarcoame pediatrice cu celule rotunde mici. Până în prezent, studiul a înrolat 8 pacienți cu EWS recidivat/refractar (>1 remisie) tratați cu combinația de elraglusib și topotecan/ciclofosfamidă.

Desemnarea de boală rară la copii este acordată de FDA pentru cazuri grave sau de viață. -boli amenințătoare care afectează mai puțin de 200.000 de persoane în Statele Unite și în care manifestările grave sau care pun viața în pericol afectează în primul rând persoanele sub 18 ani. Dacă, în viitor, o cerere de medicament nou (NDA) pentru elraglusib pentru tratamentul sarcomului Ewing este aprobată de FDA, Actuate va fi eligibil pentru a primi un bon de evaluare prioritară (PRV) care ar putea fi utilizat de companie sau potențial vândut. către o altă companie pentru utilizarea acesteia.

Despre Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, axată pe dezvoltarea de terapii pentru tratamentul cancerelor cu impact mare, greu de tratat. Produsul principal de investigație al Actuate, elraglusib (un nou inhibitor GSK-3β), vizează căile moleculare în cancer care sunt implicate în promovarea creșterii tumorii și a rezistenței la medicamentele convenționale împotriva cancerului, cum ar fi chimioterapia, inclusiv mai multe căi de răspuns la deteriorarea ADN (DDR). Elraglusib este conceput pentru a acționa ca un mediator al imunității antitumorale prin inhibarea factorului nuclear kappa-amplificator al lanțului ușor al celulelor B activate (NF-kB) și reglează mai multe puncte de control imunitar și funcția celulelor imune. Pentru informații suplimentare, vă rugăm să vizitați site-ul web al companiei la http://www.actuatetherapeutics.com.

Declarații prospective

Acest comunicat de presă conține declarații prospective despre noi, inclusiv studiile noastre clinice și planurile de dezvoltare și industria noastră. Cuvintele „anticipa”, „crede”, „continuă”, „ar putea”, „estime”, „așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „s-ar putea”, „în curs de desfășurare”, „planifica”, „potențial” „prevăd”, „proiectează”, „ar trebui”, „țintă”, „voi”, „ar” sau negativul acestor termeni sau altă terminologie comparabilă sunt menite să identifice declarațiile prospective, deși nu toate declarațiile prospective conţin aceste cuvinte de identificare. Toate declarațiile, altele decât declarațiile legate de faptele prezente sau condițiile actuale sau de fapte istorice, conținute în acest comunicat de presă sunt declarații prospective. În consecință, aceste declarații implică estimări, ipoteze, riscuri substanțiale și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate în ele, inclusiv, dar fără a se limita la faptul că dezvoltarea clinică și preclinica a medicamentelor implică un proces lung și costisitor, cu termene și rezultate incerte, rezultatele studiilor preclinice anterioare și ale studiilor clinice timpurii nu sunt neapărat predictive pentru rezultatele viitoare, iar elraglusib poate să nu obțină rezultate favorabile în studiile clinice sau studiile preclinice sau să primească aprobarea de reglementare în timp util, dacă este deloc; că este posibil să nu înscriem cu succes pacienți suplimentari sau să stabilim sau să avansăm planuri pentru dezvoltarea ulterioară; că elraglusib ar putea fi asociat cu efecte secundare, evenimente adverse sau alte proprietăți sau riscuri de siguranță, care ar putea întârzia sau împiedica aprobarea de reglementare, ne-ar putea determina să suspendăm sau să întrerupem studiile clinice sau să ducă la alte consecințe negative; dependența noastră de terți pentru a efectua studiile noastre non-clinice și studiile noastre clinice; dependența noastră de terți licențiatori și capacitatea de a păstra și proteja drepturile noastre de proprietate intelectuală; că ne confruntăm cu o concurență semnificativă din partea altor companii de biotehnologie și farmaceutice; capacitatea noastră de a finanța activități de dezvoltare; și capacitatea noastră de a realiza beneficiile asociate cu desemnarea bolilor rare pediatrice, inclusiv primirea unui Voucher de evaluare prioritară sau a oricărei valori din acesta. În plus, orice declarații prospective sunt calificate în întregime prin referire la factorii discutați la titlul „Punctul 1A. Factori de risc” din Raportul nostru trimestrial pe Formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 iunie 2024, depus la SEC la 24 septembrie 2024 și alte depuneri la SEC. Deoarece factorii de risc la care se face referire mai sus ar putea face ca rezultatele sau rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate în orice declarații prospective făcute de noi sau în numele nostru, nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe nicio declarație prospectivă. În plus, orice declarație prospectivă se referă doar la data la care este făcută. Din când în când apar noi factori și nu ne este posibil să anticipăm ce factori vor apărea. În plus, nu putem evalua impactul fiecărui factor asupra afacerii noastre sau măsura în care orice factor sau combinație de factori poate face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele conținute în orice declarații prospective. Cu excepția cazului în care este necesar prin lege, nu ne asumăm nicio obligație de a publica în mod public orice revizuire a acestor declarații anticipative pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe după data acestui comunicat de presă sau pentru a reflecta apariția unor evenimente neprevăzute.

Sursa: Actuate Therapeutics, Inc.

Postat : 2024-11-13 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare