Alnylam объявляет о одобрении FDA Amvuttra (Vutrisiran), первой терапевтической RNAi, которая снижает сердечно-сосудистую смерть, госпитализации и неотложные посещения сердечной недостаточности у взрослых с амилоидозом ATTR с кардиомиопатией (ATTR-CM)
Кембридж, Массачусетс .-- (Бизнес-проволока)-март. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), ведущая компания RNAI Therapeutics, сегодня объявила о одобрении Управления по пищевым и лекарствам США (FDA) дополнительного применения в новых лекарственных средствах (SNDA) для его RNAI Therapeutic, Amvuttra® (vutrisiran), для лечения Cardomopathy, Amvuttra® (vutrisiran), для лечения картомипии, Amvuttra® (vutrisiran), для лечения Cardomopaty, Amvuttra® (vutrisiran), для лечения картирии, аботабильная или дикая. Транстиретин-опосредованный амилоидоз (ATRT-CM) у взрослых для снижения сердечно-сосудистой смертности, сердечно-сосудистых госпитализаций и неотложных посещений сердечной недостаточности. Утверждение расширяет показание для Amvuttra, которая в настоящее время становится первой и единственной терапевтической одобренной FDA для лечения ATTR-CM и полинейропатии наследственного транстиретино-опосредованного амилоидоза (HATTR-PN) у взрослых.
-CM является предполагаемой, быстро прогрессирующей, и, по его словам, фатальная болезнь, оцениваемое, оценивается в 150-летняя, оценивается в 150-летняя, что наверное, на уровне, оцениваемое, на уровне, оцениваемое на уровне, оценивается в 150-летняя, что наверное, на уровне, оценивается в 150-летняя, оцениваемое на уровне годов, а не на уровне, оцениваемое на уровне, оценивалось в возрасте 15 лет. Более 300 000 человек по всему миру. Не существует лекарства от ATTR-CM, и отложение неправильно свернутых транстиретиновых (TTR) фибриллов наносит необратимый ущерб с течением времени, что может привести к преждевременной смерти. Сегодня большинство пациентов остаются недиагностированными и необработанными, и значительная часть тех, кто лечится обычно используемыми методами лечения, испытывает прогрессирование заболевания.
.«Одобрение FDA Amvuttra для ATTR-CM отмечает ключевой прогресс для пациентов, обеспечивая новый и клинически дифференцированный вариант лечения, который, как было показано, улучшает результаты, включая сердечно-сосудистую смертность и уменьшает прогрессирование тех, кто живет с этим разрушительным заболеванием»,-сказал Ивон Гринстрем, MBCHB, генеральный директор Alnylam. «Я хотел бы выразить свою глубочайшую благодарность пациентам, которые участвовали в наших клинических испытаниях, их семьях и лицах, осуществляющих уход, клинические исследователи, регуляторы и мои коллеги из Alnylam, которые сделали это одобрение возможным. Сегодня представляет собой значительный вех Жизнь ». При быстрое сбивая производство TTR, Amvuttra существенно снижает осаждение фибрилл TTR, которые образуют амилоид и вызывают необратимое повреждение сердечно-сосудистых заболеваний и преждевременную смерть у пациентов с ATRT-CM.
.«Это одобрение FDA дает возможность дальнейшего преобразования лечения ATTR-CM с новым механизмом действия. Клиническое исследование Helios-B показало, что Vutrisiran позволил пациентам жить дольше, испытать меньше госпитализаций и улучшить то, как они функционируют и чувствуют себя»,-сказал Рональд Виттел, M.D. Helios-B-исследователь, профессор медицины в Школе медицины Стэнфордского университета в Стэнфордском центре. «Исследование зарегистрировало пациентов, которые отражают реальную популяцию с этим заболеванием, и меня очень поощряют способность Vutrisiran демонстрировать значимые клинические преимущества как по сердечно-сосудистым исходам, так и множественным показателям прогрессирования заболевания. Это очень интересный день для пациентов с этим сложным заболеванием». Исследование достигло статистической значимости по сравнению с плацебо во всех 10 предварительно определенных первичных и вторичных конечных точках. Результаты были представлены на Конгрессе Европейского общества кардиологии и одновременно опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии. В общей популяции Amvuttra снизила риск смертности от всех причин (ACM) и рецидивирующих сердечно-сосудистых (CV) событий на 28% в течение двойного слепого периода лечения до 36 месяцев. Смертность в этой популяции была значительно снижена на 36% на 42 месяца в предварительно определенном анализе вторичной конечной точки, который включал до 36 месяцев двойного слепого периода плюс шесть месяцев расширения открытой марки. В популяции монотерапии Amvuttra значительно снижала риск ACM и рецидивирующих событий CV на 33% в двойной слепой период и значительно снизило риск смертности на 35% на 42 месяца. По сравнению с пациентами, получавшими плацебо, пациенты, получавшие Amvuttra, также испытывали сохранение функциональной способности и качества жизни, а также ранние улучшения в биомаркерах NT-ProBNP и тропонина I, которые являются прогнозирующими сердечно-сосудистых исходов. Безопасность и переносимость Amvuttra хорошо известны, как показано в положительном клиническом испытании Helios-A для Amvuttra в Hattr-PN, что привело к одобрению FDA в 2022 году и более 5000 пациентов с годами, воздействующими на дату, во всем мире. В этом исследовании наиболее распространенными побочными реакциями у пациентов, получавших амвуттру, были боль в конечности (15%), артралгия (11%), одышка (7%) и витамин А (7%). Никаких новых проблем безопасности не было выявлено в клиническом испытании Helios-B пациентов с ATRT-CM.
«Несмотря на недавние достижения, остается значительная потребность в пациентах, живущих с ATTR-CM, и я свидетелем, в первую очередь, влияние, которое амилоидоз ATTR может оказать на семьи, включая снижение качества жизни и потерю близких»,-сказал Мюриэль Финкель, президент групп поддержки амилоидоза. «Доступность этого революционного варианта лечения является важным моментом для пациентов, живущих с амилоидозом ATTR. Он представляет собой маяк надежды для нашего сообщества». Аналогичные широкие покрытия и затраты на карману ожидаются в ATTR-CM с учетом сопоставимой динамики плательщиков, а клиническая ценность, продемонстрированная в клиническом испытании Helios-B. У Alnylam есть проверенный опыт работы в тесном сотрудничестве с плательщиками для обеспечения широкого доступа пациентов к нашим лекарствам, включая новаторские инновационные соглашения на основе стоимости, связанные с клиническими результатами, которые обеспечивают ценность и предсказуемость для плательщиков.
Alnylam предлагает несколько услуг поддержки и ресурсов для пациентов, назначающих его продукцию через Alnylam Assist®, единственную собственную программу поддержки пациентов в ATTR-CM. Alnylam Assist® предназначен для того, чтобы оказать индивидуальную поддержку пациентам и их медицинским группам, чтобы помочь ориентироваться в лечении и включает в себя быструю программу начала, которая предоставляет подходящим пациентам пациентов, которые сталкиваются с задержками покрытия или задержками в лечении с начальной дозой бесплатно. Кроме того, Alnylam Assist® предлагает поддержку с страховым покрытием, финансовой помощью, а также образованием по болезни и лечению для беспрепятственного начала опыта лечения Amvuttra. Врачи и пациенты могут узнать больше о службах поддержки пациентов Alnylam, посетив alnylamassist.com/amvuttra или позвонив 1-833-256-2748. (PMDA). Alnylam по -прежнему находится на пути к дополнительным глобальным нормативным представлениям для Vutrisiran в 2025 году.
Посетите amvuttra.com/attr-cm для получения дополнительной информации.
Alnylam Management обсудит одобрение FDA Amvuttra для ATTR-CM через веб-трансляцию сегодня в 18:00 по восточному времени. Живая аудио -трансляция The Call будет доступна в разделе инвесторов на веб -сайте компании по адресу www.alnylam.com/events. Архивная веб -трансляция будет доступна на веб -сайте компании примерно через два часа после события.
Показания и важная информация о безопасности
Показания
amvuttra® (vutrisiran) показаны для лечения:
важная информация о безопасности
снижение уровня витамина А сывороточного витамина и рекомендуемые добавки
Лечение Amvuttra приводит к снижению уровней витамина А сывороточного витамина. Более высокие дозы, чем RDA, не следует давать, чтобы попытаться достичь нормальных уровней витамина А сывороточного витамина во время лечения амвутрой, поскольку уровни витамина А сывороточного витамина не отражают общий витамин А в организме.
.пациентов следует направлять к офтальмологу, если у них развиваются симптомы глаз, наводящие на мысль о дефиците витамина А (например, ночная слепота).
побочные реакции
В исследовании пациентов с HATTR-PN наиболее распространенными побочными реакциями, которые возникали у пациентов, получавших амвуттру, были боль в конечности (15%), артралгия (11%), одышка (7%) и витамин А снизился (7%).
для получения дополнительной информации об Amvuttra, пожалуйста, смотрите полный предписывающая информация .
о amvuttra® (vutrisiran)
Amvuttra® (Vutrisiran) - это терапевтическая RNAi, которая обеспечивает быстрый нокдаун транстиретина (TTR), обращаясь к основной причине амилоидоза транстиретина (ATTR). Administered quarterly via subcutaneous injection by a healthcare professional, Amvuttra is approved and marketed in more than 15 countries for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR-PN) in adults and is approved in the U.S. for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in adults to Уменьшите сердечно -сосудистую смертность, сердечно -сосудистые госпитализации и неотложные посещения сердечной недостаточности. Для получения дополнительной информации об Amvuttra, включая полную информацию о назначении США, посетите amvuttra.com.
о attr
Транстиретиновый амилоидоз (ATTR) представляет собой недоагностированную, быстро прогрессирующую, изнурительное и смертельное заболевание, вызванное неправильно свернутыми белками транстиретина (TTR), которые накапливают AS -отложения в различных частях организма, включая нервы, сердечные и желудочно -кишечные тракты. Пациенты могут иметь полинеропатию, кардиомиопатию или оба проявления заболевания. Существует две разные формы ATTR-наследственное ATTR (HATTR), которое вызвано вариантом генов TTR и поражает приблизительно 50 000 человек по всему миру, а ATTR дикого типа (WTATTR), который происходит без варианта гена TTR и воздействия примерно 200 000-300 000 человек по всему миру.
rnai (РНК -интерференция) является естественным клеточным процессом молчания генов, который представляет собой одну из наиболее перспективных и быстро развивающихся границ в биологии и разработке лекарств сегодня. Его открытие было объявлено как «основной научный прорыв, который происходит раз в каждые десятилетия или около того», и было признано наградой Нобелевской премии 2006 года за физиологию или медицину. Используя естественный биологический процесс РНКи, встречающегося в наших клетках, новый класс лекарств, известный как терапия РНКи, теперь является реальностью. Небольшая мешающая РНК (миРНК), молекулы, которые опосредуют РНКи и включают в себя терапевтическую платформу РНК-Альнилама, функционируют вверх по течению от сегодняшних лекарств путем мощного молчания Мессенджер РНК (мРНК)-генетических предшественников-которые кодируют для белков заболевания или путей заболевания, что предотвращает их. Это революционный подход с потенциалом для преобразования ухода за пациентами с генетическими и другими заболеваниями.
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) привел перевод интерференции РНК (RNAi) в совершенно новый класс инновационных лекарств с потенциалом для преобразования жизни людей, страдающих редкими и распространенными заболеваниями с неудовлетворенными потребностями. Основываясь на науке, получившей Нобелевскую премию, терапии RNAI представляют собой мощный, клинически проверенный подход, дающий преобразующие лекарства. С момента своего основания в 2002 году Alnylam возглавлял революцию RNAI и продолжает приносить смелое видение, чтобы превратить научную возможность в реальность. Коммерческие терапевтические продукты Alnylam - OnPattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) и Leqvio® (Plisrisiran), которые разрабатываются и коммерциализируются партнером Alnylam, Novartis. Alnylam имеет глубокий трубопровод исследовательских лекарств, в том числе несколько кандидатов на продукты, которые находятся в разработке на поздней стадии. Alnylam выполняет свою стратегию «Alnylam P5x25», чтобы обеспечить преобразующие лекарства как при редких, так и при распространенных заболеваниях, приносящих пользу пациентам по всему миру посредством устойчивых инноваций и исключительных финансовых показателей, что приводит к ведущему биотехнологическому профилю. Альнилам со штаб -квартирой в Кембридже, штат Массачусетс. Для получения дополнительной информации о наших людях, науке и трубопроводе, пожалуйста, посетите www.alnylam.com и взаимодействуйте с нами на X (ранее Twitter) на @Alnylam, или на LinkedIn, Facebook или Instagram.
Alnylam Этот пресс-релиз содержит перспективные заявления в значении раздела 27a Закона о ценных бумагах 1933 года и раздел 21e Закона об обмене ценными бумагами 1934 года. Все заявления, кроме исторических заявлений о фактах, касающихся ожиданий Альнилама, убеждений, целей, планов или потенциальных клиентов, в том числе, без ограниченных заявлений, касающихся ожиданий Alnylam, касающихся безопасности и атмосферов, а также аттристики и аттрат-атрибутов и атрибутов и аттриативных атрибутов и атрибутов и аттриативных атрибутов и атрибутов и аттриативных атрибутов и аттри-атрит-атрипторов и аттри-атрит. hattr-pn; что FDA одобрение Amvuttra для ATTR-CM представляет собой ключевое развитие пациентов, обеспечивая новый и клинически дифференцированный вариант лечения для ATTR-CM; Способность Amvuttra улучшать результаты и снижать прогрессирование пациентов с ATTR-CM; Способность Alnylam продолжать вводить новшества для пациентов с амилоидозом ATTR; Способность Amvuttra или любого из других продуктов или кандидатов Alnylam или кандидатов на продукты позволить пациентам с амилоидозом ATTR жить дольше, лучшей и/или более здоровой жизнью; потенциал для амвутры трансформировать лечение ATTR-CM; Способность Amvuttra предоставлять пациентам с ATTR-CM преимущества, сопоставимые с клиническими преимуществами, наблюдаемыми в клиническом исследовании Helios-B; Ожидания Alnylam о том, что Amvuttra в ATTR-CM будет иметь динамику затрат на охват и затраты за карманом, аналогичную охвату Amvuttra и динамике затрат в кармане в Hattr-PN; и потенциальное получение и сроки любых будущих разрешений на маркетинг или сроки любых будущих регулирующих представлений для Vutrisiran, которые следует считать прогнозными заявлениями. Цели «Alnylam P5x25»; Способность Alnylam открывать и разрабатывать новых кандидатов в наркотики и подходы к доставке и успешно демонстрировать эффективность и безопасность своих кандидатов на продукты; доклинические и клинические результаты для кандидатов в продукт Alnylam; Действия или советы регулирующих органов и способность Альнилама получать и поддерживать одобрение регулирующих органов для своих кандидатов на продукцию, а также благоприятные цены и возмещение; успешно запуск, маркетинг и продажа утвержденных продуктов Alnylam во всем мире; Задержки, перерывы или неудачи в производстве и поставке кандидатов на продукцию Alnylam или его продаваемые продукты; получение, поддержание и защита интеллектуальной собственности; Способность Alnylam управлять своими ростами и эксплуатационными расходами посредством дисциплинированных инвестиций в операции и способность достичь самодостаточного финансового профиля в будущем; Способность Alnylam поддерживать стратегическое деловое сотрудничество; Зависимость Альнилама от третьих лиц для разработки и коммерциализации определенных продуктов; результат судебного разбирательства; потенциальный риск будущих государственных расследований; и неожиданные расходы; а также эти риски, более полно обсуждаемые в «факторах риска», поданных в годовой отчет Alnylam 2024 года по форме 10-K, поданный в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC), что может время от времени обновляться в Alnylam в последующих ежеквартальных отчетах о форме 10-Q, а в других заявках, которые Alnylam делает с помощью SEC. Кроме того, любые прогнозные заявления представляют взгляды Альнилама только на сегодняшний день и не следует полагаться как представляющие взгляды Альнилама на любую последующую дату. Alnylam явно отказывается от любого обязательства, за исключением случаев, требуемого законом, обновлять любые прогнозные заявления. 1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Энн Мед. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Герц ма. Am J Manage Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Never Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Сиротат J Rare Dis. 2013; 8: 31. Источник: Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Опубликовано : 2025-03-24 12:00 Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики. Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.Читать далее
Отказ от ответственности
Популярные ключевые слова