Alnylam оголошує про схвалення FDA Amvuttra (Vutrisiran), першої терапевтики РНК, яка зменшила серцево-судинну смерть, госпіталізацію та невідкладні відвідування серцевої недостатності у дорослих з амілоїдозом з кардіоміопатією (Attr-CM)

Підпишіться на Drugslib

Кембридж, Массачусетс.-(Бізнес-провід)-Мар. 20, 2025-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), the leading RNAi therapeutics company, today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of the supplemental New Drug Application (sNDA) for its RNAi therapeutic, Amvuttra® (vutrisiran), for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary Амілоїдоз, опосередкований транстіритинами (Attr-CM) у дорослих для зменшення серцево-судинної смертності, серцево-судинної госпіталізації та термінових відвідувань серцевої недостатності. Затвердження розширює індикації для Amvuttra, яка зараз стає першим і єдиним терапевтичним, затвердженим FDA для лікування АТАТ-CM та Полневропатії спадкової транстіритин, опосередкованого амілоїдозу (HATTR-PN) у дорослих. 300 000 людей у ​​всьому світі. Немає ліки від Attr-CM, а осадження неправильно складеного транстіритинського (TTR) фібрили завдає незворотної шкоди з часом, що може призвести до передчасної смерті. Сьогодні більшість пацієнтів залишаються недіагностованими та нелікованими, і значна частина тих, хто лікується з часто використовуваними терапіями, зазнають прогресування захворювання.

"Затвердження FDA Amvuttra для Attr-CM позначає ключове просування для пацієнтів, забезпечуючи новий та клінічно диференційований варіант лікування, який, як показано, покращить результати, включаючи серцево-судинну смертність, та зменшують прогресування для тих, хто живе з цим руйнівним захворюванням",-сказав Івонна Грінштест, MBCHB, головний виконавчий директор ALNYLIM. "Я хотів би подати свою найглибшу подяку пацієнтам, які брали участь у наших клінічних випробуваннях, їхніх сім'ях та вихователях, клінічних дослідників, регуляторів та моїх колег з Альнілама, які зробили можливим це схвалення. Сьогодні представляє значну віху в нашому майже двадцяти років партнерства з астр амолоїдозом, але ми не зупиняємось тут. здоровіше життя ". Швидко збиваючи з виробництва TTR, Amvuttra істотно зменшує осадження фібрил TTR, які утворюють амілоїд і викликають незворотне серцево-судинне пошкодження та передчасну смерть у пацієнтів з примхом

"Це схвалення FDA надає можливість подальше трансформацію лікування Attr-CM новим механізмом дій. Клінічне випробування Helios-B виявило, що Вутрісіран дозволив пацієнтам довше жити, відчувати меншу кількість госпіталізацій та покращити те, як вони функціонують і відчувають себе",-сказав Рональд Віттелес, М.Д., Геліос-Б-дослідник, професор медицини Стенфордського університету. "Випробування, які навчаються пацієнтів, які відображають реальну популяцію з цим захворюванням, і мене дуже заохочують здатністю Вутрісірана продемонструвати змістовні клінічні вигоди в обох серцево-судинних результатах, так і багаторазових заходів прогресування захворювання. Це дуже захоплюючий день для пацієнтів із цим складним захворюванням". Випробування досягло статистичної значущості порівняно з плацебо на всіх 10 попередньо визначених первинних та вторинних кінцевих точках. Результати були представлені на Конгресі Європейського товариства кардіології та одночасно опубліковані в журналі New England Journal of Medicine. У загальній популяції Amvuttra знизив ризик смертності від усіх причин (ACM) та періодичних серцево-судинних (резюме) на 28% протягом подвійного сліпого періоду лікування до 36 місяців. Смертність у цій популяції значно зменшилася на 36% на 42 місяці в заздалегідь визначеному аналізі вторинної кінцевої точки, який включав до 36 місяців подвійного сліпого періоду плюс шість місяців розширення відкритого етикетки. У популяції монотерапії Amvuttra значно знизив ризик виникнення ACM та періодичних подій CV на 33% у подвійному сліпому періоді та значно знизив ризик смертності на 35% на 42 місяці. Порівняно з пацієнтами, які отримували плацебо, пацієнти, які отримували AMVuttra, також зазнали збереження функціональної здатності та якості життя, а також ранні поліпшення біомаркерів NT-Probnp та тропоніну I, які є прогнозуванням серцево-судинних результатів. Безпека та переносимість Amvuttra добре встановлені, як продемонстровано в позитивному клінічному випробуванні Helios-A для Amvuttra в Hattr-PN, що призвело до затвердження FDA у 2022 році та понад 5000 пацієнтів-років на сьогоднішній день. У цьому дослідженні найпоширенішими побічними реакціями у пацієнтів, які отримували AMVuttra, були біль у кінцівках (15%), артралгії (11%), задишці (7%) та вітамін А (7%). У клінічному випробуванні Helios-B клінічного випробування Helios-B пацієнтів з Attr-CM.

"Незважаючи на останні досягнення, залишається значна потреба у пацієнтів, які живуть з Атр-СМ, і я, з перших вуст, був свідком впливу, який може мати Атр амолоїдоз на сім'ї, включаючи зменшення якості життя та втрату близьких людей",-сказав Мюріель Фінкель, президент груп підтримки амілоїдозу. "Наявність цього новаторського варіанту лікування є важливим моментом для пацієнтів, які живуть з амілоїдозом при Атрат. Подібні широкі витрати на покриття та власні кишені очікуються в Attr-CM з огляду на порівнянну динаміку платників та клінічну цінність, продемонстровану в клінічному випробуванні Helios-B. Alnylam має перевірений досвід тісної співпраці з платниками, щоб забезпечити широкий доступ пацієнтів до наших лікарських засобів, включаючи піонерські інноваційні угоди на основі цінності, пов'язані з клінічними результатами, які забезпечують цінність та передбачуваність для платників.

Alnylam пропонує численні послуги підтримки та ресурси для пацієнтів, які прописали свою продукцію через Alnylam Assist®, єдину внутрішню програму підтримки пацієнтів у Attr-CM. Alnylam Assist® призначений для надання підтримки один на один пацієнтів та їхніх команд охорони здоров’я, щоб допомогти орієнтуватися на лікування лікування та включає програму швидкого старту, яка забезпечує пацієнтів, які мають право на придатність, які стикаються з затримками покриття або затримкою в лікуванні початковою дозою безкоштовно. Крім того, Alnylam Assist® пропонує підтримку страхового покриття, фінансової допомоги та захворювань та лікувальної освіти для безперебійного початку досвіду лікування Amvuttra. Медики та пацієнти можуть дізнатися більше про служби підтримки пацієнтів Alnylam, відвідуючи Alnylamassist.com/amvuttra або зателефонувавши за 1-833-256-2748. (PMDA). Alnylam залишається на шляху до продовження додаткових глобальних регуляторних подань для Vutrisiran у 2025 році.

відвідайте Amvuttra.com/attr-cm для отримання додаткової інформації.

Alnylam Management обговорить схвалення FDA Amvuttra для Attr-CM через веб-трансляцію сьогодні о 18:00 ET. Жива аудіо -веб -трансляція дзвінка буде доступна на розділі інвесторів на веб -сайті компанії на веб -сайті www.alnylam.com/events. Архівна веб -трансляція буде доступна на веб -сайті компанії приблизно через дві години після події.

показання та важлива інформація про безпеку

Показники

amvuttra® (vutrisiran) вказується для лікування:

  • Кардіоміопатія дикого типу або спадкову транстіретину, опосередковану Амілоїдозу (Атраті-СМ) у дорослих кардіовних картах, а також до дорослих кардінійних кардінійних картувальних кард Термінові відвідування серцевої недостатності.
  • Полневропатія спадкової транстіритин-опосередкованої амілоїдозу (HATTR-PN) у дорослих.
    • 4

    Лікування AMVuttra призводить до зниження рівня вітаміну А у сироватці крові.

    Доповнення в рекомендованій щоденній допомозі (RDA) вітаміну А рекомендується для пацієнтів, які приймають Amvuttra. Більш високі дози, ніж RDA, не слід давати, щоб намагатися досягти нормального рівня вітаміну А у сироватці крові в сироватці крові під час лікування AMVuttra, оскільки рівень вітаміну А у сироватці крові не відображає загального вітаміну А в організмі.

    Пацієнтів слід направити до офтальмолога, якщо вони розвивають очні симптоми, що свідчать про дефіцит вітаміну А (наприклад, нічна сліпота).

    побічні реакції

    У дослідженні пацієнтів з HATTR-PN найпоширенішими побічними реакціями, які відбулися у пацієнтів, які отримували Amvuttra, були біль у кінцівках (15%), артралгії (11%), задишка (7%) та вітаміну А (7%).

    для отримання додаткової інформації про Amvuttra, будь ласка, перегляньте повний < href = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=smartlink&url=https%3a%2f%2fwww.alnylam.com%2fsites%2Fdefault g-information.pdf & esheet = 54226095 & newsitemid = 20250319752041 & lan = en-US & Arсь = прописання+Інформація та індекс = 7 & MD5 = D670827A52CC27636B141B208C947574 " rel = "nofollow" form = "rect"> призначення інформації .

    про Amvuttra® (vutrisiran)

    Amvuttra® (Vutrisiran) - це терапевтична рНА, яка забезпечує швидке збивання транстіритингу (TTR), що стосується основної причини амілоїдозу транстіриретину (attr). Administered quarterly via subcutaneous injection by a healthcare professional, Amvuttra is approved and marketed in more than 15 countries for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR-PN) in adults and is approved in the U.S. for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in Дорослі для зменшення серцево -судинної смертності, серцево -судинної госпіталізації та термінових відвідувань серцевої недостатності. Для отримання додаткової інформації про Amvuttra, включаючи повну інформацію про призначення США, відвідайте Amvuttra.com.

    про attr

    амілоїдоз транстіритину (attr) - це недостатньо діагностоване, швидко прогресуюче, виснажливе та смертельне захворювання, спричинене неправильно складеним білками транстіритину (ТТР), які накопичуються як амілоїдні відкладення в різних частинах організму, включаючи нерви, серце та шлунково -кишкові тракт. Пацієнти можуть мати полінейропатію, кардіоміопатію або обидва прояви захворювання. There are two different forms of ATTR – hereditary ATTR (hATTR), which is caused by a TTR gene variant and affects approximately 50,000 people worldwide, and wild-type ATTR (wtATTR), which occurs without a TTR gene variant and impacts an estimated 200,000 – 300,000 people worldwide.1-4

    About RNAi

    РНК (інтерференція РНК) - це природний клітинний процес замовчування генів, який є одним з найбільш перспективних і швидко просувається на кордонах у галузі біології та розвитку наркотиків сьогодні. Його відкриття було оголошено як "великий науковий прорив, який відбувається раз на десятиліття або близько того", і його визнавали нагородою Нобелівської премії 2006 року за фізіологію чи медицину. Використовуючи природний біологічний процес РНК, що виникає в наших клітинах, новий клас лікарських засобів, відомий як RNAi Therapeutics, зараз є реальністю. Невелика інтерферація РНК (siRNA), молекули, які опосередковують РНК та містять терапевтичну платформу RNAi, функціонують вгору за течією сьогоднішніх лікарських засобів шляхом потужного замовчування месенджерної РНК (мРНК)-генетичних попередників-що кодують білки, що сприяють захворюванням або хвороби, запобігаючи їх виготовленню. Це революційний підхід з потенціалом для трансформації догляду за пацієнтами з генетичними та іншими захворюваннями.

    про Alnylam Pharmaceuticals

    Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) привів переклад втручання РНК (RNAI) у абсолютно новий клас інноваційних лікарських засобів з потенціалом перетворити життя людей, страждаючих рідкісними та поширеними захворюваннями з незадоволеними потребами. Спираючись на науку, що отримала Нобелівську премію, Therapeutics RNAi представляють потужний, клінічно підтверджений підхід, що дає трансформаційні ліки. З моменту свого заснування в 2002 році Alnylam очолив революцію RNAi і продовжує забезпечити сміливе бачення перетворити наукову можливість у реальність. Комерційні терапевтичні продукти RNAi Alnylam - це OnPattro® (Patisiran), Amvuttra® (Vutrisiran), Givlaari® (Givosiran), Oxlumo® (Lumasiran) та Leqvio® (Inclisiran), який розробляється та комерціалізується партнером Alnylam, Novartis. Alnylam має глибокий трубопровід досліджуваних лікарських засобів, включаючи декілька кандидатів на продукцію, які знаходяться в розробці пізньої стадії. Alnylam виконує свою стратегію "Alnylam P5X25" для забезпечення трансформаційних лікарських засобів як у рідкісних, так і в поширених захворюваннях, що приносять користь пацієнтам у всьому світі завдяки сталого інновацій та виняткових фінансових показників, що призводить до провідного біотехнологічного профілю. Альнілам знаходиться в Кембриджі, штат Массачусетс. Для отримання додаткової інформації про наші люди, науку та трубопровід, відвідайте www.alnylam.com та взаємодійте з нами на X (раніше Twitter) за адресою @Alnylam, або на LinkedIn, Facebook або Instagram.

    Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні розділу 27а Закону про цінні папери 1933 р. та розділу 21E Закону про обмін цінними паперами 1934 р. У всіх заявах, окрім історичних тверджень щодо очікувань, вірувань, цілей, планів чи перспектив, включаючи, без обмежень, твердження про очікування ALNYLAM щодо безпеки та ефективності amvuttra для allytr-c-cc Це схвалення FDA AMVuttra для Attr-CM є ключовим прогресом для пацієнтів, забезпечуючи новий та клінічно диференційований варіант лікування для Attr-CM; Здатність Amvuttra покращити результати та зменшити прогресування для пацієнтів з Attr-CM; Здатність Алнілама продовжувати інноваційні для пацієнтів з атрито -амілоїдозом; Здатність Amvuttra або будь -якого з інших продуктів Alnylam або кандидатів на продукцію дозволяти пацієнтам з амілоїдозом attr Attrally жити довше, краще та/або здоровіше життя; Потенціал Amvutra перетворити лікування Attr-CM; Здатність Amvuttra надавати пацієнтам Attr-CM з перевагами, порівнянними з клінічними перевагами, що спостерігаються в клінічному випробуванні Helios-B; Очікування Альнілама про те, що Amvuttra в Attr-CM матиме покриття та динаміку витрат на власні кишені, подібні до покриття Amvuttra та динаміки витрат на кишені в Hattr-PN; і потенційна квитанція та терміни будь-яких майбутніх маркетингових дозволів або терміни будь-яких майбутніх регуляторних подань для Vutrisiran, повинні вважатися вишуканими заявами. Цілі "Alnylam P5X25"; Здатність Алнілама виявляти та розвивати нових кандидатів на наркотики та підходи до доставки та успішно демонструвати ефективність та безпеку кандидатів у продукт; доклінічні та клінічні результати для кандидатів на продукцію Alnylam; Дії або поради регуляторних органів та здатність Alnylam отримувати та підтримувати регуляторне схвалення для своїх кандидатів у продукт, а також сприятливі ціни та відшкодування; успішно запуск, маркетинг та продаж затверджених продуктів Alnylam в усьому світі; затримки, перебої або невдачі у виробництві та постачанні кандидатів на продукцію Alnylam або його продажу; отримання, підтримка та захист інтелектуальної власності; Здатність Аллівлама керувати його зростанням та експлуатаційними витратами за допомогою дисциплінованих інвестицій в операції та його здатність досягти самостійного фінансового профілю в майбутньому; Здатність Аллівлама підтримувати стратегічну ділову співпрацю; Залежність Алнілама від третіх сторін для розробки та комерціалізації певних продуктів; результат судових процесів; потенційний ризик майбутніх урядових розслідувань; і несподівані витрати; а також ці ризики, більш повно обговорені у "факторах ризику", поданих до щорічного звіту Alnylam 2024 року за формою 10-К, поданою до Комісії з цінних паперів та бірж (SEC), як це може бути оновлено час від часу в наступних квартальних звітах Alnylam за формою 10-Q, та в інших заявах, які Alnylam робить з секцією. Крім того, будь-які перспективні заяви представляють погляди Альнілама лише на сьогодні і не слід покладатися на представлення поглядів Алнілама на будь-яку наступну дату. Alnylam явно відмовляється від будь-якого зобов'язання, за винятком міри, необхідних законодавством, оновити будь-які перспективні заяви.

    1 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A та ін. Енн Мед. 2015; 47 (8): 625-638. 2 Гертца Ма. Am J Cange Care. 2017; 23 (7): S107-S112. 3 Conseico I, Gonzalez-Duarte A, Obici L та ін. J Peripher Nerc Syst. 2016; 21: 5-9. 4 Ando Y, Coelho T, Berk JL та ін. Сиріт j Рідкісні дис. 2013; 8: 31.

    Джерело: Alnylam Pharmaceuticals, INC.

    Опубліковано : 2025-03-24 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова