Alnylam Mengumumkan Persetujuan FDA Amvuttra (Vutrisiran), terapi RNAi pertama yang mengurangi kematian kardiovaskular, rawat inap dan kunjungan gagal jantung yang mendesak pada orang dewasa dengan attrim amiloidosis dengan kardiomiopati (attr-CM)

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass .-- (kawat bisnis)-mar. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), Perusahaan Terapi RNAI terkemuka, hari ini mengumumkan persetujuan Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) dari Tambahan Aplikasi Obat Baru (Vutrisiran), untuk RNAy, Kardeutik, T-T-T-T-T-T-Tipy Of The Heropy (Vutrisiran), untuk rnai, AMVUTTRA® (Vutrisiran), untuk The Herapyy of RNAi, untuk KARDAPY RNAY OF RNAY OF RNAY OF RNAY OF RNAY OF RNAY OF RNAY OF RNAID OF RNAI (VUTRISIRAN), Amiloidosis yang dimediasi transthyretin (ATR-CM) pada orang dewasa untuk mengurangi kematian kardiovaskular, rawat inap kardiovaskular dan kunjungan gagal jantung yang mendesak. Persetujuan tersebut memperluas indikasi untuk amvuttra, yang sekarang menjadi terapi pertama dan satu-satunya yang disetujui oleh FDA untuk pengobatan ATTR-CM dan polineuropati dari pengaruh transthyretin herediter yang dimediasi oleh orang dewasa, yang terlalu banyak terjadi pada orang dewasa. 300.000 orang di seluruh dunia. Tidak ada obat untuk attr-CM, dan deposisi fibril transthyretin (TTR) yang salah melipat menyebabkan kerusakan yang tidak dapat diubah dari waktu ke waktu yang dapat menyebabkan kematian dini. Saat ini, sebagian besar pasien tetap tidak terdiagnosis dan tidak diobati, dan sebagian besar dari mereka yang dirawat dengan terapi yang umum digunakan mengalami perkembangan penyakit.

“Persetujuan FDA dari AMVUTTRA untuk ATTR-CM menandai kemajuan penting bagi pasien, memberikan opsi pengobatan baru dan berdiferensiasi klinis yang telah terbukti meningkatkan hasil, termasuk kematian kardiovaskular, dan mengurangi perkembangan bagi mereka yang hidup dengan penyakit yang menghancurkan ini,” kata Yvonne Greenstreet, MBCHB, MBCHB, chiefor. Saya ingin menyampaikan rasa terima kasih yang terdalam kepada pasien yang berpartisipasi dalam uji klinis kami, keluarga dan pengasuh mereka, peneliti klinis, regulator, dan rekan saya di Alnylam yang memungkinkan persetujuan ini. Hari ini merupakan tonggak penting, kami akan berhenti di sini, kami akan berhenti di sini, kami akan berhenti di sini, kami akan berhenti di sini. Lives. ”

Amvuttra adalah terapi RNAi yang bekerja di hulu untuk memberikan knockdown TTR yang cepat, menangani penyakit pada sumbernya, dengan hanya empat dosis subkutan yang nyaman per tahun. Dengan dengan cepat merobohkan produksi TTR, Amvuttra secara substansial mengurangi deposisi fibril TTR, yang membentuk amiloid dan menyebabkan kerusakan kardiovaskular yang tidak dapat diubah dan kematian dini pada pasien dengan attr-CM.

“Persetujuan FDA ini memberikan kesempatan untuk lebih mengubah pengobatan ATTR-CM dengan mekanisme tindakan baru. Percobaan klinis Helios-B menemukan bahwa Vutrisiran memungkinkan pasien untuk hidup lebih lama, mengalami lebih sedikit rawat inap, dan meningkatkan bagaimana mereka berfungsi dan merasa,” kata Stan Fordoid. “Percobaan mendaftarkan pasien yang mencerminkan populasi dunia nyata dengan penyakit ini, dan saya sangat dianjurkan oleh kemampuan Vutrisiran untuk menunjukkan manfaat klinis yang berarti di kedua outoma kardiovaskular dan beberapa ukuran perkembangan penyakit. Ini adalah hari yang sangat menarik untuk pasien yang menantang ini. Percobaan mencapai signifikansi statistik dibandingkan dengan plasebo pada 10 titik akhir primer dan sekunder yang telah ditentukan sebelumnya. Hasilnya dipresentasikan di Kongres Masyarakat Kardiologi Eropa dan secara bersamaan diterbitkan di New England Journal of Medicine. Pada populasi keseluruhan, Amvuttra mengurangi risiko semua penyebab kematian (ACM) dan peristiwa kardiovaskular berulang (CV) sebesar 28% selama periode pengobatan double-blind hingga 36 bulan. Kematian dalam populasi ini berkurang secara signifikan sebesar 36% hingga 42 bulan dalam analisis titik akhir sekunder yang telah ditentukan sebelumnya yang mencakup hingga 36 bulan dari periode double-blind ditambah enam bulan ekstensi label terbuka. Pada populasi monoterapi, Amvuttra secara signifikan mengurangi risiko ACM dan kejadian CV berulang sebesar 33% pada periode double-blind dan secara signifikan mengurangi risiko kematian sebesar 35% hingga 42 bulan. Dibandingkan dengan pasien yang diobati dengan plasebo, pasien yang diobati dengan amvuttra juga mengalami pelestarian kapasitas fungsional dan kualitas hidup, serta peningkatan awal dalam biomarker-NT-probnp dan troponin I, yang merupakan prediksi hasil kardiovaskular. Keamanan dan tolerabilitas amvuttra sudah mapan, seperti yang ditunjukkan dalam uji klinis Helios-A positif untuk amvuttra dalam hattr-pn yang menghasilkan persetujuan FDA pada tahun 2022 dan lebih dari 5.000 paparan pasien-tahun ke tanggal, secara global. Dalam penelitian itu, reaksi merugikan yang paling umum pada pasien yang diobati dengan amvuttra adalah nyeri pada ekstremitas (15%), arthralgia (11%), dispnea (7%), dan vitamin A menurun (7%). Tidak ada masalah keamanan baru yang diidentifikasi dalam uji klinis Helios-B pasien dengan ATTR-CM.

“Meskipun ada kemajuan baru-baru ini, masih ada kebutuhan yang signifikan bagi pasien yang hidup dengan ATTR-CM dan saya telah menyaksikan, secara langsung, dampak yang dapat dimiliki oleh ATTR Amyloidosis pada keluarga, termasuk berkurangnya kualitas hidup dan hilangnya orang yang dicintai,” kata Muriel Finkel, presiden kelompok pendukung amiloidosis. “Ketersediaan opsi pengobatan inovatif ini adalah momen yang signifikan bagi pasien yang hidup dengan ATTR amyloidosis. Ini mewakili suar harapan bagi komunitas kami.”

Amvuttra di Hattr-PN ditanggung oleh perusahaan asuransi untuk ~ 99% pasien dengan sebagian besar membayar $ 0 di luar miring. Cakupan luas yang serupa dan biaya out-of-pocket diharapkan dalam attr-CM yang diberikan dinamika pembayar yang sebanding dan nilai klinis yang ditunjukkan dalam uji klinis Helios-B. Alnylam memiliki rekam jejak yang terbukti bekerja sama dengan pembayar untuk memastikan akses pasien yang luas ke obat-obatan kami, termasuk perintis perjanjian berbasis nilai inovatif yang terkait dengan hasil klinis yang memastikan nilai dan prediktabilitas untuk pembayar.

Alnylam menawarkan berbagai layanan dukungan dan sumber daya untuk pasien yang diresepkan produknya melalui Alnylam Assist®, satu-satunya program dukungan pasien in-house di Attr-CM. Alnylam Assist® dirancang untuk memberikan dukungan satu-satu untuk pasien dan tim perawatan kesehatan mereka untuk membantu menavigasi perjalanan perawatan, dan mencakup program awal yang cepat yang menyediakan pasien yang memenuhi syarat yang menghadapi keterlambatan cakupan atau keterlambatan dalam pengobatan dengan dosis awal tanpa biaya. Selain itu, Alnylam Assist® menawarkan dukungan dengan pertanggungan asuransi, bantuan keuangan, dan pendidikan penyakit dan perawatan untuk awal yang mulus untuk pengalaman perawatan Amvuttra. Dokter dan pasien dapat mempelajari lebih lanjut tentang layanan dukungan pasien Alnylam dengan mengunjungi alnylamassist.com/amvuttra atau memanggil 1-833-256-2748.

Aplikasi otorisasi pemasaran berdasarkan data helios-B yang sedang ditinjau oleh beberapa agen kesehatan global termasuk Badan Obat-obatan Eropa (EMA), BRAZILIONAL BADEN KEAGUNG JOUDEACE (EMA), EMA BRAZILIA BADING BRAZILE PEREGANGAN GLOBULIAN TERLIBAT DEVULIAN (EMA) BRAZILIA DEVULIAN Global (EMA), EMA BROYACE BADING (EMA) BRAZILE PEREGANGAN (EMA), Agensi (PMDA). Alnylam tetap berada di jalur untuk melanjutkan dengan pengajuan peraturan global tambahan untuk Vutrisiran pada tahun 2025.

Kunjungi amvuttra.com/attr-cm untuk informasi lebih lanjut.

Informasi Webcast Investor

Manajemen Alnylam akan membahas persetujuan FDA Amvuttra untuk ATTR-CM melalui Webcast hari ini pada pukul 18:00 ET. Webcast audio langsung panggilan akan tersedia di bagian investor situs web perusahaan di www.alnylam.com/events. Webcast yang diarsipkan akan tersedia di situs web perusahaan sekitar dua jam setelah acara.

indikasi dan informasi keselamatan penting

Indikasi

Amvuttra® (Vutrisiran) diindikasikan untuk pengobatan:

  • Kardiomiopati tipe liar atau pengkhianatan di dalamnya dengan pend.editary Transtyretin yang dimediasi oleh kardi. Kunjungan Kegagalan.
  • Polineuropati dari amiloidosis yang dimediasi transthyretin herediter (hattr-pn) pada orang dewasa.

    • Informasi Keselamatan Penting

    Mengurangi kadar vitamin A serum dan suplementasi yang disarankan

    Perawatan amvuttra menyebabkan penurunan kadar vitamin A serum.

    Suplementasi pada tunjangan harian yang direkomendasikan (RDA) vitamin A disarankan untuk pasien yang menggunakan amvuttra. Dosis yang lebih tinggi dari RDA tidak boleh diberikan untuk mencoba mencapai kadar vitamin A serum normal selama pengobatan dengan amvuttra, karena kadar vitamin A serum tidak mencerminkan total vitamin A dalam tubuh.

    Pasien harus dirujuk ke dokter mata jika mereka mengalami gejala mata yang menunjukkan defisiensi vitamin A (mis., Kebutaan malam).

    reaksi buruk

    Dalam sebuah studi pasien dengan HATTR-PN, reaksi buruk yang paling umum terjadi pada pasien yang diobati dengan amvuttra adalah nyeri pada ekstremitas (15%), artralgia (11%), dispnea (7%), dan vitamin A menurun (7%).

    Dalam studi pasien dengan ATH-CM, tidak ada masalah baru, tidak ada masalah, tidak ada masalah, tidak ada pengaman, tidak ada masalah, tidak ada masalah dengan ATH-CMM, NO SURTMM, NO SURTMAN.

    untuk informasi tambahan tentang amvuttra, silakan lihat penuh informasi resep .

    tentang amvuttra® (vutrisiran)

    Amvuttra® (Vutrisiran) adalah terapi RNAi yang memberikan knockdown transthyretin (TTR) yang cepat, menangani penyebab yang mendasari amiloidosis transthyretin (Attr). Diberikan triwulanan melalui injeksi subkutan oleh seorang profesional kesehatan, amvuttra disetujui dan dipasarkan di lebih dari 15 negara untuk pengobatan polineuropati dari amiloidosis yang dimediasi oleh transthyretin (hattr-pn) pada orang dewasa yang ditransprovasikan pada AS untuk pengobatan kardiomyopati yang ditransmisikan oleh kardiomyopati yang ditransmrovasikan oleh kardiomyopati yang dikribomi dengan Wild-Cypyry atau-cypyrey atau Kematian kardiovaskular, rawat inap kardiovaskular dan kunjungan gagal jantung yang mendesak. Untuk informasi lebih lanjut tentang Amvuttra, termasuk informasi resep lengkap A.S., kunjungi amvuttra.com.

    tentang attr

    Transthyretin amyloidosis (ATTR) adalah penyakit yang kurang terdiagnosis, progresif cepat, melemahkan dan fatal yang disebabkan oleh protein transthyretin (TTR) yang salah lipatan, yang terakumulasi sebagai endapan amiloid di berbagai bagian tubuh, termasuk saraf, jantung dan saluran pencernaan. Pasien dapat hadir dengan polineuropati, kardiomiopati, atau keduanya manifestasi penyakit. Ada dua bentuk ATTR-attr herediter (HATTR) yang berbeda, yang disebabkan oleh varian gen TTR dan mempengaruhi sekitar 50.000 orang di seluruh dunia, dan Wild-Type Attr (WTATTR), yang terjadi tanpa varian gen TTR dan berdampak pada 200.000-300.000 orang di seluruh dunia.

    RNAi (gangguan RNA) adalah proses seluler alami pembungkaman gen yang mewakili salah satu perbatasan yang paling menjanjikan dan cepat maju dalam biologi dan pengembangan obat saat ini. Penemuannya telah digembar -gemborkan sebagai "terobosan ilmiah utama yang terjadi sekali setiap dekade atau lebih," dan diakui dengan pemberian Hadiah Nobel 2006 untuk Fisiologi atau Kedokteran. Dengan memanfaatkan proses biologis alami RNAi yang terjadi di dalam sel kita, kelas obat baru yang dikenal sebagai terapi RNAi sekarang menjadi kenyataan. RNA yang mengganggu kecil (siRNA), molekul yang memediasi RNAi dan terdiri dari platform terapi RNAi Alnylam, berfungsi di hulu obat-obatan saat ini dengan membungkam RNA (mRNA) yang berpotensi membungkam (mRNA)-prekursor genetik-yang mengkodekan protein jalur yang menyebabkan penyakit atau penyakit, sehingga mencegah mereka yang dibuat. Ini adalah pendekatan revolusioner dengan potensi untuk mengubah perawatan pasien dengan penyakit genetik dan lainnya.

    tentang alnylam farmasi

    Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) telah memimpin terjemahan gangguan RNA (RNAi) menjadi kelas baru obat -obatan inovatif dengan potensi untuk mengubah kehidupan orang yang menderita penyakit langka dan lazim dengan kebutuhan yang tidak terpenuhi. Berdasarkan sains pemenang Hadiah Nobel, terapeutik RNAI mewakili pendekatan yang kuat dan divalidasi secara klinis menghasilkan obat-obatan transformatif. Sejak didirikan pada tahun 2002, Alnylam telah memimpin Revolusi RNAi dan terus memenuhi visi yang berani untuk mengubah kemungkinan ilmiah menjadi kenyataan. Produk terapeutik RNAi komersial Alnylam adalah Onpattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran), dan Leqvio® (inclisiran), yang sedang dikembangkan dan dikomersialkan oleh Alnylam, Nov. Alnylam memiliki pipa yang mendalam tentang obat-obatan yang diselidiki, termasuk beberapa kandidat produk yang sedang dalam pengembangan tahap akhir. Alnylam mengeksekusi strategi "Alnylam P5X25" untuk memberikan obat -obatan transformatif pada penyakit langka dan umum yang menguntungkan pasien di seluruh dunia melalui inovasi berkelanjutan dan kinerja keuangan yang luar biasa, menghasilkan profil biotek terkemuka. Alnylam berkantor pusat di Cambridge, MA. Untuk informasi lebih lanjut tentang orang-orang kami, sains dan pipa, silakan kunjungi www.alnylam.com dan terlibat dengan kami di X (sebelumnya Twitter) di @Alnylam, atau di LinkedIn, Facebook, atau Instagram.

    Pernyataan yang berwawasan ke depan

    This press release contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934. All statements other than historical statements of fact regarding Alnylam’s expectations, beliefs, goals, plans or prospects, including, without limitation, statements regarding Alnylam’s expectations regarding the safety and efficacy of Amvuttra for the treatment of ATTR-CM and hattr-pn; bahwa persetujuan FDA dari AMVUTTRA untuk ATTR-CM merupakan kemajuan penting bagi pasien, memberikan opsi pengobatan baru dan berdiferensiasi klinis untuk ATR-CM; kemampuan amvuttra untuk meningkatkan hasil dan mengurangi perkembangan untuk pasien dengan ATR-CM; Kemampuan Alnylam untuk terus berinovasi untuk pasien dengan ATTR Amyloidosis; Kemampuan Amvuttra atau produk atau kandidat produk Alnylam lainnya untuk memungkinkan pasien dengan ATTR amyloidosis hidup lebih lama, lebih baik dan/atau lebih sehat; potensi amvutra untuk mengubah pengobatan attr-cm; Kemampuan amvuttra untuk memberi pasien ATR-CM manfaat yang sebanding dengan manfaat klinis yang diamati dalam uji klinis Helios-B; Harapan Alnylam bahwa Amvuttra di ATR-CM akan memiliki cakupan dan dinamika biaya yang sama-sama mirip dengan cakupan Amvuttra dan dinamika biaya out-of-pocket di Hattr-PN; dan potensi penerimaan dan waktu dari otorisasi pemasaran di masa depan atau waktu pengajuan peraturan di masa depan untuk Vutrisiran, harus dianggap sebagai pernyataan yang tampak ke depan.

    Hasil aktual dan rencana masa depan dapat berbeda secara material dari yang ditunjukkan oleh pernyataan yang tampak di depan ini sebagai akibat dari berbagai risiko yang tidak ada hubungannya, tanpa batasan lainnya, tanpa batasan lainnya, tanpa batasan, tanpa batasan, tanpa batasan, tanpa batasan, tanpa batasan, tanpa batasan lainnya, tanpa batasan, tanpa batasan lainnya, tanpa batasan, tanpa batasan, tanpa ada faktor-faktor lain, tanpa batasan, tanpa batasan, tanpa ada banyak risiko, tanpa ada faktor-faktor lain, tanpa ada banyaknya, tanpa ada faktor-faktor lain, tanpa ada banyak risiko, tanpa ada faktor-faktor lain, tanpa ada faktor-faktor yang tidak ada hubungannya, tanpa ada banyak risiko, tanpa ada faktor-faktor yang tidak ada hubungannya, tanpa ada banyak risiko, tanpa ada faktor-faktor yang tidak ada hubungannya dengan cara yang berkiskil. tujuan “Alnylam P5x25”; Kemampuan Alnylam untuk menemukan dan mengembangkan kandidat obat baru dan pendekatan pengiriman dan berhasil menunjukkan kemanjuran dan keamanan kandidat produknya; hasil pra-klinis dan klinis untuk kandidat produk Alnylam; Tindakan atau saran dari lembaga pengatur dan kemampuan Alnylam untuk mendapatkan dan mempertahankan persetujuan peraturan untuk kandidat produknya, serta penetapan harga dan penggantian yang menguntungkan; berhasil meluncurkan, memasarkan, dan menjual produk yang disetujui Alnylam secara global; keterlambatan, gangguan atau kegagalan dalam pembuatan dan pasokan kandidat produk Alnylam atau produk yang dipasarkan; memperoleh, memelihara dan melindungi kekayaan intelektual; Kemampuan Alnylam untuk mengelola pertumbuhan dan pengeluaran operasinya melalui investasi disiplin dalam operasi dan kemampuannya untuk mencapai profil keuangan yang mandiri di masa depan; Kemampuan Alnylam untuk mempertahankan kolaborasi bisnis strategis; Ketergantungan Alnylam pada pihak ketiga untuk pengembangan dan komersialisasi produk tertentu; hasil litigasi; potensi risiko investigasi pemerintah di masa depan; dan pengeluaran yang tidak terduga; serta risiko-risiko yang lebih sepenuhnya dibahas dalam "faktor risiko" yang diajukan dengan laporan tahunan Alnylam 2024 tentang Formulir 10-K yang diajukan kepada Securities and Exchange Commission (SEC), sebagaimana dapat diperbarui dari waktu ke waktu dalam laporan triwulanan Alnylam berikutnya pada Formulir 10-Q, dan dalam pengajuan lain yang Alnylam buat dengan SEC. Selain itu, pernyataan berwawasan ke depan mewakili pandangan Alnylam hanya pada hari ini dan tidak boleh diandalkan sebagai mewakili pandangan Alnylam pada tanggal berikutnya. Alnylam secara eksplisit melepaskan kewajiban apa pun, kecuali sejauh yang disyaratkan oleh hukum, untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, dkk. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz Ma. AM J Manager Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, dkk. J Perifer Nerv Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, dkk. Orphanet J Rare Dis. 2013; 8: 31.

    Sumber: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Diposting : 2025-03-24 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer