Pengadilan Alteritas Ngumumake Positif 2 ATH434 Phase 2 Asil Pengadilan ing pirang-pirang sistem atrofi sing dipimpin dening khasiat klinis

Tindakake Drugslib ing

Melbourne, Australia lan San Francisco, USA - 30 Januari 2025: ATHEUTICS "utawa" perusahaan ") , Dina iki ngumumake asil topline saka ATH434-201 kanthi acak, buta-buta, plasebo-cenderung fase awal 2 pasien karo atrofi sistem awal (MSA).

data topline nuduhake yen ATH434 Diprodhuksi perbaikan sacara klinis lan statistik ing UMERSARS sing wis diowahi aku, skala rating fungsine sing netepke cacat ing kegiatan sing kena pengaruh ing MSA1. Ing ngukur klinis penting iki, ATH434 nuduhake 48% kalem saka dosis klinis ing dosis klinis (p = 0,03) ^ lan 29% dosis klinis ing dosis klinis ing 75 mg dosis (0,2) ing minggu 52 yen dibandhingake karo plasebo. Klompok dosis 75 mg nuduhake kalem saka kemajuan 62% (P = 0,05) ing minggu 26. Kajaba iku kanggo Eftivitas Motor Ditampilake ing Skala2 Motor Plus lan entuk manfaat umume Ditampilake ing kesan keruwetan global klinis ing dosis 50 mg (P = 0.009).

Bioarker digunakake kanggo ngevaluasi efek obat potensial lan keterlibatan target. Babagan konten wesi dening MRI, dosis 50 mg nyuda akumulasi wesi ing wilayah otak sing kena pengaruh MSA (Substania Nigra, Putamen, lan Globus Pallidus) lan dosis 75 mg nyuda akumulasi wesi. Rumpman wesi sing suda kanggo klompok dosis 50 mg ing 26 minggu (putamen, p = 0,025) lan nyedhaki makna statistik ing 52 minggu (globus pallidus, p = 0,08). Tren ing pengawetan volume otak diamati ing klompok 50 mg lan 75 mg sing cocog karo plasebo ing 26 lan 52 minggu sing disenengi dening ATH434 Profil safety sing apik banget ing penyakit sing langka iki, kanthi cepet, "ujare David Stamler, M.D., Kepala Pegawai Eksekutif. "Saiki, ora ana perawatan sing disetujoni sing alon-alon sing alon-alon ing MSA lan asil kasebut nuduhake manawa target besi target ATH434 bisa uga duwe efek modifying. Kasunyatan manawa kita entuk makna statistik ing superars banget amarga netepke wilayah fungsional sing kena pengaruh ing MSA lan minangka titik titik sing dibutuhake kanggo ndhukung persediaan obat A.S. U. Administrasi (FDA). Adhedhasar kekuatan data 2 fase iki, kita ngarepake melu FDA kanthi cepet kanggo ngrembug dalan maju kanggo nyepetake pembangunan ATH434 kudu nambani MSA. Matur suwun banget kanggo sumbangan sing penting kanggo peserta sinau lan situs klinis sing nyumbang kanggo sinau. "

Daniel Claassen, M.D., M.S. Fungsi motor. Nganti saiki, ora ana perawatan sing wis diowahi kanthi cara penyakit sing ngancurake iki. Kalem saka kemajuan klinis ing panliten iki, utamane ing 50 mg, pancen nyengsemaken. Aku ngarep-arep terus kerja bareng-bareng kanggo nggawa terapi iki kanggo pasien, lan aku ngerti komunitas MSA nampani kemajuan MSA iki. "

dr. Stamler nyimpulake, "Saiki kita duwe bukti yen target wesi lobile sing berlebih ing penyakit neurodegeneratif bisa digayuh. Kanthi nggambarake wesi reaktif iki sing nyumbang kanggo penyakit patogenesis penyakit, ora mung bisa target agregasi α, nanging kita uga bisa ngilangi siklus nepsu siklus jahat. Iki duwe implikasi kanggo ngobati perawatan kanggo penyakit yatim kayata ATAxia MSA lan Friedreich uga minangka kelainan neurodegeneratif utama kayata penyakit parkinson lan penyakit Alzheimer. "

Topline Data Ringkesan

investigasi klinis kanthi ath434-20113pase 12 wulan perawatan karo Ath434 ing peserta karo awal tahap MSA. Sidhang kasebut didaftar kanthi global kanthi 23 situs ing enem negara. Panaliten kasebut ngevaluasi khasiat, safety lan farmakokinetika ATH434 uga efek ing ATH434 babagan biokarker neuroimaging lan protein. Sensor gerakan sing bisa dipakai kerja kanggo ngevaluasi kegiatan motor ing papan pasien rawat. Panaliten kasebut ndhaptar 77 wong diwasa sing diutus kanggo nampa salah sawijining rong tingkat dosis ATH434 (50mg utawa 75mg) utawa plasebo. Perawatan diwenehake kanthi lisan kaping pindho (bid).

Hati Efisial ATH434 (n = 61)

Modelitas khasiat utama sing ditindakake kanggo negesake pendhudhukan sing diowahi (Mitt) sing wis ditambani, sing kalebu para peserta sing wis ditampa Evaluasi MRI kanggo wesi otak sajrone nem wulan. Ana udakara 20 pasien saben lengen ing mitt. Loro dosis klinis nuduhake dandan relatif saka plasebo luwih saka 52 minggu, kanthi dosis 50 mg sing nuduhake efek perawatan sing luwih gedhe. Analisis tambahan isih bisa dingerteni manawa rong klompok kasebut.

Tepi Biokarker TepiD TW>

Ing wesi konten wesi dening MRI, Ath434 Diwenehi utawa stabilisasi ing wilayah otak tombol sing kena pengaruh dening MSA. List-List "> Dosis 50 mg nyuda akumulasi wesi ing Substania Nigra, Putamen, lan Globus Pallidus < Li 75 mg dosis nyuda akumulasi wesi ing pallidus globus

Biokers liyane digunakake kanggo ngevaluasi efek obat potensial lan keterlibatan target.

  • Tastipoint Tampilan Klinik: UMARS Part I

    Endok Secondary Secondary ditetepake minangka owah-owahan ing skala skala Rating MSA sing digabungake aku (Umars i). UMARS Aku minangka skala rating fungsional sing mbiji keruwetan lan penyakit ing MSA. Iki minangka titik paling migunani ing sidhang, amarga minangka titik akhir klinis kanggo ndhukung persetujuan kanthi panguwasa panguwasa kayata FDA.

    "List Clampe">
  • Dhaptar " Pasien nolak tegese 4,5 titik luwih saka 26 minggu lan 8.2 poin luwih saka 52 minggu Loro-lorone Dosis klompok dipisahake saka plasebo.

    Alat tambahan sekunder:

    Tren kinerja motor sing apik Dhukungan Etificity ATH434 ing setelan klinis:

  • Tegese pangowahan ing 50 mg: -0.81 (P = 0.009)
  • Parkinson Total skala motor >
  • nambah kegiatan sing bisa dipakai ing loro klompok kanthi jumlah langkah, pertimbangan mlaku-mlaku, lan wektu sing wis direncanakake

  • ATH434 asil safety (n = 77)

    Populasi keamanan kalebu kabeh peserta sing wis ditampa paling ora siji dosis obat sinau. Sakabèhé, 26 peserta nampa dosis 50 mg, 25 peserta nampa dosis 75 mg, lan 26 P> "List Clock-list">

  • ATH434 kanthi padha Tarif Acara (AE) ing Grup lan Plancoebo Discontinuations kanggo AES padha ing plasebo (n = 3) lan 75 mg dosis (n = 5) klompok lan paling murah ing 50 mg (n = 0). Ora ana AES sing ndadékaké Dijupuk sing ana gandhengane karo perawatan.

    • Calon utama, ATH434, minangka agen oral sing dirancang kanggo nyandhetake agregasi protein patologis sing dibentuk ing neurodegener. ATH434 wis ditampilake kanthi preclinis kanggo nyuda patologi α-syneflein lan njaga fungsi neuronal kanthi mulihake keseimbangan wesi normal ing otak. Minangka chaperone wesi, duwe potensial sing apik banget kanggo ngobati penyakit Parkinson uga macem-macem kelainan Parkinsonia kayata pirang-pirang atrofi sistem pirang-pirang (MSA). ATH434 Sukses Rampung Fase 1 Fase 1 nuduhake agen kasebut kanthi apik lan entuk tingkat otak sing bisa dibandhingake karo tingkat kewan saka MSA. ATH434 bubar ngumumake asil positif saka acak, buta-buta, plasebo sing dikontrol Phase 2 Trial Clinical ing pasien kanthi mandeg awal. Fase kaping pindho 2 Terbuka kanggo pasien ing pasien kanthi MSA sing luwih maju. ATH434 wis diwenehake sebutan tamba orphan kanggo perawatan MSA dening FDA A.S. lan Komisi Eropa.

    Akeh sistem atrofi (MSA) minangka penyakit sing langka, neurodegeneratif sing ditondoi kanthi gagal sistem saraf otonom lan gerakan cacat. Gejala kasebut nggambarake kerugian fungsi sing maju lan matine macem-macem jinis sel saraf ing otak lan sumsum tulang belakang. Iki penyakit progresif lan nyebabake cacat sing jero. MSA minangka gangguan Parkinsonia sing ditondoi kanthi macem-macem variabel gerakan lan / utawa kaku alon, otonom sing mengaruhi fungsi tekanan getih kayata pangopènan tekanan getih kayata pangopènan tekanan getih kayata keseimbangan lan koordinasi sing beda-beda. Cidra patologis saka MSA yaiku akumulasi protein α-synuclein ing GLIA, sel dhukungan saka sistem saraf pusat, lan kerugian neuron ing pirang-pirang wilayah otak. MSA mengaruhi paling ora 15,000 individu ing A.S. Babagan Alterity Therapeutics Limited

    Perusahaan Alteritas minangka perusahaan bioteknologi panggung klinik khusus kanggo nggawe masa depan sulih kanggo wong sing urip karo penyakit neurodegeneratif. Aset timah perusahaan, ATH434, duwe potensial kelainan Parkinsonia lan saiki wis dinilai ing rong uji coba klinis 2 fase ing pirang-pirang atrofi sistem. Alteritas uga duwe platform Discovery Obat sing amba ngasilake senyawa kimia sing bisa dipotong kanggo nambani patologi neurologis saka penyakit neurologis. Perusahaan kasebut adhedhasar ing Melbourne, Australia, lan San Francisco, California, AS. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak situs web perusahaan ing www.alterityterePerapeutics.com/> www.alterityterapeutics.com/ / p>

    < definisi lan referensi

    [1] Skala Rating MSA sing digabungake, bagean aku (Review Sejarah). Domain sing dinilai kalebu pidato, ngulu, tulisan tangan, nglumpukake peralatan / kahanane, fungsi obah, fungsi seksual lan fungsional sing ora dikepengini / p>

    2 Sejarah lan neuroportection ing Parkinson Plus Parkinson Plus, (NNIPPS-PPS) Nilai sing nuduhake atrofi luwih gedhe

    4 Kesalahan Global Klinik: Penilai klinik saka total gambar kasebut kalebu pengaruh penyakit ing fungsi lan tingkat stres

    5

    "nofollow" href = " https://www.nih.gov/health-informasi/disorders/multiple-System-atrophy.ru-term /term=multiple Ansrophy | Institut Nasional Ilmu Neurologis lan Stroke (Nih.gov)

    Informasi & Informasi Tambahan

    Pengumuman iki sah dening David Stamler Limited.

    Sumber: Therapeutics / P>

    Dikirim : 2025-02-03 18:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer