Alnylam은 심혈관 사망, 입원 및 심근 병증이있는 아밀로이드증 성인의 성인에서 심장 혈관 사망, 입원 및 긴급 심부전 방문을 줄이는 최초의 RNAI 치료제 인 Amvuttra (Vutrisiran)의 FDA 승인을 발표했습니다 (Attr-CM).
케임브리지, 매사추세츠-(비즈니스 와이어) -Mar. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALNY), LNAI Therapeutics Company의 주요 RNAI Therapeutics Company는 오늘 RNAI Therapeutic, amvuttra® (Vutrisiran)에 대한 보충 신약 적용 (SNDA)에 대한 미국 식품의 약국 (FDA) 승인을 발표했다. 성인의 트랜스 티 레틴-매개 아밀로이드증 (att 승인은 AMVUTTRA에 대한 징후를 확장합니다. 이는 현재 FDA에 의해 FDA에 의해 승인 된 최초이자 유일한 치료법이되었으며, 성인의 유전 트랜스 티 레틴-매개 아밀로이드증 (Hattr-PN)의 다발성 병증이되었습니다. 전 세계적으로 30 만 명 이상. attr-cm에 대한 치료법은 없으며, 잘못 접힌 트랜스 티 레틴 (TTR) 섬유의 증착은 시간이 지남에 따라 돌이킬 수없는 손상을 유발하여 조기 사망을 초래할 수 있습니다. 오늘날 대부분의 환자는 진단되지 않고 치료를받지 않으며, 일반적으로 사용되는 치료법으로 치료를받는 사람들의 상당 부분은 질병 진행을 경험합니다.
.Attr-CM에 대한 AMVUTTRA의 FDA 승인은 환자들에게 중추적 인 발전을 나타내며, 심혈관 사망률을 포함하여 결과를 개선 하고이 파괴적인 질병에 걸린 사람들의 진행을 감소시키는 것으로 나타난 새롭고 임상 적으로 분화 된 치료 옵션을 제공합니다. “저는 임상 시험, 가족 및 간병인, 임상 연구원, 규제 기관 및 Alnylam의 동료들 에게이 승인을 가능한 Alnylam에 참여한 환자들에게 가장 깊은 감사를 전하고 싶습니다. 오늘날은 거의 20 년 동안 Attrenty Atmyloidos와의 파트너십을위한 중요한 이정표를 나타냅니다. 그러나 우리는 더 오래 지속되지 않을 것입니다. 더 건강한 삶.”
AMVUTTRA는 TTR의 빠른 녹다운을 전달하기 위해 상류로 작용하여 연간 4 개의 편리한 피하 복용량으로 단지 4 개의 편리한 피하 복용량을 제공하는 RNAI 치료법입니다. TTR 생성을 빠르게 무너 뜨리면 AMVUTTRA는 아밀로이드를 형성하고 ATTR-CM 환자에서 돌이킬 수없는 심혈관 손상 및 조기 사망을 유발하는 TTR 섬유의 증착을 실질적으로 감소시킵니다.
이 FDA 승인은 새로운 행동 메커니즘으로 Attr-CM 치료를 더욱 변형시킬 수있는 기회를 제공합니다. Helios-B 임상 시험은 Vutrisiran이 환자가 더 오래 살 수 있고, 입원이 적은 경험을 경험하고, 기능과 느낌을 향상시킬 수 있음을 발견했습니다. "시험은이 질병으로 실제 인구를 반영하는 환자들에게 등록했으며, 나는 Vutrisiran이 심혈관 결과와 여러 질병 진행의 여러 측정에서 의미있는 임상 적 이점을 입증 할 수있는 능력에 매우 격려를 받고 있습니다. 이것은이 어려운 질병을 앓고있는 환자에게 매우 흥미로운 날입니다." 시험은 10 개의 사전 지정 된 1 차 및 2 차 종점 모두에서 위약에 비해 통계적 유의성을 달성했다. 결과는 유럽 심장 학회에서 발표되었으며 동시에 뉴 잉글랜드 의학 저널에 발표되었습니다. 전체 인구에서 AMVUTTRA는 최대 36 개월의 이중 맹검 치료 기간 동안 모든 원인 사망률 (ACM) 및 재발 성 심혈관 (CV) 사건의 위험을 28% 감소시켰다. 이 집단의 사망률은 최대 36 개월의 이중 맹검 기간과 6 개월의 오픈 라벨 연장을 포함하는 사전 지정된 2 차 종말점 분석에서 36%에서 42 개월까지 크게 감소했습니다. 단일 요법 집단에서 AMVUTTRA는 이중 맹검 기간에 ACM 및 재발 성 CV 사건의 위험을 33% 줄이고 사망률의 위험을 35%에서 42 개월까지 크게 줄였다. 위약으로 치료받은 환자와 비교하여, AMVUTTRA로 치료받은 환자는 또한 기능적 능력과 삶의 질을 보존했으며, 심혈관 결과를 예측하는 바이오 마커 NT-ProBNP 및 트로포 닌 I의 조기 개선을 경험했다. AMVUTTRA의 안전성과 내약성은 HATTR-PN에서 AMVUTTRA에 대한 긍정적 인 Helios-A 임상 시험에서 입증 된 바와 같이 잘 확립되어 2022 년에 FDA 승인과 전 세계적으로 5,000 년 이상의 환자 노출을 초래했습니다. 이 연구에서 AMVUTTRA로 치료받은 환자에서 가장 흔한 부작용은 사지 (15%), 관절통 (11%), 호흡 곤란 (7%) 및 비타민 A 감소 (7%)의 통증이었다. ATTR-CM 환자의 HELIOS-B 임상 시험에서는 새로운 안전 문제가 확인되지 않았습니다.
최근의 발전에도 불구하고 Attr-CM 환자의 환자들에게는 큰 필요가 여전히 남아 있으며, 아밀로이드증 지원 그룹의 회장 인 Muriel Finkel은“최근의 진보에도 불구하고 Attr Amyloidosis가 가족에게 미치는 영향과 사랑하는 사람의 상실을 포함하여 가족에게 미칠 수있는 영향을 주도하고 있습니다. "이 획기적인 치료 옵션의 이용 가능성은 아트 아밀로이드증 환자의 환자에게 중요한 순간입니다. 그것은 우리 지역 사회의 희망의 표지를 나타냅니다." 비슷한 지불 자 역학과 HELIOS-B 임상 시험에서 입증 된 임상 가치가 주어진 ATTR-CM에서도 유사한 광범위한 적용 범위 및 본인 부담 비용이 예상됩니다. Alnylam은 지불 인에 대한 가치와 예측 가능성을 보장하는 임상 결과와 관련된 혁신적인 가치 기반 계약을 포함하여 우리 의약품에 대한 광범위한 환자 접근을 보장하기 위해 지불 인과 긴밀히 협력하는 입증 된 실적을 가지고 있습니다.
.Alnylam은 ATTR-CM의 유일한 사내 환자 지원 프로그램 인 Alnylam Assist®를 통해 제품을 처방 한 환자에게 여러 지원 서비스 및 리소스를 제공합니다. Alnylam Assist®는 치료 여행을 탐색하는 데 도움이되는 환자와 의료 팀에 대한 일대일 지원을 제공하도록 설계되었으며, 초기 용량으로 무료로 치료 지연 또는 치료 지연을 겪는 적격 환자를 제공하는 빠른 시작 프로그램이 포함되어 있습니다. 또한 Alnylam Assist®는 AMVUTTRA 치료 경험을 원활하게 시작하기 위해 보험 적용 범위, 재정 지원 및 질병 및 치료 교육을 지원합니다. 의사와 환자는 alnylamassist.com/amvuttra를 방문하거나 1-833-256-2748으로 전화하여 Alnylam의 환자 지원 서비스에 대해 더 많이 배울 수 있습니다.
Helios-B 데이터를 기반으로 한 마케팅 승인 응용 프로그램은 현재 유럽 의약품 기관 (EMA), 일본 건강의 의료 기관 (ANVISA) 및 THEVINGATIONS AGENCA (ANVISA) 및 THE VICESTACINS AGENCA (ANVISA) 및 The Brazilian Health의 의료 기관 (EMA)에 의해 검토 중입니다. (PMDA). Alnylam은 2025 년 Vutrisiran에 대한 추가 글로벌 규제 제출을 진행하기 위해 계속 진행되고 있습니다.
자세한 내용은amvuttra.com/attr-cm을 방문하십시오.
투자자 웹 캐스트 정보
Alnylam Management는 오늘 오후 6시에 웹 캐스트를 통해 Att-CM에 대한 AMVUTTRA의 FDA 승인에 대해 논의 할 것입니다. 통화의 라이브 오디오 웹 캐스트는 회사 웹 사이트 www.alnylam.com/events의 투자자 섹션에서 제공됩니다. 보관 된 웹 캐스트는 이벤트 후 약 2 시간 후에 회사 웹 사이트에서 제공됩니다.
표시 및 중요한 안전 정보
적응증
Amvuttra® (Vutrisiran)는 다음과 같은 치료를 위해 표시됩니다. 긴급 심부전 방문.
중요한 안전 정보
감소 된 혈청 비타민 A 수준 및 권장 보충
amvuttra 치료는 혈청 비타민 A 수준의 감소로 이어집니다.
비타민 A의 권장 일일 수당 (RDA)에서 AMVUTTRA를 복용하는 환자에게 보충됩니다. 혈청 비타민 A 수준이 신체의 전체 비타민 A를 반영하지 않기 때문에 AMVUTTRA로 치료하는 동안 정상적인 혈청 비타민 A 수준을 달성하기 위해 RDA보다 높은 용량을 제공해서는 안됩니다.
.환자는 비타민 A 결핍 (예 : 야간 실명)을 암시하는 안구 증상이 발생하면 안과 전문의에게 언급되어야합니다.
부작용
HATTR-PN 환자에 대한 연구에서, AMVUTTRA로 치료 된 환자에서 발생한 가장 흔한 부작용은 사지 (15%), 아트 랄기 (11%), 호흡 곤란 (7%) 및 비타민 A가 감소 된 (7%)였다.
(7%).
amvuttra에 대한 추가 정보는 전체 amvuttra® (Vutrisiran)은 트랜스 티 레틴 (TTR)의 빠른 녹다운을 전달하여 트랜스 티 레틴 (attr) 아밀로이드증의 근본 원인을 다루는 RNAi 치료제입니다. 의료 전문가에 의한 피하 주사를 통해 분기별로 투여 한 Amvuttra는 성인에서 유전 트랜스 티 레틴-매개 아밀로이드 증 (HATTR-PN)의 다중 신경 병증 치료를 위해 15 개 이상의 국가에서 승인 및 판매되며, 미국에서 야생형의 심근 종의 치료를 위해 미국에서 승인되었습니다. 심혈관 사망률, 심혈관 입원 및 긴급 심장 마비 방문을 줄이는 성인. 미국 전체 처방 정보를 포함하여 Amvuttra에 대한 자세한 내용은 Amvuttra.com을 방문하십시오. 트랜스 티 레틴 아밀로이드증 (att 환자는 다발성 병증, 심근 병증 또는 질병의 두 가지 증상이있을 수 있습니다. TTR 유전자 변이에 의해 야기되고 전 세계적으로 약 5 만 명에 영향을 미치고 WTATTR (Wild-Type Att)에 영향을 미치며 TTR 유전자 변형없이 발생하는 WTATTR (Wild-Type Att)에 영향을 미치며 전 세계적으로 200,000-300,000 명의 사람들에게 영향을 미치며 RNAI에 대해 약 20 만 명-300,000 명의 사람들에게 영향을 미칩니다. RNAI (RNA 간섭)는 오늘날 생물학 및 약물 발달에서 가장 유망하고 빠르게 발전하는 국경 중 하나를 나타내는 유전자 침묵의 자연 세포 과정입니다. 그것의 발견은“10 년마다 한 번 발생하는 주요 과학적 돌파구”로 예고되었으며 2006 년 노벨 생리학 또는 의학 상을 수상한 것으로 인정 받았습니다. 우리 세포에서 발생하는 RNAI의 자연 생물학적 과정을 활용함으로써, RNAI 치료법으로 알려진 새로운 종류의 의약품이 현실입니다. RNAI를 매개하고 알 닐람의 RNAI 치료 플랫폼을 포함하는 분자 인 작은 간섭 RNA (siRNA)는 질병-부패 또는 질병 경로 단백질을 암호화하는 유전자 전구체 인 유전자 전구체 (mRNA)를 강력하게 침묵시키는 메신저 RNA (mRNA)를 통해 오늘날 의약품의 상류로 기능합니다. 이것은 유전자 및 기타 질병 환자의 치료를 변화시킬 수있는 혁신적인 접근법입니다. Alnylam Pharmaceuticals Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ : ALNY)는 RNAI (RNA)의 번역을 완전히 새로운 종류의 혁신적인 의약품으로 이끌었습니다. 노벨상을 수상한 과학에 근거하여 RNAI 치료제는 강력하고 임상 적으로 검증 된 접근 방식을 산출하는 변형 의약품을 나타냅니다. 2002 년에 설립 된 이래 Alnylam은 RNAI 혁명을 주도했으며 과학적 가능성을 현실로 바꾸는 대담한 비전을 계속 전달하고 있습니다. Alnylam의 상업용 RNAI 치료 제품은 Onpattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) 및 Leqvio® (포함)이며 Alnylam의 파트너 인 Novartis가 개발하고 상업화하고 있습니다. Alnylam은 후반 단계 개발에있는 여러 제품 후보를 포함하여 조사 의약품의 깊은 파이프 라인을 보유하고 있습니다. Alnylam은“Alnylam P5X25”전략을 실행하여 지속 가능한 혁신과 뛰어난 재무 성과를 통해 전 세계 환자에게 혜택을주는 희귀 및 일반적인 질병 모두에서 변형 의약품을 전달하여 생명 공학 프로파일을 선도합니다. Alnylam은 MA의 케임브리지에 본사를두고 있습니다. 우리의 사람들, 과학 및 파이프 라인에 대한 자세한 내용은 www.alnylam.com을 방문하여 @alnylam 또는 LinkedIn, Facebook 또는 Instagram의 X (이전 트위터)에서 우리와 함께 참여하십시오. 이 보도 자료는 1933 년 증권 법 27A 섹션 27A 및 1934 년 증권 교환법 제 21A 섹션 내에서 미래 예측 진술을 포함합니다. Alnylam의 기대, 신념, 목표, 계획 또는 전망에 관한 Alnylam의 기대에 관한 진술에 관한 역사적 진술 이외의 모든 진술, Alnylam의 안전 및 Amvuttate of Amvuttrate of the Amvuttrate of Amvuttrate. Hattr-pn; ATTR-CM에 대한 AMVUTTRA의 FDA 승인은 환자에 대한 중추적 인 발전을 나타내며, ATTR-CM에 대한 새롭고 임상 적으로 분화 된 치료 옵션을 제공합니다. AMVUTTRA의 결과를 개선하고 ATTR-CM 환자의 진행을 줄이는 능력; 아트 아밀로이드증 환자를 위해 Alnylam의 지속적인 혁신 능력; 아트 아밀로이드증 환자가 더 길고, 더 좋고, 더 건강한 삶을 살 수 있도록 Amvuttra 또는 Alnylam의 다른 제품 또는 제품 후보의 능력; AMVUTRA가 ATT-CM의 처리를 변형시킬 가능성; AMVUTTRA가 ATTR-CM 환자를 HELIOS-B 임상 시험에서 관찰 된 임상 적 이점과 비교할 수있는 이점을 제공하는 능력; Attr-CM의 Amvuttra가 Amvuttra의 적용 범위 및 Hattr-PN의 본인 부담 비용 역학과 유사한 커버리지 및 본인 부담 비용 역학을 가질 것이라는 Alnylam의 기대; 그리고 미래의 마케팅 승인의 잠재적 수령 및시기 또는 Vutrisiran에 대한 향후 규제 제출의시기는 미래 지향적 인 진술로 간주되어야합니다. 실제 결과 및 미래의 계획은 다양한 중요한 위험, 불확실성 및 기타 요인의 결과, 위험, 위험, 그리고 확실한 능력, 관련된 능력과 관련된 다양한 요인의 결과로서 이러한 미래 지향적 인 진술에 의해 지시 된 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. "Alnylam p5x25"목표; Alnylam의 새로운 약물 후보 및 전달 접근법을 발견하고 개발하는 능력은 제품 후보의 효능과 안전성을 성공적으로 입증합니다. Alnylam의 제품 후보자에 대한 전임상 및 임상 결과; 규제 기관의 조치 또는 조언과 Alnylam의 제품 후보자에 대한 규제 승인을 얻고 유지하는 능력뿐만 아니라 유리한 가격 및 상환; 전 세계적으로 Alnylam의 승인 된 제품을 성공적으로 시작, 마케팅 및 판매합니다. Alnylam의 제품 후보자 또는 판매되는 제품의 제조 및 공급에 대한 지연, 중단 또는 실패; 지적 재산을 확보, 유지 및 보호; Alnylam의 운영에 대한 훈련 된 투자와 향후 자체 유지 가능한 재무 프로필을 달성하는 능력을 통해 Alnylam의 성장 및 운영 비용을 관리하는 능력; 전략적 비즈니스 협력을 유지하는 Alnylam의 능력; 특정 제품의 개발 및 상용화를 위해 제 3 자에 대한 Alnylam의 의존; 소송의 결과; 미래의 정부 조사의 잠재적 위험; 예상치 못한 지출; 또한 Alnylam의 2024 년 연례 보고서에 제출 된 "위험 요소"에 대해 더 완전히 논의 된 위험뿐만 아니라 Securities and Exchange Commission (SEC)에 제출 된 Form 10-K에 대한 Alnylam의 후속 분기 별 보고서와 Alnylam이 SEC와의 다른 제출에 대해 때때로 업데이트 될 수 있습니다. 또한, 미래 예측 진술은 오늘날에만 Alnylam의 견해를 나타내며 후속 날짜에 따라 Alnylam의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안됩니다. Alnylam은 법에 의해 요구되는 정도를 제외하고는 미래 예측 진술을 업데이트 할 의무를 명시 적으로 부인합니다. 1 Hawkins PN, Ando Y, Dissenzeri A 등 앤 메드. 2015; 47 (8) : 625-638. 2 GERTZ MA. am J 관리. 2017; 23 (7) : S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L 등. J Peripher Nerv Syst. 2016; 21 : 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL 등. Orphanet J Rare Dis. 2013; 8 : 31. 출처 : Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 게시됨 : 2025-03-24 12:00 Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자. 특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.더 읽어보세요
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