Alnylam anunță aprobarea FDA a Amvuttra (Vutrisiran), primul RNAi terapeutic care a redus moartea cardiovasculară, spitalizările și vizitele de insuficiență cardiacă urgentă la adulții cu amiloidoză attric cu cardiomiopatie (attr-CM)

Urmăriți Drugslib pe

Cambridge, Mass .-- (Business Wire)-Mar. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), the leading RNAi therapeutics company, today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of the supplemental New Drug Application (sNDA) for its RNAi therapeutic, Amvuttra® (vutrisiran), for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary Amiloidoza mediată de transthiretină (ATTR-CM) la adulți pentru a reduce mortalitatea cardiovasculară, spitalizările cardiovasculare și vizitele de insuficiență cardiacă urgentă. Aprobarea extinde indicația pentru Amvuttra, care devine acum primul și singurul terapeutic aprobat de FDA pentru tratamentul ATTR-CM și polineuropatia ereditară a amiloidozei mediate de transthiretină (HATTR-PN) la adulți. 300.000 de oameni din întreaga lume. Nu există niciun remediu pentru attr-CM, iar depunerea fibrilelor de transthiretină greșită (TTR) provoacă daune ireversibile în timp, ceea ce poate duce la moarte prematură. Astăzi, majoritatea pacienților rămân nediagnosticați și netratați, iar o porțiune semnificativă a celor care sunt tratați cu terapii utilizate frecvent prezintă progresia bolii.

„Aprobarea FDA a Amvuttra pentru ATTR-CM marchează un avans pivot pentru pacienți, oferind o opțiune de tratament nouă și diferențiată clinic, care s-a dovedit că îmbunătățește rezultatele, inclusiv mortalitatea cardiovasculară și reduce progresia pentru cei care trăiesc cu această boală devastatoare”, a declarat Yvonne Greensstreet, MBCHB, directorul executiv al Alnylam. „Aș dori să -mi extind cea mai profundă recunoștință pacienților care au participat la studiile noastre clinice, familiilor și îngrijitorilor lor, cercetătorilor clinici, autorităților de reglementare și colegilor mei de la Alnylam care au făcut posibilă această aprobare. Astăzi reprezintă o reper semnificativă în aproape douăzeci de ani de parteneriat cu comunitatea de amiloidoză, dar nu mai este mai bine, mai bine, vom continua să ne inovați pe pacienți cu pacienți cu amiloidoză, dar nu ne oprim mai mult. trăiește. ”

Amvuttra este un terapeutic RNAi care lucrează în amonte pentru a oferi o eliminare rapidă a TTR, abordând boala la sursa sa, cu doar patru doze subcutanate convenabile pe an. Prin eliminarea rapidă a producției de TTR, Amvuttra scade substanțial depunerea fibrilelor TTR, care formează amiloid și provoacă daune cardiovasculare ireversibile și moarte prematură la pacienții cu attr-CM.

"Această aprobare a FDA oferă o oportunitate de a transforma în continuare tratamentul cu atracl-CM cu un nou mecanism de acțiune. Studiul clinic Helios-B a descoperit că Vutrisiran a permis pacienților să trăiască mai mult, să experimenteze mai puține spitalizări și să îmbunătățească modul în care funcționează și se simt", a declarat Ronald Witteles, M.D., Helios-B Investigator, Profesor al Medicinei la Universitatea Stanford, Medicină și Co-Director al Stanford, la Centrul Stanford Universitatea Universității. „Studiul a înscris pacienți care oglindesc populația din lumea reală cu această boală și sunt foarte încurajat de capacitatea lui Vutrisiran de a demonstra beneficii clinice semnificative atât pentru rezultatele cardiovasculare, cât și de măsuri multiple de evoluție a bolii. Aceasta este o zi foarte interesantă pentru pacienții cu această boală provocatoare.” < Studiul a obținut o semnificație statistică în comparație cu placebo pe toate cele 10 obiective primare și secundare pre-specificate. Rezultatele au fost prezentate la Congresul European de Cardiologie și publicate simultan în New England Journal of Medicine. În populația totală, Amvuttra a redus riscul de mortalitate pentru toate cauzele (ACM) și evenimente cardiovasculare recurente (CV) cu 28% în perioada de tratament dublu-orb de până la 36 de luni. Mortalitatea la această populație a fost redusă semnificativ cu 36% până la 42 de luni într-o analiză finală secundară pre-specificată, care a inclus până la 36 de luni din perioada dublu-orb, plus șase luni de extindere a etichetei deschise. În populația de monoterapie, Amvuttra a redus semnificativ riscul de ACM și evenimente CV recurente cu 33% în perioada dublă-orb și a redus semnificativ riscul de mortalitate cu 35% până la 42 de luni. În comparație cu pacienții tratați cu placebo, pacienții tratați cu amvuttra au prezentat, de asemenea, conservarea capacității funcționale și a calității vieții, precum și îmbunătățiri precoce ale biomarkerilor NT-ProBNP și Troponina I, care sunt predictive pentru rezultatele cardiovasculare. Siguranța și tolerabilitatea Amvuttra sunt bine stabilite, așa cum s-a demonstrat în studiul clinic Helios-A pozitiv pentru AMVUTTRA în HATTR-PN, ceea ce a dus la aprobarea FDA în 2022 și peste 5.000 de expunere la anii pacientului până în prezent, la nivel mondial. În acel studiu, cele mai frecvente reacții adverse la pacienții tratați cu amvuttra au fost durerea în extremitate (15%), artralgie (11%), dispnee (7%) și vitamina A a scăzut (7%). Nu au fost identificate noi probleme de siguranță în studiul clinic Helios-B la pacienții cu ATTR-CM.

„În ciuda progreselor recente, rămâne o nevoie semnificativă a pacienților care trăiesc cu ATTR-CM și am fost martor, de prima dată, impactul pe care îl poate avea amiloidoza atrt asupra familiilor, inclusiv calitatea diminuată a vieții și pierderea celor dragi”, a spus Muriel Finkel, președintele grupurilor de sprijin pentru amiloidoză. „Disponibilitatea acestei opțiuni de tratament de ultimă generație este un moment semnificativ pentru pacienții care trăiesc cu amiloidoză attric. Reprezintă un far de speranță pentru comunitatea noastră.”

Amvuttra în HATTR-PN este acoperit de asigurători pentru ~ 99% dintre pacienții cu majoritate care plătesc 0 dolari din buzunar. Acoperirea similară și costurile din buzunar sunt așteptate în ATTR-CM, având în vedere dinamica plătitorilor comparabile și valoarea clinică demonstrată în studiul clinic Helios-B. Alnylam are o evidență dovedită a colaborării strânse cu plătitorii pentru a asigura accesul larg al pacientului la medicamentele noastre, inclusiv acorduri inovatoare bazate pe valoare de pionierat legate de rezultatele clinice care asigură valoare și predictibilitate pentru plătitori.

Alnylam oferă multiple servicii de asistență și resurse pentru pacienții prescrise produsele sale prin Alnylam Assist®, singurul program de asistență pentru pacienți internați din ATTR-CM. Alnylam Assist® este conceput pentru a oferi sprijin individual pentru pacienți și echipele lor de asistență medicală pentru a ajuta la navigarea călătoriei de tratament și include un program de pornire rapidă care oferă pacienți eligibili care întâlnesc întârzieri de acoperire sau întârzieri în tratamentul cu o doză inițială fără costuri. În plus, Alnylam Assist® oferă sprijin cu acoperire de asigurare, asistență financiară și educație pentru boli și tratament pentru un început perfect pentru experiența de tratament Amvuttra. Physicians and patients can learn more about Alnylam’s patient support services by visiting AlnylamAssist.com/Amvuttra or calling 1-833-256-2748.

Marketing authorization applications based on HELIOS-B data are currently under review by several global health agencies including the European Medicines Agency (EMA), the Brazilian Health Regulatory Agency (ANVISA), and the Japanese Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). Alnylam rămâne pe cale să continue cu depuneri de reglementare globală suplimentare pentru Vutrisiran în 2025.

Vizitați amvuttra.com/attr-cm pentru mai multe informații.

Informații despre webcast pentru investitori

Alnylam Management va discuta despre aprobarea FDA a Amvuttra pentru ATTR-CM prin intermediul webcast astăzi la 18:00 ET. O transmisie audio live a apelului va fi disponibilă pe secțiunea Investors a site -ului web al companiei la www.alnylam.com/events. Un webcast arhivat va fi disponibil pe site -ul companiei la aproximativ două ore după eveniment.

indicații și informații importante de siguranță

Indications

Amvuttra® (vutrisiran) is indicated for the treatment of the:

  • cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in adults to reduce cardiovascular mortality, cardiovascular hospitalizations and vizite urgente de insuficiență cardiacă.
  • Polineuropatia amiloidozei mediate de transthiretină ereditară (HATTR-PN) la adulți.

    • Informații importante de siguranță

    niveluri reduse de vitamina A și suplimentări recomandate

    Tratamentul cu amvuttra duce la o scădere a nivelurilor serice de vitamina A.

    Suplimentarea la indemnizația zilnică recomandată (RDA) de vitamina A este recomandată pentru pacienții care iau amvuttra. Doze mai mari decât RDA nu ar trebui să fie administrate pentru a încerca să atingă niveluri normale de vitamina A serice în timpul tratamentului cu amvuttra, deoarece nivelurile serice de vitamina A nu reflectă vitamina A totală în organism.

    pacienții trebuie să fie referiți la un oftalmolog dacă dezvoltă simptome oculare sugestive pentru deficiența de vitamina A (de exemplu, orbirea de noapte).

    reacții adverse

    Într-un studiu efectuat la pacienții cu HATTR-PN, cele mai frecvente reacții adverse care au apărut la pacienții tratați cu amvuttra au fost durerea în extremitate (15%), artralgie (11%), dispnee (7%) și vitamina A scăzută (7%).

    într-un studiu al pacienților cu ATR-CM, nu au fost identificate probleme noi de siguranță.

    Pentru informații suplimentare despre Amvuttra, consultați complet Prescrierea informațiilor .

    despre Amvuttra® (Vutrisiran)

    Amvuttra® (Vutrisiran) este un ARNI terapeutic care oferă o eliminare rapidă a transthiretinei (TTR), care abordează cauza care stă la baza amiloidozei transthiretinei (ARTR). Administered quarterly via subcutaneous injection by a healthcare professional, Amvuttra is approved and marketed in more than 15 countries for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR-PN) in adults and is approved in the U.S. for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) la adulți pentru a reduce mortalitatea cardiovasculară, spitalizările cardiovasculare și vizitele de insuficiență cardiacă urgentă. Pentru mai multe informații despre AMVUTTRA, inclusiv informațiile complete privind prescrierea din SUA, vizitați Amvuttra.com.

    despre ATTR

    amiloidoza transthiretină (ARTR) este o boală subdiagnosticată, rapid progresivă, debilitantă și fatală, cauzată de proteine ​​de transthiretină (TTR) pliate greșit, care se acumulează sub formă de depozite amiloide în diferite părți ale corpului, inclusiv nervii, inima și tractul gastro -intestinal. Pacienții se pot prezenta cu polineuropatie, cardiomiopatie sau ambele manifestări ale bolii. There are two different forms of ATTR – hereditary ATTR (hATTR), which is caused by a TTR gene variant and affects approximately 50,000 people worldwide, and wild-type ATTR (wtATTR), which occurs without a TTR gene variant and impacts an estimated 200,000 – 300,000 people worldwide.1-4

    About RNAi

    ARNI (interferența ARN) este un proces celular natural de tăcere a genelor care reprezintă unul dintre cele mai promițătoare și avansând rapid frontierele în biologie și dezvoltarea medicamentelor astăzi. Descoperirea sa a fost prezentată ca „o descoperire științifică majoră care se întâmplă o dată la fiecare deceniu” și a fost recunoscută cu acordarea Premiului Nobel din 2006 pentru fiziologie sau medicină. Prin valorificarea procesului biologic natural al ARN -urilor care apare în celulele noastre, o nouă clasă de medicamente cunoscute sub numele de RNAi Therapeutics este acum o realitate. ARN-ul mic (siRNA), moleculele care mediază ARN-urile și cuprind platforma terapeutică ARNAM a lui Alnylam, funcționează în amonte de medicamentele de astăzi prin tăcerea puternică a ARN-ului mesager (ARNm)-precursorii genetici-care codifică pentru proteinele care cauză boli sau calea bolii, împiedicându-le astfel să fie făcute. Aceasta este o abordare revoluționară cu potențialul de a transforma îngrijirea pacienților cu boli genetice și alte boli.

    despre Alnylam Pharmaceuticals

    Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) has led the translation of RNA interference (RNAi) into a whole new class of innovative medicines with the potential to transform the lives of people afflicted with rare and prevalent diseases with unmet need. Pe baza științei câștigătoare a Premiului Nobel, RNAi Therapeutics reprezintă o abordare puternică, validată clinic, care produce medicamente transformatoare. Since its founding in 2002, Alnylam has led the RNAi Revolution and continues to deliver on a bold vision to turn scientific possibility into reality. Alnylam’s commercial RNAi therapeutic products are ONPATTRO® (patisiran), Amvuttra® (vutrisiran), GIVLAARI® (givosiran), OXLUMO® (lumasiran), and Leqvio® (inclisiran), which is being developed and commercialized by Alnylam’s partner, Novartis. Alnylam are o conductă profundă de medicamente de investigare, inclusiv mai mulți candidați de produse care sunt în dezvoltarea în stadiu tardiv. Alnylam is executing on its “Alnylam P5x25” strategy to deliver transformative medicines in both rare and common diseases benefiting patients around the world through sustainable innovation and exceptional financial performance, resulting in a leading biotech profile. Alnylam are sediul central în Cambridge, MA. For more information about our people, science and pipeline, please visit www.alnylam.com and engage with us on X (formerly Twitter) at @Alnylam, or on LinkedIn, Facebook, or Instagram.

    Alnylam Forward-Looking Statements

    This press release contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934. All statements other than historical statements of fact regarding Alnylam’s expectations, beliefs, goals, plans or prospects, including, without limitation, statements regarding Alnylam’s expectations regarding the safety and efficacy of Amvuttra for the treatment of ATTR-CM and hattr-pn; Acea aprobare FDA a Amvuttra pentru ATTR-CM reprezintă un avans pivot pentru pacienți, oferind o opțiune de tratament nouă și diferențiată clinic pentru ATTR-CM; capacitatea Amvuttra de a îmbunătăți rezultatele și de a reduce progresia pentru pacienții cu ATTR-CM; Capacitatea lui Alnylam de a continua să inoveze pentru pacienții cu amiloidoză attr; capacitatea Amvuttra sau oricare dintre celelalte produse sau candidați de produse ale Alnylamului de a permite pacienților cu amiloidoză atrt să trăiască mai mult, mai bune și/sau mai sănătoase; potențialul pentru AMVUTRA de a transforma tratamentul ATTR-CM; Capacitatea Amvuttra de a oferi pacienților cu ATTR-CM beneficii comparabile cu beneficiile clinice observate în studiul clinic Helios-B; Așteptările lui Alnylam potrivit cărora Amvuttra în ATTR-CM va avea o acoperire și dinamica costurilor din buzunar similare cu acoperirea Amvuttra și dinamica costurilor din buzunar în HATTR-PN; and the potential receipt and timing of any future marketing authorizations or the timing of any future regulatory submissions for vutrisiran, should be considered forward looking statements.

    Actual results and future plans may differ materially from those indicated by these forward-looking statements as a result of various important risks, uncertainties and other factors, including, without limitation, risks and uncertainties relating to Alnylam’s ability to successfully execute on its Obiectivele „Alnylam P5x25”; Capacitatea lui Alnylam de a descoperi și dezvolta noi candidați la droguri și abordări de livrare și demonstrează cu succes eficacitatea și siguranța candidaților săi; rezultatele pre-clinice și clinice pentru candidații la produsul Alnylam; acțiuni sau sfaturi ale agențiilor de reglementare și capacitatea Alnylam de a obține și menține aprobarea de reglementare pentru candidații săi, precum și prețuri și rambursare favorabilă; lansarea cu succes, comercializarea și vânzarea produselor aprobate de Alnylam la nivel global; întârzieri, întreruperi sau eșecuri în fabricarea și furnizarea candidaților de produse Alnylam sau a produselor sale comercializate; obținerea, menținerea și protejarea proprietății intelectuale; Capacitatea lui Alnylam de a-și gestiona creșterea și cheltuielile de operare prin investiții disciplinate în operațiuni și capacitatea sa de a obține un profil financiar auto-durabil în viitor; Capacitatea lui Alnylam de a menține colaborări strategice de afaceri; Dependența lui Alnylam de terți pentru dezvoltarea și comercializarea anumitor produse; rezultatul litigiilor; riscul potențial al viitoarelor investigații guvernamentale; și cheltuieli neașteptate; precum și aceste riscuri discutate mai pe deplin în „factorii de risc” depuse la raportul anual anual al lui Alnylam din 2024 privind formularul 10-K depus la Securities and Exchange Commission (SEC), așa cum poate fi actualizat din când în când în rapoartele trimestriale ulterioare ale Alnylamului cu privire la formularul 10-Q și în alte înregistrări pe care Alnylam le face cu SEC. În plus, orice declarații prospective reprezintă opiniile lui Alnylam doar de astăzi și nu ar trebui să se bazeze ca reprezentând opiniile lui Alnylam la o dată ulterioară. Alnylam își declină în mod explicit orice obligație, cu excepția măsurii cerute de lege, de a actualiza orice declarații prospective.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A și colab. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz MA. Am J Manage Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L și colab. J periferul nervului periferic. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL și colab. Orphanet j rar dis. 2013; 8: 31.

    Sursa: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Postat : 2025-03-24 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare