Alnylamは、心筋症（ATTR-CM）を伴うATTRアミロイドーシスの成人の心血管死、入院、緊急心不全訪問を減らす最初のRNAi治療薬であるAmvuttra（Vutrisiran）のFDA承認を発表しました。
マサチューセッツ州ケンブリッジ - （ビジネスワイヤー） - 3月20、2025---- Alnylam Pharmaceuticals、Inc。（NASDAQ：ALNY）を大手RNAi Therapeutics Companyで、本日、RNAi Therapeutic、Amvuttrra®（Vutrisiran）のRNAi Therapeuticの補足新薬アプリケーション（SNDA）の承認を発表しました。心血管死亡、心血管入院、緊急心不全訪問を減らすために、成人におけるトランスシレチン媒介アミロイドーシス（ATT-CM）。承認により、Amvuttraの適応が拡大します。これは、ATT-CMの治療と遺伝性トランスシレチン媒介アミロイドーシス（HATTR-PN）のATTR-CMの治療のためにFDAによって承認された最初で唯一の治療になりました。世界中で300,000人。 ATTR-CMの治療法はなく、誤って折り畳まれたトランスシレチン（TTR）フィブリルの堆積は、時間の経過とともに不可逆的な損傷を引き起こし、早期死につながる可能性があります。今日、ほとんどの患者は診断されておらず未治療のままであり、一般的に使用されている治療法で治療されている人のかなりの部分が疾患の進行を経験します。ATTR-CMに対するAmvuttraのFDAの承認は、患者にとって極めて重要な進歩を示し、心血管死亡率を含む結果を改善し、この壊滅的な病気のある人々の進行を減らすことが示された新しい臨床的に差別化された治療オプションを提供します」 「私たちの臨床試験に参加した患者、その家族と介護者、臨床研究者、規制当局、およびこの承認を可能にしたアルニラムの同僚に、私は深い感謝を拡大したいと思います。今日、アトライドーシスコミュニティとの20年近くのパートナーシップの重要なマイルストーンを表しています。
Amvuttraは、上流で動作してTTRの迅速なノックダウンを提供するRNAi治療薬であり、その源で病気に対処し、年間4つの便利な皮下用量しかありません。 TTR産生を急速にノックダウンすることにより、AmvuttraはTTRフィブリルの堆積を大幅に減少させます。これは、アミロイドを形成し、ATTM。
「このFDAの承認は、新しい作用メカニズムでATT-CM治療をさらに変換する機会を提供します。ヘリオス-B臨床試験では、ヴォトリシランが患者がより長く生き、入院を経験し、どのように機能し、感じるかを改善することができました。 「この疾患で実世界の集団を反映した試験患者は、心血管転帰と疾患の進行の複数の尺度の両方で意味のある臨床的利益を実証するヴォトリシランの能力に非常に励まされています。これは、この困難な疾患の患者にとって非常にエキサイティングな日です。」この試験は、10の事前に指定されたプライマリおよびセカンダリエンドポイントすべてでプラセボと比較して統計的有意性を達成しました。結果は欧州心臓病会会議で発表され、同時にニューイングランドジャーナルオブメディシンに掲載されました。全体の集団では、Amvuttraは、最大36か月の二重盲検治療期間中に、全死因死亡率（ACM）および再発性心血管（CV）イベントのリスクを28％減少させました。この集団の死亡率は、2倍の盲検期間と6か月のオープンラベル拡張を含む、事前に指定された二次エンドポイント分析で42か月までに36％増加しました。単剤療法の集団では、AmvuttraはACMおよび再発性CVイベントのリスクを2倍の盲検期間に33％減らし、死亡率のリスクを35％から42か月まで減少させました。プラセボで治療された患者と比較して、Amvuttraで治療された患者は、心血管の結果を予測するバイオマーカーNT-ProBNPおよびトロポニンIの早期改善と同様に、機能的能力と生活の質の保存も経験しました。 Amvuttraの安全性と忍容性は確立されています。これは、Hattr-PNのAmvuttraの肯定的な臨床試験で実証されており、2022年にFDAの承認をもたらし、世界的に5,000を超える患者年の暴露をもたらしました。その研究では、Amvuttraで治療された患者の最も一般的な副作用は、四肢の痛み（15％）、関節痛（11％）、呼吸困難（7％）、およびビタミンAの減少（7％）でした。 ATTR-CMの患者のHELIOS-B臨床試験では、新しい安全性の懸念は特定されませんでした
「最近の進歩にもかかわらず、ATT-CMと一緒に暮らす患者には大きな必要性があり、私は目撃しました。私は、ATTRアミロイドーシスが生活の質の低下や愛する人の喪失など、家族に与える影響を直接目撃しました」 「この画期的な治療オプションの利用可能性は、アトラアミロイドーシスと一緒に暮らす患者にとって重要な瞬間です。これは、私たちのコミュニティに対する希望のビーコンを表しています。」
Hattr-PNのAmvuttraは、過半数の患者の約0ドルを支払っている患者の保険会社がカバーしています。同様の支払者のダイナミクスとHelios-B臨床試験で実証された臨床的価値を考えると、同様の幅広いカバレッジと自己負担費用が予想されます。 Alnylamは、支払者と緊密に協力して、支払人の価値と予測可能性を確保する臨床結果に関連する革新的な価値ベースの契約を含む、私たちの薬への幅広い患者アクセスを確保することの実績があります。
Alnylamは、ATT-CMで唯一の社内患者サポートプログラムであるAlnylamAssist®を通じて製品を処方した患者に複数のサポートサービスとリソースを提供しています。 AlnylamAssist®は、患者とそのヘルスケアチームに1対1のサポートを提供して治療の旅をナビゲートするように設計されており、無料で初期用量で治療の遅延または遅延に遭遇する適格な患者を提供するクイックスタートプログラムが含まれています。さらに、AlnylamAssist®は、Amvuttra治療体験のシームレスなスタートのために、保険の補償、財政支援、病気と治療教育のサポートを提供しています。医師と患者は、Alnylamassist.com/Amvuttraに電話するか、1-833-256-2748に電話することにより、Alnylamの患者支援サービスについてさらに学ぶことができます。 （PMDA）。 Alnylamは、2025年にVutrisiranの追加のグローバルな規制提出を進めるために順調に進んでいます。
詳細については、amvuttra.com/attr-cmにアクセスしてください
Alnylam Managementは、今日の午後6時のWebキャストを介して、ATT-CMのAmvuttraのFDAの承認について議論します。コールのライブオーディオウェブキャストは、会社のウェブサイトwww.alnylam.com/eventsの投資家セクションで入手できます。アーカイブされたWebキャストは、イベントの約2時間後に会社のWebサイトで入手できます。
適応症
amvuttra®（vutrisiran）は、：
重要な安全情報
血清ビタミンAレベルの低下と補足
Amvuttra治療は、血清ビタミンAレベルの減少につながります。血清ビタミンAレベルは体内の総ビタミンAを反映していないため、Amvuttraでの治療中に正常な血清ビタミンAレベルを達成しようとするために、RDAよりも高い用量を投与すべきではありません。
患者は、ビタミンA欠乏症を示唆する眼症状（夜明けなど）を発症する場合、眼科医に紹介されるべきです。
Hattr-PN患者の研究では、Amvuttraで治療された患者で発生した最も一般的な副作用は、四肢の痛み（15％）、関節痛（11％）、呼吸困難（7％）、およびビタミンAの減少（7％）でした。
amvuttraの詳細については、完全
amvuttra®（vutrisiran）は、トランスシレチン（TTR）の迅速なノックダウンをもたらすRNAi治療薬であり、トランスシレチン（ATTR）アミロイドーシスの根本的な原因に対処します。ヘルスケアの専門家による皮下注射を介して四半期ごとに投与されたAmvuttraは、成人における遺伝性トランスシレチン媒介アミロイドーシス（HATTR-PN）の多細菌症の治療のために15か国以上で承認および販売されており、米国では野生型飼育中菌菌の治療のために米国で承認されています。 （ATTR-CM）心血管死亡、心血管入院、緊急の心不全訪問を減らすための成人の訪問。 Amvuttraの詳細（米国の処方情報」を含む詳細については、amvuttra.comをご覧ください。 トランスシレチンアミロイドーシス（ATTR）は、誤って折り畳まれたトランスシレチン（TTR）タンパク質によって引き起こされる、急速に進行性、衰弱性、致命的な疾患であり、神経、心臓、胃腸路など、体のさまざまな部分にアミロイド沈着として蓄積します。患者は、疾患の多発性症、心筋症、または疾患の両方の症状を呈する場合があります。 2つの異なる形式の属性 - 遺伝性属性（Hattr）があります。これは、TTR遺伝子変異体によって引き起こされ、世界中の約50,000人に影響を与え、TTR遺伝子バリアントなしで発生し、世界中の推定200,000〜300,000人の人々に影響を与えます。 RNAI（RNA干渉）は、今日の生物学と医薬品の発達において最も有望で急速に前進するフロンティアの1つを表す遺伝子サイレンシングの自然な細胞プロセスです。その発見は、「10年に1回程度に発生する主要な科学的ブレークスルー」として告げられ、2006年の生理学または医学賞の賞を受賞しました。私たちの細胞で発生するRNAiの自然な生物学的プロセスを活用することにより、RNAI治療薬として知られる新しいクラスの薬が現実になりました。小さな干渉RNA（siRNA）、RNAiを媒介し、AlnylamのRNAi治療プラットフォームを含む分子は、疾患の原因または病気の経路タンパク質をエンコードするメッセンジャーRNA（mRNA）を強力にサイレンシングすることにより、今日の医薬品の上流に機能します。これは、遺伝的およびその他の疾患の患者のケアを変える可能性を秘めた革新的なアプローチです。 Alnylam Pharmaceuticalsについて Alnylam Pharmaceuticals（NASDAQ：ALNY）は、RNA干渉（RNAI）の翻訳を、まったく新しいクラスの革新的な医薬品に導きました。ノーベル賞を受賞した科学に基づいて、RNAi Therapeuticsは、変革薬を生み出す強力で臨床的に検証されたアプローチを表しています。 2002年の設立以来、AlnylamはRNAI革命を率いており、科学的可能性を現実に変えるために大胆なビジョンを提供し続けています。 Alnylamの市販のRNAi治療製品は、Onpattro®（Patisiran）、Amvuttra®（Vutrisiran）、Givlaari®（Givosiran）、Oxlumo®（Lumasiran）、およびLeqvio®（Inclisiran）です。 Alnylamには、後期段階の開発中の複数の製品候補を含む、研究薬の深いパイプラインがあります。 Alnylamは、持続可能なイノベーションと卓越した財務パフォーマンスを通じて、世界中の患者に利益をもたらす希少疾患と一般的な疾患の両方で変革的な薬を提供するための「Alnylam P5X25」戦略で実行しています。 Alnylamはマサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。当社の人々、科学、パイプラインの詳細については、www.alnylam.comにアクセスして、@alnylam、またはLinkedIn、Facebook、またはInstagramのX（以前のTwitter）で私たちと交流してください。 このプレスリリースには、1933年証券法のセクション27Aおよび1934年証券取引法のセクション21Eの意味の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。Alnylamの期待、信念、目標、計画、または見通しに関する歴史的な事実声明以外のすべての声明ATT-CMに対するAmvuttraのFDAの承認は、患者にとって極めて重要な進歩であり、ATTR-CMの新しい臨床的に分化した治療オプションを提供します。 Amvuttraが結果を改善し、ATTL-CM患者の進行を減らす能力。アットアミロイドーシス患者のために革新を続けるアルニラムの能力。 AmvuttraまたはAlnylamの他の製品または製品候補の能力が、ATTRアミロイドーシスの患者がより長く、より良い、および/または健康的な生活を実現できるようにする能力。 AmvutraがATTR-CMの処理を変換する可能性。 AmvuttraのATT-CM患者にHelios-B臨床試験で観察された臨床的利益に匹敵する利益を提供する能力。 Ant-CMのAmvuttraがAmvuttraのカバレッジとHattr-PNでの自己負担コストダイナミクスと同様のカバレッジと自己負担のダイナミクスを備えているというAlnylamの期待。そして、将来のマーケティング承認の潜在的な領収書とタイミング、またはVutrisiranの将来の規制提出のタイミングは、将来を見据えた声明と見なされるべきです。 実際の結果と将来の計画は、さまざまな重要なリスク、不確実な要因、およびその他の継続的な存在などの継続的な存在のために、さまざまな重要なリスク、不確実な要因、その他の要因の結果としてこれらの将来を見据えた記述によって示されたものとは大きく異なる場合があります。その「Alnylam P5X25」の目標。アルニラムの新しい薬物候補を発見して開発し、出産アプローチを開発し、製品候補の有効性と安全性をうまく実証する能力。 Alnylamの製品候補者の臨床的および臨床的結果。規制機関の行動またはアドバイスと、その製品候補者の規制当局の承認を取得および維持するAlnylamの能力、および有利な価格設定と払い戻し。 Alnylamの承認済み製品の発売、マーケティング、販売に成功しました。 Alnylamの製品候補またはその販売製品の製造および供給の遅延、中断、または障害。知的財産の取得、維持、保護。 Alnylamは、運用への規律ある投資と、将来の自立可能な財務プロファイルを達成する能力を通じて、成長と営業費用を管理する能力。戦略的なビジネスコラボレーションを維持するAlnylamの能力。特定の製品の開発と商業化のための第三者へのAlnylamの依存。訴訟の結果;将来の政府調査の潜在的なリスク。と予期しない支出。また、Alnylamの証券取引委員会（SEC）に提出されたForm 10-Kに関するAlnylamの2024年の年次報告書に提出された「リスク要因」（SEC）でより完全に議論されたこれらのリスク、Alnylamのその後の四半期報告書で時々更新される可能性があり、AlnylamがSECに作成する他のファイリングで更新される可能性があります。さらに、将来の見通しに関する記述は、今日の時点でのみAlnylamの見解を表しており、その後の日付のAlnylamの見解を表すものとして頼るべきではありません。 Alnylamは、法律で要求される範囲を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。 1 Hawkins PN、Ando Y、Dispenzeri A、et al。アン・メド。 2015; 47（8）：625-638。 2 Gertz Ma。 Am Jマネージャーケア。 2017; 23（7）：S107-S112。 3 Concencico I、Gonzalez-Duarte A、Obici L、et al。 J Peripher Nerv Syst。 2016; 21：5-9。 4 Ando Y、Coelho T、Berk JL、et al。 Orphanet J Rare Dis。 2013; 8：31。 出典：Alnylam Pharmaceuticals、Inc。 投稿しました : 2025-03-24 12:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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