Terapeutika Alterity oznamují pozitivní výsledky studie fáze 2 fáze 2 k více systémové atrofii vedené robustní klinickou účinností
Topline data ukázala, že ATH434 ukázaly ATH434 produkoval klinicky a statisticky významné zlepšení modifikovaných UMSARS část I, funkční stupnice hodnocení, která hodnotí postižení v činnostech každodenního života postiženého v MSA1. Na tomto důležitém klinickém opatření ATH434 prokázala 48% zpomalení klinické progrese při dávce 50 mg (p = 0,03)^ a 29% zpomalení klinické progrese při dávce 75 mg (p = 0,2) v týdnu 52 ve srovnání s placebem. Skupina dávky 75 mg ukázala 62% zpomalení progrese (p = 0,05) v 26. týdnu. Kromě robustní účinnosti prokázané u UMSARS I byly na Parkinsonově plus hodnocení Scale2 pozorovány trendy zlepšeného motorického výkonu2 a celkový přínos byl pozorován a celková přínos byla a celková přínos byla a celková výhoda byla a celková přínos byla a celková přínos byla a celkový přínos Zobrazeno na klinickém globálním dojmu závažnosti při dávce 50 mg (p = 0,009).
Biomarkery byly použity k vyhodnocení potenciálního lékového účinku a cílového zapojení. Pokud jde o obsah železa pomocí MRI, dávka 50 mg snížila akumulaci železa v oblastech MSA ovlivněné mozkem (substantia nigra, putamen a globus pallidus) a 75 mg dávka snížila akumulaci železa v globusu pallidus. Snížená akumulace železa byla významná pro skupinu dávky 50 mg po 26 týdnech (putamen, p = 0,025) a přiblížila se statistické významnosti po 52 týdnech (Globus Pallidus, P = 0,08). Trendy v zachování objemu mozku byly pozorovány v 50 mg a 75 mg skupinách vzhledem k placebu při 26 a 52 týdnech léčby. Vynikající bezpečnostní profil v tomto vzácném, rychle progresivním onemocněním, “řekl David Stamler, M.D., generální ředitel Alterity. „V současné době neexistují žádná schválená léčba, která zpomaluje postup MSA a tyto výsledky ukazují, že cílené zapojení železa ATH434 může mít skutečně účinek modifikující nemoci. Skutečnost, že jsme dosáhli statistické významnosti na UMSARS, je nesmírně smysluplná, protože hodnotí funkční oblasti ovlivněné v MSA a je koncovým bodem potřebným k podpoře schválení drog americkou správou potravin a léčiv (FDA). Na základě síly těchto údajů fáze 2 se těšíme na co nejrychleji zapojení FDA, abychom prodiskutovali cestu vpřed pro urychlení vývoje ATH434 vzhledem k obrovské neuspokojené potřebě léčby MSA. Jsme velmi vděční za neocenitelné příspěvky účastníků studie a klinických míst, kteří přispěli ke studii. “
Daniel Claassen, M. D., M. S., profesor neurologie ve Vanderbilt University Medical Center a koordinační vyšetřovatel pro studii fáze 2 ATH434-201, komentoval: „Zjištění ze studie jsou přesvědčivé, protože se zdá, že Ath434 smysluplně zpomalil MSA a stabilizoval Motorová funkce. K dnešnímu dni žádná léčba nezměnila progresi této ničivé onemocnění. Zpomalení klinické progrese v této studii, zejména při 50 mg, je působivé. Těším se, až budu pokračovat v práci se změnou, abych tuto terapii přinesl pacientům, a vím, že komunita MSA vítá tento vzrušující pokrok. “
Dr. Stamler dospěl k závěru: „Nyní máme důkaz, že zacílení na přebytečné labilové železo u neurodegenerativního onemocnění lze dosáhnout. Redistribucí této reaktivní formy železa, která přispívá k patogenezi onemocnění, se můžeme nejen zaměřit na agregaci a -synukleinu, ale můžeme také přerušit začarovanou progresi onemocnění. To má důsledky pro rozvoj onemocnění léčby onemocnění pro onemocnění sirotek, jako je MSA a Friedreichova ataxie, jakož i hlavní neurodegenerativní poruchy, jako je Parkinsonova choroba a Alzheimerova choroba. “
ATH434-201 Shrnutí dat horní linie
Klinická studie ATH434-201Phase 2 je randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná zkoumání 12 měsíců léčby účastníky ATH434 u účastníků s raným stádiem MSA. Zkouška se zapsala po celém světě do 23 míst v šesti zemích. Studie hodnotila účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku ATH434 a také účinek ATH434 na neuroimaging a proteinové biomarkery. Pro hodnocení motorických aktivit v ambulantním nastavení byly použity nositelné senzory pohybu. Studie zapsala 77 dospělých, kteří byli náhodně přiřazeni k získání jedné ze dvou hladin dávky ATH434 (50 mg nebo 75 mg) nebo placeba. Léčba byla podávána orálně dvakrát denně (BID).
Výsledky účinnosti ATH434 (n = 61)
Hlavní analýzy účinnosti byly provedeny na modifikované populaci záměru (MITT), která zahrnuje zapsané účastníky, kteří dostávali studijní lék a měli alespoň jednu Vyhodnocení MRI pro železo mozkové po dobu šesti měsíců. V rukavici bylo přibližně 20 pacientů na rameno. Obě klinické dávky prokázaly zlepšení ve srovnání s placebem po dobu 52 týdnů, přičemž dávka 50 mg vykazovala větší účinek léčby. Probíhají další analýzy, aby se pochopily rozdíly mezi oběma skupinami.
Klíčový koncový bod biomarkeru:
V primárním koncovém bodě obsahu železa pomocí MRI, ATH434 prokázal snížený nebo stabilizovaný obsah železa v klíčových oblastech mozku postižených MSA.
Další biomarkery byly použity k vyhodnocení potenciálního lékového účinku a cílové zapojení. Při 50 mg a 75 mg dávkách, jak bylo hodnoceno indexem Atrophy MSA (MSA-AI) 3
Klíčový klinický koncový bod: Umsars Část I
Klíčový sekundární koncový bod byl definován jako změna v hodnocení sjednocené hodnocení MSA, část I (UMSARS I). UMSARS I je stupnice funkčního hodnocení, která hodnotí postižení a závažnost onemocnění v MSA. Je to nejvýznamnější koncový bod ve studii, protože je to klinický koncový bod zájmu podporovat schválení regulačními orgány, jako je FDA. Pacienti poklesli o průměr 4,5 bodů za 26 týdnů a 8,2 bodů za 52 týdnů
Další sekundární koncové body:
Pozorované trendy zlepšeného motorického výkonu podporují účinnost ATH434 v klinickém prostředí:
ATH434 Bezpečnostní výsledky (n = 77)
Bezpečnostní populace zahrnuje všechny zapsané účastníky, kteří dostávali alespoň jednu dávku studijního léčiva. Celkově 26 účastníků obdrželo dávku 50 mg, 25 účastníků obdrželo dávku 75 mg a 26 účastníků obdrželo placebo. Míra nežádoucích událostí (AE) v léčebných skupinách ATH434 a placeba
o ATH434
Hlavní kandidát ATH434, je perorální činidlo určené k inhibici agregace patologických proteinů zapojených do neurodegenerace. ATH434 bylo prokázáno, že se předklinicky prokáže, aby se snížila patologie a-synukleinu a zachovala neuronální funkci obnovením normální rovnováhy železa v mozku. Jako železný chaperon má vynikající potenciál léčit Parkinsonovu chorobu a různé parkinsonovské poruchy, jako je více systémových atrofie (MSA). Studie ATH434 Úspěšně dokončené studie fáze 1 prokazující, že činitel je dobře tolerován a dosáhl hladin mozku srovnatelné s účinnou hladinou u zvířecích modelů MSA. ATH434 nedávno oznámila pozitivní výsledky z randomizované, dvojitě slepé klinické studie fáze 2 placebem u pacientů s MSA v rané fázi. Probíhá druhá studie s otevřeným znakem 2 s otevřeným znakem 2 fáze 2 u pacientů s pokročilejším MSA. ATH434 byla udělena označení odolných drog k léčbě MSA FDA a Evropskou komisí.
o více systémové atrofii
Vícenásobná systémová atrofie (MSA) je vzácné neurodegenerativní onemocnění charakterizované selháním autonomního nervového systému a zhoršeným pohybem. Příznaky odrážejí progresivní ztrátu funkce a smrt různých typů nervových buněk v mozku a míše. Jedná se o rychle progresivní onemocnění a způsobuje hluboké postižení. MSA je parkinsonovská porucha charakterizovaná variabilní kombinací zpomaleného pohybu a/nebo rigidity, autonomní nestabilitou, která ovlivňuje nedobrovolné funkce, jako je udržování krevního tlaku a kontrola močového měchýře, a zhoršená rovnováha a/nebo koordinaci, která predisponuje k pádu. Patologickým znakem MSA je akumulace proteinu a-synukleinu v glii, podpůrné buňky centrálního nervového systému a ztráta neuronu ve více oblastech mozku. MSA postihuje nejméně 15 000 jedinců v USA, a zatímco některé z příznaků MSA lze léčit léky, v současné době neexistují žádné léky, které jsou schopny zpomalit progresi onemocnění a neexistuje žádná léčba.5
o alternativních Therapeutics Limited
The Alterity Therapeutics je společnost pro biotechnologii klinického stádia, která se věnuje vytváření alternativní budoucnosti pro lidi žijící s neurodegenerativními chorobami. Hlavní aktivum společnosti ATH434 má potenciál léčit různé parkinsonské poruchy a v současné době se hodnotí ve dvou klinických hodnoceních fáze 2 ve více systémové atrofii. Alterita má také širokou platformu pro objevování léčiva vytvářející patentovatelné chemické sloučeniny k léčbě základní patologie neurologických onemocnění. Společnost sídlí v Melbourne v Austrálii a v San Franciscu v Kalifornii, USA. Další informace naleznete na webových stránkách společnosti na www.alteritytherapeutics.com.
definice a reference
[1] Stupnice Unified MSA Rating Scale, část I (Historical Review). Mezi hodnocené domény patří řeč, polykání, rukopis, řezání náčiní na jídlo/manipulaci, obvaz, hygiena, chůze, padající, ortostatické symptomy, funkce moči, sexuální funkce a funkce střev. /P>
2 Přirozená historie a neuroprotekce v Parkinson Plus Syndromes Parkinson's Plus Aclating Scale, (NNIPPS-PPS)
3 MSA Atrophy Index: Tento index měří stupeň atrofie ve srovnání s normální populací, s více negativním Hodnoty označující větší atrofii
4 Klinický globální dojem závažnosti: Posouzení klinického posouzení celkového obrazu subjektu, včetně dopadu nemoci na funkci a úroveň tísně
5 multipleová atrofie | Národní institut neurologických poruch a mrtvice (NIH.gov)
autorizace a další informace
Toto oznámení bylo povoleno Davidem Stamlerem, generálním ředitelem společnosti Alterity Therapeutics Limited.
Zdroj: The Alterity Therapeutics
Vyslán : 2025-02-03 18:00
Přečtěte si více
- AI pomáhá předvídat problémy s pamětí, kognitivní úpadek během menopauzy
- Zolendrate (Reclast) snižuje riziko zlomenin u žen v časném postmenopauzálním období
- Komorbidní chronická zánětlivá onemocnění ovlivňují prognózu alopecie areata
- Přežití se zlepšilo s lobektomií, segmentektomií v rané NSCLC
- Společnost Capricor Therapeutics dokončila podání žádosti o licenci na biologické přípravky americké FDA pro Deramiocel pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie
- Fekální transplantace mohou pomoci lidem, kteří mají cukrovku, střevní problémy, tvrdí studie
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions