Actuate, Ewing Sarkomunun Tedavisi için Elraglusib'e FDA'nın Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı Verdiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

CHICAGO ve FORT WORTH, Teksas, 12 Kasım 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) (“Actuate” veya “Şirket”), klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. glikojen sentaz kinaz-3'ün inhibisyonu yoluyla yüksek etkili, tedavisi zor kanserlerin tedavisi için terapiler geliştirmek beta (GSK-3β), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Ewing sarkomunun (EWS) tedavisi için yeni bir GSK-3β inhibitörü olan elraglusib'e nadir pediatrik hastalık tanımı verdiğini duyurdu.

“ FDA'dan nadir pediatrik hastalık tanımının alınması, EWS'li hastalar için yeni tedavi seçeneklerine olan acil ihtiyacın altını çiziyor ve elraglusib'in dönüştürücü potansiyelini kabul ediyor" dedi Daniel Schmitt, Başkan ve İcra Kurulu Başkanı Çalıştır. "Devam eden Faz 1/2 denememizden elde edilen ilk klinik veriler, tekrarlayan/dirençli EWS ile tedavi edilen ilk altı hastada devam eden iki dayanıklı Tam Yanıt (CR) dahil olmak üzere objektif tümör yanıtlarıyla umut verici anti-tümör aktivitesi gösteriyor ve bu da elraglusibin potansiyeline olan güvenimizi güçlendiriyor Bu zorlu hastalık ortamındaki etki. Mevcut yaklaşımların tatmin edici olmadığı durumlarda yeni tedavi seçenekleri sunma nihai hedefiyle elraglusib'in klinik gelişimini ilerletmeye kararlıyız."

Ewing sarkomu (EWS), çocukluk ve ergenlik döneminde en sık görülen ikinci primer malign tümör olan, 15 yaşında en yüksek insidansa sahip olan, kemikten kaynaklanan, oldukça metastatik bir sarkom formudur. Yeni EWS hastalarının yaklaşık %25'inde ilk tanı konulduğunda metastatik hastalık vardır ve bu da kötü hayatta kalmanın en önemli göstergesidir. Actuate-1902 olarak da adlandırılan devam eden Faz 1/2 Denemesi (NCT 04239092), EWS ve EWS ile ilişkili dahil olmak üzere nükseden/dirençli maligniteleri olan pediatrik hastalarda elraglusibin güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren açık etiketli, çok merkezli bir çalışmadır. pediatrik küçük yuvarlak hücreli sarkomlar. Bugüne kadar çalışmaya, elraglusib ve topotekan/siklofosfamid kombinasyonu ile tedavi edilen nükseden/dirençli EWS'li (>1 remisyon) 8 hasta dahil edilmiştir.

FDA tarafından ciddi veya yaşam boyu Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı verilmiştir. - Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az kişiyi etkileyen ve ciddi veya yaşamı tehdit eden belirtilerin öncelikle 18 yaşın altındaki bireyleri etkilediği tehdit edici hastalıklar. Gelecekte, Ewing sarkomunun tedavisi için elraglusib'e yönelik Yeni İlaç Başvurusu (NDA) FDA tarafından onaylanırsa, Actuate, Şirket tarafından kullanılabilecek veya potansiyel olarak satılabilecek bir Öncelik İnceleme Kuponu (PRV) almaya hak kazanacaktır. kullanımı için başka bir şirkete.

Actuate Therapeutics, Inc. Hakkında

Actuate, yüksek etkili, tedavisi zor kanserlerin tedavisi için terapiler geliştirmeye odaklanmış, klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Actuate'in önde gelen araştırma ilacı ürünü elraglusib (yeni bir GSK-3β inhibitörü), çeşitli DNA Hasar Tepkisi (DDR) yolları dahil olmak üzere, kemoterapi gibi geleneksel kanser ilaçlarına karşı direnç ve tümör büyümesini teşvik etmede rol oynayan kanserdeki moleküler yolları hedefler. Elraglusib, aktive edilmiş B hücrelerinin (NF-kB) nükleer faktör kappa-hafif zincir arttırıcısının inhibisyonu yoluyla anti-tümör immünitesinde bir aracı olarak görev yapacak şekilde tasarlanmıştır ve çoklu immün kontrol noktalarını ve immün hücre fonksiyonunu düzenler. Daha fazla bilgi için lütfen http://www.actuatetherapeutics.com adresindeki Şirketin web sitesini ziyaret edin.

İleriye Dönük Açıklamalar

Bu basın bülteni, klinik araştırmalarımız ve geliştirme planlarımız ve sektörümüz dahil olmak üzere bizimle ilgili ileriye dönük ifadeler içermektedir. "Tahmin etmek", "inanmak", "devam etmek", "olabilir", "tahmin etmek", "beklemek", "niyet etmek", "olabilir", "olabilir", "devam eden", "planlamak", "potansiyel" kelimeleri "tahmin", "proje", "olmalı", "hedef", "olacak", "olur" veya bu terimlerin olumsuzları veya diğer karşılaştırılabilir terminoloji, ileriye dönük beyanların tümü olmasa da ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır. bu tanımlayıcı kelimeleri içerir. Bu basın bülteninde yer alan, mevcut gerçekler veya güncel koşullar veya tarihsel gerçeklerle ilgili ifadeler dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük ifadelerdir. Buna göre, bu beyanlar, klinik ve klinik öncesi ilaç geliştirmenin belirsiz zaman çizelgeleri ve sonuçları olan uzun ve pahalı bir süreç içermesi dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, gerçek sonuçların burada ifade edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek tahminler, varsayımlar, önemli riskler ve belirsizlikler içermektedir. Önceki klinik öncesi çalışmaların ve erken klinik denemelerin sonuçları, gelecekteki sonuçların mutlaka öngörüsü olmayabilir ve elraglusib, klinik çalışmalarda veya klinik öncesi çalışmalarda olumlu sonuçlar elde edemeyebilir veya düzenleyici onayı zamanında alamayabilir; ek hastaları başarılı bir şekilde kaydedemeyeceğimiz veya daha fazla gelişme için planlar oluşturamayacağımız veya ilerletemeyeceğimiz; elraglusib'in düzenleyici onayı geciktirebilecek veya engelleyebilecek, klinik araştırmaları askıya almamıza veya durdurmamıza neden olabilecek veya başka olumsuz sonuçlara yol açabilecek yan etkiler, advers olaylar veya diğer özellikler veya güvenlik riskleriyle ilişkili olabileceği; klinik dışı çalışmalarımızı ve klinik araştırmalarımızı yürütmek için üçüncü taraflara güvenmemiz; üçüncü taraf lisans verenlere olan güvenimiz ve fikri mülkiyet haklarımızı koruma ve koruma yeteneğimiz; diğer biyoteknoloji ve ilaç şirketlerinin ciddi rekabetiyle karşı karşıya olduğumuzu; geliştirme faaliyetlerini finanse etme yeteneğimiz; ve Öncelik İnceleme Kuponunun veya bundan elde edilen herhangi bir değerin alınması da dahil olmak üzere, Nadir Pediatrik Hastalık Tanımlaması ile ilgili faydaları gerçekleştirme yeteneğimiz. Ayrıca ileriye dönük beyanlar, bütünüyle "Madde 1A" başlığı altında tartışılan faktörlere atıfta bulunularak nitelendirilir. 24 Eylül 2024'te SEC'ye sunulan 30 Haziran 2024'te sona eren çeyrek için Form 10-Q'daki Üç Aylık Raporumuzdaki Risk Faktörleri ve SEC'e yapılan diğer dosyalar. Yukarıda belirtilen risk faktörleri, gerçek sonuçların veya sonuçların bizim tarafımızdan veya bizim adımıza yapılan ileriye dönük beyanlarda ifade edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabileceğinden, ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Ayrıca ileriye yönelik herhangi bir beyan yalnızca yapıldığı tarih itibarıyla geçerlidir. Zaman zaman yeni faktörler ortaya çıkıyor ve hangi faktörlerin ortaya çıkacağını tahmin etmemiz mümkün değil. Ayrıca, her bir faktörün işimiz üzerindeki etkisini veya herhangi bir faktörün veya faktör kombinasyonunun, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda yer alan sonuçlardan maddi olarak farklı olmasına ne ölçüde yol açabileceğini değerlendiremeyiz. Yasal olarak gerekli olmadıkça, bu basın bülteninin tarihinden sonraki olay veya koşulları yansıtmak veya öngörülemeyen olayların meydana gelmesini yansıtmak amacıyla bu tür ileriye dönük beyanlarda yapılan herhangi bir revizyonu kamuya açıklama yükümlülüğümüz yoktur.

Kaynak: Actuate Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2024-11-13 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler