Actuate оголошує про визнання FDA рідкісними дитячими захворюваннями для Elraglusib для лікування саркоми Юінга

Підпишіться на Drugslib

ЧИКАГО та ФОРТ-ВОРТ, Техас, 12 листопада 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) — Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) («Actuate» або «Компанія»), біофармацевтична компанія клінічної стадії, яка зосереджена на розробка терапій для лікування важких для лікування ракових захворювань шляхом пригнічення глікогенсинтази кінази-3 бета (GSK-3β), оголосив, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало статус елраглусібу, нового інгібітора GSK-3β для лікування саркоми Юінга (EWS), рідкісним дитячим захворюванням.

«Отримання категорії рідкісних педіатричних захворювань від FDA підкреслює нагальну потребу в нових варіантах лікування пацієнтів з EWS і визнає трансформаційний потенціал elraglusib», - сказав Деніел Шмітт, президент і головний виконавчий директор Actuate. «Ранні клінічні дані нашого триваючого дослідження Фази 1/2 показують багатообіцяючу протипухлинну дію з об’єктивною реакцією пухлини, включаючи дві тривалі стійкі повні відповіді (CR) у перших шести пацієнтів, які отримували рецидив/рефрактерний EWS, що зміцнює нашу впевненість у потенціалі елраглусібу. вплив у цій складній ситуації захворювання. Ми прагнемо просувати клінічну розробку елраглусібу з кінцевою метою надання нових терапевтичних варіантів там, де поточні підходи є незадовільними».

Саркома Юінга (EWS) — це форма саркоми з високим ступенем метастазування, що виникає в кістці з піком захворюваності у віці 15 років, яка є другою за поширеністю первинною злоякісною пухлиною дитячого та підліткового віку. Приблизно 25% нових пацієнтів із EWS мають метастатичну хворобу при першому діагнозі, що є найважливішим предиктором поганої виживаності. Поточне дослідження фази 1/2 (NCT 04239092), також відоме як Actuate-1902, є відкритим, багатоцентровим дослідженням, яке оцінює безпеку та ефективність елраглусібу у педіатричних пацієнтів із рецидивами/рефрактерними злоякісними новоутвореннями, включаючи EWS та пов’язані з EWS дрібноклітинна круглоклітинна саркома у дітей. На сьогоднішній день у дослідженні взяли участь 8 пацієнтів із рецидивним/рефрактерним EWS (>1 ремісія), які отримували комбінацію елраглусибу та топотекану/циклофосфаміду.

Рідкісні педіатричні захворювання надаються FDA як серйозні або довічні. - загрозливі захворювання, які вражають менше ніж 200 000 людей у ​​Сполучених Штатах і при яких серйозні або небезпечні для життя прояви вражають переважно осіб віком до 18 років. Якщо в майбутньому FDA схвалить нову заявку на лікарський засіб (NDA) для елраглусібу для лікування саркоми Юінга, Actuate матиме право на отримання ваучера пріоритетного перегляду (PRV), який може бути використаний компанією або потенційно проданий. іншій компанії для використання.

Про Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate — біофармацевтична компанія клінічної стадії, яка зосереджена на розробці методів лікування важких для лікування ракових захворювань, які важко піддаються лікуванню. Провідний досліджуваний препарат Actuate, елраглусіб (новий інгібітор GSK-3β), націлений на молекулярні шляхи раку, які беруть участь у стимулюванні росту пухлини та резистентності до звичайних ліків від раку, таких як хіміотерапія, включаючи кілька шляхів реакції на пошкодження ДНК (DDR). Елраглусіб розроблений, щоб діяти як медіатор протипухлинного імунітету через інгібування ядерного фактора каппа-підсилювача легкого ланцюга активованих В-клітин (NF-kB) і регулює численні імунні контрольні точки та функцію імунних клітин. Щоб отримати додаткову інформацію, відвідайте веб-сайт компанії за адресою http://www.actuatetherapeutics.com.

Прогнозні заяви

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви про нас, зокрема про наші клінічні випробування та плани розвитку, а також про нашу галузь. Слова «передбачати», «вважати», «продовжувати», «може», «оцінювати», «очікувати», «має намір», «може», «можливо», «поточне», «планувати», «потенційно», «передбачити», «проектувати», «повинен», «ціль», «буде», «буде» або заперечення цих термінів чи іншої подібної термінології призначені для ідентифікувати прогнозні заяви, хоча не всі прогнозні заяви містять ці ідентифікаційні слова. Усі заяви, окрім заяв, пов’язаних із поточними фактами чи поточними умовами чи історичними фактами, що містяться в цьому прес-релізі, є прогнозними заявами. Відповідно, ці твердження включають оцінки, припущення, значні ризики та невизначеності, які можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від висловлених у них, включаючи, але не обмежуючись, те, що клінічна та доклінічна розробка лікарських засобів передбачає тривалий і дорогий процес із невизначеними часовими рамками та результатами, Результати попередніх доклінічних досліджень і ранніх клінічних випробувань не обов’язково передбачають майбутні результати, і елраглусіб може не досягти сприятливих клінічних результатів. випробування чи доклінічні дослідження або своєчасне отримання схвалення від регуляторних органів, якщо взагалі; що ми можемо не успішно зарахувати додаткових пацієнтів або створити чи розробити плани подальшого розвитку; що елраглусіб може бути пов’язаний з побічними ефектами, несприятливими подіями або іншими властивостями чи ризиками для безпеки, які можуть затримати або перешкодити схваленню регуляторних органів, змусити нас призупинити або припинити клінічні випробування або призвести до інших негативних наслідків; наша залежність від третіх сторін для проведення наших доклінічних досліджень і наших клінічних випробувань; наша залежність від сторонніх ліцензіарів і здатність зберігати та захищати наші права інтелектуальної власності; що ми стикаємося зі значною конкуренцією з боку інших біотехнологічних і фармацевтичних компаній; наша здатність фінансувати заходи розвитку; і нашу здатність реалізувати переваги, пов’язані з визначенням рідкісних дитячих захворювань, включаючи отримання Ваучера на пріоритетний огляд або будь-якої вартості, пов’язаної з цим. Крім того, будь-які прогнозні заяви кваліфікуються в повному обсязі з посиланням на фактори, які обговорюються під заголовком «Пункт 1A. Фактори ризику» в нашому Квартальному звіті за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 червня 2024 року, поданому до SEC 24 вересня 2024 року та інших документах, поданих до SEC. Оскільки фактори ризику, згадані вище, можуть призвести до того, що фактичні результати або наслідки істотно відрізнятимуться від тих, що виражені в будь-яких прогнозних заявах, зроблених нами або від нашого імені, ви не повинні надмірно покладатися на будь-які прогнозні заяви. Крім того, будь-яка прогнозна заява стосується лише дати, коли вона була зроблена. Час від часу з’являються нові фактори, і ми не можемо передбачити, які фактори виникнуть. Крім того, ми не можемо оцінити вплив кожного фактора на наш бізнес або ступінь, до якого будь-який фактор або комбінація факторів може спричинити суттєві відмінності фактичних результатів від тих, що містяться в будь-яких прогнозних заявах. За винятком випадків, передбачених законодавством, ми не беремо на себе жодних зобов’язань оприлюднювати будь-які редакції таких прогнозних заяв для відображення подій чи обставин після дати цього прес-релізу або для відображення виникнення непередбачуваних подій.

Джерело: Actuate Therapeutics, Inc.

Опубліковано : 2024-11-13 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова