Alnylam annuncia l'approvazione della FDA di Amvuttra (Vutrisiran), il primo RNAi terapeutico a ridurre la morte cardiovascolare, i ricoveri e le visite urgenti di insufficienza cardiaca negli adulti con amiloidosi ATRT con cardiomiopatia (ATT-CM)

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Cambridge, Mass .-- (Business Wire)-Mar. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: Alny), la principale compagnia di terapeutica RNAi, ha annunciato oggi l'approvazione degli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) della nuova domanda di droga supplementare (SNDA) per il suo RNAi Therapeutic, Amvuttra® (vorisiran), per il trattamento della cardytica o per l'Hedatyatudy, Amiloidosi mediata da trantiretina (ATR-CM) negli adulti per ridurre la mortalità cardiovascolare, i ricoveri cardiovascolari e le visite urgenti di insufficienza cardiaca. L'approvazione espande l'indicazione per Amvuttra, che ora diventa la prima e unica terapeutica approvata dalla FDA per il trattamento di ATRT-CM e la polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria-mediata da transyretina (Hatt-PN) negli adulti. 300.000 persone in tutto il mondo. Non esiste una cura per ATR-CM e la deposizione di fibrille di tranhiretina (TTR) mal ripiegata provoca danni irreversibili nel tempo che può portare alla morte prematura. Oggi, la maggior parte dei pazienti rimane non diagnosticata e non trattata e una parte significativa di coloro che sono trattati con terapie comunemente usate sperimentano progressione della malattia.

"L'approvazione della FDA di AMVUTTRA per ATRT-CM segna un progresso fondamentale per i pazienti, fornendo una nuova opzione di trattamento clinicamente differenziata che ha dimostrato di migliorare i risultati, tra cui la mortalità cardiovascolare e ridurre la progressione per coloro che vivono con questa malattia devastante", ha affermato Yvonne Greenstreet, MBCHB, amministratore delegato di Alnylam. “I would like to extend my deepest gratitude to the patients who participated in our clinical trials, their families and caregivers, the clinical researchers, regulators, and my colleagues at Alnylam who made this approval possible. Today represents a significant milestone in our nearly twenty years of partnership with the ATTR amyloidosis community, but we are not stopping here. We will continue to innovate for patients with ATTR amyloidosis so they can live longer, better, healthier vite. ”

Amvuttra è un terapeutico RNAi che funziona a monte per fornire un rapido knockdown di TTR, affrontando la malattia alla sua fonte, con solo quattro comode dosi sottocutanee all'anno. Abbandonando rapidamente la produzione di TTR, Amvuttra diminuisce sostanzialmente la deposizione di fibrille TTR, che formano amiloide e causano danni cardiovascolari irreversibili e morte prematura in pazienti con attr-cm.

"Questa approvazione della FDA offre l'opportunità di trasformare ulteriormente il trattamento ATT-CM con un nuovo meccanismo d'azione. Lo studio clinico Helios-B ha scoperto che Vutrisiran ha permesso ai pazienti di vivere più a lungo, sperimentare un minor numero di ricoveri e migliorare il funzionamento e la sensazione", ha affermato Ronald Witteles, M.D., Elios-B Investigator, professore di medicina presso la scuola universitaria e la medicina della medicina. "Lo studio ha arruolato i pazienti che rispecchiano la popolazione del mondo reale con questa malattia, e sono molto incoraggiato dalla capacità di Vutrisiran di dimostrare significativi benefici clinici in entrambi i risultati cardiovascolari e molteplici misure di progressione della malattia. Questo è un giorno molto eccitante per i pazienti con questa malattia impegnativa."

questa approvazione è basata sull'elimo di fase 3. Lo studio ha raggiunto un significato statistico rispetto al placebo su tutti e 10 endpoint primari e secondari pre-specificati. I risultati sono stati presentati al Congresso European Society of Cardiology e contemporaneamente pubblicati sul New England Journal of Medicine. Nella popolazione complessiva, AMVUTTRA ha ridotto il rischio di mortalità per tutte le cause (ACM) e eventi cardiovascolari ricorrenti (CV) del 28% durante il periodo di trattamento in doppio cieco fino a 36 mesi. La mortalità in questa popolazione è stata significativamente ridotta del 36% per 42 mesi in un'analisi endpoint secondaria pre-specificata che includeva fino a 36 mesi del periodo in doppio cieco più sei mesi di estensione in aperto. Nella popolazione di monoterapia, AMVUTTRA ha ridotto significativamente il rischio di ACM e gli eventi CV ricorrenti del 33% nel periodo in doppio cieco e ha ridotto significativamente il rischio di mortalità del 35% per 42 mesi. Rispetto ai pazienti trattati con placebo, i pazienti trattati con amvuttra hanno anche sperimentato la conservazione della capacità funzionale e della qualità della vita, nonché i primi miglioramenti nei biomarcatori NT-ProBNP e Troponin I, che sono predittivi di esiti cardiovascolari. La sicurezza e la tollerabilità di AMVUTTRA sono ben consolidate, come dimostrato nello studio clinico HELIOS-A positivo per AMVUTTRA in HATTR-PN, che ha comportato l'approvazione della FDA nel 2022 e oltre 5.000 esposizioni per i pazienti a livello globale. In quello studio, le reazioni avverse più comuni nei pazienti trattati con amvuttra erano dolore all'estremità (15%), artralgia (11%), dispnea (7%) e vitamina A diminuite (7%). Non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza nello studio clinico HELIOS-B di pazienti con attr-cm.

"Nonostante i recenti progressi, rimane una significativa necessità per i pazienti che vivono con ATR-CM e ho assistito a prima persona, l'impatto che l'amiloidosi ATRT può avere sulle famiglie, tra cui una ridotta qualità della vita e la perdita dei propri cari", ha affermato Muriel Finkel, presidente degli amiloidosi dei gruppi di sostegno. "La disponibilità di questa innovativa opzione di trattamento è un momento significativo per i pazienti che vivono con amiloidosi ATRT. Rappresenta un faro di speranza per la nostra comunità."

Amvuttra in Hatttr-PN è coperto da assicuratori per ~ 99% dei pazienti con la maggioranza che paga $ 0 fuori tavolo. Sono previsti costi simili di copertura e tasca propria in ATTR-CM date dinamiche comparabili dei pagatori e il valore clinico dimostrato nello studio clinico HELIOS-B. Alnylam ha una comprovata esperienza nel lavorare a stretto contatto con i pagatori per garantire un ampio accesso ai pazienti ai nostri medicinali, inclusi accordi pionieristici basati sul valore innovativo collegato a risultati clinici che garantiscono valore e prevedibilità per i pagatori.

Alnylam offre servizi di supporto multipli e risorse per i pazienti prescritti i suoi prodotti tramite Alnylam Assist®, l'unico programma di supporto ai pazienti interni in ATRT-CM. Alnylam Assist® è progettato per fornire supporto individuale ai pazienti e ai loro team sanitari per aiutare a navigare nel percorso terapeutico e include un programma di avvio rapido che fornisce pazienti idonei che incontrano ritardi di copertura o ritardi nel trattamento con una dose iniziale gratuitamente. Inoltre, Alnylam Assist® offre supporto con copertura assicurativa, assistenza finanziaria e educazione alle malattie e al trattamento per un inizio senza soluzione di continuità all'esperienza di trattamento AMVUTTRA. Medici e pazienti possono saperne di più sui servizi di supporto ai pazienti di Alnylam visitando Alnylamassist.com/amvuttra o chiamando il numero 1-833-256-2748.

Applicazioni di autorizzazione di marketing basate su dati di Helios-B sono attualmente in fase di revisione da parte di agenzie di medicina europea, tra cui l'agenzia europea per le agenzie di medicina europea, tra cui l'agenzia per i medicinali europei per i medicinali europei, tra cui l'agenzia di medicinali europee per i medicinali europei, tra cui l'agenzia europea per i medicinali sanitari e le medicine (PMDA). Alnylam rimane sulla buona strada per procedere con ulteriori comunicazioni normative globali per Vutrisiran nel 2025.

Visita amvuttra.com/attr-cm per ulteriori informazioni.

Informazioni sul webcast per investitori

Alnylam Management discuterà l'approvazione della FDA di AMVUTTRA per ATRT-CM tramite Webcast oggi alle 18:00 ET. Un webcast audio live della chiamata sarà disponibile nella sezione Investor del sito Web dell'azienda all'indirizzo www.alnylam.com/events. Un webcast archiviato sarà disponibile sul sito Web dell'azienda circa due ore dopo l'evento.

Indicazioni e importanti informazioni sulla sicurezza

Indicazioni

amvuttra® (vutrisiran) è indicato per il trattamento di:

  • cardiomiopatia di cardiomipatia e eredità a ospedalizzazioni ereditarie e ereditarie di ospedalizzazioni ereditarie e ereditaria per l'urgovasculare e l'ospite di cardiovascolari Visite di insufficienza cardiaca.
  • Polyuropatia di amiloidosi mediata dalla tranhiretina ereditaria (HATTR-PN) negli adulti.

    • Informazioni sulla sicurezza importanti

    Livelli sierici di vitamina A ridotti e supplementazione raccomandata

    Il trattamento con AMVUTTRA porta a una diminuzione dei livelli sierici di vitamina A.

    L'integrazione alla quota giornaliera raccomandata (RDA) della vitamina A è consigliata per i pazienti che assumono AMVUTTRA. Non dovrebbero essere somministrate dosi più elevate di RDA per cercare di raggiungere i normali livelli sierici di vitamina A durante il trattamento con amvuttra, poiché i livelli sierici di vitamina A non riflettono la vitamina A totale nel corpo.

    I pazienti devono essere indirizzati a un oftalmologo se sviluppano sintomi oculari che suggeriscono la carenza di vitamina A (ad esempio, cecità notturna).

    Reazioni avverse

    In uno studio sui pazienti con hatttr-PN, le reazioni avverse più comuni che si sono verificate nei pazienti trattati con amvuttra erano dolore all'estremità (15%), artralgia (11%), dispnea (7%) e vitamina A diminuita (7%).

    In uno studio di pazienti con attr-cm, non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. Per ulteriori informazioni su amvuttra, consultare il completo Informazioni sulla prescrizione .

    Informazioni su amvuttra® (vutrisiran)

    Amvuttra® (Vutrisiran) è un terapeutico RNAi che offre un rapido knockdown della trantiretina (TTR), affrontando la causa sottostante della tranhiretina (ATTR) amiloidosi. Somministrato trimestrale tramite iniezione sottocutanea da parte di un operatore sanitario, Amvuttra è approvato e commercializzato in più di 15 paesi per il trattamento della poliniopatia dell'amiloidosi ereditaria ereditaria mediata da amiloidosi (Hatt-PN) negli adulti e è approvato negli Stati Uniti negli Stati Uniti negli Stati Uniti negli Stati Uniti (Hatttrisosi ere-eredita Ridurre la mortalità cardiovascolare, i ricoveri cardiovascolari e le visite urgenti di insufficienza cardiaca. Per ulteriori informazioni su AMVUTTRA, comprese le informazioni complete sulla prescrizione degli Stati Uniti, visitare Amvuttra.com.

    Informazioni su ATTR

    L'amiloidosi transiretina (ATTR) è una malattia sottomarina, rapidamente progressiva, debilitante e fatale causata da proteine ​​tranhoretiniche (TTR) mal ripiegate, che si accumulano come depositi amiloidi in varie parti del corpo, compresi i nervi, il tratto cardiaco e gastrointestinale. I pazienti possono presentare poliniopatia, cardiomiopatia o entrambe le manifestazioni della malattia. Esistono due diverse forme di ATRT-ATT ereditario (HATTR), che è causata da una variante del gene TTR e colpisce circa 50.000 persone in tutto il mondo, e WILD-TYPE ATRT (WTATTR), che si verifica senza una variante del gene TTR e impatti una stima di 200.000-300.000 persone in tutto il mondo.1-4

    RNAi (interferenza dell'RNA) è un processo cellulare naturale di silenziamento genico che rappresenta oggi una delle frontiere più promettenti e in rapido avanzamento nella biologia e nello sviluppo di farmaci. La sua scoperta è stata annunciata come "una grande svolta scientifica che si verifica una volta ogni decennio" ed è stata riconosciuta con il premio del premio Nobel del 2006 per la fisiologia o la medicina. Sfruttando il naturale processo biologico dell'RNAi che si verifica nelle nostre cellule, una nuova classe di medicinali noti come RNAI Therapeutics è ora una realtà. Piccolo RNA interferente (siRNA), le molecole che mediano l'RNAi e comprendono la piattaforma terapeutica di RNAi di Alnylam, la funzione a monte delle medicine di oggi silenziando potentemente l'RNA di messaggero (mRNA)-i precursori genetici-che codificano per le proteine ​​per la malattia o per la malattia, impedendo loro di essere realizzate. Questo è un approccio rivoluzionario con il potenziale per trasformare la cura dei pazienti con malattie genetiche e altre

    Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) ha portato la traduzione dell'interferenza dell'RNA (RNAi) in una classe completamente nuova di medicinali innovativi con il potenziale per trasformare la vita delle persone afflitte da malattie rare e prevalenti con necessità insoddisfatte. Basato sulla scienza premio Nobel, RNAI Therapeutics rappresenta un approccio potente e clinicamente validato che produce medicinali trasformativi. Dalla sua fondazione nel 2002, Alnylam ha guidato la rivoluzione dell'RNAi e continua a offrire una visione audace per trasformare la possibilità scientifica in realtà. I prodotti terapeutici RNAi commerciali di Alnylam sono onpattrro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) e Leqvio® (Incisiran), che è stato sviluppato e commercializzato da Alnylam di Novartis. Alnylam ha una profonda pipeline di medicinali investigativi, tra cui più candidati al prodotto in fase di sviluppo in fase avanzata. Alnylam sta eseguendo la sua strategia "Alnylam p5x25" per fornire medicinali trasformativi in ​​malattie rare e comuni a beneficio dei pazienti di tutto il mondo attraverso innovazione sostenibile e prestazioni finanziarie eccezionali, risultando in un profilo biotecnole leader. Alnylam ha sede a Cambridge, MA. Per ulteriori informazioni sulla nostra gente, scienza e pipeline, visitare www.alnylam.com e interagire con noi su X (precedentemente Twitter) su @alnylam o su LinkedIn, Facebook o Instagram.

    ALNYLAM Dichiarazioni in avanti

    Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933 e della sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni storiche di fatto per quanto riguarda le aspettative di alnylam, le credenze, gli obiettivi, i piani o le prospettive, comprese, tra cui le limitazioni, le dichiarazioni relative alle aspettative di Alnylam per quanto riguarda la sicurezza e l'efficacia degli amvut-cm e hatttr-PN; Quell'approvazione della FDA di AMVUTRA per ATTR-CM rappresenta un progresso fondamentale per i pazienti, fornendo una nuova e clinicamente differenziata opzione di trattamento per ATRT-CM; la capacità di Amvuttra di migliorare i risultati e ridurre la progressione per i pazienti con ATRT-CM; La capacità di Alnylam di continuare a innovare per i pazienti con amiloidosi ATRT; la capacità di Amvuttra o di uno qualsiasi degli altri prodotti o candidati al prodotto di Alnylam di consentire ai pazienti con amiloidosi ATRT di vivere una vita più lunga, migliore e/o più sana; il potenziale per Amvutra di trasformare il trattamento di ATRT-CM; la capacità di Amvuttra di fornire ai pazienti ATRT-CM con benefici paragonabili ai benefici clinici osservati nello studio clinico HELIOS-B; Le aspettative di Alnylam che AMVUTTRA in ATTR-CM avrà una copertura e dinamiche di costi immediati simili alla copertura di Amvuttra e alla dinamica dei costi immediati in Hatttr-PN; e la potenziale ricevuta e tempistica di eventuali future autorizzazioni di marketing o i tempi di eventuali future comunicazioni normative per Vutrisiran, dovrebbero essere considerate dichiarazioni previsionali.

    Risultati effettivi e piani futuri possono differire materialmente da quelli indicati da queste dichiarazioni di successo a causa del risultato di successo a causa del successo. Obiettivi "Alnylam P5x25"; La capacità di Alnylam di scoprire e sviluppare nuovi candidati alla droga e approcci di consegna e dimostrare con successo l'efficacia e la sicurezza dei suoi candidati al prodotto; i risultati pre-clinici e clinici per i candidati al prodotto di Alnylam; azioni o consigli delle agenzie di regolamentazione e la capacità di Alnylam di ottenere e mantenere l'approvazione normativa per i suoi candidati al prodotto, nonché prezzi e rimborsi favorevoli; lanciare, commercializzare e vendere con successo i prodotti approvati di Alnylam a livello globale; ritardi, interruzioni o fallimenti nella produzione e fornitura dei candidati al prodotto di Alnylam o dei suoi prodotti commercializzati; ottenere, mantenere e proteggere la proprietà intellettuale; La capacità di Alnylam di gestire la sua crescita e le spese operative attraverso investimenti disciplinati nelle operazioni e la sua capacità di ottenere un profilo finanziario autosufficienti in futuro; La capacità di Alnylam di mantenere collaborazioni strategiche di business; La dipendenza da Alnylam da terzi per lo sviluppo e la commercializzazione di alcuni prodotti; il risultato del contenzioso; il potenziale rischio di future indagini del governo; e spese inaspettate; Oltre a tali rischi in modo più completamente discusso nei "fattori di rischio" presentati con il rapporto annuale del 2024 di Alnylam sul modulo 10-K depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC), come può essere aggiornato di volta in volta nelle successive rapporti trimestrali di Alnylam sul modulo 10-Q e in altri documenti che Alnylam fa con la SEC. Inoltre, eventuali dichiarazioni lungimiranti rappresentano le opinioni di Alnylam solo oggi e non dovrebbero essere invocate come rappresentanti di Alnylam a partire da qualsiasi data successiva. Alnylam declina esplicitamente qualsiasi obbligo, ad eccezione della misura richiesta dalla legge, di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzer A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz MA. AM J Care di Amment. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J periferia nervoso Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013; 8: 31.

    Fonte: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Pubblicato : 2025-03-24 12:00

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