Terapeutika alterity udělila US FDA Fast Track označení pro ATH434 k léčbě více systémové atrofie

Sledujte Drugslib

Melbourne, Austrálie a San Francisco, USA - 5. května 2025 Terapeutika alterity (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) („Změna“ nebo „Společnost“), biotechnologická společnost, která se věnuje vývoji onemocnění modifikující léčba pro neurodegenerativní onemocnění, dnes oznamuje americkou potravinovou a léčbu pro více než výrobu léčby pro více než výrobu nemocí pro více než výrobu léčby pro více než výrobu nemocí pro více léčby pro léčbu. (MSA). Účelem tohoto označení je urychlit vývoj a přehled nových vyšetřovacích produktů, jako je ATH434, a uznává jeho potenciál jako inovativní přístup k řešení vysoké neuspořádané potřeby léčby MSA, onemocnění bez schválené terapie. Terapie pro jednotlivce s MSA, “řekl David Stamler, M.D., generální ředitel Alterity. „Toto označení posiluje potenciál ATH434, jak ukazuje nedávná vědecká zjištění související s jeho mechanismem účinku a robustní a klinicky smysluplnou účinností z naší dvojitě slepé fáze 2 klinické studie. Důležité je, že rychlá trať nám poskytuje příležitost k tomu, abychom se více interagovali s FDA, aby to přineslo na základě toho, že se nahradíme, že je nahrává, že je nahrává, že je nahrává, že je nahrává, že je nahrává, že je to nahrává, že je to nahrává, že je to nahrané, že je to nahrává, že je to nahrané, že je to nahrané, že je to nahrané, že je to nahrané, že je to nahrává, že je to nahrané, že je to nahrává, že se na to přinese na základě toho, že se nahradíme, že je to na základě toho, že se nahradíme. Léčba pacientům co nejrychleji. “

o FDA Fast Track Označení

Určení rychlého stopu má usnadnit a urychlit vývoj a přehled nových léků za vážné podmínky s neuspokojenými lékařskými potřebami, jako je MSA. Rychlé označení pro kandidáta na léčivo přiznává některé nebo všechny následující výhody:

  • Způsobilost k urychlenému schválení a přezkumu priority, pokud jsou relevantní kritéria splněna
  • umožňuje přezkumu FDA v průběhu FDA v průběhu vývojového procesu v průběhu vývojového přezkumu), což umožňuje přezkum FDA) aplikace, jak jsou dokončeny, spíše než čekat na úplnou aplikaci.

    • Způsobilost rychlé sledování vyžaduje demonstraci potenciálu pro klinicky smysluplné výhody, který může zahrnovat mechanismus účinku, předklinických studií nebo údajů ze studií pacienta. Předchozí interakce Alterity s FDA naznačily, že měřítko modifikované sjednocené více systémových hodnocení atrofie (UMSARS) část I je považována za klinicky smysluplný koncový bod pro MSA. Rychlá aplikace Alterity zahrnovala data nejvyšší linie z randomizované, dvojitě slepé klinické studie fáze 2 ATH434-201, která prokázala účinnost u modifikovaných UMSAR I kromě předklinických údajů, které potvrzují, že ATH434 je nízký až střední afinitní železné chaperon.

    o ATH434

    Hlavní kandidát ATH434, je perorální činidlo určené k inhibici agregace patologických proteinů zapojených do neurodegenerace. ATH434 bylo prokázáno předklinicky pro snížení a-synukleinové patologie a zachování neuronální funkce obnovením normální rovnováhy železa v mozku v předklinických modelech. Jako železný chaperon má vynikající potenciál léčit Parkinsonovu chorobu a různé parkinsonovské poruchy, jako je více systémových atrofie (MSA). Studie fáze 1 prokázaly, že činidlo je dobře tolerováno a dosáhlo hladin mozku srovnatelné s účinnou hladinou u zvířecích modelů MSA. Pozitivní výsledky z randomizované, dvojitě zaslepené klinické studie fáze 2 placebem u pacientů s MSA prokázaly robustní klinickou účinnost, cílové zapojení na klíčové biomarkery a příznivý bezpečnostní profil. Probíhá druhé studie biomarkeru s otevřeným biomarkerem ve druhé fázi 2 u pacientů s pokročilejším MSA. ATH434 byla udělena rychlé označení americké FDA a označení odolných drog americkou FDA a Evropskou komisi pro zacházení s MSA.

    Klinická studie ATH434-201Phase 2 je randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná zkoumání 12 měsíců léčby ATH434 u pacientů s MSA. Studie hodnotila účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku ATH434 a také účinek ATH434 na neuroimaging a proteinové biomarkery. K hodnocení motorických aktivit mimo kliniku byly použity nositelné senzory. Studie zapsala 77 dospělých, kteří byli náhodně přiřazeni k přijetí ATH434 50 mg nebo 75 mg dvakrát denně nebo odpovídající placebo. Data ukázala, že ve srovnání s placebem ATH434 produkoval klinicky a statisticky významné zlepšení modifikované sjednocené stupnice hodnocení systémových atrofií (UMSAR), část I, což je funkční hodnocení, která hodnotí postižení na činnosti každodenního života ovlivněného v MSA. Další hodnocení účinnosti prokázalo zlepšení v souladu s pozitivními nálezy části I. části I, včetně trendů ve zlepšeném motorickém výkonu na stupnici Parkinsonovy plus hodnocení, klinického globálního dojmu stupnice závažnosti a posouzení symptomů ortostatického hypotenze (pacienta s uvedením výsledku). Údaje o nositelném senzoru naznačují, že ATH434 také vedla ke zvýšené aktivitě v ambulantním nastavení. Biomarkery byly použity k vyhodnocení potenciálního lékového účinku a cílového zapojení ve srovnání s placebem. Obě hladiny dávky se stabilizovaly nebo snížily akumulaci železa v oblastech MSA ovlivnily mozkové oblasti s trendy v zachování objemu mozku. ATH434 byl dobře tolerován s podobnými mírami nežádoucích příhod ve srovnání s placebem a bez závažných nežádoucích účinků připisovaných ATH434. Další informace o pokusu fáze 2 lze nalézt pomocí Klinická. Atrofie

    Vícenásobná systémová atrofie (MSA) je vzácné neurodegenerativní onemocnění charakterizované selháním autonomního nervového systému a zhoršeným pohybem. Příznaky odrážejí progresivní ztrátu funkce a smrt různých typů nervových buněk v mozku a míše. Jedná se o rychle progresivní onemocnění a způsobuje hluboké postižení. MSA je parkinsonovská porucha charakterizovaná variabilní kombinací zpomaleného pohybu a/nebo rigidity, autonomní nestabilitou, která ovlivňuje nedobrovolné funkce, jako je udržování krevního tlaku a kontrola močového měchýře, a zhoršená rovnováha a/nebo koordinaci, která predisponuje k pádu. Patologickým znakem MSA je akumulace proteinu a-synukleinu v glii, podpůrné buňky centrálního nervového systému a ztráta neuronu ve více oblastech mozku. MSA postihuje nejméně 15 000 jedinců v USA, a zatímco některé příznaky MSA lze léčit léky, v současné době neexistují žádné léky, které jsou schopny zpomalit progresi onemocnění a neexistuje žádná léčba.1

    1multiple System atrophy | Národní institut neurologických poruch a mrtvice (NIH.gov)

    o alteritě Therapeutics Limited

    The Alterity Therapeutics je biotechnologická společnost klinická fáze, která se věnuje vytváření alternativní budoucnosti pro lidi žijící s neurodegenerativními chorobami. Společnost se zpočátku zaměřuje na vývoj terapií modifikujících onemocnění u Parkinsonovy choroby a souvisejících poruch. Alterita nedávno vykázala pozitivní údaje pro své hlavní aktivum, ATH434, v klinické studii fáze 2 u účastníků s více systémovou atrofií (MSA), vzácnou a rychle progresivní parkinsonovskou poruchou. ATH434 je také hodnocena v klinické studii fáze 2 v pokročilém MSA. Kromě toho má změna široká platforma pro objevování léčiva vytvářející patentovatelné chemické sloučeniny k léčbě základní patologie neurologických onemocnění. Společnost sídlí v Melbourne v Austrálii a v San Franciscu v Kalifornii, USA. Další informace naleznete na webových stránkách společnosti na adrese www.alteritytherapeutics.com.

    Zdroj: The Alterity Therapeutics

    Vyslán : 2025-05-07 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova