Alnylam oznamuje schválení Amvuttra (Vutrisiran) FDA, první terapeutiku RNAi pro snížení kardiovaskulární smrt, hospitalizace a naléhavé návštěvy srdečního selhání u dospělých s ATT amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR-CM)

Sledujte Drugslib

Cambridge, Massa.-(Business Wire)-Mar. 20, 2025-Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALY), přední společnost RNAi Therapeutics, dnes oznámila americkou stravovací a léčivo Administration (FDA) schválení doplňkové nové lékové aplikace (SNDA) pro její RNAi Therapeutic, Amvuttra® (Vutrisiran), pro kardiomyopoty nebo Hereditaity nebo Hereditatie nebo Hereditatie nebo Hereditatie nebo Hereditatie nebo Hereditatie nebo Hereditatie nebo Hereditatie. Transthyretinová amyloidóza zprostředkovaná (ATTR-CM) u dospělých, aby se snížila kardiovaskulární úmrtnost, kardiovaskulární hospitalizace a naléhavé návštěvy srdečního selhání. Schválení rozšiřuje indikaci pro Amvuttra, která se nyní stává prvním a jediným terapeutickým schváleným FDA pro léčbu ATTR-CM a polyneuropatie dědičného transtyretinu zprostředkované amyloidózy (Hattr-pn) u dospělých. 300 000 lidí po celém světě. Neexistuje žádný lék na ATTR-CM a depozice nesprávně složených transtyretinových (TTR) fibril způsobuje nevratné poškození v průběhu času, což může vést k předčasné smrti. Dnes většina pacientů zůstává nediagnostikována a neošetřena a významná část těch, kteří jsou léčeni běžně používanými terapiemi, zažívá progresi onemocnění.

„Schválení Amvuttra FDA pro ATTR-CM znamená pro pacienty klíčový pokrok, který poskytuje novou a klinicky diferencovanou léčbu, která byla prokázána, že zlepšuje výsledky, včetně kardiovaskulární úmrtnosti, a snižuje progresi pro ty, kteří žijí s touto ničivou chorobou,“ řekl Yvonne Greenstreet, MBCHB, generální ředitel společnosti Alnelam. "Chtěl bych rozšířit svou nejhlubší vděčnost pacientům, kteří se účastnili našich klinických studií, jejich rodin a pečovatelů, klinických vědců, regulačních orgánů a mým kolegům v Alnylamu, který toto schválení umožňuje. Životy. “

amvuttra je terapeutika RNAi, která pracuje proti proudu, aby poskytovala rychlé knockdown TTR a oslovovalo onemocnění u jejího zdroje, s pouze čtyřmi pohodlnými subkutánními dávkami ročně. Rychlým sražením produkce TTR Amvuttra podstatně snižuje ukládání TTR fibril, které tvoří amyloid a způsobují nevratné kardiovaskulární poškození a předčasnou smrt u pacientů s ATTR-CM.

„Toto schválení FDA poskytuje příležitost k další transformaci léčby ATTR-CM s novým mechanismem účinku. Klinická studie Helios-B zjistila, že Vutrisiran umožnil pacientům žít déle, zažívat méně hospitalizací a zlepšit to, jak fungují a pociťují,“ Ronald Witteles, M.D., Helios-B Investigator, Helios-B, Helios-B Investigator, Stanford University School of the School of the School of the School of the Stanford. „Studie zapsala pacienty, kteří odrážejí populaci v reálném světě s touto onemocněním, a já jsem velmi povzbuzován schopností Vutrisirana prokázat smysluplné klinické přínosy v rámci kardiovaskulárních výsledků a vícenásobných měření progrese onemocnění. Jedná se o velmi vzrušující den u pacientů s tímto náročným onemocněním.“ Studie dosáhla statistické významnosti ve srovnání s placebem na všech 10 předem specifikovaných primárních a sekundárních koncových bodech. Výsledky byly prezentovány v Kongresu Evropské kardiologie a současně publikovány v New England Journal of Medicine. V celkové populaci Amvuttra snížila riziko úmrtnosti na všechny příčiny (ACM) a opakujících se kardiovaskulárních (CV) událostí o 28% během dvojitě slepého období léčby až do 36 měsíců. Úmrtnost v této populaci byla významně snížena o 36% do 42 měsíců v předem specifikované analýze sekundárního koncového bodu, která zahrnovala až 36 měsíců dvojitě slepého období plus šest měsíců otevřeného prodloužení. V populaci monoterapie Amvuttra významně snížil riziko ACM a opakujících se CV událostí o 33% v dvojitě slepém období a významně snížil riziko úmrtnosti o 35% během 42 měsíců. Ve srovnání s pacienty léčenými placebem, pacienti léčeni amvuttra také zažili zachování funkční kapacity a kvality života, jakož i včasné zlepšení biomarkerů NT-ProBNP a troponinu I, které predikují kardiovaskulární výsledky. Bezpečnost a snášenlivost Amvuttra jsou dobře zavedené, jak je prokázáno v pozitivní klinické studii Helios-A pro Amvuttra v HATTR-PN, což mělo za následek schválení FDA v roce 2022 a více než 5 000 expozice pacientů do konce dosud. V této studii byly nejčastějšími nežádoucími účinky u pacientů léčených amvuttra bolest v končetině (15%), Artralgii (11%), dušnost (7%) a vitamin A snížil (7%). V klinické studii Helios-B s ATTR-CM nebyly identifikovány žádné nové bezpečnostní obavy,

„Navzdory nedávným pokrokům zůstává významná potřeba pacientů žijících s ATTR-CM a já jsem byl svědkem, z první ruky, což je dopad, který může mít amyloidóza na rodiny, včetně snížené kvality života a ztráty blízkých,“ řekl Muriel Finkel, prezident skupin podpory amyloidózy. „Dostupnost této průkopnické léčebné možnosti je významným okamžikem pro pacienty žijící s amyloidózou ATT. Představuje pro naši komunitu maják naděje.“ Podobné široké krytí a náklady na kapsu se očekávají v ATTR-CM vzhledem k srovnatelné dynamice plátců a klinické hodnotě prokázané v klinické studii Helios-B. Alnylam má osvědčené výsledky úzké spolupráce s plátci, aby zajistil široký přístup k pacientům k našim lékům, včetně průkopnických inovativních dohod založených na hodnotách spojených s klinickými výsledky, které zajišťují hodnotu a předvídatelnost pro plátce.

Alnylam nabízí více podpůrných služeb a zdrojů pro pacienty předepsané své produkty prostřednictvím Alnylam Assist®, jediného interního programu podpory pacientů v ATTR-CM. Alnylam Assist® je navržen tak, aby poskytoval podporu pacientům a jejich zdravotnickým týmům, které pomáhají navigovat v léčebné cestě, a zahrnuje program rychlého startu, který poskytuje způsobilé pacientům, kteří narazí na zpoždění nebo zpoždění pokrytí v léčbě počáteční dávkou bez nákladů. Kromě toho nabízí společnost Alnylam ASSIC® podporu s pojistnou krytí, finanční pomoc a vzděláváním onemocnění a léčby pro bezproblémový začátek zkušenosti s léčbou AMVUTTRA. Lékaři a pacienti se mohou dozvědět více o službách podpory pacientů společnosti Alnylam na návštěvě alnylamassist.com/amvuttra nebo voláním 1-833-256-2748. Agentura zařízení (PMDA). Alnylam zůstává na dobré cestě, aby pokračoval s dalšími globálními regulačními podáními pro Vutrisiran v roce 2025.

Navštivte amvuttra.com/attr-cm pro více informací.

Informace o webovém vysílání investorů

Management Alnylam bude diskutovat o schválení AMVUTTRA FDA pro ATTR-CM prostřednictvím webového vysílání dnes v 18:00 ET. Živé zvukové webové vysílání hovoru bude k dispozici v části Investors na webových stránkách společnosti na adrese www.alnylam.com/events. Archivované webové vysílání bude k dispozici na webových stránkách společnosti přibližně dvě hodiny po akci.

Indikace a důležité informace o bezpečnosti

Indikace

amvuttra® (vutrisiran) je indikováno pro léčbu:

  • Kardiomyopatie kardiomyopatie divokého typu nebo hereditativní transthyretinové zprostředkované transteitin-zprostředkované úměrné a amyloizové a amyloizové u dospělých a u dospělých, a amyloizová amylosis, a amyloizová amylosizova a amyloidóza a amyloizová amyloidóza a amyloidskulární úměrnost a amyloidastularsionas a amyloidskulární amyloidóza a amyloizolas a amyloizová. Naléhavé návštěvy srdečního selhání.

    Důležité bezpečnostní informace

    Snížené hladiny vitamínu A v séru a doporučené doplňování

    Léčba AMVUTTRA vede ke snížení hladin vitamínu A v séru.

    Suplementace na doporučeném denním příspěvku (RDA) vitamínu A se doporučuje pro pacienty užívající Amvuttra. Vyšší dávky než RDA by neměly být podávány, aby se pokusily dosáhnout normálních hladin vitamínu A v séru během léčby amvuttra, protože hladiny vitamínu A v séru neodrážejí celkový vitamín A v těle.

    Pacienti by měli být odkazováni na oftalmologa, pokud se vyvinou oční příznaky naznačující nedostatek vitamínu A (např. Noční slepota).

    Ve studii pacientů s HATTR-PN, nejběžnějšími nežádoucími účinky, ke kterým došlo u pacientů léčených amvuttra, byla bolest v končetině (15%), artralgii (11%), dušnost (7%) a vitamin A snížil (7%).

    Další informace o Amvuttra naleznete na úplném předepisovací informace .

    o Amvuttra® (vutrisiran)

    amvuttra® (vutrisiran) je terapeutika RNAi, která poskytuje rychlé knockdown transtyretinu (TTR), který se zabývá základní příčinou transtyretinové (ATTR) amyloidózy. Amvuttra, která byla podávána čtvrtletně prostřednictvím subkutánní injekce zdravotnickým odborníkem, je schválena a uváděna na trh ve více než 15 zemích pro léčbu polyneuropatie dědičné transtyretinové zprostředkované amyloidózy (Hattr-PN) u dospělých a je schválena aptors-typetickou amylotickou transtetivou (hattr-pn) v Attrhyroopatii (hattr-pn) v Attrhyroopatii (hattr-pn) v Attrhyretionu (hattr-pn) v Attrhyretionu (hattr-pn) v USA (hattr-pn) a je schválena aptors-amyloidóza (hattr-pn) a je schválena aptors-amyloidózami (HATTR-PN) a je schválena v USA (HATTR-PN). Dospělí ke snížení kardiovaskulární úmrtnosti, kardiovaskulárních hospitalizací a naléhavých návštěv srdečního selhání. Další informace o Amvuttra, včetně úplných informací o předepisování USA, navštivte amvuttra.com.

    o ATTR

    Transthyretinová amyloidóza (ATTR) je nedostatečně diagnostikovaná, rychle progresivní, vysilující a fatální onemocnění způsobená špatně složeným proteiny transtyretinu (TTR), které se hromadí jako depozity amyloidů v různých částech těla, včetně nervů, srdce a gastrointestinálního traktu. Pacienti mohou vykazovat polyneuropatii, kardiomyopatii nebo obě projevy nemoci. There are two different forms of ATTR – hereditary ATTR (hATTR), which is caused by a TTR gene variant and affects approximately 50,000 people worldwide, and wild-type ATTR (wtATTR), which occurs without a TTR gene variant and impacts an estimated 200,000 – 300,000 people worldwide.1-4

    About RNAi

    RNAi (interference RNA) je přirozený buněčný proces umlčení genu, který představuje jeden z nejslibnějších a nejrychlejších hranic v biologii a vývoji léčiva dnes. Jeho objev byl ohlašován jako „hlavní vědecký průlom, který se děje jednou za deset let,“ a byl uznán udělením Nobelovy ceny za fyziologii nebo medicínu z roku 2006. Využitím přirozeného biologického procesu RNAi, který se vyskytuje v našich buňkách, je nová třída léků známých jako RNAi Therapeutics nyní realitou. Malá interferující RNA (siRNA), molekuly, které zprostředkovávají RNAi a zahrnují Alnylamovu terapeutickou platformu RNAi, fungují před dnešními léčivými přípravky silně umlčováním Messenger RNA (mRNA)-genetické prekurzory-, které kódují pro proteiny způsobující onemocnění nebo proteiny onemocnění nebo proteiny onemocnění. Jedná se o revoluční přístup s potenciálem transformace péče o pacienty s genetickými a jinými nemocemi.

    o Alnylam Pharmaceuticals

    lékárny Alnylam (NASDAQ: ALNY) vedla translaci interference RNA (RNAI) do zcela nové třídy inovativních léčiv s potenciálem transformace životů lidí postižených vzácnými a převládajícími chorobami s neuspokojenou potřebou. Na základě vědy o vítězství Nobelovy ceny představují RNAi Therapeutics výkonný, klinicky ověřený přístup, který poskytuje transformační léky. Od svého založení v roce 2002 vedl Alnylam revoluci RNAi a nadále poskytuje odvážnou vizi, aby změnil vědeckou možnost v realitu. Komerční terapeutické výrobky společnosti Alnylam jsou Onpattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), GiVlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) a Leqvio® (Inctisiran), které se vyvíjejí a komercializují Alnylam's, Novartis. Alnylam má hluboký potrubí vyšetřovacích léčivých přípravků, včetně více kandidátů na produkty, kteří jsou ve vývoji v pozdním stádiu. Alnylam provádí svou strategii „Alnylam P5X25“, aby poskytovala transformativní léky u vzácných i běžných onemocnění, které prospívají pacientům po celém světě prostřednictvím udržitelné inovace a výjimečné finanční výkonnosti, což má za následek přední biotechnologii. Alnylam se sídlem v Cambridge, MA. Další informace o našich lidech, vědě a potrubí naleznete na adrese www.alnylam.com a zapojte se s námi na X (dříve Twitter) na @Alnylam nebo na LinkedIn, Facebook nebo Instagram.

    Alnylam Forward-Working Prohlášení

    This press release contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934. All statements other than historical statements of fact regarding Alnylam’s expectations, beliefs, goals, plans or prospects, including, without limitation, statements regarding Alnylam’s expectations regarding the safety and efficacy of Amvuttra for the treatment of ATTR-CM and Hattr-Pn; Toto schválení AMVUTTRA FDA pro ATTR-CM představuje pro pacienty klíčový pokrok a poskytuje novou a klinicky diferencovanou možnost léčby pro ATTR-CM; schopnost Amvuttra zlepšit výsledky a snižovat progresi u pacientů s ATTR-CM; Schopnost společnosti Alnylam pokračovat v inovacích pro pacienty s ATT amyloidózou; Schopnost Amvuttra nebo kteréhokoli z jiných produktů Alnylamu nebo kandidátů na produkty umožnit pacientům s ATT amyloidózou žít déle, lepší a/nebo zdravější životy; Potenciál pro Amvutru transformovat léčbu ATTR-CM; Schopnost Amvuttra poskytovat pacientům ATTR-CM přínosy srovnatelné s klinickými přínosy pozorovanými v klinické studii Helios-B; Alnylamova očekávání, že Amvuttra v ATTR-CM bude mít dynamiku pokrytí a nákladů mimo kapsu podobnou pokrytí Amvuttra a dynamiky nákladů mimo kapsu v Hattr-PN; A potenciální přijetí a načasování jakýchkoli budoucích marketingových oprávnění nebo načasování jakýchkoli budoucích regulačních podání pro Vutrisiran, by se mělo považovat za prohlášení o dopředu. na cíli „Alnylam P5X25“; Schopnost společnosti Alnylam objevovat a rozvíjet nové kandidáty na drogy a přístupy doručování a úspěšně prokázat účinnost a bezpečnost kandidátů na produkty; předklinické a klinické výsledky u kandidátů na produkty společnosti Alnylam; kroky nebo rady regulačních agentur a schopnosti společnosti Alnylam získat a udržovat regulační schválení pro své kandidáty na produkty, jakož i příznivé ceny a úhradu; Úspěšné spuštění, marketing a prodávání produktů Alnylam Globálně; zpoždění, přerušení nebo selhání při výrobě a dodávkách kandidátů na produkty společnosti Alnylam nebo jejích produktů; získání, udržování a ochranu duševního vlastnictví; Schopnost společnosti Alnylam řídit svůj růst a provozní náklady prostřednictvím disciplinovaných investic do operací a schopnosti dosáhnout v budoucnu v budoucnu dosáhnout soběstačného finančního profilu; Schopnost společnosti Alnylam udržovat strategickou obchodní spolupráci; Závislost společnosti Alnylam na třetích stranách pro rozvoj a komercializaci určitých produktů; výsledek soudního sporu; Potenciální riziko budoucího vládního vyšetřování; a neočekávané výdaje; Stejně jako tato rizika, která jsou více diskutována v „rizikových faktorech“ podaných ve výroční zprávě Alnylam 2024 ve formuláři 10-K podané u Komise pro cenné papíry a burzy (SEC), jak lze čas od času aktualizovat v Alnylam's následující čtvrtletní zprávy o formuláři 10-Q a v jiných podáních, které Alnylam vyrábí s ° C. Kromě toho všechna výhledová prohlášení představují názory společnosti Alnylam pouze od dnešního dne a neměly by se na ně spoléhat, že představují Alnylamovy názory k jakémukoli následujícímu datu. Alnylam výslovně zříká jakoukoli povinnost, s výjimkou rozsahu, který zákon vyžaduje, aktualizovat všechna výhledová prohlášení.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz Ma. AM J Manate Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J vzácný dis. 2013; 8: 31.

    Zdroj: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Vyslán : 2025-03-24 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova