تعلن Alnyllam عن موافقة إدارة الأغذية والعقاقير على Amvuttra (Vutrisiran) ، أول RNAi علاجي لتقليل الوفاة القلبية الوعائية ، ودخول المستشفيات ، وزيارات قصور القلب العاجلة لدى البالغين الذين يعانون من داء الأمومة مع اعتلال عضلة القلب (ATTR-CM)

اتبع Drugslib على

كامبريدج ، ماساشوستس (بزنيس واير)-مارس. 20 ، 2025-أعلنت شركة Alnylam Pharmaceuticals ، Inc. داء الأمومة بوساطة transthyretin (ATTR-CM) في البالغين للحد من وفيات القلب والأوعية الدموية ، ودخلات القلب والأوعية الدموية وزيارات قصور القلب العاجلة. توسع الموافقة من الإشارة إلى Amvuttra ، التي أصبحت الآن أول واعتماد فقط معتمدة من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA الولايات المتحدة وأكثر من 300000 شخص في جميع أنحاء العالم. لا يوجد علاج لـ ATTR-CM ، ويؤدي ترسب الألياف عبر tranthyretin الخاطئة (TTR) إلى أضرار لا رجعة فيها بمرور الوقت والتي يمكن أن تؤدي إلى وفاة مبكرة. اليوم ، يظل معظم المرضى غير مشخصين وغير معالجون ، وجزء كبير من أولئك الذين عولجوا مع العلاجات شائعة الاستخدام يعانون من تطور المرض.

"تمثل موافقة FDA من Amvuttra لـ ATTR-CM تقدمًا محوريًا للمرضى ، وتوفير خيار علاج جديد ومتمايز سريريًا ثبت أنه يحسن النتائج ، بما في ذلك وفيات القلب والأوعية الدموية ، وتقليل تقدم أولئك الذين يعيشون مع هذا المرض المدمر. "أود أن أقدم أعمق امتناني للمرضى الذين شاركوا في تجاربنا السريرية وعائلاتهم ومقدمي الرعاية لهم ، والباحثين السريريين ، والمنظمين ، وزملائي في Alnylam الذين جعلوا هذه الموافقة ممكنة. اليوم يمثلون علامة بارزة في ما يقرب من عشرين عامًا من الشراكة مع Arty Amyloidosis ، لكننا لا نوقف هنا. حياة أكثر صحة. من خلال ضرب إنتاج TTR بسرعة ، يقلل Amvuttra بشكل كبير من ترسب ألياف TTR ، والتي تشكل الأميلويد وتسبب أضرارًا في القلب والأوعية الدموية والموت المبكرة في المرضى الذين يعانون من ATTR-CM.

"توفر موافقة إدارة الأغذية والعقاقير هذه فرصة لتحويل علاج ATTR-CM مع آلية جديدة للعمل. لقد وجدت التجربة السريرية Helios-B أن Vutrisiran سمحت للمرضى لفترة أطول ، وتجربة عدد أقل من المستشفيات ، وتحسين كيفية عملهم ومشعرهم في الطب ، ومحقق MEDLOUTFORD. "التحقت التجربة بالمرضى الذين يعكسون عدد السكان في العالم الحقيقي مع هذا المرض ، ويشجعني بشدة قدرة Vutrisiran على إظهار فوائد سريرية ذات معنى عبر كل من نتائج القلب والأوعية الدموية وتدابير متعددة لتطور المرض. هذا يوم مثير للغاية للمرضى. حققت التجربة أهمية إحصائية مقارنةً بالعلاج الوهمي على جميع نقاط النهاية الأولية والثانوية المحددة مسبقًا. تم تقديم النتائج في الجمعية الأوروبية لأمراض القلب ونشرت في وقت واحد في مجلة نيو إنجلاند للطب. في إجمالي عدد السكان ، قلل Amvuttra من خطر الوفيات المسببة (ACM) وأحداث القلب والأوعية الدموية المتكررة (CV) بنسبة 28 ٪ خلال فترة العلاج المزدوجة التي تصل إلى 36 شهرًا. تم تخفيض الوفيات في هذه الفئة من السكان بشكل كبير بنسبة 36 ٪ خلال 42 شهرًا في تحليل نقطة النهاية الثانوية المحددة مسبقًا والتي تضمنت ما يصل إلى 36 شهرًا من فترة التعمية المزدوجة بالإضافة إلى ستة أشهر من تمديد التسمية المفتوحة. في السكان أحادي العلاج ، قلل Amvuttra بشكل كبير من خطر حدوث ACM وأحداث السيرة الذاتية المتكررة بنسبة 33 ٪ في فترة التعمية المزدوجة وقلل بشكل كبير من خطر الوفيات بنسبة 35 ٪ خلال 42 شهرًا. بالمقارنة مع المرضى الذين عولجوا بالعلاج الوهمي ، عانى المرضى الذين عولجوا بـ Amvuttra أيضًا من الحفاظ على القدرة الوظيفية ونوعية الحياة ، بالإضافة إلى التحسينات المبكرة في المؤشرات الحيوية NT-Probnp و Troponin I ، والتي تتنبأ بنتائج القلب والأوعية الدموية. إن سلامة Amvuttra وتسامحها راسخة ، كما هو موضح في التجربة السريرية Helios-A الإيجابية لـ Amvuttra في Hattr-PN مما أدى إلى موافقة إدارة الأغذية والعقاقير في عام 2022 وأكثر من 5000 سنة من المريض تعرضها إلى تاريخ ، على مستوى العالم. في تلك الدراسة ، كانت التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا في المرضى الذين عولجوا بـ Amvuttra ألمًا في الطرف (15 ٪) ، و Arthralgia (11 ٪) ، وضيق التنفس (7 ٪) ، وفيتامين (أ) انخفض (7 ٪). لم يتم تحديد أي مخاوف جديدة للسلامة في التجربة السريرية Helios-B للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM.

"على الرغم من التقدم الأخير ، لا تزال هناك حاجة كبيرة للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM وشهدت ، بشكل مباشر ، التأثير الذي يمكن أن يكون له داء الدعامة على الأسر على الأسر ، بما في ذلك تناقص نوعية الحياة وفقدان أحبائهم" ، قال مورييل فينكل ، رئيس مجموعات دعم الدعم. "إن توافر خيار العلاج الرائد هذا هو لحظة مهمة للمرضى الذين يعانون من داء النعومة في ATTR. إنه يمثل منارة الأمل لمجتمعنا."

amvuttra في HATTR-PN مغطى بمؤمنات ~ 99 ٪ من المرضى الذين يدفعون الأغلبية 0 دولار. من المتوقع تغطية واسعة مماثلة وتكاليف خارج الجيب في ATTR-CM مع ديناميات دافع مماثلة والقيمة السريرية الموضحة في التجربة السريرية HELIOS-B. لدى Alnyllam سجل حافل من العمل عن كثب مع دافعي ضمان وصول واسع للمريض إلى أدويةنا ، بما في ذلك الاتفاقيات المبتكرة المبتكرة القائمة على القيمة المرتبطة بالنتائج السريرية التي تضمن القيمة والقدرة على التنبؤ بالدافعين.

يقدم

Alnylam خدمات دعم وموارد متعددة للمرضى وصفوا منتجاتها من خلال Alnylam Assist® ، وهو برنامج دعم المرضى الوحيد في ATTR-CM. تم تصميم Alnylam Assist® لتوفير دعم فردي للمرضى وفرق الرعاية الصحية الخاصة بهم للمساعدة في التنقل في رحلة العلاج ، ويتضمن برنامجًا سريعًا لبدء يوفر للمرضى المؤهلين الذين يواجهون تأخيرات التغطية أو التأخير في العلاج مع جرعة أولية بدون تكلفة. بالإضافة إلى ذلك ، يقدم Alnylam Assist® الدعم مع تغطية التأمين والمساعدة المالية وتعليم الأمراض والعلاج لبداية سلسة لتجربة علاج Amvuttra. يمكن للأطباء والمرضى معرفة المزيد عن خدمات دعم المرضى لدى Alnylam من خلال زيارة Alnylamassist.com/amvuttra أو الاتصال بالرقم 1-833-256-2748.

تطبيقات ترخيص التسويق بناءً على بيانات Helios-B قيد المراجعة من قبل العديد من وكالة الصحة العالمية بما في ذلك وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) (PMDA). يظل Alnylam على الطريق الصحيح للمضي قدماً في التقديمات التنظيمية العالمية الإضافية لـ Vutrisiran في عام 2025.

تفضل بزيارة amvuttra.com/attr-cm لمزيد من المعلومات.

معلومات البث الشبكي للمستثمر

ستناقش Alnylam Management موافقة FDA على Amvuttra لـ ATTR-CM عبر البث عبر الإنترنت اليوم الساعة 6:00 مساءً بالتوقيت الشرقي. سيتوفر البث المباشر عبر الإنترنت للمكالمة في قسم المستثمرين على موقع الشركة على www.alnylam.com/events. سيتوفر بث عبر الإنترنت المؤرشفة على موقع الشركة على الويب بعد ساعتين تقريبًا من الحدث.

مؤشرات ومعلومات السلامة المهمة

تشير الإشارة

amvuttra® (vutrisiran) لعلاج:

  • اعتلال القلب البالغ من الأزياء الوراثية أو الأزياء الوراثية ، زيارات قصور القلب العاجل.
  • اعتلال اعتلال الدعامة الوراثية للذيمويتيتوس بوساطة (HATTR-PN) في البالغين.

    • معلومات أمان مهمة

    مستويات فيتامين A المصل المنخفضة والمكملات الموصى بها

    علاج Amvuttra يؤدي إلى انخفاض في مستويات فيتامين A في المصل.

    مكملات في البدل اليومي الموصى بها (RDA) لفيتامين A للمرضى الذين يتناولون Amvuttra. لا ينبغي إعطاء جرعات أعلى من RDA لمحاولة تحقيق مستويات فيتامين A في المصل الطبيعية أثناء العلاج مع Amvuttra ، لأن مستويات فيتامين A في المصل لا تعكس إجمالي فيتامين (أ) في الجسم.

    يجب إحالة المرضى إلى طبيب عيون إذا طوروا أعراض العين التي توحي بنقص فيتامين (أ) (على سبيل المثال ، العمى الليلي).

    تفاعلات سلبية

    في دراسة للمرضى الذين يعانون من HATTR-PN ، كانت التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا التي حدثت في المرضى الذين عولجوا مع Amvuttra الألم في الطرف (15 ٪) ، و Arthralgia (11 ٪) ، وضيق التنفس (7 ٪) ، و فيتامين A انخفاض (7 ٪).

    للحصول على معلومات إضافية حول Amvuttra ، يرجى الاطلاع على الكامل وصف المعلومات .

    حول Amvuttra® (Vutrisiran)

    Amvuttra® (Vutrisiran) هو علاج RNAi الذي يوفر ضربة قاضية سريعة من transthyretin (TTR) ، معالجة السبب الأساسي للاشموسيت (att). تُدار كلاسيا عن طريق الحقن تحت الجلد من قبل أخصائي الرعاية الصحية ، تتم الموافقة على Amvuttra وتسويقها في أكثر من 15 دولة لعلاج اعتلال الاعتلال الوراثي للمياهريتين الوراثي لعلاج القلب من البليتات أو المتطابق المتطرف في البالغين) (ATTR-CM) في البالغين للحد من وفيات القلب والأوعية الدموية ، ودخلات القلب والأوعية الدموية وزيارات قصور القلب العاجلة. لمزيد من المعلومات حول Amvuttra ، بما في ذلك معلومات وصف الولايات المتحدة الكاملة ، تفضل بزيارة amvuttra.com.

    حول attr

    داء النشواني عبر transthyretin (ATTR) هو مرض منخفض التشخيص ، سريع التقدم ، موهن ومميت بسبب بروتينات transthyretin الخاطئة (TTR) ، والتي تتراكم كودائع أميلويد في أجزاء مختلفة من الجسم ، بما في ذلك الأعصاب والقلب والخطاب المعدة. قد يظهر المرضى مع اعتلال الأعصاب ، اعتلال عضلة القلب ، أو كلاهما من مظاهر المرض. هناك نوعان مختلفان من attr-attr (HATTR) الوراثية (HATTR) ، والذي يحدث بسبب متغير جين TTR ويؤثر على ما يقرب من 50000 شخص في جميع أنحاء العالم ، و attr من النوع البري (WTATTR) ، والذي يحدث بدون متغير جين TTR ويؤثر على ما يقدر بنحو 200،000-300،000 شخص في جميع أنحاء العالم.

    RNAi (تدخل RNA) هي عملية خلوية طبيعية لإسكات الجينات التي تمثل واحدة من أكثر الحدود الواعدة والتقدم بسرعة في علم الأحياء وتطوير الأدوية اليوم. تم الإعلان عن اكتشافها على أنه "اختراق علمي رئيسي يحدث مرة واحدة كل عقد أو نحو ذلك" ، وتم الاعتراف به مع منح جائزة نوبل لعام 2006 لعلم وظائف الأعضاء أو الطب. من خلال تسخير العملية البيولوجية الطبيعية للريني التي تحدث في خلايانا ، أصبحت فئة جديدة من الأدوية المعروفة باسم RNAi Therapeutics حقيقة واقعة. RNA المتداخل الصغير (سيرنا) ، الجزيئات التي تتوسط في الحمض النووي الريبي وتتألف من المنصة العلاجية لـ Alnylam ، تعمل في المنبع من الأدوية اليوم عن طريق إسكات RNA بشكل فعال (مرنا)-السلائف الوراثية-التي تشفر لبروتينات مسار المرض أو المرض ، وبالتالي منعها من صنعها. هذا نهج ثوري مع إمكانية تحويل رعاية المرضى الذين يعانون من أمراض وراثية وغيرها

    أدى Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) إلى ترجمة تدخل الحمض النووي الريبي (RNAi) إلى فئة جديدة كاملة من الأدوية المبتكرة مع القدرة على تحويل حياة الأشخاص المصابين بأمراض نادرة وسائدة مع حاجة غير مستوفاة. استنادًا إلى العلم الحائز على جائزة نوبل ، تمثل علاجات RNAI نهجًا قويًا ومتحققًا منه سريريًا يؤدي إلى أدوية تحويلية. منذ تأسيسها في عام 2002 ، قادت Alnylam ثورة RNAI واستمرت في تحقيق رؤية جريئة لتحويل الإمكانية العلمية إلى واقع. منتجات RNAi العلاجية الخاصة بـ Alnylam هي OnPattro® (Patisiran) و Amvuttra® (Vutrisiran) و Givlaari® (Givosiran) و Oxlumo® (Lumasiran) و Leqvio® (Minisiran) ، والتي يتم تطويرها وتسويقها من قبل شريك Allylam ، Novartis. لدى Alnyllam خط أنابيب عميق من الأدوية الاستقصائية ، بما في ذلك العديد من المرشحين للمنتجات الذين هم في تطور المرحلة المتأخرة. تنفذ Alnylam على استراتيجيتها "Alnylam P5X25" لتقديم الأدوية التحويلية في كل من الأمراض النادرة والشائعة التي تستفيد منها المرضى في جميع أنحاء العالم من خلال الابتكار المستدام والأداء المالي الاستثنائي ، مما يؤدي إلى ملف تعريف قيادي في التكنولوجيا الحيوية. يقع Alnylam في كامبريدج ، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات حول موظفينا ، العلوم وخط الأنابيب ، يرجى زيارة www.alnylam.com والتفاعل معنا على X (سابقًا Twitter) على alnylam ، أو على LinkedIn أو Facebook أو Instagram.

    ألينيلام تطلعية البيانات

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27 أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933 والمادة 21E من قانون تبادل الأوراق المالية لعام 1934. جميع البيانات بخلاف التصريحات التاريخية للتوقعات المتعلقة بتوقعات Alnylam والمعتقدات أو الأهداف أو التوقعات ، بما في ذلك ، على سبيل المثال ، التصريحات المتعلقة بتوقعات Alnylam فيما يتعلق بسلامة السلامة والفعالية. تمثل موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) على AMVUTTRA لـ ATTR-CM تقدمًا محوريًا للمرضى ، مما يوفر خيار علاج جديد ومتمايز سريريًا لـ ATTR-CM ؛ قدرة Amvuttra على تحسين النتائج وتقليل التقدم للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM ؛ قدرة Alnylam على الاستمرار في الابتكار للمرضى الذين يعانون من داء النشواني ATTR ؛ قدرة Amvuttra أو أي من منتجات Alnylam الأخرى أو المرشحين للمنتجات لتمكين المرضى الذين يعانون من داء النشواني ATTR للعيش لفترة أطول و/أو أفضل و/أو صحة ؛ احتمال أن يحول Amvutra علاج ATTR-CM ؛ قدرة Amvuttra على توفير مرضى ATTR-CM مع فوائد مماثلة للفوائد السريرية التي لوحظت في التجربة السريرية Helios-B ؛ إن توقعات Alnylam بأن Amvuttra في Attr-CM سيكون لها تغطية وديناميات التكلفة خارج الجيب مماثلة لتغطية Amvuttra وديناميات التكلفة خارج الجيب في Hattr-PN ؛ وينبغي اعتبار الاستلام والتوقيت المحتملين لأي تراخيص تسويقية مستقبلية أو توقيت أي عمليات إرسال تنظيمية مستقبلية لفوتريسيران ، بيانات تابعة للأمام. أهداف "Alnylam P5x25" ؛ قدرة Alnylam على اكتشاف وتطوير مرشحين مخدرات جديدة ونهج التسليم وإظهار نجاح فعالية وسلامة مرشحي منتجاتها ؛ النتائج قبل السريرية والسريرية لمرشحي منتج Alnylam ؛ تصرفات أو نصائح من الوكالات التنظيمية وقدرة Alnylam على الحصول على موافقة تنظيمية والحفاظ عليها لمرشحي منتجاتها ، وكذلك الأسعار المواتية والسداد ؛ بنجاح إطلاق وتسويق وبيع منتجات Alnylam المعتمدة على مستوى العالم ؛ التأخير أو الانقطاعات أو الإخفاقات في تصنيع وتوريد مرشحو منتجات Alnylam أو منتجاتها التي يتم تسويقها ؛ الحصول على الملكية الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها ؛ قدرة Alnylam على إدارة نفقاتها وتشغيلها من خلال الاستثمار المنضبط في العمليات وقدرتها على تحقيق ملف تعريف مالي مستدامة في المستقبل ؛ قدرة Alnylam على الحفاظ على التعاون التجاري الاستراتيجي ؛ اعتماد Alnylam على الأطراف الثالثة لتطوير وتسويق بعض المنتجات ؛ نتيجة التقاضي ؛ المخاطر المحتملة للتحقيقات الحكومية المستقبلية ؛ والنفقات غير المتوقعة ؛ بالإضافة إلى تلك المخاطر التي تمت مناقشتها بشكل كامل في "عوامل الخطر" المقدمة إلى التقرير السنوي لـ Alnylam لعام 2024 حول النموذج 10-K المقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC) ، كما يمكن تحديثه من وقت لآخر في تقارير Alnylam الفصلية اللاحقة عن النموذج 10-Q ، وفي ملفات أخرى يقدمها Alnylam مع SEC. بالإضافة إلى ذلك ، تمثل أي بيانات تطلعية آراء Alnylam فقط اعتبارًا من اليوم ولا ينبغي الاعتماد عليها على أنها تمثل آراء Alnylam اعتبارًا من أي تاريخ لاحق. يخلط Alnylam بشكل صريح عن أي التزام ، باستثناء الحد المطلوب بموجب القانون ، لتحديث أي بيانات تطلعية.

    1 Hawkins PN ، Ando Y ، Dispenzeri A ، et al. آن ميد. 2015 ؛ 47 (8): 625-638. 2 جيرتز ما. Am J Care Care. 2017 ؛ 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I ، Gonzalez-Duarte A ، Obici L ، et al. J peripher nerv syst. 2016 ؛ 21: 5-9. 4 Ando Y ، Coelho T ، Berk JL ، et al. اليتيم ي. نادر ديس. 2013 ؛ 8: 31.

    المصدر: Alnylam Pharmaceuticals ، Inc.

    نشر : 2025-03-24 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية