Alnylam annonce l'approbation de la FDA d'Amvuttra (Vutrisiran), la première thérapeutique de l'ARNi à réduire la mort cardiovasculaire, les hospitalisations et les visites d'urgence urgente chez les adultes atteints d'amylose avec cardiomyopathie (ATRT-C

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Cambridge, Mass .-- (Business Wire) - MAR. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), la principale société de thérapeutiques RNAi, a annoncé aujourd'hui l'approbation de l'Administration de l'alimentation et de la médicament des États-Unis (FDA) de la nouvelle application médicamenteuse (SNDA) pour le traitement de la Cardomyopathy de Wild. L'amylose médiée par la transthyrétine (ATR-CM) chez les adultes pour réduire la mortalité cardiovasculaire, les hospitalisations cardiovasculaires et les visites d'insuffisance cardiaque urgente. L'approbation élargit l'indication d'Amvuttra, qui devient désormais la première et la seule thérapeutique approuvée par la FDA pour le traitement de l'ATR-CM et de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire de la transthyrétine (HATTR-PN) chez les adultes.

ATTR-CM est une affectation rapide, rapidement progressive et à l'origine États-Unis et plus de 300 000 personnes dans le monde. Il n'y a pas de remède pour ATR-CM, et le dépôt de fibrilles de transthyrétine (TTR) mal repliées provoque des dommages irréversibles au fil du temps, ce qui peut entraîner une mort prématurée. Aujourd'hui, la plupart des patients restent non diagnostiqués et non traités, et une partie importante de ceux qui sont traités avec des thérapies couramment utilisées connaissent une progression de la maladie.

"L'approbation de la FDA d'Amvuttra pour ATR-CM marque un progrès pivot pour les patients, offrant une nouvelle option de traitement cliniquement différenciée qui a été démontré pour améliorer les résultats, y compris la mortalité cardiovasculaire, et réduire la progression de ceux qui vivent avec cette maladie dévastatrice", a déclaré Yvonne Greenstreet, MBCHB, directeur général d'alnylam. «Je voudrais exercer ma plus profonde gratitude aux patients qui ont participé à nos essais cliniques, à leurs familles et aux soignants, aux chercheurs cliniques, aux régulateurs et à mes collègues d'Alnylam qui ont rendu cette approbation possible. Aujourd'hui représente une étape importante dans nos près de vingt ans de partenariat avec les patients avec les patients avec des patients avec des patients avec des patients avec des patients avec des patients avec des patients avec des patients avec des patients avec des patients avec une idée de l'attaque AmyLosis, donc ils ne peuvent pas vivre. Lives. »

Amvuttra est un thérapeutique d'ARNi qui fonctionne en amont pour offrir un knockdown rapide du TTR, s'adressant à la maladie à sa source, avec seulement quatre doses sous-cutanées pratiques par an. En renversant rapidement la production de TTR, Amvuttra diminue considérablement le dépôt de fibrilles TTR, qui forment l'amyloïde et provoquent des dommages cardiovasculaires irréversibles et une mort prématurée chez les patients atteints d'attrum-cm.

«Cette approbation de la FDA offre la possibilité de transformer davantage le traitement ATTR-CM avec un nouveau mécanisme d'action. L'essai clinique d'Hélios-B a révélé que Vutrisiran a permis aux patients de vivre plus longtemps, de vivre moins d'hospitalisations et d'améliorer la façon dont ils fonctionnent et se sentent», a déclaré Ronald Witeles, M.D., enquêteur Helios-Bl, professeur de médecine à la Stanford University School of Medicine and Cobector of the Stanford Amyload Centre. «L'essai a inscrit des patients qui reflètent la population du monde réel avec cette maladie, et je suis très encouragé par la capacité de Vutrisiran à démontrer des avantages cliniques significatifs à la fois dans les résultats cardiovasculaires et les multiples mesures de la progression de la maladie. Il s'agit d'une journée très excitante pour les patients atteints de cette maladie difficile.»

Cet approbation est basé sur l'hélios-B Phase 3 Clinical Trial qui a évalué AMVUTRA pour le traitement de l'attribution. L'essai a atteint une signification statistique par rapport au placebo sur les 10 critères d'évaluation primaires et secondaires pré-spécifiés. Les résultats ont été présentés au Congrès de la Société européenne de cardiologie et publiés simultanément dans le New England Journal of Medicine. Dans la population globale, Amvuttra a réduit le risque de mortalité toutes causes de causes (ACM) et d'événements cardiovasculaires récurrents (CV) de 28% pendant la période de traitement en double aveugle allant jusqu'à 36 mois. La mortalité dans cette population a été significativement réduite de 36% à 42 mois dans une analyse d'évaluation secondaire pré-spécifiée qui comprenait jusqu'à 36 mois de la période en double aveugle plus six mois d'extension ouverte. Dans la population de monothérapie, Amvuttra a considérablement réduit le risque de CV ACM et de CV récurrent de 33% au cours de la période en double aveugle et a considérablement réduit le risque de mortalité de 35% à 42 mois. Par rapport aux patients traités par placebo, les patients traités par Amvuttra ont également connu une préservation de la capacité fonctionnelle et de la qualité de vie, ainsi que des améliorations précoces des biomarqueurs NT-PROBNP et de la troponine I, qui sont prédictifs des résultats cardiovasculaires. L'innocuité et la tolérabilité de l'Amvuttra sont bien établies, comme le montre l'essai clinique positif d'Hélios-A pour Amvuttra dans HATTR-PN, ce qui a entraîné l'approbation de la FDA en 2022 et plus de 5 000 expositions aux patients-années à ce jour, à l'échelle mondiale. Dans cette étude, les effets indésirables les plus courants chez les patients traités par Amvuttra étaient des douleurs à l'extrémité (15%), de l'arthralgie (11%), de la dyspnée (7%) et de la vitamine A diminuée (7%). Aucune nouvelle préoccupation de sécurité n'a été identifiée dans l'essai clinique Helios-B des patients atteints d'attrum-cm

"Malgré les avancées récentes, il reste un besoin important pour les patients vivant avec ATR-CM et j'ai vu, de première main, l'impact que l'amylose peut avoir sur les familles, notamment une diminution de la qualité de vie et la perte de ses proches", a déclaré Muriel Finkel, président des groupes de soutien à l'amylodose. «La disponibilité de cette option de traitement révolutionnaire est un moment important pour les patients vivant avec l'amylose de l'attens. Des coûts de couverture générale similaires et directs sont attendus dans ATTR-CM étant donné la dynamique comparable des payeurs et la valeur clinique démontrée dans l'essai clinique Helios-B. Alnylam a fait ses preuves de travail en étroite collaboration avec les payeurs pour assurer un large accès aux patients à nos médicaments, y compris des accords innovants basés sur des valeurs innovantes liées aux résultats cliniques qui garantissent la valeur et la prévisibilité des payeurs.

Alnylam offre plusieurs services de soutien et ressources pour les patients prescrits ses produits via Alnylam Assist®, le seul programme de soutien aux patients en interne dans ATR-CM. Alnylam Assist® est conçu pour fournir un soutien individuel aux patients et à leurs équipes de soins de santé pour aider à naviguer dans le parcours du traitement, et comprend un programme de démarrage rapide qui offre aux patients éligibles qui rencontrent des retards de couverture ou des retards de traitement sans frais initiaux. De plus, Alnylam Assist® offre un soutien à la couverture d'assurance, à l'aide financière et à l'éducation des maladies et du traitement pour un début transparent pour l'expérience de traitement d'Amvuttra. Les médecins et les patients peuvent en savoir plus sur les services de soutien aux patients d'Alnylam en visitant alnylamassist.com/amvuttra ou en appelant le 1-833-256-2748.

Les applications d'autorisation de marketing basées sur les données Helios-B sont actuellement en cours d'examen par plusieurs agences de santé mondiales, notamment l'agence européenne des médicaments (EMA), l'agence de réglementation de la santé brésilienne (ANVISA), et l'agence pharmaceutique japonaise et les appareils médicaux Brazilian (Anvisa), et l'agence pharmaceutique japonaise et médicale de la santé (Anvisa), et l'agence de bibliothèques japonaises et médicales Brazilian Agency (ANVISA), et la pharmaceutique japane (PMDA). Alnylam reste sur la bonne voie pour procéder à des soumissions réglementaires mondiales supplémentaires pour Vutrisiran en 2025.

Visitez amvuttra.com/atttr-cm pour plus d'informations.

Informations sur la webdiffusion des investisseurs

Alnylam Management discutera de l'approbation de la FDA d'Amvuttra pour ATR-CM via la webdiffusion aujourd'hui à 18h00 HE. Une webdiffusion audio en direct de l'appel sera disponible sur la section Investisseurs du site Web de la société à www.alnylam.com/events. Une webdiffusion archivée sera disponible sur le site Web de l'entreprise environ deux heures après l'événement.

Indications et informations de sécurité importantes

Indications

amvuttra® (Vutrisiran) est indiquée pour le traitement de la cardiomyopathie:

  • cardiomyopathie de l'amylovose de type sauvage ou de transthyrét Visites d'urgence d'insuffisance cardiaque.
  • Polyneuropathie de l'amylose médiée par la transthyrétine héréditaire (HATTR-PN) chez l'adulte.

    • Informations de sécurité importantes

    réduites les taux sériques de vitamine A et supplémentation recommandée

    Le traitement

    amvuttra entraîne une diminution des taux sériques de vitamine A.

    La supplémentation en allocation quotidienne (RDA) recommandée de la vitamine A est conseillée pour les patients prenant Amvuttra. Des doses plus élevées que la RDA ne doivent pas être données pour essayer d'atteindre les taux normaux de vitamine A sérique pendant le traitement avec Amvuttra, car les taux sériques de vitamine A ne reflètent pas la vitamine A totale dans le corps.

    Les patients doivent être référés à un ophtalmologiste s'ils développent des symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A (par exemple, la cécité nocturne).

    réactions indésirables

    Dans une étude de patients atteints de HATTR-PN, les réactions indésirables les plus courantes qui se sont produites chez les patients traitées par Amvuttra étaient une douleur en extrémité (15%), une arthralgie (11%), une dyspnée (7%) et une vitamine A diminuée (7%).

    Dans une étude de patients atteints d'attre, sans de nouveaux problèmes de sécurité.

    Pour plus d'informations sur Amvuttra, veuillez consulter le complet information de prescription .

    sur Amvuttra® (Vutrisiran)

    Amvuttra® (Vutrisiran) est un thérapeutique d'ARNi qui fournit un knockdown rapide de la transthyrétine (TTR), abordant la cause sous-jacente de l'amylose de la transthyrétine (att). Administered quarterly via subcutaneous injection by a healthcare professional, Amvuttra is approved and marketed in more than 15 countries for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR-PN) in adults and is approved in the U.S. for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) chez les adultes pour réduire la mortalité cardiovasculaire, les hospitalisations cardiovasculaires et les visites d'insuffisance cardiaque urgentes. Pour plus d'informations sur Amvuttra, y compris les informations complètes de prescription aux États-Unis, visitez Amvuttra.com.

    À propos d'attR

    L'amylose de la transthyrétine (ASTR) est une maladie sous-diagnostiquée, rapidement progressive, débilitante et mortelle causée par des protéines transhyrétine (TTR) mal repliées, qui s'accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, y compris les nerfs, cardiaques et cardiaques. Les patients peuvent présenter une polyneuropathie, une cardiomyopathie ou les deux manifestations de la maladie. Il existe deux formes différentes d'attR - héréditaire Att (HATTR), qui est causée par une variante de gène TTR et affecte environ 50 000 personnes dans le monde, et de type sauvage (WTATTR), qui se produit sans variante de gène TTR et affecte environ 200 000 - 300 000 personnes dans le monde entier.

    L'ARNi (interférence de l'ARN) est un processus cellulaire naturel de silence des gènes qui représente l'une des frontières les plus prometteuses et les plus prometteuses en biologie et en développement de médicaments aujourd'hui. Sa découverte a été annoncée comme «une percée scientifique majeure qui se produit une fois toutes les décennies environ», et a été reconnue avec le prix du prix Nobel 2006 pour la physiologie ou la médecine. En exploitant le processus biologique naturel de l'ARNi survenant dans nos cellules, une nouvelle classe de médicaments connus sous le nom de thérapeutique d'ARNi est désormais une réalité. Petit ARN interférant (siRNA), les molécules qui médient l'ARNi et comprennent la plate-forme thérapeutique d'ARNi d'Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments d'aujourd'hui en faisant taire puissant l'ARN messager (ARNm) - les précurseurs génétiques - qui codent pour les protéines de la maladie ou de la maladie de la maladie. Il s'agit d'une approche révolutionnaire avec le potentiel de transformer les soins des patients atteints de maladies génétiques et autres.

    sur Alnylam Pharmaceuticals

    Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: Alny) a conduit la traduction de l'interférence de l'ARN (ARNi) en une toute nouvelle classe de médicaments innovants susceptibles de transformer la vie des personnes affligées de maladies rares et répandues avec un besoin non satisfait. Sur la base de la science lauréate du prix Nobel, l'ARNi Therapeutics représente une approche puissante et validée cliniquement produisant des médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en 2002, Alnylam a dirigé la révolution de l'ARNi et continue de livrer une vision audacieuse pour transformer la possibilité scientifique en réalité. Les produits thérapeutiques commerciaux d'Alnylam sont OnPattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) et Leqvio® (Inclisiran), qui est développé et commercialisé par le partenaire d'Alnylam, Novartis. Alnylam possède un pipeline profond de médicaments enquêteurs, y compris plusieurs produits candidats qui sont en cours de développement à un stade avancé. Alnylam exécute sur sa stratégie «Alnylam P5x25» pour fournir des médicaments transformateurs dans des maladies rares et communes au profit des patients du monde entier grâce à une innovation durable et à des performances financières exceptionnelles, ce qui entraîne un profil biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à Cambridge, MA. Pour plus d'informations sur notre peuple, nos sciences et notre pipeline, veuillez visiter www.alnylam.com et engager avec nous sur X (anciennement Twitter) à @alnylam, ou sur LinkedIn, Facebook ou Instagram.

    ALNYLAM DES CONDUTATIONS FORMOOD

    Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A de la Securities Act de 1933 et de l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que les déclarations historiques de fait concernant les attentes de l'alnylam, les croyances, les objectifs, les plans ou les prospects, notamment, sans limitation, les états de l'alnylam et l'efficacité de la sécurité et de l'efficacité de l'AMVuttra pour le traitement de l'attribution de l'attribution et de l'atténuation; que l'approbation de la FDA d'Amvuttra pour ASTR-CM représente un progrès pivot pour les patients, offrant une nouvelle option de traitement cliniquement différenciée pour ATR-CM; La capacité d'Amvuttra à améliorer les résultats et à réduire la progression des patients atteints d'attR-CM; La capacité de Alnylam à continuer à innover pour les patients atteints d'amylose de l'atteinte; La capacité d'Amvuttra ou de l'un des autres produits ou produits de produit d'Alnylam pour permettre aux patients atteints d'amylose d'attens de vivre plus longtemps, de meilleures et / ou de vies plus saines; le potentiel pour Amvutra de transformer le traitement de l'attr-CM; la capacité d'Amvuttra à fournir aux patients ATRT-CM avec des avantages comparables aux avantages cliniques observés dans l'essai clinique Helios-B; Les attentes d'Alnylam selon lesquelles Amvuttra dans ATTR-CM aura la couverture et la dynamique des coûts inconditionnelles similaires à la couverture d'Amvuttra et à la dynamique des coûts directes dans HATTR-PN; et la réception et le calendrier potentiels de toute autorisation de marketing future ou le calendrier de toute future soumission réglementaire pour Vutrisiran, devrait être considérée ses objectifs «Alnylam P5x25»; La capacité d'Alnylam à découvrir et à développer de nouveaux candidats et d'approches de livraison de médicaments et de démontrer avec succès l'efficacité et la sécurité de ses produits candidats; les résultats précliniques et cliniques des produits candidats à Alnylam; Actions ou conseils des organismes de réglementation et de la capacité de l'alnylam à obtenir et à maintenir l'approbation réglementaire de ses candidats, ainsi que des prix et du remboursement favorables; Lancer, commercialiser et vendre des produits approuvés d'Alnylam à l'échelle mondiale; retards, interruptions ou échecs dans la fabrication et l'offre de produits candidats d'Alnylam ou de ses produits commercialisés; obtenir, maintenir et protéger la propriété intellectuelle; La capacité d'Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses d'exploitation grâce à des investissements disciplinés dans les opérations et à sa capacité à réaliser un profil financier auto-durable à l'avenir; La capacité d'Alnylam à maintenir des collaborations commerciales stratégiques; Dépendance de l’Alnylam à l'égard des tiers pour le développement et la commercialisation de certains produits; l'issue du litige; le risque potentiel des futures enquêtes gouvernementales; et les dépenses inattendues; ainsi que ces risques plus entièrement discutés dans les «facteurs de risque» déposés auprès du rapport annuel d'Alnylam en 2024 sur le formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), comme cela peut être mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels d'alnylam sur le formulaire 10-Q, et dans d'autres documents que Alnylam fait avec la SEC. En outre, toutes les déclarations prospectives ne représentent que les opinions de Alnylam uniquement à ce jour et ne doivent pas être invoquées comme représentant les opinions d'Alnylam à une date ultérieure. Alnylam décline explicitement toute obligation, sauf dans la mesure requise par la loi, pour mettre à jour les déclarations prospectives.

    1 Hawkins Pn, Ando y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz MA. Suis J Manag Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. ORPHANET J RARE DIS. 2013; 8: 31.

    Source: Alnylam Pharmaceuticals, inc.

    Publié : 2025-03-24 12:00

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