Actuate объявляет о присвоении Элраглусибу статуса редкого педиатрического заболевания FDA для лечения саркомы Юинга

Следите за Drugslib на

ЧИКАГО и ФОРТ-УОРТ, Техас, 12 ноября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) («Actuate» или «Компания»), биофармацевтическая компания на клинической стадии, специализирующаяся на разрабатывая методы лечения тяжелых и трудно поддающихся лечению видов рака посредством ингибирования гликогенсинтазинкиназы-3β (GSK-3β), объявил, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило препарату статус редкого педиатрического заболевания. элраглусиб, новый ингибитор GSK-3β для лечения саркомы Юинга (СВП).

«Получение статуса редкого педиатрического заболевания от FDA подчеркивает острую необходимость в новых вариантах лечения пациентов с саркомой Юинга и признает преобразующий потенциал элраглусиба. », — сказал Дэниел Шмитт, президент и главный исполнительный директор Actuate. «Ранние клинические данные нашего продолжающегося исследования фазы 1/2 показывают многообещающую противоопухолевую активность с объективными ответами опухоли, включая два продолжающихся устойчивых полных ответа (CR) у первых шести пациентов, получавших рецидивирующий / рефрактерный EWS, что укрепляет нашу уверенность в потенциале элраглусиба. влияние в этой сложной ситуации с заболеванием. Мы стремимся продвигать клиническую разработку элраглусиба с конечной целью предоставления новых терапевтических возможностей там, где существующие подходы неудовлетворительны».

Саркома Юинга (СВЭ) — это высоко метастатическая форма саркомы, возникающая в костях с пиком заболеваемости в возрасте 15 лет, которая занимает второе место по распространенности среди первичных злокачественных опухолей детского и подросткового возраста. Примерно у 25% новых пациентов с EWS при первом диагнозе обнаруживаются метастазы, что является наиболее значимым предиктором плохой выживаемости. Продолжающееся исследование фазы 1/2 (NCT 04239092), также называемое Actuate-1902, представляет собой открытое многоцентровое исследование, оценивающее безопасность и эффективность элраглусиба у педиатрических пациентов с рецидивирующими/рефрактерными злокачественными новообразованиями, включая EWS и связанные с EWS. мелкокруглоклеточные саркомы у детей. На сегодняшний день в исследование были включены 8 пациентов с рецидивирующим/рефрактерным EWS (>1 ремиссия), получавших комбинацию элраглусиба и топотекана/циклофосфамида.

Редкое педиатрическое заболевание присваивается FDA как серьезное или пожизненное заболевание. опасные заболевания, от которых страдают менее 200 000 человек в США и при которых серьезные или опасные для жизни проявления в первую очередь поражают лиц в возрасте до 18 лет. возраст. Если в будущем FDA одобрит новую заявку на лекарственное средство (NDA) для элраглусиба для лечения саркомы Юинга, Actuate получит право на получение ваучера приоритетного рассмотрения (PRV), который может быть использован Компанией или потенциально продан. другой компании для использования.

О Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate — биофармацевтическая компания, работающая на клинической стадии и занимающаяся разработкой методов лечения тяжелых и трудно поддающихся лечению видов рака. Ведущий исследовательский препарат Actuate, элраглусиб (новый ингибитор GSK-3β), нацелен на молекулярные пути рака, которые участвуют в стимулировании роста опухоли и устойчивости к традиционным противораковым лекарствам, таким как химиотерапия, включая несколько путей ответа на повреждение ДНК (DDR). Элраглусиб предназначен для действия в качестве медиатора противоопухолевого иммунитета посредством ингибирования ядерного фактора, усилителя каппа-легкой цепи активированных В-клеток (NF-kB), и регулирует многочисленные иммунные контрольные точки и функцию иммунных клеток. Для получения дополнительной информации посетите веб-сайт компании http://www.actuatetherapeutics.com.

Заявления прогнозного характера

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления о нас, включая наши клинические испытания и планы развития, а также о нашей отрасли. Слова «ожидать», «верить», «продолжать», «мог бы», «оценивать», «ожидать», «намереваться», «может», «может», «текущий», «планировать», «потенциальный», «Прогнозировать», «проектировать», «должен», «нацеливаться», «будет», «будет» или отрицательные значения этих терминов или другой сопоставимой терминологии предназначены для обозначения прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти опознавательные слова. Все заявления, за исключением заявлений, касающихся нынешних фактов, текущих условий или исторических фактов, содержащихся в настоящем пресс-релизе, являются прогнозными заявлениями. Соответственно, эти заявления включают оценки, предположения, существенные риски и неопределенности, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от выраженных в них, включая, помимо прочего, то, что клиническая и доклиническая разработка лекарств включает в себя длительный и дорогостоящий процесс с неопределенными сроками и результатами, результаты предыдущих доклинических исследований и ранних клинических исследований не обязательно предсказывают будущие результаты, и элраглусиб может не достичь благоприятных результатов в клинических исследованиях или доклинических исследованиях или не получить своевременное одобрение регулирующих органов, если вообще сможет; что мы не можем успешно набрать дополнительных пациентов или разработать или разработать планы дальнейшего развития; что элраглусиб может быть связан с побочными эффектами, нежелательными явлениями или другими свойствами или рисками для безопасности, которые могут задержать или помешать одобрению регулирующих органов, заставить нас приостановить или прекратить клинические исследования или привести к другим негативным последствиям; наша зависимость от третьих сторон при проведении наших доклинических исследований и клинических испытаний; наша зависимость от сторонних лицензиаров и способность сохранять и защищать наши права интеллектуальной собственности; что мы сталкиваемся со значительной конкуренцией со стороны других биотехнологических и фармацевтических компаний; наша способность финансировать деятельность в области развития; и нашу способность реализовать преимущества, связанные с присвоением статуса редкого детского заболевания, включая получение ваучера приоритетного рассмотрения или любой его стоимости. Кроме того, любые прогнозные заявления в целом квалифицируются со ссылкой на факторы, обсуждаемые в разделе «Пункт 1А. Факторы риска» в нашем ежеквартальном отчете по форме 10-Q за квартал, завершившийся 30 июня 2024 г., поданном в SEC 24 сентября 2024 г., а также в других документах, поданных в SEC. Поскольку факторы риска, упомянутые выше, могут привести к тому, что фактические результаты или результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены в любых прогнозных заявлениях, сделанных нами или от нашего имени, вам не следует чрезмерно полагаться на какие-либо прогнозные заявления. Кроме того, любое прогнозное заявление актуально только на дату его составления. Время от времени возникают новые факторы, и мы не можем предсказать, какие именно факторы возникнут. Кроме того, мы не можем оценить влияние каждого фактора на наш бизнес или степень, в которой какой-либо фактор или комбинация факторов может привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые содержатся в любых прогнозных заявлениях. Если это не требуется по закону, мы не берем на себя никаких обязательств публиковать какие-либо изменения к таким прогнозным заявлениям, чтобы отразить события или обстоятельства после даты настоящего пресс-релиза или отразить возникновение непредвиденных событий.

Источник: Actuate Therapeutics, Inc.

Опубликовано : 2024-11-13 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова