Alnylam anuncia a aprovação da AMVUTTRA (Vutrisiran), a primeira terapêutica RNAi para reduzir a morte cardiovascular, as hospitalizações e as visitas urgentes de insuficiência cardíaca em adultos com amiloidose atribuída com cardiomiopatia (att-CM)

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Cambridge, Massachusetts-(Business Wire)-março. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), the leading RNAi therapeutics company, today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of the supplemental New Drug Application (sNDA) for its RNAi therapeutic, Amvuttra® (vutrisiran), for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary Amiloidose mediada por transtirretina (ATTL-CM) em adultos para reduzir a mortalidade cardiovascular, hospitalizações cardiovasculares e visitas urgentes de insuficiência cardíaca. A aprovação expande a indicação para o amvuttra, que agora se torna a primeira e única terapêutica aprovada pelo FDA para o tratamento de att-cm e a polineuropatia do amiloidose mediada por transtiretina hereditária (hattr-pn) em adultos. os EUA e mais de 300.000 pessoas em todo o mundo. Não há cura para o att-cm, e a deposição de fibrilas de transtirretina dobrada (TTR) causa danos irreversíveis ao longo do tempo, o que pode levar à morte prematura. Hoje, a maioria dos pacientes permanece não diagnosticada e não tratada, e uma parcela significativa dos que são tratados com terapias comumente usadas experimentam progressão da doença.

“A aprovação da AMVuttra para o ATMT-CM marca um avanço central para os pacientes, fornecendo uma nova e clinicamente diferenciada opção de tratamento que demonstrou melhorar os resultados, incluindo a mortalidade cardiovascular e reduzir a progressão para aqueles que vivem com esta doença devastadora”, disse Yvonne Greenstreet, MBCHBE, alerta. “Gostaria de estender minha mais profunda gratidão aos pacientes que participaram de nossos ensaios clínicos, suas famílias e cuidadores, pesquisadores clínicos, reguladores e meus colegas da Alnylam que tornaram a aprovação possível. Hoje representa um marco significativo em nossos quase vinte anos de parceria com a comunidade de amosidade, mas não somaremos um mar mais, continuamos com a comunidade, mas a comunidade é a comunidade, mas não somos um mar mais, que não somaremos a comunidade, mas a comunidade é a comunidade, mas não somos um mar mais, que não somaremos a comunidade, mas a comunidade é a comunidade, mas a comunidade é que a comunidade é que a comunidade de imagens, mas não, que não tenhamos o meio, que não somaremos a comunidade, mas a comunidade é a comunidade, mas a comunidade é a comunidade, mas a comunidade é a comunidade, mas a comunidade é mais longa. Vidas mais saudáveis. ”

Amvuttra é uma terapêutica RNAi que trabalha a montante para fornecer um rápido knockdown do TTR, abordando a doença em sua fonte, com apenas quatro doses subcutâneas convenientes por ano. Ao derrubar rapidamente a produção de TTR, a amvuttra diminui substancialmente a deposição de fibrilas de TTR, que formam amilóide e causam danos cardiovasculares irreversíveis e morte prematura em pacientes com att-cm.

“This FDA approval provides an opportunity to further transform ATTR-CM treatment with a new mechanism of action. The HELIOS-B clinical trial found that vutrisiran allowed patients to live longer, experience fewer hospitalizations, and improve how they function and feel,” said Ronald Witteles, M.D., HELIOS-B Investigator, Professor of Medicine at Stanford University School of Medicine and Co-Director of the Stanford Amyloid Center. “O estudo envolveu pacientes que refletem a população do mundo real com esta doença, e sou muito encorajado pela capacidade de Vutrisiran de demonstrar benefícios clínicos significativos em ambos os resultados cardiovasculares e múltiplas medidas de progressão da doença. Este é um dia muito emocionante para a fase de ensino 3. O estudo alcançou significância estatística em comparação com o placebo em todos os 10 pontos de extremidade primária e secundária pré-especificados. Os resultados foram apresentados no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e simultaneamente publicados no New England Journal of Medicine. Na população geral, a amvuttra reduziu o risco de mortalidade por todas as causas (ACM) e eventos recorrentes de cardiovascular (CV) em 28% durante o período de tratamento duplo-cego de até 36 meses. A mortalidade nessa população foi significativamente reduzida em 36% a 42 meses em uma análise de endpoint secundária pré-especificada, que incluiu até 36 meses do período duplo-cego mais seis meses de extensão aberta. Na população de monoterapia, a amvuttra reduziu significativamente o risco de ACM e os eventos recorrentes de CV em 33% no período duplo-cego e reduziu significativamente o risco de mortalidade em 35% a 42 meses. Em comparação com os pacientes tratados com placebo, os pacientes tratados com amvuttra também experimentaram preservação da capacidade funcional e qualidade de vida, bem como melhorias precoces nos biomarcadores NT-proBNP e troponina I, que são preditivos dos resultados cardiovasculares. A segurança e a tolerabilidade do amvuttra estão bem estabelecidas, como demonstrado no ensaio clínico positivo de Helios-A para Amvuttra em HATTR-PN, o que resultou na aprovação do FDA em 2022 e mais de 5.000 pacientes com exposição a anos até o dato, globalmente. Nesse estudo, as reações adversas mais comuns em pacientes tratados com amvuttra foram dor nas extremidades (15%), artralgia (11%), dispnéia (7%) e vitamina A diminuiu (7%). Não foram identificadas novas preocupações de segurança no ensaio clínico Helios-B de pacientes com attr-cm.

"Apesar dos avanços recentes, resta uma necessidade significativa de pacientes que vivem com attr-CM e eu testemunhei, em primeira mão, o impacto que a amiloidose atribuída pode ter nas famílias, incluindo a diminuição da qualidade de vida e a perda de entes queridos", disse Muriel Finkel, presidente dos grupos de apoio à amiloidose. “A disponibilidade dessa opção de tratamento inovadora é um momento significativo para os pacientes que vivem com amiloidose de attr. Espera-se uma cobertura ampla e custos semelhantes e com os custos diretos no ATX-CM, dada a dinâmica comparável do pagador e o valor clínico demonstrado no ensaio clínico Helios-B. A Alnylam tem um histórico comprovado de trabalhar em estreita colaboração com os pagadores para garantir um amplo acesso ao paciente a nossos medicamentos, incluindo acordos inovadores de valor inovadores vinculados a resultados clínicos que garantem valor e previsibilidade para os pagadores.

Alnylam oferece vários serviços e recursos de suporte para pacientes prescritos de seus produtos através da Alnylam Assist®, o único programa interno de apoio ao paciente no ATTL-CM. O Alnylam Assist® foi projetado para fornecer apoio individual aos pacientes e suas equipes de saúde para ajudar a navegar na jornada de tratamento e inclui um programa de início rápido que fornece pacientes elegíveis que encontram atrasos na cobertura ou atrasos no tratamento com uma dose inicial sem nenhum custo. Além disso, o Alnylam Assist® oferece suporte com cobertura de seguro, assistência financeira e educação de doenças e tratamento para um início contínuo da experiência de tratamento de Amvuttra. Médicos e pacientes podem aprender mais sobre os serviços de apoio ao paciente da Alnylam, visitando alnylamassist.com/amvuttra ou ligando para 1-833-256-2748. (PMDA). Alnylam permanece a caminho de prosseguir com submissões regulatórias globais adicionais para Vutrisiran em 2025.

Visite amvuttra.com/attr-cm para obter mais informações.

Alnylam Management discutirá a aprovação da FDA do Amvuttra para Att Attr-CM via webcast hoje às 18:00 ET. Um webcast de áudio ao vivo da chamada estará disponível na seção de investidores do site da empresa em www.alnylam.com/events. Um webcast arquivado estará disponível no site da empresa aproximadamente duas horas após o evento.

Indicações e informações importantes sobre segurança

Indications

Amvuttra® (vutrisiran) is indicated for the treatment of the:

  • cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in adults to reduce cardiovascular mortality, cardiovascular hospitalizations and Visitas de insuficiência cardíaca urgente.

    Informações importantes sobre segurança

    Níveis de vitamina A sérica reduzidos e suplementação recomendada

    O tratamento com amvuttra leva a uma diminuição nos níveis séricos de vitamina A.

    A suplementação no subsídio diário recomendado (RDA) de vitamina A é aconselhado a pacientes que tomam amvuttra. Doses mais altas do que o RDA não devem ser dadas para tentar atingir os níveis séricos normais de vitamina A durante o tratamento com amvuttra, pois os níveis séricos de vitamina A não refletem a vitamina A total no corpo.

    Os pacientes devem ser encaminhados a um oftalmologista se desenvolverem sintomas oculares sugestivos de deficiência de vitamina A (por exemplo, cegueira noturna).

    Reações adversas

    Em um estudo de pacientes com HATTr-PN, as reações adversas mais comuns que ocorreram em pacientes tratados com amvuttra foram dor na extremidade (15%), artralgia (11%), dispnéia (7%) e vitamina A diminuiu (7%).

    Para obter informações adicionais sobre Amvuttra, consulte a completa Prescrição Informações .

    sobre Amvuttra® (Vutrisiran)

    Amvuttra® (Vutrisiran) é uma terapêutica RNAi que oferece um rápido knockdown da transtirretina (TTR), abordando a causa subjacente da amiloidose da transtirretina (ATTR). Administered quarterly via subcutaneous injection by a healthcare professional, Amvuttra is approved and marketed in more than 15 countries for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR-PN) in adults and is approved in the U.S. for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (Att-cm) em adultos para reduzir a mortalidade cardiovascular, hospitalizações cardiovasculares e visitas urgentes de insuficiência cardíaca. Para obter mais informações sobre o Amvuttra, incluindo as informações completas de prescrição dos EUA, visite amvuttra.com.

    sobre att

    A amiloidose

    transtiretina (ATTR) é uma doença subdiagnosticada, rapidamente progressiva, debilitante e fatal causada por proteínas transtiretina (TTR) dobradas, que se acumulam como depósitos de amilóides em várias partes do corpo, incluindo os nervos, o coração e o trato gastrointestinal. Os pacientes podem apresentar polineuropatia, cardiomiopatia ou ambas as manifestações de doença. Existem duas formas diferentes de att-attr (HATTR), causadas por uma variante do gene TTR e afeta aproximadamente 50.000 pessoas em todo o mundo, e attr (WTATTR) do tipo selvagem, que ocorre sem uma variante do gene TTR e afeta cerca de 200.000-300.000 pessoas.

    rNAi (interferência de RNA) é um processo celular natural de silenciamento de genes que representa uma das fronteiras mais promissoras e avançadas rapidamente no desenvolvimento de biologia e medicamentos. Sua descoberta foi anunciada como "um grande avanço científico que acontece uma vez a cada década" e foi reconhecido com o prêmio do Prêmio Nobel de 2006 por fisiologia ou medicina. Aproveitando o processo biológico natural de RNAi que ocorre em nossas células, uma nova classe de medicamentos conhecidos como RNAi Therapeutics é agora uma realidade. Pequenos RNA interferente (siRNA), as moléculas que mediam o RNAi e compõem a plataforma terapêutica RNAi de Alnylam, funcionam a montante dos medicamentos de hoje, silenciando potentemente o RNA mensageiro (mRNA)-os precursores genéticos-que codificam as proteínas da via de doenças ou da doença, evitando que sejam feitos por serem feitos. Esta é uma abordagem revolucionária com o potencial de transformar o cuidado de pacientes com doenças genéticas e outras.

    sobre Alnylam Pharmaceuticals

    Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) levou a tradução da interferência de RNA (RNAi) a uma nova classe de medicamentos inovadores com o potencial de transformar a vida de pessoas afligidas com doenças raras e prevalentes com necessidade não atendida. Com base na ciência vencedora do Prêmio Nobel, a RNAi Therapeutics representa uma abordagem poderosa e clinicamente validada, produzindo medicamentos transformadores. Desde a sua fundação em 2002, Alnylam liderou a RNAi Revolution e continua a cumprir uma visão ousada de transformar a possibilidade científica em realidade. Os produtos terapêuticos comerciais de RNAi da Alnylam são Onpattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) e Leqviio® (Incrisiran), que está sendo desenvolvido e comercial e comercializados por Alnylan) e Leqvio®. Alnylam tem um profundo pipeline de medicamentos investigacionais, incluindo vários candidatos a produtos que estão no desenvolvimento de estágio avançado. A Alnylam está executando sua estratégia "Alnylam P5X25" para fornecer medicamentos transformadores em doenças raras e comuns que beneficiam pacientes em todo o mundo por meio de inovação sustentável e desempenho financeiro excepcional, resultando em um perfil líder de biotecnologia. Alnylam está sediado em Cambridge, MA. Para obter mais informações sobre nosso pessoal, ciência e pipeline, visite www.alnylam.com e se envolva conosco no X (anteriormente Twitter) em @alnylam, ou no LinkedIn, Facebook ou Instagram.

    This press release contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934. All statements other than historical statements of fact regarding Alnylam’s expectations, beliefs, goals, plans or prospects, including, without limitation, statements regarding Alnylam’s expectations regarding the safety and efficacy of Amvuttra for the treatment of ATTR-CM and hATTR-PN; que a aprovação da AMVuttra do FDA para att-CM representa um avanço central para os pacientes, fornecendo uma nova opção de tratamento e clinicamente diferenciada para att-cm; a capacidade do amvuttra de melhorar os resultados e reduzir a progressão para pacientes com attr-CM; A capacidade de Alnylam de continuar inovando para pacientes com amiloidose atribuída; a capacidade da Amvuttra ou de qualquer outro produto ou candidatos a produtos de Alnylam para permitir que pacientes com amiloidose atribuída vivam mais vidas mais longas, melhores e/ou mais saudáveis; o potencial da AMVUTRA transformar o tratamento do att-CM; A capacidade do amvuttra de fornecer aos pacientes att-CM benefícios comparáveis ​​aos benefícios clínicos observados no ensaio clínico Helios-B; As expectativas de Alnylam de que o Amvuttra no Att-CM terá cobertura e dinâmica de custos diretos semelhantes à cobertura da Amvuttra e à dinâmica de custos de bolso no HATTR-PN; E o potencial recebimento e tempo de quaisquer autorizações futuras de marketing ou o tempo de quaisquer submissões regulatórias futuras para Vutrisiran, devem ser consideradas declarações de aparência avançada. Metas “Alnylam P5X25”; A capacidade de Alnylam de descobrir e desenvolver novos candidatos a medicamentos e abordagens de entrega e demonstrar com sucesso a eficácia e a segurança de seus candidatos a produtos; os resultados pré-clínicos e clínicos para os candidatos a produtos da Alnylam; ações ou conselhos de agências regulatórias e capacidade do Alnylam de obter e manter a aprovação regulatória para seus candidatos a produtos, bem como preços e reembolsos favoráveis; lançar, comercializar e vender com sucesso os produtos aprovados pela Alnylam globalmente; atrasos, interrupções ou falhas na fabricação e fornecimento de candidatos a produtos da Alnylam ou de seus produtos comercializados; obtenção, manutenção e proteção de propriedade intelectual; A capacidade da Alnylam de gerenciar seu crescimento e despesas operacionais por meio de investimentos disciplinados em operações e sua capacidade de obter um perfil financeiro auto-sustentável no futuro; A capacidade de Alnylam de manter colaborações estratégicas de negócios; A dependência de Alnylam de terceiros para o desenvolvimento e comercialização de certos produtos; o resultado do litígio; o risco potencial de futuras investigações governamentais; e despesas inesperadas; Além desses riscos discutidos mais detalhadamente nos "fatores de risco" arquivados no relatório anual de Alnylam em 2024 sobre o Formulário 10-K apresentado à Comissão de Valores Mobiliários (SEC), como pode ser atualizado de tempos em tempos na subsequente relatórios trimestrais de Alnylam no Formulário 10-Q, e em outros registros que Alnylam faz na SEC. Além disso, quaisquer declarações prospectivas representam as opiniões de Alnylam apenas a partir de hoje e não devem ser consideradas como representando as opiniões de Alnylam a partir de qualquer data subsequente. Alnylam se isenta explicitamente de qualquer obrigação, exceto na extensão exigida por lei, para atualizar quaisquer declarações prospectivas.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz Ma. Sou j administração gerencial. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Syster de nervoso periférico. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J raro dis. 2013; 8: 31.

    Fonte: Alnylam Pharmaceuticals, inc.

    Postou : 2025-03-24 12:00

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