Alnylam ngumumake persetujuan FDA Amvuttra (vutrisiran), terapi rnai pisanan kanggo nyuda pati kardiovaskular, rumah sakit lan gugus amyloidosis karo cardiomyoopathy (attra-cm)

Tindakake Drugslib ing

Cambridge, Massa .-- (Kawat Bisnis) - Mar. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceutical, Inc. Amyloidosis sing dikembangake Transthyretin (Attloidosis) ing wong diwasa kanggo nyuda kematian kardiovaskular, rumah sakit kardiovaskular lan kunjungan gagal jantung sing cepet. Persetujuan kasebut nambahi indikasi kanggo Amvuttra, sing saiki dadi sing disetujoni pisanan lan mung terapi kanggo perawatan ameret-cm lan polneidosis sing rusak (hattropati) ing wong diwasa. A.S. Lan luwih saka 300.000 wong ing saindenging jagad. Ora ana obat-obatan kanggo frils-cm, lan pemendhot paru-fibril transthyretin (TTR) nyebabake kerusakan sing ora bisa dibalekake sajrone wektu sing bisa nyebabake pati durung wayahe. Dina iki, umume pasien tetep ora pati jelas lan ora ditambani, lan bagean sing signifikan saka wong-wong sing dianggep karo terapi sing umum digunakake pengalaman maju penyakit.

Persetujuan FDA Amvuttra kanggo ATTR-ATTER Tandha kemajuan pivotal kanggo pasien, lan nyuda proses perawatan sing anyar, "ujare Yvonne Greenstreet, MBCHB, Kepala Petugas Alnylam. "Aku kepengin banget ngucapke syukur kanggo pasien sing melu uji coba klinis, kulawargane, para peladaran klinis, nanging kita ora bakal nyetak persetujuan ing ATTR. Kita bakal terus-terusan kanggo nganakake pasien ing ATTR Amyloidosis saengga Bisa urip luwih suwe, luwih sehat, luwih sehat. " Kanthi ngresiki produksi TTR, Amvuttra nyuda pemintahan TTR, sing mbentuk amyloid lan nyebabake karusakan kardiovaskular lan sabab sing durung bisa dibalekake lan mati ing pasien cm.

"Persetujuan FDA iki menehi kesempatan kanggo ngowahi perawatan kanggo mekanisme tindakan anyar. Trial Helios-B bisa urip," ujare RonaldInd, "ujare Ronald Clinical sing luwih dawa," ujare Fungsi Vutrisiran, "ujare Fungsi Vutford," ujare Fungsi Vutford, "ujare Fungsi Media ing Universitas Universitas Stanford, "Pasien sing didaftar ing pasien sing ngiringan pedunung jagad iki kanthi penyakit iki, lan aku wis diwanti-oleh banget kanggo negesake keuntungan clinical sing bisa dievaluasi ing 3 taun sing nyenengake sing dievaluasi amvuttra kanggo perawatan ATTR-Cm. Pendhudhuk kasebut entuk makna statistik dibandhingake karo plasebo ing kabeh 10 endal primsional primer lan sekunder sing wis ditemtokake. Asil kasebut ditampilake ing masyarakat kongris kardiologi Eropa lan diterbitake ing Jurnal Kedokteran Inggris anyar. Ing populasi sakabehe, Amvuttra nyuda risiko kematian (ACM) kabeh lan kardiovaskular (CV Kardiovaskular (CV) kanthi 28% sajrone perawatan perawatan buta kaping pindho nganti 36 wulan. Mortalitas ing populasi iki dikurangi kanthi signifikan 36% liwat 42 wulan ing analisis endpoint sekunder sing wis ditemtokake ing 36 wulan wektu buta kaping pindho ditambah karo extension label. Ing populasi monoterapi, amvuttra nyuda risiko acara CV ACM lan ambalan ing 33% ing wektu buta kaping pindho lan sacara signifikan nyuda risiko mortalitas kanthi 35% liwat 42 wulan. Yen dibandhingake karo pasien plasebo, pasien sing diobati karo Amvuttra uga ngawasi kapasitas fungsi lan kualitas urip, uga perbaikan awal ing biokarke asil sing ana kardiovaskular. Keamanan lan Tolabilitas Amvuttra wis digawe kanthi apik, kaya sing ditonton ing Helios positif - nyoba klinis kanggo AMVUTTRA ing Hattr-PN sing nyebabake persetujuan FDA ing taun 20,000 wektu pasien nganti 5.000 taun. Ing panliten kasebut, reaksi salabetipun sing paling umum ing pasien sing diobati karo amvuttra kanthi ekstremitas (15%), arthralgia (11%), dyspnea (7%), lan vitamin murid (7%). Ora ana masalah safety anyar sing diidentifikasi ing uji coba klinis HelioS-b pasien karo ATTR-cm.

"Sanajan ana kemajuan sing paling anyar, isih ana kabutuhan pasien sing manggon karo ATTR-CM lan aku wis nyekseni," ujare Muriel Finkel, Presiden Amyloidosis Grup Dhukungan Amyloidosis. "Kasedhiyan pilihan perawatan groundbreaking iki minangka wayahe sing signifikan kanggo pasien sing manggon karo ATRLAIDosis sing duwe pengarep-arep kanggo masarakat kanggo komunitas kita." Biaya baju sing padha lan ora ana gandhengane ing santai-cm sing diwenehi dinamika mbayar sing dibandhingake lan nilai klinis sing dituduhake ing nyoba klinik Helio. Alnylam duwe rekaman trek sing wis kabukten kerja kanthi tliti kanggo mesthekake akses pasien sing amba kanggo obat-obatan sing apik, kalebu perjanjian nilai-nilai sing disambungake karo asil klinis sing njamin.

Alnylam nawakake macem-macem layanan dhukungan lan sumber daya kanggo pasien sing menehi produk liwat alylam Assist®, mung program dhukungan pasien ing sekitar-cm. Alnylam Assist® dirancang kanggo nyedhiyani dhukungan kanggo pasien lan tim kesehatan kanggo mbantu navigasi perjalanan perawatan, lan kalebu program wiwitan sing cocog karo pasien telat utawa telat awal kanthi biaya. Kajaba iku, Alnylam Assist® nawakake dhukungan kanthi asuransi, pitulung finansial, lan pendhidhikan penyakit lan perawatan kanggo lancar diwiwiti kanggo pengalaman perawatan Amvuttra. Dokter lan pasien bisa sinau luwih lengkap babagan layanan dhukungan pasien Alnylam kanthi ngunjungi alnylamassist.com/amvuttra utawa nelpon 1-633-256-2748. (PMDA). ALNSLAM Sisa kanggo nglacak kanggo nerusake kiriman global tambahan kanggo vutrisiran ing 2025.

Dolan maring amvuttra.com/attr-cm kanggo informasi luwih lengkap.

Informasi Webcast

Manajemen Alnylam bakal mbahas persetujuan FDA Amvuttra kanggo ATTR-CM liwat Webcast dina 6:00. Webcast audio langsung saka telpon bakal kasedhiya ing bagean investor situs web perusahaan ing www.alnylam.com/events. Webcast sing wis diarsip bakal kasedhiya ing situs web perusahaan udakara rong jam sawise acara kasebut.

Indikasi lan Informasi Keselamuan sing penting

indikasi

amillipytrom) (atrik-cmlistosis) kanggo ngindhari madang jenis utawa reregetan (atrik-cmlistis) kunjungan gagal jantung sing penting. informasi safety penting

tambahan serum vitamin Tingkat lan suplemen sing disaranake

Perawatan Amvuttra ndadékaké tingkat serum vitamin. Dosis sing luwih dhuwur tinimbang RDA ora kudu nyoba kanggo nggayuh tingkat serum vitamin normal sajrone perawatan karo amvuttra, minangka seri vitamin sing ora nggambarake jumlah vitamin A ing awak.

Pations kudu dirujuk karo ophthalmologist yen ngembangake gejala ocular sing kurang saka vitamin A kekurangan vitamin A (e.g.

Ing panaliten pasien karo HATTR-PN, reaksi salabetipun sing paling umum sing kedadeyan karo AMVUTTTA (7%), ora ana masalah (7%), ora ana masalah safetyan.

kanggo informasi tambahan babagan Amvuttra, mangga deleng lengkap reseptor informasi

Amvuttra® (Vutrisiran) minangka terapi rnai sing ngirim cepet saka transthyretin (TTR), ngatasi sabab dhasar transthyretin (attr) amyloidosis. Ditrapake kanthi lengkap liwat injeksi subkutaneus dening profesional kesehatan, Amvuttra disetujoni lan dipasarake ing negara-negara sing luwih saka 21 negara kanggo perawatan polneaSomyterTretin-median (Hattropypathy saka AMEDLOMYEPYEPYST Jenis utawa Amyloidosis. Amyloidosis (ATTR-CM) ing wong diwasa kanggo nyuda kematian kardiovaskular, rumah sakit kardiovaskular lan kunjungan gagal jantung sing cepet. Kanggo informasi luwih lengkap babagan Amvuttra, kalebu informasi sing resep A.S., bukak Amvuttra.com.

Transthyretin Amyloidosis (ATTR) minangka penyakit sing terus-terusan, kanthi cepet lan fatal sing disebabake dening celengan transthyretin (TTR) sing disebabake amarga ana celengan amilitas, kalebu saluran saraf lan gastrointestinal. Pasien bisa uga melu karo Polneuropathy, cardiomyopati, utawa loro-lorone penyakit. Ana rong macem-macem jinis ATTR - turun-temurun turun-temurun (hattr), sing disebabake dening varian TTR Gene lan mengaruhi standar ttren.000, sing ana ing saindenging jagad

Gangguan RNA) yaiku proses mRNA GENAL sing nuduhake salah sawijining Frontier sing paling janjeni lan maju kanthi janji lan pembangunan obat lan obat saiki. Penemuan kasebut wis dirusak minangka "terobosan ilmiah utama sing kedadeyan sawise saben dekade utawa liya-liyane," lan dikenali karo hadiah Nobel taun 2006 kanggo fisiologi utawa obat. Kanthi nggunakake proses biologis alami rnaI sing kedadeyan ing sel, kelas anyar obat sing dikenal minangka Rnai Therapeutics saiki dadi kasunyatan. Garis cilik RNA (Sirna), molekul sing mediasi rnai lan kalebu platform terapi Rnai Alnylam, yaiku encode kanggo protein ganen banget - sing enak kanggo protein sing nyebabake penyakit, saengga nyegah saka digawe. Iki minangka pendekatan revolusioner kanthi potensial kanggo ngowahi perawatan pasien karo genetik lan penyakit liyane.

Alylam>

Alnylam Pharmaceutical (NASDAQ: Alny) wis nyebabake terjemahan gangguan RNA (rnai) dadi obat-obatan inovatif anyar sing kena pengaruh karo penyakit sing ora langka lan ora ana gandhengane. Adhedhasar ilmu pengetahuan sing menang Nobel, terapi rnai makili pendekatan sing kuat, sacara klinis sing ngasilake obat-obatan transformatif. Wiwit taun 2002, Alnylam wis nyebabake revolusi rnai lan terus ngirim ing sesanti sing kandel kanggo nindakake kamungkinan kanggo kasunyatan. Produk terapi Rnai Komersial Alnylam yaiku Onpattro® (Patemotran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givolania® (Lumasiran), Oxlumani®, sing dikembangake lan dikembangake dening Mitra Alnylam, Novartis. Alnylam duwe pipa obat investigasi, kalebu pirang-pirang calon produk sing ana ing pangembangan tahapan pungkasan. Alnylam nglakokake "Strategi" Alnylam P5x25 "kanggo ngirim obat-obatan transformatif ing penyakit sing wis umum lan umum sing migunani kanggo pasien ing saindenging jagad liwat Profil Finansial sing luar biasa, nyebabake profil biotech sing luar biasa, nyebabake profil biotech sing luar biasa, sing diasilake ing profil biotech sing luar biasa. Alnylam kantor pusat ing Cambridge, MA. Kanggo informasi luwih lengkap babagan masarakat, ilmu lan pipa kita, bukak www.alnylam.com lan melu karo X (biyen Twitter) ing @alnylam, utawa ing LinkedIn, FACEBOOK>

Pencet Pencet iki ngemot pernyataan maju kanthi arti bagean 273 Undhang-undhang sekuritas taun 1934. Hattr-pn; Persetujuan FDA Amvuttra kanggo ATTR-CM nggambarake kemajuan pivotal kanggo pasien, nyedhiyakake pilihan perawatan sing beda lan sacara klinis kanggo ATTR-CM; Kemampuan amvuttra kanggo nambah asil lan nyuda progresasi kanggo pasien kanthi cm; Kemampuan Alnylam kanggo terus-terusan kanggo pasien karo ATTR Amyloidosis; Kemampuan amvuttra utawa produk liyane utawa calon produk alylam kanggo ngaktifake pasien kanthi pasien amyloidosis kanggo urip luwih dawa, luwih apik lan / utawa urip sing luwih sehat; Potensial kanggo Amvutra kanggo ngowahi perawatan kanggo cm; Kemampuan amvuttra kanggo nyedhiyakake pasien sing larang regane karo keuntungan klinis sing diamati ing nyoba klinis Helio. Pengarepan Alnylam sing Amvuttra ing ATTR-Cm bakal duwe liputan dinamika biaya lan logam sing padha karo Dinamika AMVuttra lan Dinamika AMVuttra ing Hattr-pN; lan panrima potensial lan wektu kanggo marketing pemasaran marketing utawa wektu kiriman pangaturan rutin kanggo vutrisiran, minangka rencana liyane sing dituduhake dening macem-macem risiko sing ditandhani, kalebu, tanpa watesan, risiko lan ora yakin Gol "Alnylam P5x25"; Kemampuan Alnylam kanggo nemokake lan ngembangake calon novel lan pendekatan pangiriman lan sukses nduduhake khasiat lan safety saka calon produk; asil pre-klinis lan klinis kanggo calon produk Alnylam; Tumindak utawa saran saka agensi reguler lan kemampuan allyslam kanggo entuk lan njaga persetujuan pangaturan kanggo calon produk, uga rega lan mbayar ulang; Sukses peluncuran, pemasaran lan adol produk sing disetujoni alylam kanthi global; Penundaan, gangguan utawa gagal ing pabrik lan pasokan calon produk Alnylam utawa produk sing wis dipasarke; entuk, njaga lan nglindhungi properti intelektual; Kemampuan Alnylam kanggo ngatur wutah lan nggunakake biaya operasi liwat investasi disiplin ing operasi lan kemampuane kanggo nggayuh profil finansial sing mandhiri ing mangsa ngarep; Kemampuan Alnylam kanggo njaga kolaborasi bisnis strategis; Gerantung saka pihak katelu kanggo pihak katelu kanggo pangembangan lan komersialisasi produk tartamtu; Asil pengadilan; risiko potensial investigasi pemerintah mbesuk; lan pangeluaran sing ora dikarepake; Uga risiko kasebut luwih akeh dibahas ing "faktor risiko" sing diajokake karo laporan taunan 2024 ing Formulir Securities ing Formulir Securities lan Exchange, lan ing filing liyane sing ditindakake dening SEC. Kajaba iku, statement sing ngarep-arep mung nggambarake tampilan Alnylam kaya saiki lan ora kudu dipercaya kaya sing makili tampilan Alnylam minangka tanggal sakteruse. Alnylam kanthi eksploitasi wajib, kajaba sing dibutuhake dening hukum, kanggo nganyari pernyataan sing maju.

1 hawkins pn, ando y, dispenzeri a, et al. Ann med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 gertz ma. Am j manag care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Concaicao I, Gonzalez-duarte A, Obici L, et al. J Peripher srif Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk Jl, et al. Orphanet j langka. 2013; 8: 31: 31.

sumber: alnylam pharmaceutical, inc

Dikirim : 2025-03-24 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer