تمنح Truction Therapeutics تعيين مسار FDA FAD الأمريكي لـ ATH434 لعلاج ضمور النظام المتعدد

اتبع Drugslib على

Melbourne ، أستراليا وسان فرانسيسكو ، الولايات المتحدة الأمريكية - 5 مايو 2025 Therapeutics Asx (ASX: ATH ، NASDAQ: ATHE) ("التغير" أو "الشركة") ، وهي شركة للتكنولوجيا في مجال التكنولوجيا الحيوية (FDA) مخصصة لتطوير التصميم السريع للأمراض العصبية للأمراض العصبية ، اليوم ، تم الإعلان عن إدارة الغذاء الأمريكية ( ضمور (MSA). يهدف هذا التعيين إلى تسريع تطوير ومراجعة المنتجات الاستقصائية الجديدة مثل ATH434 ويعترف بإمكاناته كنهج مبتكر لتلبية الحاجة المفروضة غير الملباة لعلاج MSA ، وهو مرض مع عدم وجود علاج معتمد. وقال ديفيد ستاملر ، المدير التنفيذي للتغير. "يعزز هذا التعيين إمكانات ATH434 كما يتضح من النتائج العلمية الحديثة المتعلقة بآلية عملها وفعالية قوية وذات مغزى سريريًا من تجربتنا السريرية للمرحلة 2. للمرضى في أسرع وقت ممكن. "

حول FDA تعيين المسار السريع

يهدف تعيين المسار السريع إلى تسهيل وتسريع تطوير ومراجعة الأدوية الجديدة لظروف خطيرة مع الاحتياجات الطبية غير الملباة ، مثل MSA. يمنح تعيين المسار السريع لمرشح المخدرات بعضًا أو كل الفوائد التالية:

  • أهلية للموافقة المتسارعة ومراجعة الأولوية ، إذا تم استيفاء معايير ذات صلة
  • الفرص لمزيد من التواصل مع FDA خلال عملية التطوير
    • المراجعة ذات الصلة (NDA). أقسام التطبيق عند اكتمالها ، بدلاً من انتظار التطبيق الكامل.

    تتطلب أهلية المسار السريع إظهارًا لإمكانية الحصول على فوائد ذات مغزى سريريًا ، والتي يمكن أن تشمل آلية العمل أو الدراسات قبل السريرية أو البيانات من دراسات المريض. أشارت التفاعلات السابقة للتغيير مع إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) إلى أن مقياس تصنيف ضمور النظام المتعدد المعدل (UMSARS) يعتبر نقطة نهاية مفيدة سريريًا لـ MSA. تضمن تطبيق المسار السريع للمسار السريع من ALTERITY بيانات إكلينيكية من ATH434-201 من المرحلة الثانية من ATH434-201 والتي أظهرت فعالية على UMSARs المعدلة I بالإضافة إلى البيانات قبل السريرية التي تؤكد أن ATH434 هي عبارة

    المرشح الرئيسي للتغير ، ATH434 ، هو عامل عن طريق الفم مصمم لتثبيط تجميع البروتينات المرضية المتورطة في التنكس العصبي. تم إظهار ATH434 بشكل ما قبل كل شيء لتقليل أمراض α-synuclein والحفاظ على وظيفة الخلايا العصبية من خلال استعادة التوازن الحديد الطبيعي في الدماغ في النماذج قبل السريرية. بصفته مراكبًا حديديًا ، فإن لديها إمكانات ممتازة لعلاج مرض باركنسون بالإضافة إلى اضطرابات الشلل الرعاش المختلفة مثل ضمور النظام المتعدد (MSA). أظهرت دراسات المرحلة الأولى أن العامل جيد التحمل ويحقق مستويات الدماغ مماثلة لمستويات فعالة في النماذج الحيوانية من MSA. أظهرت النتائج الإيجابية من التجربة السريرية العشوائية ، المزدوجة التعمية ، التي تسيطر عليها وهمي في المرضى الذين يعانون من MSA فعالية سريرية قوية ، والمشاركة المستهدفة على المؤشرات الحيوية الرئيسية ، وملف السلامة المواتية. تجربة العلامات الحيوية في المرحلة الثانية من المرحلة الثانية في المرضى الذين يعانون من MSA أكثر تقدمًا. تم منح ATH434 تسمية سريعة من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) وتعيين الأدوية اليتيم من قبل إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية والمفوضية الأوروبية لعلاج MSA.

    حول ATH434-201 المرحلة 2 التجربة السريرية

    التجربة السريرية ATH434-201Phase 2 عبارة عن تحقيق عشوائي مزدوج التعمية ، وهمي تسيطر عليه 12 شهرًا مع ATH434 في المرضى الذين يعانون من MSA. قامت الدراسة بتقييم فعالية وسلامة وعلماء الحرائك الدوائية لـ ATH434 وكذلك تأثير ATH434 على المؤشرات العصبية والبروتين. تم استخدام أجهزة استشعار يمكن ارتداؤها لتقييم الأنشطة الحركية خارج العيادة. سجلت الدراسة 77 من البالغين الذين تم تعيينهم بشكل عشوائي لتلقي ATH434 50 ملغ أو 75 ملغ مرتين يوميًا أو متطابقًا وهميًا. أظهرت البيانات أنه ، بالمقارنة مع الدواء الوهمي ، أنتج ATH434 تحسنًا كبيرًا سريريًا وإحصائيًا على مقياس تصنيف النظام المتعدد الموحد المعدل (UMSARS) ، وهو مقياس تصنيف وظيفي يقيم العجز في أنشطة الحياة اليومية المتأثرة في MSA. أظهرت تقييمات فعالية إضافية تحسنا بما يتفق مع نتائج UMSARs الإيجابية بما في ذلك الاتجاهات في تحسين الأداء الحركي على مقياس تصنيف Parkinson Plus ، والانطباع العالمي السريري عن مقياس الشدة ، وتقييم أعراض انخفاض ضغط الدم العظمية (نتيجة مبلغ تم الإبلاغ عن المريض). أشارت بيانات المستشعر القابلة للارتداء إلى أن ATH434 أدى أيضًا إلى زيادة النشاط في إعداد العيادات الخارجية. تم استخدام المؤشرات الحيوية لتقييم تأثير الدواء المحتمل والمشاركة المستهدفة بالنسبة إلى الدواء الوهمي. استقر كل من مستويات الجرعة أو انخفاض تراكم الحديد في MSA من مناطق الدماغ مع اتجاهات في الحفاظ على حجم الدماغ. تم التحمل ATH434 جيدًا مع معدلات أحداث سلبية مماثلة مقارنةً بالعلاج الوهمي ولا توجد أحداث سلبية خطيرة تُنسب إلى ATH434. يمكن العثور على معلومات إضافية عن تجربة المرحلة 2 بواسطة inclicaltrials.govier identifier: nct051091 ضمور

    ضمور النظام المتعدد (MSA) هو مرض نادر التنكس العصبي يتميز بفشل الجهاز العصبي اللاإرادي وضعف الحركة. تعكس الأعراض فقدان الوظيفة التدريجي للوظيفة وموت أنواع مختلفة من الخلايا العصبية في الدماغ والحبل الشوكي. إنه مرض تدريجي سريع ويسبب إعاقة عميقة. MSA هو اضطراب الشلل الرعاش الذي يتميز بمجموعة متغيرة من الحركة و/أو الصلابة ، وعدم الاستقرار اللاإرادي الذي يؤثر على الوظائف غير الطوعية مثل صيانة ضغط الدم والتحكم في المثانة ، وضعف التوازن و/أو التنسيق الذي يسود على السقوط. السمة المميزة للـ MSA هي تراكم البروتين α-synuclein داخل GLIA ، وخلايا الدعم في الجهاز العصبي المركزي ، وفقدان الخلايا العصبية في مناطق الدماغ المتعددة. تؤثر MSA على ما لا يقل عن 15000 فرد في الولايات المتحدة ، وبينما يمكن علاج بعض أعراض MSA بالأدوية ، لا توجد حاليًا أدوية قادرة على إبطاء تطور المرض ولا يوجد علاج

    1Multiple System ضمور | المعهد الوطني للاضطرابات العصبية والسكتة الدماغية (nih.gov)

    حول Alterity Therapeutics Limited

    Aways Therapeutics هي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية المخصصة لخلق مستقبل بديل للأشخاص الذين يعانون من أمراض التنكس العصبي. تركز الشركة في البداية على تطوير علاجات تعديل الأمراض في مرض باركنسون والاضطرابات ذات الصلة. أبلغت التغير مؤخرًا عن بيانات إيجابية عن أصولها الرائدة ، ATH434 ، في تجربة سريرية للمرحلة الثانية في المشاركين الذين يعانون من ضمور نظام متعددة (MSA) ، وهو اضطراب باركينسون نادر ومتدرب سريعًا. يتم تقييم ATH434 أيضًا في تجربة سريرية في المرحلة الثانية في MSA المتقدمة. بالإضافة إلى ذلك ، لدى التغير منصة اكتشاف عريضة لاكتشاف الأدوية التي تولد مركبات كيميائية قابلة للبراءة لعلاج أمراض الأمراض العصبية الأساسية. تقع الشركة في ملبورن وأستراليا وسان فرانسيسكو ، كاليفورنيا ، الولايات المتحدة الأمريكية. لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة موقع الشركة على www.alterityTherapeutics.com.

    نشر : 2025-05-07 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية