Alnynam kondigt FDA-goedkeuring aan van Amvuttra (Vutrisiran), het eerste RNAi-therapeutisch om cardiovasculaire dood, ziekenhuisopnames en dringende hartfalenbezoeken te verminderen bij volwassenen met attramyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM)

Volg Drugslib op

Cambridge, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Mar. 20, 2025-Alnynam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), het toonaangevende RNAi Therapeutics Company, heeft vandaag de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring aangekondigd van de aanvullende nieuwe drugsaanvraag (SNDA) voor zijn RNAi Thereditary of Hereditary. Transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTR-CM) bij volwassenen om cardiovasculaire mortaliteit, cardiovasculaire ziekenhuisopnames en urgente hartfalenbezoeken te verminderen. De goedkeuring breidt de indicatie uit voor Amvuttra, die nu de eerste en enige therapeutische goedgekeurde door de FDA wordt voor de behandeling van ATTR-CM en de polyneuropathie van erfelijke transportine-gemedieerde amyloïdose (hattr-pn) bij volwassenen. Meer dan 300.000 mensen wereldwijd. Er is geen remedie voor ATTR-CM, en de afzetting van verkeerd gevouwen transphyretine (TTR) fibrillen veroorzaakt onomkeerbare schade in de loop van de tijd die kan leiden tot voortijdige dood. Tegenwoordig blijven de meeste patiënten niet gediagnosticeerd en onbehandeld, en een aanzienlijk deel van degenen die worden behandeld met veelgebruikte therapieën ervaren ziekteprogressie.

“The FDA approval of Amvuttra for ATTR-CM marks a pivotal advancement for patients, providing a new and clinically differentiated treatment option that has been shown to improve outcomes, including cardiovascular mortality, and reduce progression for those living with this devastating disease,” said Yvonne Greenstreet, MBChB, Chief Executive Officer of Alnylam. “Ik wil graag mijn diepste dank uitstrekken aan de patiënten die hebben deelgenomen aan onze klinische onderzoeken, hun families en zorgverleners, de klinische onderzoekers, regulatoren en mijn collega's bij Alnynam die deze goedkeuring mogelijk heeft gemaakt. Vandaag zijn een belangrijke mijlpaal in onze bijna twintig jaar van partnerschap met de attramloïde. Levens. ”

Amvuttra is een RNAi -therapeutisch dat stroomopwaarts werkt om een ​​snelle knock -down van TTR te leveren, waarbij de ziekte op zijn bron wordt aangepakt, met slechts vier handige subcutane doses per jaar. Door de TTR-productie snel neer te halen, vermindert Amvuttra de afzetting van TTR-fibrillen aanzienlijk, die amyloïde vormen en onomkeerbare cardiovasculaire schade en voortijdige dood veroorzaken bij patiënten met ATTR-CM.

“Deze FDA-goedkeuring biedt de mogelijkheid om ATTR-CM-behandeling verder te transformeren met een nieuw werkingsmechanisme. Uit de Clinical Trial van Helios-B bleek dat Vutrisiran patiënten toestond langer te leven, minder ziekenhuisopnames te ervaren en te verbeteren hoe ze functioneren en voelen," zei Ronald Witteles, M.D., Helios-B Investigator, professor in de universiteit van het Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford University At Stanford Cider. "De studie heeft patiënten ingeschreven die de real-world populatie weerspiegelen met deze ziekte, en ik word zeer aangemoedigd door het vermogen van Vutrisiran om zinvolle klinische voordelen aan te tonen bij zowel cardiovasculaire resultaten als meerdere maatregelen van ziekteprogressie. Dit is een zeer opwindende dag voor patiënten met deze uitdagende ziekte." De proef bereikte statistische significantie in vergelijking met placebo op alle 10 vooraf gespecificeerde primaire en secundaire eindpunten. De resultaten werden gepresenteerd op de European Society of Cardiology Congress en tegelijkertijd gepubliceerd in het New England Journal of Medicine. In de totale bevolking verminderde Amvuttra het risico op sterfte door alle oorzaken (ACM) en recidiverende cardiovasculaire (CV) gebeurtenissen met 28% tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van maximaal 36 maanden. De mortaliteit in deze populatie werd aanzienlijk verlaagd met 36% tot 42 maanden in een vooraf gespecificeerde secundaire eindpuntanalyse, waaronder maximaal 36 maanden van de dubbelblinde periode plus zes maanden open-labelverlenging. In de monotherapiepopulatie verminderde Amvuttra het risico op ACM- en terugkerende CV-gebeurtenissen aanzienlijk met 33% in de dubbelblinde periode en verminderde het risico op mortaliteit aanzienlijk met 35% tot 42 maanden. In vergelijking met patiënten behandeld met placebo, ervoeren patiënten die werden behandeld met Amvuttra ook het behoud van functionele capaciteit en kwaliteit van leven, evenals vroege verbeteringen in biomarkers NT-proBNP en troponine I, die voorspellend zijn voor cardiovasculaire resultaten. De veiligheid en verdraagbaarheid van AMVUTTRA zijn goed ingeburgerd, zoals aangetoond in de positieve Helios-A-klinische studie voor Amvuttra in HATTR-PN, wat resulteerde in FDA-goedkeuring in 2022 en meer dan 5.000 blootstelling aan patiëntenjaren tot op heden, wereldwijd. In die studie waren de meest voorkomende bijwerkingen bij patiënten die werden behandeld met amvuttra pijn in extremiteit (15%), arthralgie (11%), dyspneu (7%) en vitamine A daalden (7%). Er werden geen nieuwe veiligheidsproblemen geïdentificeerd in de Clinical Trial van Helios-B met patiënten met ATTR-CM.

"Ondanks recente vorderingen blijft er een belangrijke behoefte aan patiënten die met ATTR-CM leven en ik ben getuige geweest, uit de eerste hand, de impact die Att-amyloïdose kan hebben op gezinnen, waaronder een verminderde kwaliteit van leven en het verlies van geliefden," zei Muriel Finkel, president van de Amyloidosis-steungroepen. "De beschikbaarheid van deze baanbrekende behandelingsoptie is een belangrijk moment voor patiënten die leven met ATTR-amyloïdose. Het vertegenwoordigt een baken van hoop voor onze gemeenschap."

Amvuttra in HATTR-PN wordt bedekt door verzekeraars voor ~ 99% van de patiënten met de meerderheid die $ 0 betaalt. Soortgelijke brede dekking en out-of-pocket-kosten worden verwacht in ATTR-CM Gegeven vergelijkbare dynamiek van de betalers en de klinische waarde die wordt aangetoond in de klinische proef van Helios-B. Alnynam heeft een bewezen staat van dienst om nauw samen te werken met betalers om te zorgen voor brede toegang tot de patiënt tot onze geneesmiddelen, inclusief baanbrekende innovatieve waarde-gebaseerde overeenkomsten gekoppeld aan klinische resultaten die zorgen voor waarde en voorspelbaarheid voor betalers.

Alnynam biedt meerdere ondersteuningsdiensten en bronnen voor patiënten die zijn producten voorgeschreven via Alnynam Assist®, het enige interne ondersteuningsprogramma voor patiënten in ATTR-CM. Alnynam Assist® is ontworpen om één-op-één ondersteuning te bieden aan patiënten en hun gezondheidszorgteams om te helpen bij het navigeren door de behandelingsreis en omvat een snel startprogramma dat in aanmerking komende patiënten biedt die vertragingen van dekking of vertragingen tegenkomen in de behandeling met een eerste dosis zonder kosten. Bovendien biedt Alnynam Assist® ondersteuning met verzekeringsdekking, financiële hulp en ziekteducatie voor een naadloze start van de Amvuttra -behandelingservaring. Physicians and patients can learn more about Alnylam’s patient support services by visiting AlnylamAssist.com/Amvuttra or calling 1-833-256-2748.

Marketing authorization applications based on HELIOS-B data are currently under review by several global health agencies including the European Medicines Agency (EMA), the Brazilian Health Regulatory Agency (ANVISA), and the Japanese Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). Alnynam blijft op weg om door te gaan met extra wereldwijde regulerende inzendingen voor Vutrisiran in 2025.

Ga naar amvuttra.com/attr-cm voor meer informatie.

Investor Webcast-informatie

Alnynlam Management zal de FDA-goedkeuring van Amvuttra voor ATTR-CM via webcast vandaag om 18:00 uur ET bespreken. Een live audio -webcast van de oproep zal beschikbaar zijn in het gedeelte Investors van de website van het bedrijf op www.alnynlam.com/events. Een gearchiveerde webcast zal beschikbaar zijn op de website van het bedrijf ongeveer twee uur na het evenement.

indicaties en belangrijke veiligheidsinformatie

indicaties

Amvuttra® (Vutrisiran) is aangegeven voor de behandeling van de:

  • cardiomyopathie van wildtype-hoofdtype, koesteren cardiovasculaire mortal dringende bezoeken van hartfalen.
  • Polyneuropathie van erfelijke transphyretine-gemedieerde amyloïdose (HATTR-PN) bij volwassenen.

    • belangrijke veiligheidsinformatie

    verlaagde serum vitamine A -niveaus en aanbevolen suppletie

    Amvuttra -behandeling leidt tot een afname van serumvitamine A -niveaus.

    suppletie bij de aanbevolen dagelijkse vergoeding (RDA) van vitamine A wordt geadviseerd voor patiënten die amvuttra gebruiken. Hogere doses dan de RDA mag niet worden gegeven om te proberen normale serumvitamine A -niveaus te bereiken tijdens de behandeling met amvuttra, omdat serumvitamine A -niveaus niet de totale vitamine A in het lichaam weerspiegelen.

    Patiënten moeten worden doorverwezen naar een oogarts als ze oculaire symptomen ontwikkelen die wijzen op vitamine A -tekort (bijvoorbeeld nachtblindheid).

    bijwerkingen

    In een onderzoek onder patiënten met HATTR-PN waren de meest voorkomende bijwerkingen die plaatsvonden bij patiënten die werden behandeld met AMVUTTRA pijn in extremiteit (15%), artralgie (11%) (11%), dyspneu (7%) en vitamine A verlaagd (7%).

    in een studie van patiënten met attrefferingen werden geïdentificeerd.

    voor meer informatie over Amvuttra, zie de volledige voorschrijven van informatie .

    over Amvuttra® (vutrisiran)

    Amvuttra® (vutrisiran) is een RNAi -therapeutisch dat snelle knockdown van transphyretine (TTR) levert, wat de onderliggende oorzaak van transportie (ATTR) amyloïdose aanpakt. Amvuttra wordt driemaandelijks toegediend via subcutane injectie door een professional in de gezondheidszorg en wordt in meer dan 15 landen goedgekeurd en op de markt gebracht voor de behandeling van de polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (HATTR-PN) en wordt goedgekeurd in de VS voor de behandeling van de cardiomyopathie van de cardiomyophy van het wild van het typete of haar Volwassenen om cardiovasculaire sterfte, cardiovasculaire ziekenhuisopnames en dringende hartfalenbezoeken te verminderen. Ga naar Amvuttra.com voor meer informatie over Amvuttra, inclusief de volledige Amerikaanse voorschrijfinformatie.

    over attr

    Transthyretin -amyloïdose (ATTR) is een onderdiagnose, snel progressieve, slopende en dodelijke ziekte veroorzaakt door verkeerd gevouwen transportine (TTR) -eiwitten, die zich ophopen als amyloïde afzettingen in verschillende delen van het lichaam, inclusief de zenuwen, hart- en maagdarmkinders. Patiënten kunnen zich presenteren met polyneuropathie, cardiomyopathie of beide manifestaties van ziekten. Er zijn twee verschillende vormen van AttR-erfelijke attr (hattr), die wordt veroorzaakt door een TTR-genvariant en van invloed is op ongeveer 50.000 mensen wereldwijd, en wildtype attr (Wtattr), die optreedt zonder een TTR-genvariant en een geschatte 200.000-300.000 mensen wereldwijd.

    RNAi (RNA -interferentie) is een natuurlijk cellulair proces van genuitschakeling dat een van de meest veelbelovende en snel voortschrijdende grenzen in de biologie en geneesmiddelenontwikkeling vertegenwoordigt. De ontdekking ervan is aangekondigd als "een grote wetenschappelijke doorbraak die een keer elk decennium of zo gebeurt" en werd erkend met de toekenning van de Nobelprijs voor fysiologie of geneeskunde van 2006. Door het natuurlijke biologische proces van RNAi in onze cellen te benutten, is een nieuwe klasse geneesmiddelen die bekend staan ​​als RNAi -therapeutica nu een realiteit. Klein interfererend RNA (siRNA), de moleculen die RNAi bemiddelen en het RNAi-therapeutische platform van Alnynam omvatten, functioneren stroomopwaarts van de medicijnen van vandaag door messenger-RNA (mRNA) (mRNA) (mRNA) te zwijgen-de genetische voorlopers-die coderen voor ziekteverzekering of ziektekwestrouders, dus voorkomen dat ze worden gemaakt. Dit is een revolutionaire benadering met het potentieel om de zorg te transformeren van patiënten met genetische en andere ziekten.

    over Alnynam Pharmaceuticals

    Alnynam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) heeft de vertaling van RNA -interferentie (RNAi) geleid tot een geheel nieuwe klasse van innovatieve geneesmiddelen met het potentieel om het leven te transformeren van mensen die getroffen zijn met zeldzame en veel voorkomende ziekten met onvervulde behoefte. Gebaseerd op Nobelprijswinnende wetenschap, vertegenwoordigen RNAi-therapeutica een krachtige, klinisch gevalideerde aanpak die transformatieve geneesmiddelen oplevert. Sinds de oprichting in 2002 heeft Alnynam de RNAi -revolutie geleid en blijft hij een gewaagde visie leveren om wetenschappelijke mogelijkheid te veranderen in de realiteit. De commerciële RNAi -therapeutische producten van Alnynam zijn OnPattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran), en Leqvio® (Inclaniran), die wordt ontwikkeld en wordt ontwikkeld door Alnylam's Partner, Novartis. Alnynam heeft een diepe pijplijn van onderzoeksgeneesmiddelen, waaronder meerdere productkandidaten die in een laat stadium ontwikkeling zijn. Alnynam voert zijn "Alnynam P5X25" -strategie uit om transformatieve geneesmiddelen te leveren in zowel zeldzame als veel voorkomende ziekten die patiënten over de hele wereld ten goede komen door duurzame innovatie en uitzonderlijke financiële prestaties, wat resulteert in een toonaangevend biotech -profiel. Alnynam heeft zijn hoofdkantoor in Cambridge, MA. Ga voor meer informatie over onze mensen, Science and Pipeline naar www.alnynlam.com en houd je contact met ons op X (voorheen Twitter) op @Alnynam, of op LinkedIn, Facebook of Instagram.

    Alnynlam Forward-Looking Verklaringen

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van sectie 27A van de Securities Act van 1933 en sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934. Alle andere verklaringen dan historische verklaringen van feitelijke verklaringen met betrekking tot de verwachtingen van Alnynam, overtuigingen, plannen, plannen, plannen of prospects, inclusief, zonder beperking, verklaringen, verklaringen, verklaringen over de veiligheid van AMVUTTRA; Die FDA-goedkeuring van AMVUTTRA voor ATTR-CM vertegenwoordigt een cruciale vooruitgang voor patiënten, die een nieuwe en klinisch gedifferentieerde behandelingsoptie biedt voor ATTR-CM; het vermogen van Amvuttra om de resultaten te verbeteren en de progressie te verminderen voor patiënten met ATTR-CM; Alnynam's vermogen om te blijven innoveren voor patiënten met ATTR -amyloïdose; het vermogen van Amvuttra of een van de andere producten of productkandidaten van Alnynlam om patiënten met ATTR -amyloïdose in staat te stellen langer, beter en/of gezonder leven te leiden; het potentieel voor amvutra om de behandeling van ATTR-CM te transformeren; het vermogen van AMVUTTRA om ATTR-CM-patiënten voordelen te bieden die vergelijkbaar zijn met de klinische voordelen die zijn waargenomen in de klinische proef van Helios-B; De verwachtingen van Alnynam dat Amvuttra in ATTR-CM dekking en out-of-pocket kostendynamiek zal hebben vergelijkbaar met de dekking van Amvuttra en out-of-pocket kostendynamiek in HATTR-PN; and the potential receipt and timing of any future marketing authorizations or the timing of any future regulatory submissions for vutrisiran, should be considered forward looking statements.

    Actual results and future plans may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important risks, uncertainties and other factors, including, without limitation, risks and uncertainties relating to Alnylam’s ability to successfully execute on its "Alnynam P5X25" doelen; Het vermogen van Alnynam om nieuwe drugskandidaten en leveringsbenaderingen te ontdekken en te ontwikkelen en met succes de werkzaamheid en veiligheid van zijn productkandidaten te demonstreren; de pre-klinische en klinische resultaten voor de productkandidaten van Alnynam; acties of advies van regelgevende instanties en het vermogen van Alnynam om de goedkeuring van de regelgeving voor zijn productkandidaten te verkrijgen en te behouden, evenals gunstige prijzen en vergoeding; met succes lanceren, marketing en verkoop van de goedgekeurde producten van Alnynam wereldwijd; Vertragingen, onderbrekingen of mislukkingen bij de productie en levering van de productkandidaten van Alnynlam of zijn op de markt gebrachte producten; het verkrijgen, onderhouden en beschermen van intellectueel eigendom; Alnynam's vermogen om zijn groei en bedrijfskosten te beheren door gedisciplineerde investeringen in activiteiten en het vermogen om in de toekomst een zelfvoorzienend financieel profiel te bereiken; Alnynam's vermogen om strategische zakelijke samenwerkingen te behouden; Alnynam's afhankelijkheid van derden voor de ontwikkeling en commercialisering van bepaalde producten; het resultaat van een rechtszaak; het potentiële risico van toekomstige overheidsonderzoeken; en onverwachte uitgaven; Naast die risico's die vollediger worden besproken in de 'risicofactoren' die zijn ingediend bij het jaarlijks rapport van Alnynlam over formulier 10-K ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC), zoals van tijd tot tijd kan worden bijgewerkt in de daaropvolgende driemaandelijkse rapporten van Alnynam over formulier 10-Q en in andere indieningen die Alnynam maakt met de SEC. Bovendien vertegenwoordigen alle toekomstgerichte uitspraken de opvattingen van Alnynam alleen vanaf vandaag en moeten ze er niet op worden vertrouwd als de standpunten van Alnynlam op een volgende datum. Alnynam aanvaardt expliciet elke verplichting, behalve voor zover wettelijk vereist, om eventuele toekomstgerichte verklaringen bij te werken.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz Ma. Ben J management zorg. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Concuicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Weeset J zeldzame dis. 2013; 8: 31.

    Bron: Alnynam Pharmaceuticals, Inc.

    Geplaatst : 2025-03-24 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden