Alnyamin ogłasza zatwierdzenie FDA Amvuttra (vutrisiran), pierwszego RNAi terapeutycznego w celu zmniejszenia śmierci sercowo-naczyniowej, hospitalizacji i pilnej niewydolności serca u dorosłych z amyloidozą attr z kardiomiopatią (ATT-CM)

Śledź Drugslib na

Cambridge, Mass.-(Business Wire)-Mar. 20, 2025-AlnyLam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), wiodąca firma RNAi Therapeutics, ogłosiła dziś zatwierdzenie amerykańskiej administracji żywności i leków (FDA) na leczenie nowej nowej aplikacji leku (SNDA) dla jej RNAi Therapeutic, AMVUTTRA® (Vutrisiran), na leczenie karniszopatii WILL-TYPE OR OR HEREDITRITY, AMVUTTRA® Amyloidoza za pośrednictwem transtyretyny (ATRT-CM) u dorosłych w celu zmniejszenia śmiertelności sercowo-naczyniowej, hospitalizacji sercowo-naczyniowych i pilnych wizyt w niewydolności serca. Zatwierdzenie rozszerza wskazanie dla AMVUTTRA, które obecnie stają się pierwszym i jedynym terapeutycznym zatwierdzonym przez FDA do leczenia ATT-CM, a polineuropatia dziedzicznej amyloidozy za pośrednictwem nadtyretyny (HATTR-PN) u dorosłych.

ATT-CM jest zdruzgotującą, szybką, a ostatecznie śmiertelną, a następnie w stosunku do 150 000 osób w USA i ponad 150 000 osób w USA i ponad 150 000 osób w USA. 300 000 ludzi na całym świecie. Nie ma lekarstwa na ATT-CM, a odkładanie nieprawidłowych włókien nadtyretyny (TTR) powoduje nieodwracalne uszkodzenia w czasie, co może prowadzić do przedwczesnej śmierci. Obecnie większość pacjentów pozostaje nierozpoznana i nietraktowana, a znaczna część osób leczonych powszechnie stosowanymi terapiami doświadcza postępu choroby.

„Zatwierdzenie FDA AMVUTTRA dla ATTR-CM oznacza kluczowy postęp dla pacjentów, zapewniając nową i klinicznie zróżnicowaną opcję leczenia, która wykazała, że ​​poprawia wyniki, w tym śmiertelność sercowo-naczyniowa i zmniejsza progresję dla osób z tą niszczycielską chorobą „Chciałbym rozszerzyć swoją najgłębszą wdzięczność pacjentom, którzy uczestniczyli w naszych badaniach klinicznych, ich rodzinach i opiekunowie, badacze kliniczni, regulatory i moi koledzy z AlnyLam, którzy umożliwiają tę aprobatę. Dzisiaj stanowi znaczący kamień milowy w prawie dwudziestu latach partnerstwa ze społecznością amyloidozą attr, ale my nie będziemy się zatrzymać. żyje. ”

amvuttra to terapeutyka RNAi, która działa w górę, aby zapewnić szybkie powalenie TTR, zajmując się chorobą u jej źródła, z tylko czterema wygodnymi dawkami podskórnymi rocznie. Szybkie odrzucanie produkcji TTR, Amvuttra znacznie zmniejsza odkładanie włókien TTR, które tworzą amyloid i powodują nieodwracalne uszkodzenie sercowo-naczyniowe i przedwczesną śmierć u pacjentów z attr-cm.

„To zatwierdzenie FDA stanowi okazję do dalszej transformacji leczenia ATT-CM nowym mechanizmem działania. Badanie kliniczne Helios-B wykazało, że Vutrisiran pozwolił pacjentom na dłużej żyć, doświadczać mniej hospitalizacji i poprawiają sposób funkcjonowania i czuje się”-powiedział Ronald Witteles, M.D. „Pacjenci wzięli udział w badaniu, którzy odzwierciedlają populację rzeczywistej z tą chorobą, i bardzo zachęcam mnie do zdolności Vutrisirana do wykazywania znaczących korzyści klinicznych zarówno w wynikach sercowo-naczyniowych, jak i wielokrotnych miar progresji choroby. Jest to bardzo ekscytujący dzień dla pacjentów z tą trudną chorobą.”

Zatwierdzenie tego zatwierdzenia oparte na fazie HELIOS-B 3, które oceniło AMVITRA dla leczenia ITR-CM. W badaniu osiągnęło istotność statystyczną w porównaniu do placebo na wszystkich 10 wstępnie określonych pierwotnych i wtórnych punktach końcowych. Wyniki zostały przedstawione w European Society of Cardiology Congress i jednocześnie opublikowane w New England Journal of Medicine. W ogólnej populacji AMVUTTRA zmniejszyło ryzyko śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny (ACM) i nawracających zdarzeń sercowo-naczyniowych (CV) o 28% w okresie leczenia podwójnie ślepej prędkości do 36 miesięcy. Śmiertelność w tej populacji została znacznie zmniejszona o 36% do 42 miesięcy w wstępnie określonej analizie wtórnej punktu końcowego, która obejmowała do 36 miesięcy okresu podwójnego ślepego plus sześciu miesięcy przedłużenia otwartego znaczenia. W populacji monoterapii AMVUTTRA znacznie zmniejszyło ryzyko ACM i nawracających zdarzeń CV o 33% w okresie podwójnie ślepej ślepej i znacznie zmniejszyło ryzyko śmiertelności o 35% do 42 miesięcy. W porównaniu z pacjentami leczonymi placebo, pacjenci leczeni AMVUTTRA również doświadczyli zachowania zdolności funkcjonalnej i jakości życia, a także wczesnej poprawy biomarkerów NT-Probnp i troponiny I, które przewidują wyniki sercowo-naczyniowe. Bezpieczeństwo i tolerancja AMVUTTRA są dobrze ugruntowane, jak pokazano w pozytywnym badaniu klinicznym Helios-A dla Amvuttra w HATTR-PN, co spowodowało zatwierdzenie FDA w 2022 r. I ponad 5000 lat, na całym świecie. W tym badaniu najczęstszymi niepożądanymi reakcjami u pacjentów leczonych amvuttą były ból kończyn (15%), Arthralgia (11%), duszność (7%) i witamina A zmniejszyła się (7%). Nie zidentyfikowano nowych problemów związanych z bezpieczeństwem w badaniu klinicznym Helios-B pacjentów z attr-cm.

„Pomimo niedawnych postępów, pozostaje znaczna potrzeba pacjentów żyjących z ATT-CM i byłem świadkiem, wpływ, jaki może mieć amyloidoza ATT na rodziny, w tym zmniejszoną jakość życia i utratę bliskich”, powiedział Muriel Finkel, prezes grup wsparcia amyloidozy. „Dostępność tej przełomowej opcji leczenia jest znaczącym momentem dla pacjentów żyjących z amyloidozą ATT. Jest to latarnia nadziei dla naszej społeczności.”

Amvuttra w HATTR-PN jest objęty ubezpieczycielami dla ~ 99% pacjentów, z większością płacącą 0 USD na zewnątrz. Podobne szerokie pokrycie i koszty z własnej kieszeni oczekuje się w ATTR-CM, biorąc pod uwagę porównywalną dynamikę płatników, a wartość kliniczna wykazana w badaniu klinicznym Helios-B. AlnyLam ma udokumentowane osiągnięcia w zakresie ścisłej współpracy z płatnikami, aby zapewnić szeroki dostęp pacjentów do naszych leków, w tym pionierskie innowacyjne porozumienia oparte na wartościach powiązanych z wynikami klinicznymi, które zapewniają wartość i przewidywalność dla płatników.

AlnyLam oferuje wiele usług wsparcia i zasobów dla pacjentów przepisywanych swoich produktów za pośrednictwem Alnylam Assist®, jedynego wewnętrznego programu wsparcia pacjentów w ATT-CM. Alnylam Assist® ma na celu zapewnienie wsparcia jeden na jednego dla pacjentów i ich zespołów opieki zdrowotnej, aby pomóc w nawigacji po podróży leczeniu, i obejmuje program szybkiego startu, który zapewnia kwalifikującym się pacjentom, którzy napotykają opóźnienia lub opóźnienia w leczeniu początkową dawką bez żadnych kosztów. Ponadto Alnylam Assist® oferuje wsparcie w zakresie ubezpieczenia, pomocy finansowej oraz edukacji chorobowej i leczenia w celu bezproblemowego początku leczenia Amvuttra. Lekarze i pacjenci mogą dowiedzieć się więcej o usługach wsparcia pacjenta Alnylam, wizerując alnylamassist.com/amvuttra lub dzwoniąc pod numer 1-833-2748.

Zastosowania upoważnienia marketingowe oparte na danych helios-b są obecnie przeglądane przez kilka globalnych agencji zdrowia, w tym europejska agencja leków (EMA), agencja regulacyjna Brazilian (ANVISA), a japońska i medyczna i medyczna i medyczna i medyczna agencja lekarska (ANVISA), a japońska i medyczna i medyczna. Agencja Urządzenia (PMDA). AlnyLam pozostaje na dobrej drodze, aby kontynuować dodatkowe globalne zgłoszenia regulacyjne dla vutrisiran w 2025 r.

Odwiedź amvuttra.com/attr-cm

Zarządzanie AlnyLam omówi zatwierdzenie FDA Amvuttra dla ATT-CM za pośrednictwem webcast dziś o 18:00 ET. Web audio na żywo będzie dostępny w sekcji inwestorów na stronie internetowej firmy pod adresem www.alnylam.com/events. Zarchiwizowany webcast będzie dostępny na stronie internetowej firmy około dwie godziny po wydarzeniu.

Wskazania i ważne informacje o bezpieczeństwie

Wskazania

amvuttra® (vutrisiran) są wskazane do leczenia:

  • Kardiomiopatia morkowo-krążenia typu dzikiego lub dziedzicznej szpitalnej i dziedzicznej szpitalnej i dziedzicznej szpitalnej i urwizynowej szosek krążek i czystych krysztania szosek krążek i czystych kryminalistycznych i czystych krążek i czystych krążek i czystych kryminałowych i czystych krążek, krysztania szpitalnej i czystych krążek, krążeniowej, i psychodarnej, karnastaskularnej, i umarwionej kardiowasku. Wizyty niewydolności serca.
  • Polyneuropatia dziedzicznej amyloidozy za pośrednictwem transthiretyny (HATTR-PN) u dorosłych.

    • Ważne informacje o bezpieczeństwie

    Zmniejszone poziomy witaminy A w surowicy i zalecane suplementację

    Leczenie amvuttra prowadzi do zmniejszenia poziomów witaminy A w surowicy.

    Suplementacja na zalecanym dziennym zasiłku (RDA) witaminy A zaleca się pacjentom przyjmującym AMVUTTRA. Nie należy podawać wyższych dawek niż RDA w celu uzyskania normalnych poziomów witaminy A w surowicy podczas leczenia amvuttra, ponieważ poziomy witaminy A w surowicy nie odzwierciedlają całkowitej witaminy A w organizmie.

    .

    Pacjenci powinni być skierowani do okulisty, jeśli rozwijają objawy oka sugerujące niedobór witaminy A (np. Ślepota nocna).

    negatywne reakcje

    W badaniu pacjentów z HATTR-PN najczęstszymi reakcjami niepożądanymi, które wystąpiły u pacjentów leczonych amvuttra, były ból kończyn (15%), Arthralgia (11%), duszność (7%) i witamina A (7%).

    w badaniu pacjentów z ATT-CM, żadnych nowych problemów bezpieczeństwa.

    Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat amvuttra, zobacz pełne przepisywanie informacji .

    O amvuttra® (vutrisiran)

    AMVUTTRA® (vutrisiran) jest terapeutycznym RNAi, który zapewnia szybkie powalenie tranthiretyny (TTR), zajmując się podstawową przyczyną amyloidozy nadthhyretyny (ATT). Podawane kwartalnie poprzez wstrzyknięcie podskórne przez pracownika służby zdrowia, Amvuttra jest zatwierdzona i sprzedawana w ponad 15 krajach do leczenia polineuropatii dziedzicznej amylooidozy za pośrednictwem nadtyretyny lub heredytowanej szczeliny (ITR-PN) i jest zatwierdzony w USA w dorosłych (ITR-CM) wśród osób dorosłych) u dorosłych (ITR-CM) u dorosłych (ITR-CM) Aby zmniejszyć śmiertelność sercowo -naczyniową, hospitalizacje sercowo -naczyniowe i pilne wizyty w niewydolności serca. Aby uzyskać więcej informacji o Amvuttra, w tym pełne informacje o przepisywaniu USA, odwiedź amvuttra.com.

    O attr

    Amyloidoza przeztrenkowa (ATTR) jest niedopoziorowaną, szybko postępującą, wyniszczającą i śmiertelną chorobą spowodowaną niewspółponowanymi białkami nadtytrytyny (TTR), które gromadzą się jako złóż amyloidu w różnych częściach ciała, w tym nerwy, serce i traktat żołądka żołądkowo -jelitowego. Pacjenci mogą wystawiać polineuropatię, kardiomiopatię lub oba objawy choroby. Istnieją dwie różne formy ATT-dziedziczne attr (HATTR), które są spowodowane wariantem genu TTT i dotyka około 50 000 ludzi na całym świecie, oraz attr attr (WTATTR) typu dzikiego.

    RNAi (interferencja RNA) to naturalny proces wyciszania genów, który reprezentuje jedną z najbardziej obiecujących i szybko rozwijających się granic biologii i rozwoju leków. Jego odkrycie zostało zwiastowane jako „poważny przełom naukowy, który zdarza się co około dekadę” i został uznany za przyznanie nagrody Nobla w 2006 r. Za fizjologię lub medycynę. Wykorzystując naturalny biologiczny proces RNAi występujący w naszych komórkach, nowa klasa leków zwanych RNAi Therapeutics jest obecnie rzeczywistością. Mały zakłócający RNA (siRNA), cząsteczki, które pośredniczą w RNAi i zawierają platformę terapeutyczną RNAi Alnylam, funkcjonują powyżej dzisiejszych leków poprzez skuteczne wyciszenie RNA (mRNA)-prekursory genetycznych-które kodują białka szlaku choroby lub białka choroby, a tym samym uniemożliwiające im białka szlaku choroby lub choroby, a tym samym ich białka. Jest to rewolucyjne podejście z potencjałem do przekształcenia opieki nad pacjentami z chorobami genetycznymi i innymi.

    O ALNYLAM Pharmaceuticals

    ALNYLAM Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) poprowadził tłumaczenie interferencji RNA (RNAi) na zupełnie nową klasę innowacyjnych leków, która może przekształcić życie osób dotkniętych rzadkimi i powszechnymi chorobami z niezaspokojoną potrzebą. Opierając się na nauce Nagrody Nobla, terapeutyki RNAi reprezentują potężne, potwierdzone klinicznie podejście dające transformacyjne leki. Od momentu założenia w 2002 r. Alnylam kieruje rewolucją RNAi i nadal daje odważną wizję, aby przekształcić naukową możliwość w rzeczywistość. Komercyjne produkty terapeutyczne RNAi Alnylam to onpattro® (patisiran), Amvuttra® (vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) i Leqvio® (Inclisiran), które są opracowywane i komercjalizowane przez partnera Alnylam, Nowartis. Alnylam ma głęboki przygotowanie leków badawczych, w tym wielu kandydatów na produkty, którzy są w późnym etapie rozwoju. Alnylan wykonuje swoją strategię „Alnylam p5x25”, aby dostarczać transformacyjne leki zarówno w rzadkich, jak i powszechnych chorobach korzystających z pacjentów na całym świecie poprzez zrównoważone innowacje i wyjątkowe wyniki finansowe, co skutkuje wiodącym profilem biotechnologicznym. Alnylam ma siedzibę w Cambridge, MA. Aby uzyskać więcej informacji na temat naszych ludzi, nauki i rurociągu, odwiedź www.alnylam.com i współpracuj z nami na X (wcześniej Twitter) na @alnylam lub na LinkedIn, Facebooku lub Instagramie.

    Alnylam wypowiedzi przyszłościowe

    Niniejszy komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu sekcji 27A ustawy o papierach wartościowych z 1933 r. I sekcji 21e ustawy o wymianie papierów wartościowych z 1934 r. Wszystkie stwierdzenia dotyczące oczekiwań faktycznych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności AMVUTRA dla AMVUTRA dla AMVUTRATA dla AMVUTRATA dla AMVUTRATA dla AMVUTRATION DLA AMVUTRATION DLA AMVUTRA hattr-pn; Zatwierdzenie FDA AMVUTTRA dla ATT-CM stanowi kluczowy postęp dla pacjentów, zapewniając nową i klinicznie zróżnicowaną opcję leczenia ATTR-CM; Zdolność AMVUTTRA do poprawy wyników i zmniejszenia postępu u pacjentów z ATT-CM; Zdolność Alnylam do dalszego wprowadzania innowacji u pacjentów z amyloidozą ATT; Zdolność Amvuttra lub dowolnego z innych produktów Alnylam lub kandydatów na produkty, aby umożliwić pacjentom z amyloidozą ATR na dłuższe, lepsze i/lub zdrowsze życie; Potencjał Amvutry do przekształcenia traktowania ATT-CM; Zdolność AMVUTTRA do dostarczania pacjentom ATRT-CM korzyści porównywalne z korzyściami klinicznymi obserwowanymi w badaniu klinicznym Helios-B; Oczekiwania Alnylam, że Amvuttra w ATT-CM będzie miała dynamikę kosztów zasięgu i z kieszeni podobną do zasięgu Amvuttra i dynamiki kosztów z własnej kieszeni w HATTR-PN; a potencjalne otrzymanie i termin wszelkich przyszłych zezwoleń marketingowych lub harmonogramie wszelkich przyszłych zgłoszeń regulacyjnych dla Vutrisiran, należy uznać za oświadczenia z wypowiedzi.

    Rzeczywiste wyniki i przyszłe plany mogą różnić się od tych wskazanych przez te przyszłościowe oświadczenia w wyniku różnych ważnych ryzyka, niepotrzebnych czynników i innych czynników, w tym, bez ograniczeń, ryzyka i niepewności w odniesieniu do wielokrotności wykonania. na swoich celach „Alnylam p5x25”; Zdolność Alnylam do odkrywania i rozwijania nowych kandydatów na leki oraz podejść do dostawy oraz z powodzeniem wykazuje skuteczność i bezpieczeństwo kandydatów na produkty; Wyniki przedkliniczne i kliniczne dla kandydatów na produkt Alnylam; Działania lub porady agencji regulacyjnych i zdolności Alnylam do uzyskiwania i utrzymywania zgody regulacyjnej dla kandydatów na produkty, a także korzystne ceny i refundację; z powodzeniem uruchamianie, marketing i sprzedaż zatwierdzonych produktów Alnylam na całym świecie; opóźnienia, przerwy lub awarie w produkcji i dostawach kandydatów na produkty Alnylam lub produktów rynkowych; pozyskiwanie, utrzymanie i ochrona własności intelektualnej; Zdolność Alnylam do zarządzania swoim wzrostem i wydatkami operacyjnymi poprzez zdyscyplinowane inwestycje w działalność i jej zdolność do osiągnięcia samowystarczalnego profilu finansowego w przyszłości; Zdolność Alnylam do utrzymywania strategicznej współpracy biznesowej; Zależność Alnylam od stron trzecich od rozwoju i komercjalizacji niektórych produktów; wynik sporów; potencjalne ryzyko przyszłych dochodzeń rządowych; i nieoczekiwane wydatki; Podobnie jak ryzyko bardziej omawiane w „czynnikach ryzyka” złożonym w rocznym raporcie Alnylam 2024 na formularzu 10-K złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), co może być aktualizowane od czasu do czasu w kolejnych kwartalnych raportach Alnylam na temat Formularza 10-Q oraz w innych dokumentacjach Alnylam. Ponadto wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości reprezentują poglądy Alnylam tylko na dzień dzisiejszy i nie należy ich polegać jako reprezentujące poglądy Alnylam od każdej kolejnej daty. AlnyLam wyraźnie zrzeka się jakiegokolwiek obowiązku, z wyjątkiem zakresu wymaganego przez prawo, do aktualizacji wszelkich stwierdzeń dotyczących przyszłości.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, i in. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz Ma. Am J Manag Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, i in. J peryfery nerwowe syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL i in. Orphanet J rzadkie dis. 2013; 8: 31.

    Źródło: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Wysłano : 2025-03-24 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe