Alnylam, kardiyovasküler ölümü, hastaneye yatışları ve acil kalp yetmezliği ziyaretlerini azaltmak için ilk RNAi terapötik olan Amvuttra'nın (Vutrisiran) FDA onayını duyurdu.

Drugslib'i takip edin

Cambridge, Mass.-(İş Teli)-Mar. 20, 2025-Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), önde gelen RNAi Therapeutics Company, bugün RNAi Terapeutic, Amvuttra® (VutriSiran) için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (SNDA) onayını (VutriSiran), virtopati veya CARDITER-TEDAVİ için açıkladı. Kardiyovasküler mortaliteyi, kardiyovasküler hastaneye yatışları ve acil kalp yetmezliği ziyaretlerini azaltmak için yetişkinlerde transtiretin aracılı amiloidoz (ETT-CM). Onay, şimdi FDA tarafından AtTR-CM tedavisi ve kalıtsal entretin aracılı amiloidoz (hattr-PN) tedavisi için onaylanan ilk ve tek terapötik haline gelen amvuttra endikasyonunu genişletiyor. ABD ve dünya çapında 300.000'den fazla insan. Attr-cm için bir tedavi yoktur ve yanlış katlanmış transtiretin (TTR) fibrillerin birikmesi, zaman içinde erken ölüme yol açabilecek geri dönüşümsüz hasara neden olur. Bugün, çoğu hasta teşhis edilmemiş ve tedavi edilmez ve yaygın olarak kullanılan tedavilerle tedavi edilenlerin önemli bir kısmı hastalık ilerlemesi yaşar.

“AMVUTTRA'nın AMVUTTRA'nın FDA onayı, hastalar için önemli bir ilerlemeyi işaret ediyor, kardiyovasküler mortalite de dahil olmak üzere sonuçları iyileştirdiği gösterilen yeni ve klinik olarak farklılaşmış bir tedavi seçeneği sunuyor ve bu harap hastalığa sahip yaşayanlar için ilerlemeyi azaltıyor” dedi. “Klinik çalışmalarımıza, ailelerine ve bakıcılarımıza, klinik araştırmacılara, düzenleyicilere ve bu onayı mümkün kılan meslektaşlarıma katılan hastalara en derin şükranlarımı genişletmek istiyorum. Bugün, AMYOIDOST topluluğunun ATCLOS ile özdeşleşmesiyle ortaklığın yaklaşık yirmi yılı olan önemli bir kilometre taşını temsil ediyor, ancak daha uzun süredir devam edeceğiz. daha sağlıklı yaşamlar. ”

Amvuttra, TTR'nin hızlı bir şekilde yıkılmasını sağlamak için yukarı doğru çalışan bir RNAi terapötiktir, hastalığı yılda sadece dört uygun subkutan dozla kaynağında ele alır. TTR üretimini hızla devirerek Amvuttra, amiloid oluşturan ve RET-CM'li hastalarda geri dönüşü olmayan kardiyovasküler hasara ve erken ölüme neden olan TTR fibrillerinin birikimini önemli ölçüde azaltır.

“Bu FDA onayı, ETTR-CM tedavisini yeni bir etki mekanizması ile daha da dönüştürme fırsatı sunuyor. Helios-B klinik araştırma, Helios-B-Destector, Helios-B-Destector, Helios-B-Destector, Ronald Witteles, Helios-B-Destector, Helios-B-Destector, Ronald Witteles, Helios-B-D-Destecisi, Helios-B-D-Destekçisi, Helios-B-D-Destecisi'nin Profesörünü buldu. “Deneme, gerçek dünya popülasyonunu bu hastalıkla yansıtan hastaları kaydetti ve Vutrisiran'ın hem kardiyovasküler sonuçlar hem de çoklu hastalık ilerlemesi ölçümleri arasında anlamlı klinik faydalar gösterme yeteneğinden çok teşvik edildim. Bu, bu zorlu hastalığı olan hastalar için çok heyecan verici bir gündür.”

Bu onay, Helios-B faz 3 klinik çalışmasına dayanmaktadır. Deneme, önceden belirlenmiş 10 birincil ve ikincil uç noktaların hepsinde plaseboya kıyasla istatistiksel anlamlılık elde etmiştir. Sonuçlar Avrupa Kardiyoloji Kongresi'nde sunuldu ve aynı zamanda New England Tıp Dergisi'nde yayınlandı. Toplam popülasyonda, Amvuttra, 36 aya kadar çift kör tedavi süresi boyunca tüm nedenlere bağlı mortalite (ACM) ve tekrarlayan kardiyovasküler (CV) olay riskini% 28 azalttı. Bu popülasyondaki mortalite, önceden belirlenmiş bir ikincil uç nokta analizinde, çift kör periyot artı altı aylık açık etiketli uzantıyı içeren önceden belirlenmiş ikincil uç nokta analizinde 42 aya göre önemli ölçüde azalmıştır. Monoterapi popülasyonunda Amvuttra, çift kör dönemde ACM ve tekrarlayan CV olayları riskini önemli ölçüde azalttı ve mortalite riskini 42 aydan 42 aya kadar önemli ölçüde azalttı. Plasebo ile tedavi edilen hastalarla karşılaştırıldığında, AMVUTTRA ile tedavi edilen hastalar, fonksiyonel kapasite ve yaşam kalitesinin korunması ve kardiyovasküler sonuçları öngören biyobelirteçlerde NT-proBNP ve troponin I'de erken gelişmeler yaşadı. Amvuttra'nın güvenliği ve tolere edilebilirliği, Pozitif Helios'ta gösterildiği gibi, Hattr-PN'deki amvuttra için 2022'de FDA onayı ve küresel olarak 5.000'den fazla hasta yılının maruz kalmasına neden olan iyi kurulmuştur. Bu çalışmada, amvuttra ile tedavi edilen hastalarda en sık görülen advers reaksiyonlar, ekstremite (%15), artralji (%11), dispne (%7) ve A vitamini azalmıştı (%7). ETT-CM'li hastaların Helios-B klinik çalışmasında yeni bir güvenlik endişesi tespit edilmemiştir.

“Son gelişmelere rağmen, ETT-CM ile yaşayan hastalara önemli bir ihtiyaç var ve ilk elden, ANYOLİDOZ'un yaşam kalitesi ve sevdiklerinin kaybı da dahil olmak üzere aileler üzerindeki etkisine tanık oldum” dedi. “Bu çığır açan tedavi seçeneğinin mevcudiyeti, ATTR amiloidozu ile yaşayan hastalar için önemli bir andır. Topluluğumuz için bir umut ışığı temsil ediyor.”

Hattr-PN'deki amvuttra, çoğunluğun 0 dolar ödeyen hastaların ~% 99'u için sigortacılar tarafından kapsanmaktadır. ETTR-CM'de benzer geniş kapsam ve cepten maliyetler, karşılaştırılabilir ödeme dinamikleri ve Helios-B klinik çalışmasında gösterilen klinik değer verildiğinde beklenmektedir. Alnylam, ödeme yapanlar için değer ve öngörülebilirlik sağlayan klinik sonuçlarla bağlantılı öncü yenilikçi değer temelli anlaşmalar da dahil olmak üzere ilaçlarımıza geniş hasta erişimini sağlamak için ödeme yapanlarla yakın çalışma kaydına sahiptir.

Alnylam, ETT-CM'deki tek şirket içi hasta destek programı olan Alnylam Assist® aracılığıyla ürünlerini reçete eden hastalar için birden fazla destek hizmeti ve kaynak sunmaktadır. Alnylam Assist®, tedavi yolculuğunda gezinmeye yardımcı olmak için hastalar ve sağlık ekipleri için bire bir destek sağlamak üzere tasarlanmıştır ve başlangıç ​​dozuyla kapsam gecikmeleri veya gecikmelerle karşılaşan uygun hastalar sağlayan hızlı bir başlangıç ​​programı içerir. Buna ek olarak, Alnylam Assist®, Amvuttra tedavi deneyimine kesintisiz bir başlangıç ​​için sigorta kapsamı, finansal yardım ve hastalık ve tedavi eğitimi ile destek sunmaktadır. Doktorlar ve hastalar, alnylamassist.com/amvuttra'yı ziyaret ederek veya 1-833-256-2748'i arayarak Alnylam’ın hasta destek hizmetleri hakkında daha fazla bilgi edinebilirler. (PMDA). Alnylam, 2025'te Vutrisiran için ek küresel düzenleyici sunumlarla devam etmek için devam ediyor.

Daha fazla bilgi için amvuttra.com/attr-cm adresini ziyaret edin.

Alnylam Yönetimi, Web Yayını aracılığıyla AMVUTTRA'nın FDA onayını bugün saat 18: 00'de ET. Aramanın canlı bir ses web yayını, şirketin www.alnylam.com/events adresindeki web sitesinin yatırımcılar bölümünde sunulacaktır. Etkinlikten yaklaşık iki saat sonra şirketin web sitesinde arşivlenmiş bir web yayını sunulacak.

endikasyonlar

amvuttra® (Vutrisiran):

  • vahşi tip veya kalıtsal küstahlık) kardovüler kardiyalitüler kardiyalitoskasta kardiyomiyopati (atter-cm), kardovüler kardiyaliteye kadar azaltma ve azaltma ile azaltılır. Acil kalp yetmezliği ziyaretleri.

    Önemli Güvenlik Bilgileri

    Azaltılmış serum A vitamini seviyeleri ve önerilen takviye

    amvuttra tedavisi, serum A vitamini seviyelerinde bir azalmaya yol açar. Amvuttra alan hastalar için A vitamininin önerilen günlük ödeneğinde (RDA) takviyesi önerilir. Serum A vitamini seviyeleri vücuttaki toplam A vitamini yansıtmadığından, amvuttra ile tedavi sırasında normal serum A vitamini seviyelerine ulaşmaya çalışmak için RDA'dan daha yüksek dozlar verilmemelidir.

    Hastalar, A vitamini eksikliğini düşündüren oküler semptomlar geliştirirlerse bir göz doktoruna yönlendirilmelidir (örneğin, gece körlüğü).

    advers reaksiyonlar

    HatTR-PN hastaları üzerinde yapılan bir çalışmada, amvuttra ile tedavi edilen hastalarda meydana gelen en sık görülen advers reaksiyonlar, ekstremite (%15), artralji (%7), dispne (%7) ve A vitamini azalmıştı.

    Amvuttra hakkında ek bilgi için lütfen tam Reçete Bilgileri .

    AMVuttra® (Vutrisiran)

    Amvuttra® (Vutrisiran), transtiretin (AtTR) amiloidozun altında yatan nedenini ele alan transtiretinin (TTR) hızlı bir şekilde parçalanmasını sağlayan bir RNAi terapötiktir. Bir sağlık uzmanı tarafından subkutan enjeksiyon yoluyla üç ayda bir uygulanan Amvuttra, yetişkinlerde kalıtsal entretetin aracılı amiloidoz polinöropatisinin (hattr-PN) tedavisi için 15'ten fazla ülkede onaylanmış ve pazarlanmaktadır ve ABD'de vahşi veya entrikasyonlu amistin tedavisi için onaylanmıştır. (ETTR-CM) Yetişkinlerde kardiyovasküler mortaliteyi, kardiyovasküler hastaneye yatışları ve acil kalp yetmezliği ziyaretlerini azaltmak için. ABD reçete yazma bilgileri de dahil olmak üzere Amvuttra hakkında daha fazla bilgi için amvuttra.com adresini ziyaret edin.

    transtiretin amiloidoz (ATT), sinirler, kalp ve gastrointestinal trakt da dahil olmak üzere vücudun çeşitli bölgelerinde amiloid birikintileri olarak biriken yanlış katlanmış transtiretin (TTR) proteinlerinin neden olduğu, düşük teşhis edilmiş, hızla ilerleyici, zayıflatıcı ve ölümcül bir hastalıktır. Hastalar polinöropati, kardiyomiyopati veya her iki hastalığın belirtisi ile başvurabilir. Bir TTR geni varyantının neden olduğu ve dünya çapında yaklaşık 50.000 kişiyi etkileyen ve TTR geni varyantı olmadan meydana gelen ve dünya çapında yaklaşık 200.000-300.000-300.000-300.000 insanı etkileyen iki farklı Attr (Hattr) vardır.

    RNAi (RNA girişim), günümüzde biyoloji ve ilaç gelişiminde en umut verici ve hızla ilerleyen sınırlardan birini temsil eden doğal bir gen susturma sürecidir. Keşfi, “her on yılda bir gerçekleşen önemli bir bilimsel atılım” olarak müjdelendi ve 2006 Nobel Fizyoloji veya Tıp Ödülü ödülüyle tanındı. Hücrelerimizde meydana gelen RNAi'nin doğal biyolojik sürecinden yararlanarak, RNAi terapötikleri olarak bilinen yeni bir ilaç sınıfı artık bir gerçektir. RNAi'ye aracılık eden ve Alnylam’ın RNAi terapötik platformunu içeren moleküller olan küçük müdahale eden RNA (siRNA), bugünün ilaçlarının yukarı akışında, haberci RNA (mRNA)-genetik öncüller-hastalığa yakalanan veya hastalık yol proteinlerini koruyan, böylece yapılmasını önleyen genetik öncüller-işlev görür. Bu, genetik ve diğer hastalıkları olan hastaların bakımını dönüştürme potansiyeline sahip devrimci bir yaklaşımdır.

    Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY), RNA müdahalesinin (RNAi) tercümesini, nadir ve yaygın hastalıklarla etkilenen insanların yaşamlarını karşılanmayan ihtiyaçlarla dönüştürme potansiyeli ile yepyeni bir yenilikçi ilaç sınıfına yönlendirdi. Nobel ödüllü bilime dayanan RNAi terapötikleri, dönüştürücü ilaçlar veren güçlü, klinik olarak doğrulanmış bir yaklaşımı temsil eder. 2002 yılında kuruluşundan bu yana Alnylam, RNAi devrimine öncülük etti ve bilimsel olasılığı gerçeğe dönüştürmek için cesur bir vizyon yapmaya devam ediyor. Alnylam’ın ticari RNAi terapötik ürünleri, Alnylam’ın partneri, Novartis tarafından geliştirilen ve ticarileştirilen ve ticarileştirilen Leqvio® (Lumasiran), Givlaari® (Givosiran), Givlaari® (Givosiran), Givlaari® (Givosiran), Givlaari® (Lumasiran) ve Alnylam, geç aşama gelişmede bulunan birden fazla ürün adayı da dahil olmak üzere derin bir araştırma ilaç boru hattına sahiptir. Alnylam, sürdürülebilir inovasyon ve olağanüstü finansal performans yoluyla dünyanın dört bir yanındaki hastalara fayda sağlayan nadir ve yaygın hastalıklarda dönüştürücü ilaçlar sunmak için “Alnylam P5X25” stratejisini yürütüyor ve bu da önde gelen bir biyoteknoloji profiline neden oluyor. Alnylam'ın merkezi Cambridge, MA'da bulunmaktadır. Halkımız, bilim ve boru hattı hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.alnylam.com adresini ziyaret edin ve @alnylam veya LinkedIn, Facebook veya Instagram'da X (eski adıyla Twitter) 'da katılın.

    Bu basın bülteni, 1933 tarihli Menkul Kıymetler Yasası'nın 27A Bölümü ve 1934 Menkul Kıymetler Borsası Yasası'nın 21E bölümünün anlamı içinde ileriye dönük beyanları içerir. Alnylam'ın beklentileri, inançları, hedefleri ve beklentileri ile ilgili tarihsel ifadeler, alnylam’ın güvenliği ile ilgili beklentiler de dahil olmak üzere, azaltma da dahil olmak üzere, sonuç ifadeleri; AMVUTTRA'nın AMVUTTRA'nın FDA onayının, hastalar için çok önemli bir ilerlemeyi temsil ederek ETT-CM için yeni ve klinik olarak farklılaşmış bir tedavi seçeneği sunar; AMVUTTRA'nın ETT-CM'li hastalar için sonuçları iyileştirme ve ilerlemeyi azaltma yeteneği; Alnylam’ın ETT amiloidozu olan hastalar için yenilik yapmaya devam etme yeteneği; Amvuttra'nın veya Alnylam’ın diğer ürünlerinin veya ürün adaylarının ETTR amiloidozlu hastaların daha uzun, daha iyi ve/veya daha sağlıklı yaşamları yaşamasını sağlama yeteneği; Amvutra'nın attr-cm tedavisini dönüştürme potansiyeli; AMVUTTRA'nın, Helios-B klinik çalışmasında gözlenen klinik faydalarla karşılaştırılabilir faydaları olan ETTR-CM hastalarına sağlama yeteneği; Alnylam’ın AMVUTTRA'nın ATT-CM'deki beklentileri, Amvuttra’nın kapsama alanı ve Hattr-PN'deki cepten maliyet dinamiklerine benzer bir kapsama ve cepten maliyet dinamiklerine sahip olacak; ve gelecekteki herhangi bir pazarlama yetkisinin potansiyel makbuzu ve zamanlaması veya Vutrisiran için gelecekteki herhangi bir düzenleyici sunumun zamanlaması, ileri bakış ifadeleri olarak kabul edilmelidir. “Alnylam P5X25” hedefleri; Alnylam’ın yeni ilaç adaylarını ve teslimat yaklaşımlarını keşfetme ve geliştirme ve ürün adaylarının etkinliğini ve güvenliğini başarıyla gösterme yeteneği; Alnylam’ın ürün adayları için klinik öncesi ve klinik sonuçlar; düzenleyici kurumların eylemleri veya tavsiyeleri ve Alnylam’ın ürün adayları için düzenleyici onay alma ve sürdürme yeteneği, aynı zamanda olumlu fiyatlandırma ve geri ödeme; Alnylam’ın onaylı ürünlerini küresel olarak başarıyla başlatmak, pazarlamak ve satmak; Alnylam’ın ürün adaylarının veya pazarlanan ürünlerinin üretimi ve tedarikindeki gecikmeler, kesintiler veya başarısızlıklar; fikri mülkiyet elde etmek, sürdürmek ve korumak; Alnylam’ın operasyonlara disiplinli yatırım ve gelecekte kendi kendine sürdürülebilir bir finansal profil elde etme yeteneği yoluyla büyüme ve işletme giderlerini yönetme yeteneği; Alnylam’ın stratejik iş işbirliklerini sürdürme yeteneği; Alnylam’ın belirli ürünlerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için üçüncü taraflara bağımlılığı; dava sonucu; gelecekteki hükümet soruşturmalarının potansiyel riski; ve beklenmedik harcamalar; Alnylam’ın Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ile dosyalanan 2024 yıllık Form 10-K raporuna sunulan “risk faktörleri” nde daha iyi tartışılan bu riskler, Alnylam’ın Form 10-Q hakkındaki sonraki üç aylık raporlarında ve Alnylam'ın SEC ile yaptığı diğer dosyalarda güncellenebileceği gibi. Buna ek olarak, ileriye dönük ifadeler Alnylam’ın görüşlerini yalnızca bugün itibariyle temsil eder ve Alnylam’ın sonraki herhangi bir tarihten itibaren görüşlerini temsil ettiği için güvenilmemelidir. Alnylam, yasaların gerektirdiği ölçüde, ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğünü açıkça reddeder.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Gertz MA. Ben J Manag Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Sinir Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL, vd. Yetim J Nadir Dis. 2013; 8: 31.

    Kaynak: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    Gönderildi : 2025-03-24 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler