Alnylam anuncia la aprobación de la FDA de Amvuttra (Vutrisiran), la primera terapéutica de ARNi para reducir la muerte cardiovascular, las hospitalizaciones y las visitas urgentes a la insuficiencia cardíaca en adultos con amiloidosis con cardiomiopatía

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Cambridge, Mass .-- (NIGN de ​​negocios)-Mar. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), la compañía principal de RNAi Therapeutics, anunció hoy la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. La amiloidosis mediada por transthiretina (ATTR-CM) en adultos para reducir la mortalidad cardiovascular, las hospitalizaciones cardiovasculares y las visitas urgentes a la insuficiencia cardíaca. La aprobación expande la indicación de Amvuttra, que ahora se convierte en la primera y única terapéutica aprobada por la FDA para el tratamiento de ATTR-CM y la Polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por tranetina (HATTR-PN) en adultos. y más de 300,000 personas en todo el mundo. No hay cura para ATTR-CM, y la deposición de fibrillas de transtiretina mal plegadas (TTR) causa daño irreversible con el tiempo, lo que puede conducir a la muerte prematura. Hoy, la mayoría de los pacientes permanecen sin diagnosticar y no tratados, y una porción significativa de aquellos que son tratados con terapias de uso común experimentan progresión de la enfermedad.

“La aprobación de la FDA de AMVUTTRA para ATTR-CM marca un avance fundamental para los pacientes, proporcionando una opción de tratamiento nueva y clínicamente diferenciada que ha demostrado mejorar los resultados, incluido la mortalidad cardiovascular, y reduce la progresión para aquellos que viven con esta enfermedad devastadora", dijo Yvonne Greenstreet, MBCHB, director ejecutivo de Alnylam. "Me gustaría extender mi más profunda agradecimiento a los pacientes que participaron en nuestros ensayos clínicos, sus familias y cuidadores, los investigadores clínicos, los reguladores y mis colegas de Alnylam que hicieron esta aprobación posible. Hoy representa un hito significativo en nuestros casi veinte años de asociación con la comunidad de Amiloidosis, pero no nos detendremos. Vidas más saludables. ”

amvuttra es un ARNi terapéutico que funciona aguas arriba para administrar una eliminación rápida de TTR, abordando la enfermedad en su fuente, con solo cuatro dosis subcutáneas convenientes por año. Al derribar rápidamente la producción de TTR, Amvuttra disminuye sustancialmente la deposición de las fibrillas TTR, que forman amiloide y causan daño cardiovascular irreversible y muerte prematura en pacientes con ATtr-CM.

“Esta aprobación de la FDA brinda la oportunidad de transformar aún más el tratamiento con ATTR-CM con un nuevo mecanismo de acción. El ensayo clínico Helios-B encontró que Vutrisiran permitió a los pacientes vivir más tiempo, experimentar menos hospitalizaciones y mejorar la forma en que funcionan y se sienten", dijo Ronald Witteles, M.D., Investigador de Helios-B, Profesor de Medicina en la Universidad de la Universidad de Stanford de la Escuela de Medicina de la Escuela de Medicina y Co-Director de la Stanford Center. "El ensayo inscribió a los pacientes que reflejan la población del mundo real con esta enfermedad, y estoy muy alentado por la capacidad de Vutrisiran para demostrar beneficios clínicos significativos en tanto en los resultados cardiovasculares como en múltiples medidas de progresión de la enfermedad. Este es un día muy emocionante para los pacientes con esta enfermedad desafiante". El ensayo logró significación estadística en comparación con el placebo en los 10 puntos finales primarios y secundarios previamente especificados. Los resultados se presentaron en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología y se publicaron simultáneamente en el New England Journal of Medicine. En la población general, Amvuttra redujo el riesgo de mortalidad por todas las causas (ACM) y eventos cardiovasculares recurrentes (CV) en un 28% durante el período de tratamiento doble ciego de hasta 36 meses. La mortalidad en esta población se redujo significativamente en un 36% hasta 42 meses en un análisis de punto final secundario previo especificado que incluyó hasta 36 meses del período doble ciego más seis meses de extensión de marca abierta. En la población de monoterapia, Amvuttra redujo significativamente el riesgo de ACM y eventos CV recurrentes en un 33% en el período doble ciego y redujo significativamente el riesgo de mortalidad en un 35% durante 42 meses. En comparación con los pacientes tratados con placebo, los pacientes tratados con amvuttra también experimentaron la preservación de la capacidad funcional y la calidad de vida, así como las mejoras tempranas en los biomarcadores NT-proBNP y la troponina I, que predicen los resultados cardiovasculares. La seguridad y la tolerabilidad de Amvuttra están bien establecidas, como se demuestra en el ensayo clínico positivo de Helios-A para AMVUTTRA en HATTR-PN que resultó en la aprobación de la FDA en 2022 y más de 5,000 exposición al paciente a la fecha, a nivel mundial. En ese estudio, las reacciones adversas más comunes en pacientes tratados con amvuttra fueron el dolor en la extremidad (15%), la artralgia (11%), la disnea (7%) y la vitamina A disminuyeron (7%). No se identificaron nuevas preocupaciones de seguridad en el ensayo clínico Helios-B de pacientes con ATtr-CM.

"A pesar de los avances recientes, sigue habiendo una necesidad significativa de pacientes que viven con ATTR-CM y he sido testigo de primera mano, el impacto que la amiloidosis ATTR puede tener en las familias, incluida la calidad de vida disminuida y la pérdida de seres queridos", dijo Muriel Finkel, presidente de los grupos de apoyo de la amiloidosis. "La disponibilidad de esta opción de tratamiento innovadora es un momento significativo para los pacientes que viven con amiloidosis ATTR. Representa un faro de esperanza para nuestra comunidad".

amvuttra en hattr-pn está cubierto por las aseguradoras para ~ 99% de los pacientes con la mayoría pagando $ 0 fuera de su bolsillo. Se esperan una cobertura amplia similar y costos de bolsillo en ATTR-CM dada la dinámica del pagador comparable y el valor clínico demostrado en el ensayo clínico Helios-B. Alnylam tiene un historial comprobado de trabajar en estrecha colaboración con los pagadores para garantizar un amplio acceso al paciente a nuestros medicamentos, incluidos los acuerdos innovadores basados ​​en el valor innovadores vinculados a los resultados clínicos que garantizan valor y previsibilidad para los pagadores.

Alnylam ofrece múltiples servicios y recursos de apoyo para pacientes recetados sus productos a través de Alnylam Assist®, el único programa interno de apoyo al paciente en ATTR-CM. Alnylam Assist® está diseñado para proporcionar apoyo individual a los pacientes y sus equipos de salud para ayudar a navegar el viaje de tratamiento, e incluye un programa de inicio rápido que proporciona pacientes elegibles que se encuentran con retrasos de cobertura o retrasos en el tratamiento con una dosis inicial sin costo. Además, Alnylam Assist® ofrece apoyo con cobertura de seguro, asistencia financiera y educación de enfermedades y tratamiento para un comienzo sin problemas para la experiencia de tratamiento de Amvuttra. Physicians and patients can learn more about Alnylam’s patient support services by visiting AlnylamAssist.com/Amvuttra or calling 1-833-256-2748.

Marketing authorization applications based on HELIOS-B data are currently under review by several global health agencies including the European Medicines Agency (EMA), the Brazilian Health Regulatory Agency (ANVISA), and the Japanese Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). Alnylam sigue en camino de proceder con presentaciones regulatorias globales adicionales para Vutrisiran en 2025.

Visite amvuttra.com/attr-cm para obtener más información.

Información web para fastidios

Alnylam Management discutirá la aprobación de la FDA de AMVUTTRA para ATTR-CM a través de WebCast hoy a las 6:00 PM ET. Una transmisión web de audio en vivo de la llamada estará disponible en la sección de inversores del sitio web de la compañía en www.alnam.com/events. Una transmisión web archivada estará disponible en el sitio web de la compañía aproximadamente dos horas después del evento.

indicaciones e información de seguridad importante

indicaciones

amvuttra® (vutrisiran) está indicada para el tratamiento de:

  • cardiomiopatía de la mortalidad de cardiovasculares de tipo salvaje o de tipos salvajes (attr-cm) en adultos y la mortificación de cardiovasculares de la transthiretina (attr-cm) en adultos a los adultos a los adultos a los adultos a la mortalidad de cardiovasculares de la transthiretina. Visitas de insuficiencia cardíaca urgente.
  • Polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por tranetiretina (Hattr-PN) en adultos.

    • Información de seguridad importante

    niveles reducidos de vitamina A en suero y suplementación recomendada

    El tratamiento

    amvuttra conduce a una disminución en los niveles séricos de vitamina A.

    Se recomienda suplementación en la asignación diaria recomendada (RDA) de vitamina A para los pacientes que toman Amvuttra. No se deben administrar dosis más altas que el RDA para tratar de lograr niveles normales de vitamina A en suero durante el tratamiento con Amvuttra, ya que los niveles de vitamina A en suero no reflejan la vitamina A total en el cuerpo.

    Los pacientes deben remitirse a un oftalmólogo si desarrollan síntomas oculares sugestivos de deficiencia de vitamina A (por ejemplo, ceguera nocturna).

    reacciones adversas

    En un estudio de pacientes con HATTR-PN, las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en pacientes tratados con amvuttra fueron el dolor en las extremidades (15%), la artralgia (11%), la disnea (7%) y la vitamina A disminuyeron (7%).

    en un estudio de pacientes con ATTR-CM, no se identificaron los nuevos problemas de seguridad.

    Para obtener información adicional sobre Amvuttra, consulte el Full Información de prescripción .

    Acerca de AMVUTTRA® (Vutrisiran)

    amvuttra® (vutrisiran) es un terapéutico de ARNi que ofrece una rápida eliminación de transtiretina (TTR), abordando la causa subyacente de la amiloidosis de transtiretina (ATtr). Administrada trimestralmente a través de la inyección subcutánea por un profesional de la salud, AMVUTA se aprueba y comercializa en más de 15 países para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por tranetina (Hattr-PN) en adultos y es aprobado en los EE. UU. Para el tratamiento de la cardiomiopatía de la Wildyliopatía de la Wildyretetingo-Medreetina-Medreetina ((cotinato). en adultos para reducir la mortalidad cardiovascular, las hospitalizaciones cardiovasculares y las visitas urgentes a la insuficiencia cardíaca. Para obtener más información sobre Amvuttra, incluida la información completa de prescripción de los EE. UU., Visite amvuttra.com.

    sobre Attr

    La amiloidosis de transtiretina (ATTR) es una enfermedad subdiagnosticada, rápidamente progresiva, debilitante y fatal causada por proteínas de transtiretina mal plegadas (TTR), que se acumulan como depósitos amiloides en varias partes del cuerpo, incluidos los nervios, el corazón y el tracto gastrointestinal. Los pacientes pueden presentar polineuropatía, miocardiopatía o ambas manifestaciones de la enfermedad. Hay dos formas diferentes de ATTR: ATTR (HATTR) hereditaria, que es causada por una variante del gen TTR y afecta a aproximadamente 50,000 personas en todo el mundo, y ATTR de tipo salvaje (WTATTR), que ocurre sin una variante del gen TTR e impacta un estimado de 200,000 a 300,000 personas en todo el mundo.1-4

    sobre ARNi RNAi (interferencia de ARN) es un proceso celular natural de silenciamiento génico que representa una de las fronteras más prometedoras y rápidas en la biología y el desarrollo de fármacos en la actualidad. Su descubrimiento ha sido anunciado como "un gran avance científico que ocurre una vez cada década más o menos", y fue reconocido con la adjudicación del Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2006. Al aprovechar el proceso biológico natural de ARNi que ocurre en nuestras células, una nueva clase de medicamentos conocido como Terapéutica de ARNi es ahora una realidad. Pequeño ARN interferente (siRNA), las moléculas que median el ARNi y comprenden la plataforma terapéutica de ARNi de Alnylam, funcionan aguas arriba de los medicamentos actuales al silenciar potentemente el ARN mensajero (ARNm), los precursores genéticos, que codifican para las proteínas de la vía de la enfermedad o la enfermedad de la enfermedad, evitando que se realicen. Este es un enfoque revolucionario con el potencial de transformar la atención de pacientes con enfermedades genéticas y otras enfermedades.

    sobre Alnylam Pharmaceuticals

    Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) ha dirigido la traducción de la interferencia de ARN (RNAi) a una clase completamente nueva de medicamentos innovadores con el potencial de transformar la vida de las personas afectadas por enfermedades raras y prevalecientes con necesidades no satisfechas. Basado en la ciencia ganadora del premio Nobel, la terapéutica de RNAi representan un enfoque poderoso y clínicamente validado que produce medicamentos transformadores. Desde su fundación en 2002, Alnylam ha liderado la Revolución RNAi y continúa cumpliendo una visión audaz para convertir la posibilidad científica en la realidad. Los productos terapéuticos comerciales de RNAi de Alnylam son Onpattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) y Leqvio® (inclisiran), que está siendo desarrollado y comercializado por el socio de Alnylam, Novartis. Alnylam tiene una profunda cartera de medicamentos de investigación, incluidos múltiples candidatos de productos que están en desarrollo en etapa tardía. Alnylam se está ejecutando en su estrategia "Alnylam p5x25" para ofrecer medicamentos transformadores en enfermedades raras y comunes que benefician a los pacientes de todo el mundo a través de la innovación sostenible y un desempeño financiero excepcional, lo que resulta en un perfil de biotecnología líder. Alnylam tiene su sede en Cambridge, MA. Para obtener más información sobre nuestra gente, ciencia y tubería, visite www.alnam.com e interactúe con nosotros en X (anteriormente Twitter) en @alnylam, o en LinkedIn, Facebook o Instagram.

    Alnylam declaraciones de apogeo

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933 y la Sección 21e de la Ley de Intercambio de Valores de 1934. Todas las declaraciones distintas que no sean declaraciones históricas de hecho con respecto a las expectativas, creencias, objetivos, planes o prospectos de Alnic-PN de Alnylam sobre la seguridad de Alnylam para el tratamiento de los atlores, incluidas las declaraciones de Alnylam; que la aprobación de la FDA de AMVUTTRA para ATTR-CM representa un avance fundamental para los pacientes, proporcionando una opción de tratamiento nueva y clínicamente diferenciada para ATTR-CM; la capacidad de Amvuttra para mejorar los resultados y reducir la progresión para pacientes con ATTR-CM; La capacidad de Alnylam para continuar innovando para pacientes con amiloidosis ATTR; la capacidad de Amvuttra o cualquiera de los otros productos o candidatos de productos de Alnylam para permitir a los pacientes con amiloidosis ATTR viven vidas más largas, mejores y/o más saludables; el potencial de amvutra para transformar el tratamiento de ATTR-CM; la capacidad de Amvuttra para proporcionar a los pacientes ATTR-CM beneficios comparables a los beneficios clínicos observados en el ensayo clínico Helios-B; Las expectativas de Alnylam de que Amvuttra en ATTR-CM tendrá cobertura y dinámica de costos de bolsillo similar a la cobertura de Amvuttra y la dinámica de costos de bolsillo en Hattr-PN; y el posible recibo y el momento de cualquier autorización de marketing futura o el momento de cualquier envío regulatorio futuro para Vutrisiran, se debe considerar declaraciones avanzadas.

    Los resultados reales y los planes futuros pueden diferir materialmente de los indicados por estas declaraciones a futuro como resultado de varios riesgos, inexistentes y otros factores, incluso, incluidos, sin limitaciones, sin fin. Objetivos "Alnylam P5X25"; La capacidad de Alnylam para descubrir y desarrollar nuevos candidatos a drogas y enfoques de entrega y demostrar con éxito la eficacia y seguridad de sus candidatos de productos; los resultados preclínicos y clínicos para los candidatos de productos de Alnylam; Acciones o consejos de las agencias reguladoras y la capacidad de Alnylam para obtener y mantener la aprobación regulatoria para sus candidatos de productos, así como precios y reembolso favorables; Lanzamiento, comercialización y venta con éxito de los productos aprobados de Alnylam a nivel mundial; retrasos, interrupciones o fallas en la fabricación y suministro de candidatos a productos de Alnylam o sus productos comercializados; obtener, mantener y proteger la propiedad intelectual; La capacidad de Alnylam para gestionar su crecimiento y gastos operativos a través de la inversión disciplinada en operaciones y su capacidad para lograr un perfil financiero autosostenible en el futuro; La capacidad de Alnylam para mantener colaboraciones comerciales estratégicas; La dependencia de Alnylam de terceros para el desarrollo y comercialización de ciertos productos; el resultado del litigio; el riesgo potencial de futuras investigaciones gubernamentales; y gastos inesperados; Además de aquellos riesgos que se discuten más en los "factores de riesgo" presentados con el informe anual de Alnylam 2024 sobre el Formulario 10-K presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), como se puede actualizar de vez en cuando en los informes trimestrales posteriores de Alnylam sobre el Formulario 10-Q, y en otras presentaciones que Alnylam realiza con la Sec. Además, las declaraciones prospectivas representan las opiniones de Alnylam solo a partir de hoy y no se debe confiar en que representen las opiniones de Alnylam a partir de cualquier fecha posterior. Alnylam renuncia explícitamente a cualquier obligación, excepto en la medida requerida por la ley, para actualizar cualquier declaración prospectiva.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz Ma. Soy j cuidado administrativo. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Concicao I, González-Duarte A, Obici L, et al. J Periferher Nerv Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet j raro dis. 2013; 8: 31.

    Fuente: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Al corriente : 2025-03-24 12:00

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