Alnylam mengumumkan kelulusan FDA Amvuttra (Vutrisiran), terapeutik RNAi pertama untuk mengurangkan kematian kardiovaskular, hospitalisasi dan lawatan kegagalan jantung segera pada orang dewasa dengan ATTR amyloidosis dengan kardiomiopati (ATTR-CM)

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass .-- (Business Wire)-Mar. 20, 2025-Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), Syarikat RNAi Therapeutics yang terkemuka, hari ini mengumumkan kelulusan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) Amyloidosis yang dikendalikan transthyretin (ATTR-CM) pada orang dewasa untuk mengurangkan kematian kardiovaskular, hospital kardiovaskular dan lawatan kegagalan jantung segera. Kelulusan memperluaskan petunjuk untuk amvuttra, yang kini menjadi terapeutik pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA untuk rawatan ATTR-CM dan polyneuropathy dari amyloidosis yang dikurangkan oleh orang dewasa. A.S. dan lebih 300,000 orang di seluruh dunia. Tidak ada ubat untuk ATTR-CM, dan pemendapan fibril transthyretin (TTR) yang tidak disengajakan menyebabkan kerosakan yang tidak dapat dipulihkan dari masa ke masa yang boleh menyebabkan kematian pramatang. Hari ini, kebanyakan pesakit tetap tidak didiagnosis dan tidak dirawat, dan sebahagian besar daripada mereka yang dirawat dengan terapi yang biasa digunakan mengalami perkembangan penyakit.

“The FDA approval of Amvuttra for ATTR-CM marks a pivotal advancement for patients, providing a new and clinically differentiated treatment option that has been shown to improve outcomes, including cardiovascular mortality, and reduce progression for those living with this devastating disease,” said Yvonne Greenstreet, MBChB, Chief Executive Officer of Alnylam. "Saya ingin mengucapkan terima kasih yang mendalam kepada pesakit yang mengambil bahagian dalam ujian klinikal kami, keluarga dan penjaga mereka, penyelidik klinikal, pengawal selia, dan rakan -rakan saya di Alnylam yang membuat persetujuan ini mungkin. Kehidupan. "

Amvuttra adalah terapeutik RNAi yang berfungsi di hulu untuk menyampaikan TTR yang cepat, menangani penyakit di sumbernya, dengan hanya empat dos subkutaneus yang mudah setahun. Dengan cepat mengetuk pengeluaran TTR, amvuttra secara substansial menurunkan pemendapan fibril TTR, yang membentuk amiloid dan menyebabkan kerosakan kardiovaskular yang tidak dapat dipulihkan dan kematian pramatang pada pesakit dengan ATTR-CM.

"Kelulusan FDA ini memberi peluang untuk mengubah rawatan ATTR-CM dengan mekanisme tindakan baru. "Percubaan yang mendaftarkan pesakit yang mencerminkan populasi dunia sebenar dengan penyakit ini, dan saya sangat digalakkan oleh keupayaan Vutrisiran untuk menunjukkan manfaat klinikal yang bermakna di kedua-dua hasil kardiovaskular dan pelbagai ukuran penyakit. Percubaan ini mencapai kepentingan statistik berbanding plasebo pada semua 10 titik akhir primer dan sekunder yang telah ditentukan. Hasilnya telah dibentangkan di Kongres Persatuan Kardiologi Eropah dan secara serentak diterbitkan dalam New England Journal of Medicine. Dalam keseluruhan populasi, Amvuttra mengurangkan risiko kejadian kematian semua sebab (ACM) dan peristiwa kardiovaskular (CV) berulang sebanyak 28% semasa tempoh rawatan dua buta sehingga 36 bulan. Kematian dalam populasi ini dikurangkan dengan ketara sebanyak 36% hingga 42 bulan dalam analisis titik akhir menengah yang ditentukan sebelum ini termasuk sehingga 36 bulan dalam tempoh dua buta ditambah enam bulan lanjutan label terbuka. Dalam populasi monoterapi, amvuttra mengurangkan risiko ACM dan peristiwa CV berulang sebanyak 33% dalam tempoh dua buta dan mengurangkan risiko kematian sebanyak 35% hingga 42 bulan. Berbanding dengan pesakit yang dirawat dengan plasebo, pesakit yang dirawat dengan amvuttra juga mengalami pemeliharaan keupayaan fungsional dan kualiti hidup, serta peningkatan awal dalam biomarker NT-proBNP dan troponin I, yang meramalkan hasil kardiovaskular. Keselamatan dan toleransi amvuttra adalah mantap, seperti yang ditunjukkan dalam percubaan positif Helios-A untuk amvuttra dalam HATTR-PN yang mengakibatkan kelulusan FDA pada tahun 2022 dan lebih dari 5,000 pendedahan pesakit-tahun ke tahap, di seluruh dunia. Dalam kajian itu, tindak balas buruk yang paling biasa pada pesakit yang dirawat dengan amvuttra adalah kesakitan di hujung (15%), arthralgia (11%), dyspnea (7%), dan vitamin A menurun (7%). Tiada kebimbangan keselamatan baru yang dikenalpasti dalam percubaan klinikal Helios-B pesakit dengan ATTR-CM.

"Walaupun kemajuan baru-baru ini, masih terdapat keperluan yang signifikan untuk pesakit yang tinggal dengan ATTR-CM dan saya telah menyaksikan, secara langsung, impak yang boleh dimiliki oleh ATTR amyloidosis terhadap keluarga, termasuk kualiti hidup yang berkurangan dan kehilangan orang yang tersayang," kata Muriel Finkel, presiden kumpulan sokongan amyloidosis. "Ketersediaan pilihan rawatan terobosan ini adalah momen yang penting bagi pesakit yang tinggal dengan ATTR amyloidosis. Liputan luas yang sama dan kos luar poket dijangka dalam ATTR-CM yang diberikan dinamik pembayar yang setanding dan nilai klinikal yang ditunjukkan dalam percubaan klinikal Helios-B. Alnylam mempunyai rekod prestasi yang terbukti rapat dengan pembayar untuk memastikan akses pesakit yang luas kepada ubat-ubatan kami, termasuk perintis perjanjian berasaskan nilai inovatif yang dikaitkan dengan hasil klinikal yang memastikan nilai dan kebolehprediksi untuk pembayar.

Alnylam menawarkan pelbagai perkhidmatan sokongan dan sumber untuk pesakit yang menetapkan produknya melalui Alnylam Assist®, satu-satunya program sokongan pesakit dalaman di ATTR-CM. Alnylam Assist® direka untuk menyediakan sokongan satu-satu untuk pesakit dan pasukan penjagaan kesihatan mereka untuk membantu menavigasi perjalanan rawatan, dan termasuk program permulaan yang cepat yang menyediakan pesakit yang layak yang menghadapi kelewatan liputan atau kelewatan dalam rawatan dengan dos awal tanpa sebarang kos. Di samping itu, Alnylam Assist® menawarkan sokongan dengan perlindungan insurans, bantuan kewangan, dan pendidikan penyakit dan rawatan untuk permulaan yang lancar untuk pengalaman rawatan amvuttra. Pakar dan pesakit boleh mengetahui lebih lanjut mengenai perkhidmatan sokongan pesakit Alnylam dengan melawat alnylamassist.com/amvuttra atau memanggil 1-833-256-2748. Agensi Peranti (PMDA). Alnylam tetap berada di landasan untuk meneruskan penyerahan pengawalseliaan global tambahan untuk Vutrisiran pada tahun 2025.

Lawati amvuttra.com/attr-cm untuk maklumat lanjut.

Maklumat webcast pelabur

Pengurusan Alnylam akan membincangkan kelulusan FDA AMVUTTRA untuk ATTR-CM melalui webcast hari ini pada 6:00 petang ET. Web audio langsung panggilan akan tersedia di bahagian pelabur laman web syarikat di www.alnylam.com/events. Webcast yang diarkibkan akan tersedia di laman web syarikat kira -kira dua jam selepas acara itu.

Petunjuk dan Maklumat Keselamatan Penting

indications

amvuttra® (Vutrisiran) ditunjukkan untuk rawatan:

hospitalisasi dan lawatan kegagalan jantung segera.

Maklumat Keselamatan Penting

Mengurangkan tahap serum vitamin A dan suplemen yang disyorkan

Rawatan amvuttra membawa kepada penurunan tahap vitamin A serum.

suplemen pada elaun harian yang disyorkan (RDA) vitamin A dinasihatkan untuk pesakit yang mengambil amvuttra. Dos yang lebih tinggi daripada RDA tidak boleh diberikan untuk cuba mencapai tahap vitamin A serum biasa semasa rawatan dengan amvuttra, kerana tahap vitamin A serum tidak mencerminkan jumlah vitamin A dalam badan.

Pesakit hendaklah dirujuk kepada pakar mata jika mereka mengalami gejala okular yang mencadangkan kekurangan vitamin A (mis., Kebutaan malam).

Reaksi buruk

Dalam kajian pesakit dengan HATTR-PN, tindak balas buruk yang paling biasa yang berlaku pada pesakit yang dirawat dengan amvuttra adalah kesakitan di hujung (15%), arthralgia (11%), dyspnea (7%), dan vitamin A menurun (7%).

Untuk maklumat tambahan mengenai amvuttra, sila lihat penuh Preskripsi maklumat .

Mengenai Amvuttra® (Vutrisiran)

Amvuttra® (Vutrisiran) adalah terapeutik RNAi yang menyampaikan ketukan cepat transthyretin (TTR), menangani punca penyebab amyloidosis transthyretin (ATTR). Ditadbir setiap suku tahun melalui suntikan subkutaneus oleh profesional penjagaan kesihatan, amvuttra diluluskan dan dipasarkan di lebih daripada 15 negara untuk rawatan polyneuropathy herediter-mediated amiloida-mediasi amiletynosis herilio-mediasi herilioida (ATTR-CM) pada orang dewasa untuk mengurangkan kematian kardiovaskular, hospitalisasi kardiovaskular dan lawatan kegagalan jantung segera. Untuk maklumat lanjut mengenai Amvuttra, termasuk maklumat preskripsi A.S. penuh, lawati amvuttra.com.

Mengenai attr

Transthyretin amyloidosis (ATTR) adalah penyakit yang tidak didiagnosis, cepat progresif, melemahkan dan maut yang disebabkan oleh protein transthyretin (TTR) yang salah, yang terkumpul sebagai deposit amiloid di pelbagai bahagian badan, termasuk saluran saraf, jantung dan gastrointestinal. Pesakit boleh hadir dengan polyneuropathy, kardiomiopati, atau kedua -dua manifestasi penyakit. Terdapat dua bentuk ATTR ATTR (HATTR) yang berbeza, yang disebabkan oleh varian gen TTR dan memberi kesan kepada kira-kira 50,000 orang di seluruh dunia, dan variasi gen (wtatTR), yang berlaku tanpa variasi gen yang lebih tinggi dan

RNAi (gangguan RNA) adalah proses selular semulajadi pembubaran gen yang mewakili salah satu sempadan yang paling menjanjikan dan pesat dalam pembangunan biologi dan dadah hari ini. Penemuannya telah digelar sebagai "satu kejayaan saintifik utama yang berlaku sekali setiap dekad atau lebih," dan diiktiraf dengan penghargaan Hadiah Nobel 2006 untuk Fisiologi atau Perubatan. Dengan memanfaatkan proses biologi semula jadi RNAi yang berlaku di sel -sel kita, kelas baru ubat -ubatan yang dikenali sebagai RNAi Therapeutics kini menjadi kenyataan. RNA yang mengganggu kecil (siRNA), molekul yang menengahi RNAi dan terdiri daripada platform terapeutik RNAi Alnylam, berfungsi di hulu ubat-ubatan hari ini dengan membungkam RNA utusan (mRNA)-prekursor genetik-yang menyandarkan protein yang menyebabkan penyakit atau penyakit protein, sehingga mencegah mereka dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari yang dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari dibuat dari yang dibuat dari yang dibuat. Ini adalah pendekatan revolusioner dengan potensi untuk mengubah penjagaan pesakit dengan penyakit genetik dan lain -lain.

Mengenai Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) telah mengetuai terjemahan gangguan RNA (RNAi) ke dalam kelas baru ubat -ubatan inovatif yang baru dengan potensi untuk mengubah kehidupan orang -orang yang mengalami penyakit yang jarang dan lazim dengan keperluan yang tidak terpenuhi. Berdasarkan sains pemenang Hadiah Nobel, RNAi Therapeutics mewakili pendekatan yang kuat dan sah yang menghasilkan ubat transformatif. Sejak penubuhannya pada tahun 2002, Alnylam telah mengetuai revolusi RNAi dan terus menyampaikan visi yang berani untuk menjadikan kemungkinan saintifik menjadi realiti. Produk terapeutik RNAi komersial Alnylam adalah Onpattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran), dan Leqvio® (incisiran) Alnylam mempunyai saluran paip yang mendalam mengenai ubat-ubatan penyiasatan, termasuk pelbagai calon produk yang berada dalam pembangunan peringkat akhir. Alnylam sedang melaksanakan strategi "Alnylam P5x25" untuk menyampaikan ubat -ubatan transformatif dalam kedua -dua penyakit yang jarang dan biasa yang memberi manfaat kepada pesakit di seluruh dunia melalui inovasi yang mampan dan prestasi kewangan yang luar biasa, mengakibatkan profil bioteknologi terkemuka. Alnylam beribu pejabat di Cambridge, MA. Untuk maklumat lanjut mengenai orang, sains dan saluran paip kami, sila layari www.alnylam.com dan terlibat dengan kami di X (dahulunya Twitter) di @alnylam, atau di LinkedIn, Facebook, atau Instagram.

Siaran akhbar ini mengandungi pernyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933 dan Seksyen 21e Akta Bursa Sekuriti 1934. Semua pernyataan selain daripada penyata sejarah mengenai jangkaan Alnylam, kepercayaan, rancangan atau prospek, HATTR-PN; Bahawa kelulusan FDA AMVUTTRA untuk ATTR-CM mewakili kemajuan penting bagi pesakit, menyediakan pilihan rawatan baru dan klinikal yang dibezakan untuk ATTR-CM; keupayaan amvuttra untuk meningkatkan hasil dan mengurangkan perkembangan untuk pesakit dengan ATTR-CM; Keupayaan Alnylam untuk terus berinovasi untuk pesakit dengan ATTR amyloidosis; keupayaan Amvuttra atau mana -mana produk atau calon produk Alnylam untuk membolehkan pesakit dengan ATTR amyloidosis untuk hidup lebih lama, lebih baik dan/atau lebih sihat; potensi untuk Amvutra untuk mengubah rawatan ATTR-CM; keupayaan amvuttra untuk menyediakan pesakit ATTR-CM dengan faedah yang setanding dengan manfaat klinikal yang diperhatikan dalam percubaan klinikal Helios-B; Harapan Alnylam bahawa Amvuttra dalam ATTR-CM akan mempunyai liputan dan dinamik kos keluar-poket yang serupa dengan liputan Amvuttra dan dinamik kos luar poket di HATTR-PN; dan potensi resit dan masa mana-mana kebenaran pemasaran masa depan atau masa mana-mana penyerahan pengawalseliaan masa depan untuk Vutrisiran, harus dianggap sebagai pernyataan mencari ke hadapan. melaksanakan matlamat "Alnylam P5x25"; Keupayaan Alnylam untuk menemui dan membangunkan calon novel dan pendekatan penghantaran dan berjaya menunjukkan keberkesanan dan keselamatan calon produknya; hasil pra-klinikal dan klinikal untuk calon produk Alnylam; tindakan atau nasihat agensi pengawalseliaan dan keupayaan Alnylam untuk mendapatkan dan mengekalkan kelulusan pengawalseliaan untuk calon produknya, serta harga dan pembayaran balik yang menggalakkan; berjaya melancarkan, memasarkan dan menjual produk yang diluluskan Alnylam di seluruh dunia; kelewatan, gangguan atau kegagalan dalam pembuatan dan pembekalan calon produk Alnylam atau produk yang dipasarkan; memperoleh, mengekalkan dan melindungi harta intelek; Keupayaan Alnylam untuk menguruskan pertumbuhan dan perbelanjaan operasi melalui pelaburan berdisiplin dalam operasi dan keupayaannya untuk mencapai profil kewangan mampan pada masa akan datang; Keupayaan Alnylam untuk mengekalkan kerjasama perniagaan strategik; Kebergantungan Alnylam terhadap pihak ketiga untuk pembangunan dan pengkomersialan produk tertentu; hasil litigasi; potensi risiko penyiasatan kerajaan masa depan; dan perbelanjaan yang tidak dijangka; Serta risiko yang lebih banyak dibincangkan dalam "faktor risiko" yang difailkan dengan laporan tahunan Alnylam 2024 mengenai Borang 10-K yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC), seperti yang dikemas kini dari semasa ke semasa dalam laporan suku tahunan Alnylam pada Borang 10-Q, dan dalam pemfailan lain yang Alnylam membuat dengan Sec. Di samping itu, mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan mewakili pandangan Alnylam hanya pada hari ini dan tidak boleh dipercayai sebagai mewakili pandangan Alnylam pada tarikh berikutnya. Alnylam secara eksplisit menafikan sebarang kewajipan, kecuali setakat yang dikehendaki oleh undang-undang, untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan.

1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz MA. AM J Manage Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J peripher nerv syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013; 8: 31.

Sumber: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2025-03-24 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular