Alnylam kündigt die FDA-Zulassung von Amvuttra (Vutrisiran) an, dem ersten RNAi-Therapeutikum zur Reduzierung des kardiovaskulären Todes, Krankenhausaufenthalts und dringenden Herzversagensbesuche bei Erwachsenen mit Attramyloidose mit Kardiomyopathie (At

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Cambridge, Mass .-- (Business Wire)-Mar. 20, 2025-Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), das führende RNAi-Therapeutikunternehmen, kündigte heute die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) Zulassung der ergänzenden neuen Arzneimittelanwendung (SNDA) für die RNAi-Therapeutikum amvuttra® (Vutrisiran) für die Behandlung des Cardiomyopathy oder der Behandlung des Cardiomyopathy oder der Behandlung des Cardiomyopathy oder des Hartharniturs. Tradyretin-vermittelte Amyloidose (ATTR-CM) bei Erwachsenen zur Reduzierung der Herz-Kreislauf-Mortalität, kardiovaskulären Krankenhausaufenthalte und dringenden Herzinsuffizienzbesuchen. Die Zulassung erweitert die Indikation für Amvuttra, die nun die erste und einzige therapeutische, die von der FDA zur Behandlung von ATTR-CM und der Polyneuropathie der erblichen Trometin-vermittelten Amyloidose (Hatttr-PN) bei Erwachsenen zugelassen wird. 300.000 Menschen weltweit. Es gibt kein Heilmittel für ATTR-CM, und die Ablagerung von fehlgefalteten Tretenhyretin (TTR) -Fibrillen verursacht im Laufe der Zeit irreversible Schäden, was zu vorzeitiger Tod führen kann. Heute bleiben die meisten Patienten nicht diagnostiziert und unbehandelt, und ein signifikanter Teil derjenigen, die mit häufig verwendeten Therapien behandelt werden.

"Die FDA-Zulassung von Amvuttra für ATTR-CM markiert einen entscheidenden Fortschritt für Patienten, der eine neue und klinisch differenzierte Behandlungsoption bietet, die die Ergebnisse verbessern soll, einschließlich kardiovaskulärer Mortalität, und die Reduzierung der Menschen mit dieser verheerenden Krankheit reduzieren", sagte Yvonne Greetstreet, MBCHB, MBCHB, Chief Execitive Officer Officer Officer. „Ich möchte den Patienten, die an unseren klinischen Studien, ihren Familien und Betreuern, den klinischen Forschern, Regulierungsbehörden und meinen Kollegen bei Alylam, die diese Zustimmung ermöglicht haben, meine Genehmigung ermöglicht. Leben. “

Amvuttra ist ein RNAi -Therapeutikum, das stromaufwärts geeignet ist, um einen raschen Abbau von TTR zu liefern und die Krankheit an ihrer Quelle zu berücksichtigen, mit nur vier bequemen subkutanen Dosen pro Jahr. Durch die rasante TRTR-Produktion verringert Amvuttra die Ablagerung von TTR-Fibrillen wesentlich, die Amyloid bilden und irreversible kardiovaskuläre Schäden und vorzeitiger Tod bei Patienten mit Attr-CM verursachen.

“This FDA approval provides an opportunity to further transform ATTR-CM treatment with a new mechanism of action. The HELIOS-B clinical trial found that vutrisiran allowed patients to live longer, experience fewer hospitalizations, and improve how they function and feel,” said Ronald Witteles, M.D., HELIOS-B Investigator, Professor of Medicine at Stanford University School of Medicine and Co-Director of the Stanford Amyloid Center. "Die Studie hat Patienten eingeschrieben, die die praktische Population mit dieser Krankheit widerspiegeln, und ich bin sehr ermutigt von Vutrissirans Fähigkeit, aussagekräftige klinische Vorteile bei beiden kardiovaskulären Ergebnissen und mehreren Maßnahmen für das Fortschreiten von Krankheiten nachzuweisen. Dies ist ein sehr aufregender Tag für Patienten mit dieser anspruchsvollen Erkrankung." Die Studie erreichte statistische Signifikanz im Vergleich zu Placebo bei allen 10 vorgegebenen primären und sekundären Endpunkten. Die Ergebnisse wurden auf der Europäischen Gesellschaft des Kardiologiekongresses vorgestellt und gleichzeitig im New England Journal of Medicine veröffentlicht. In der Gesamtbevölkerung reduzierte Amvuttra das Risiko einer Gesamtmortalität (ACM) und wiederkehrende kardiovaskuläre (CV) -Ereignisse (CV) während der doppelblinden Behandlungszeit von bis zu 36 Monaten um 28%. Die Mortalität in dieser Bevölkerung wurde in einer vorgegebenen sekundären Endpunktanalyse, die bis zu 36 Monate des Doppelblindzeitraums plus sechs Monate Open-Label-Erweiterung umfasste, um 36% um 36% verringert. In der Monotherapiepopulation reduzierte Amvuttra das Risiko für ACM und wiederkehrende CV-Ereignisse im doppelblinden Zeitraum um 33% und reduzierte das Mortalitätsrisiko signifikant um 35% bis 42 Monate. Im Vergleich zu Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, waren Patienten, die mit Amvuttra behandelt wurden, auch die Funktion der Funktionskapazität und Lebensqualität sowie frühzeitige Verbesserungen der Biomarker NT-ProBNP und Troponin I, die für kardiovaskuläre Ergebnisse vorhersagen. Die Sicherheit und Verträglichkeit von Amvuttra ist gut etabliert, wie in der positiven klinischen Helios-A-Studie gegen Amvuttra in HATTR-PN gezeigt wird, die zu einer FDA-Zulassung im Jahr 2022 und über 5.000 Patientenjahrexpositions-Exposition auf der Welt führte. In dieser Studie waren die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten, die mit Amvuttra behandelt wurden, Schmerzen in der Extremität (15%), Arthralgie (11%), Dyspnoe (7%) und Vitamin A (7%). In der klinischen Studie von Helios-B mit Patienten mit ATTR-CM wurden keine neuen Sicherheitsbedenken identifiziert.

Trotz der jüngsten Fortschritte bleibt ein erhebliches Bedürfnis für Patienten mit ATTR-CM und ich habe gesehen, dass die Auswirkungen, die Attramyloidose auf Familien haben kann, einschließlich einer verminderten Lebensqualität und dem Verlust der Angehörigen “, sagte Muriel Finkel, Präsident der Amyloidosis-Selbsthilfegruppen. „Die Verfügbarkeit dieser bahnbrechenden Behandlungsoption ist ein signifikanter Moment für Patienten mit Attr-Amyloidose. Sie ist ein Hope der Hoffnung für unsere Gemeinde.“ Ähnliche breite Abdeckung und Kosten für aus eigener Tasche werden in ATTR-CM angesichts einer vergleichbaren Dynamik der Zahler und dem in der klinischen Studie von Helios-B gezeigten klinischen Wert erwartet. Alnylam hat nachgewiesene Erfolgsbilanz bei der engen Zusammenarbeit mit den Zahler, um einen breiten Zugang zu unseren Medikamenten zu gewährleisten, einschließlich der wegweisenden innovativen wertebasierten Vereinbarungen, die mit klinischen Ergebnissen verbunden sind, die Wert und Vorhersehbarkeit für Zahler gewährleisten.

Alnylam bietet mehrere Unterstützungsdienste und Ressourcen für Patienten an, die ihre Produkte über Alnyl Assist® verschrieben haben, dem einzigen internen Patientenunterstützungsprogramm in ATTR-CM. Alnylam Assist® soll Patienten und ihren Gesundheitsteams eins zu eins unterstützen, um die Behandlungsreise zu navigieren, und umfasst ein schnelles Startprogramm, das berechtigte Patienten bietet, die Verspätungen oder Verzögerungen bei der Behandlung mit einer anfänglichen Dosis mit kostenlosem Preis begegnen. Darüber hinaus bietet Alnylam Assist® Unterstützung durch Versicherungsschutz, finanzielle Unterstützung sowie Krankheits- und Behandlungserziehung für einen nahtlosen Start in die Amvuttra -Behandlungerfahrung. Ärzte und Patienten können mehr über Alnylams Patientenunterstützungsdienste erfahren, indem sie Alnylamassist.com/amvuttra besuchen oder 1-833-256-2748 anrufen. (PMDA). Alnylam bleibt auf dem richtigen Weg, um zusätzliche globale regulatorische Einreichungen für VUTRISIRAN im Jahr 2025 vorzunehmen.

Besuchen Sie amvuttra.com/attr-cm für weitere Informationen.

Alnylam Management wird die FDA-Genehmigung von Amvuttra für ATTR-CM heute um 18:00 Uhr ET erörtern. Ein Live -Audio -Webcast des Anrufs wird im Abschnitt "Investors" der Website des Unternehmens unter www.alnylam.com/events verfügbar sein. Ein archiviertes Webcast wird auf der Website des Unternehmens ungefähr zwei Stunden nach der Veranstaltung verfügbar sein.

Indications

Amvuttra® (vutrisiran) is indicated for the treatment of the:

  • cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in adults to reduce cardiovascular mortality, cardiovascular hospitalizations and Dringende Herzinsuffizienzbesuche.

    Wichtige Sicherheitsinformationen

    Reduzierte Serum -Vitamin -A -Spiegel und empfohlene Ergänzung

    Amvuttra -Behandlung führt zu einer Abnahme der Serum -Vitamin -A -Spiegel. Höhere Dosen als die RDA sollten nicht verabreicht werden, um während der Behandlung mit Amvuttra normale Serum -Vitamin -A -Spiegel zu erreichen, da das Serum -Vitamin -A -Spiegel nicht das gesamte Vitamin A im Körper widerspiegeln.

    Patienten sollten an einen Ophthalmologen überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf Vitamin -A -Mangel (z. B. Nachtblind) hinweisen.

    In einer Studie an Patienten mit HATTR-PN waren die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten, die mit Amvuttra behandelt wurden, Schmerzen in der Extremität (15%), Arthralgie (11%), Dyspnoe (7%) und Vitamin A wurden abgenommen (7%).

    Weitere Informationen zu Amvuttra finden Sie in der vollständigen Verschreibungsinformationen .

    Amvuttra® (Vutrisiran) ist ein RNAi -Therapeutikum, das einen schnellen Abbau von Trometin (TTR) liefert und die zugrunde liegende Ursache von Trometin (Attr) Amyloidose anspricht. Administered quarterly via subcutaneous injection by a healthcare professional, Amvuttra is approved and marketed in more than 15 countries for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR-PN) in adults and is approved in the U.S. for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) Bei Erwachsenen, um die Herz-Kreislauf-Mortalität, kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und dringende Herzinsuffizienzbesuche zu verringern. Weitere Informationen zu Amvuttra, einschließlich der vollständigen US -Verschreibungsinformationen, besuchen Sie Amvuttra.com.

    Über Attr

    tranthyretinamyloidose (attr) ist eine unterdiagnostizierte, schnell fortschreitende, schwächende und tödliche Erkrankung, die durch fehlgefaltete Trometin (TTR) -Proteine ​​verursacht wird, die sich als Amyloidablagerungen in verschiedenen Teilen des Körpers ansammeln, einschließlich der Nerven, des Herz- und Gastrointestinal -TRACT. Patienten können eine Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder beide Krankheitsmanifestationen aufweisen. Es gibt zwei verschiedene Formen von Attr-Erb Attr (HATTR), die durch eine TTR-Genvariante verursacht werden und ungefähr 50.000 Menschen weltweit betreffen, und durch Wildtyp-Attraktivität (WTATTTR), was ohne TTR-Genvariante auftritt und eine geschätzte 200.000-300.000 Menschen weltweit auswirkt.

    RNAi (RNA -Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Gen -Silencing, das heute einen der vielversprechendsten und schnellsten vorrückten Grenzen in der Biologie und Drogenentwicklung darstellt. Seine Entdeckung wurde als „ein großer wissenschaftlicher Durchbruch, der etwa alle Jahrzehnte oder so auftritt“ angekündigt und wurde mit der Auszeichnung des Nobelpreises 2006 für Physiologie oder Medizin anerkannt. Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses von RNAi, der in unseren Zellen auftritt, ist eine neue Klasse von Medikamenten, die als RNAi -Therapeutika bekannt sind, heute Realität. Kleine störende RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die RNAI-Therapeutikum von Alnylam umfassen, funktionieren stromaufwärts der heutigen Arzneimittel, indem sie die RNA (mRNA) zum Stummschalten von Messenger-RNA (mRNA)-die genetischen Vorläufer, die für Krankheiten oder Krankheitsweg-Pathway-Proteine ​​kodieren und damit verhindern, dass sie verhindern. Dies ist ein revolutionärer Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Krankheiten zu verändern.

    Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) hat die Übersetzung von RNA -Interferenzen (RNAi) in eine völlig neue Klasse innovativer Medikamente geführt, um das Leben von Menschen zu verwandeln, die mit seltenen und vorherrschenden Krankheiten mit unbefriedigten Bedürfnissen betroffen sind. Basierend auf der nobelpreisgekrönten Wissenschaft ist RNAi-Therapeutika einen leistungsstarken, klinisch validierten Ansatz, der transformative Medikamente liefert. Seit seiner Gründung im Jahr 2002 hat Alnylam die RNAi -Revolution geleitet und liefert weiterhin eine mutige Vision, um wissenschaftliche Möglichkeiten in die Realität umzusetzen. Alnylams kommerzielle RNAi -therapeutische Produkte sind Onpattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) und Leqvio® (Inclisiran), das von alnylams, novartis entwickelt und kommerzialisiert wird, und von alnylams, novartis. Alnylam verfügt über eine tiefe Pipeline von Untersuchungsmedikamenten, einschließlich mehrerer Produktkandidaten, die sich im späten Stadium entwickeln. Alnylam führt seine Strategie „Alnylam p5x25“ aus, um transformative Medikamente sowohl bei seltenen als auch bei gemeinsamen Krankheiten zu liefern, was den Patienten auf der ganzen Welt durch nachhaltige Innovation und außergewöhnliche finanzielle Leistung zugute kommt, was zu einem führenden Biotech -Profil führt. Alnylam hat seinen Hauptsitz in Cambridge, MA. Weitere Informationen zu unseren Mitarbeitern, Wissenschaft und Pipeline finden Sie unter www.alnylam.com und engagieren Sie sich mit uns auf X (ehemals Twitter) bei @Alnylam oder auf LinkedIn, Facebook oder Instagram.

    Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21e des Securities Exchange Act von 1934. Alle anderen Aussagen als historische Tatsachenaussagen zu Alnylam-Erwartungen, -verläufen, -zielen, Plänen oder Aussichten, einschließlich der Einschränkung, den Aussagen von ALNYLAL-Erwartungen und der Sicherheitsgründe und der Sicherheitsvoraussetzungen. dass die FDA-Zulassung von Amvuttra für ATTR-CM einen entscheidenden Fortschritt für Patienten darstellt und eine neue und klinisch differenzierte Behandlungsoption für ATTR-CM bietet; die Fähigkeit von Amvuttra, die Ergebnisse zu verbessern und das Fortschreiten von Patienten mit ATTR-CM zu verringern; Alnylams Fähigkeit, weiterhin für Patienten mit Attramyloidose innovativ zu sein; die Fähigkeit von Amvuttra oder einem der anderen Produkte oder Produktkandidaten von Alnylam, Patienten mit Attramyloidose zu ermöglichen, länger, besser und/oder gesünder zu leben; das Potenzial für Amvutra, die Behandlung von ATTR-CM zu verändern; die Fähigkeit von Amvuttra, ATTR-CM-Patienten mit Vorteilen zu bieten, die mit den klinischen Vorteilen in der klinischen Studie von Helios-B vergleichbar sind; Die Erwartungen von Alnylam, dass Amvuttra in ATTR-CM die Kostendynamik von AMVUTTRA und Kostendynamik von Amvuttra in Hatttr-PN versichert und ausschifft. Und der potenzielle Erhalt und der Zeitpunkt künftiger Marketingberechtigungen oder der Zeitpunkt künftiger regulatorischer Einreichungen für Vutrissisiran sollten als zukunftsweisende Aussagen in Betracht gezogen werden. "Alnylam p5x25" Ziele; Alnylams Fähigkeit, neue Arzneimittelkandidaten und Entbindungsansätze zu entdecken und zu entwickeln und die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich zu demonstrieren; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für Alnylams Produktkandidaten; Maßnahmen oder Ratschläge von Aufsichtsbehörden und Alnylams Fähigkeit, die regulatorische Genehmigung für seine Produktkandidaten sowie günstige Preisgestaltung und Erstattung zu erhalten und aufrechtzuerhalten; erfolgreich auf den Markt für die zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit auf den Markt gebracht, vermarktet und verkauft. Verzögerungen, Unterbrechungen oder Misserfolge bei der Herstellung und Lieferung von Alnylam -Produktkandidaten oder seinen vermarkteten Produkten; Erhalten, Aufrechterhaltung und Schutz des geistigen Eigentums; Die Fähigkeit von Alnylam, seine Wachstums- und Betriebskosten durch disziplinierte Investitionen in den Betrieb und seine Fähigkeit zu verwalten, in Zukunft ein selbsttragbares finanzielles Profil zu erreichen; Alnylams Fähigkeit, strategische Geschäftskollaborationen aufrechtzuerhalten; Alnylams Abhängigkeit von Dritten zur Entwicklung und Vermarktung bestimmter Produkte; das Ergebnis von Rechtsstreitigkeiten; das potenzielle Risiko zukünftiger staatlicher Ermittlungen; und unerwartete Ausgaben; Neben diesen Risiken, die in den mit Alnylams 2024-Jahresbericht über 10-k eingereichten „Risikofaktoren“, die bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurden, besser diskutiert werden, kann dies von Zeit zu Zeit in Alnylams nachfolgenden vierteljährlichen Berichten auf Form 10-Q und in anderen Anmeldungen, die Alnylam mit der SEC einbringt, aktualisiert werden. Darüber hinaus repräsentieren alle zukunftsgerichteten Aussagen die Ansichten von Alnylam nur bis heute und sollten nicht als die Ansichten von Alnylam als nachfolgender Datum angewiesen werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung ab, außer in dem gesetzlich vorgeschriebenen Umfang, um alle zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenneri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 GERTZ MA. Bin J Managing Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nervensystem. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T., Berk JL, et al. Orphanet J seltene Dis. 2013; 8: 31.

    Quelle: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Gesendet : 2025-03-24 12:00

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