ALTANTITY THERAPEUTICS, die US -amerikanische FDA FAD -Track -Bezeichnung für ATH434 zur Behandlung mehrerer Systematrophie gewährt

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Melbourne, Australien und San Francisco, USA - 5. Mai 2025 Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) („Alterität“ oder „Unternehmen“), ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Entwicklung von Krankheitsmodifizierungen für die Behandlung von Krankheitsmodifizierungen für die Behandlung von Multiplen für die Multiple der Multipler (FDA) für die Behandlung der US -amerikanischen und dedikatischen FDA -Administration befindet (FDA). Atrophie (MSA). Diese Bezeichnung soll die Entwicklung und Überprüfung neuartiger Untersuchungsprodukte wie ATH434 beschleunigen und sein Potenzial als innovativen Ansatz zur Bekämpfung des hohen, nicht erfüllten Bedarfs an MSA, einer Krankheit ohne zugelassene Therapie, erkennen. Therapie für Personen mit MSA “, sagte David Stamler, M. D., Chief Executive Officer von Alterity. „Diese Bezeichnung verstärkt das Potenzial von ATH434, wie durch die jüngsten wissenschaftlichen Erkenntnisse im Zusammenhang mit seinem Wirkmechanismus und der robusten und klinisch bedeutsamen Wirksamkeit unserer doppelblinden klinischen Studie in Phase 2 gezeigt. Wichtig ist, dass die Fast-Track-Bezeichnung uns die Möglichkeit bietet, mit der FDA die Möglichkeit zu interagieren, mit der FDA zu interagieren, häufiger auf dem Vorsprachen und der Auf wurden wir auf die Auf sind. für Patienten so schnell wie möglich. “

Über FDA Fast Track Bezeichnung

Die schnelle Spurbezeichnung soll die Entwicklung und Überprüfung neuer Medikamente für schwerwiegende Erkrankungen mit nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen wie MSA erleichtern und beschleunigen. Die schnelle Spurbezeichnung für einen Drogenkandidaten verleiht einige oder alle folgenden Vorteile:

  • Berechtigung zur Beschleunigung der Zulassung und der Prioritätsüberprüfung, wenn relevante Kriterien erfüllt sind. Abschnitte eines Antrags, der abgeschlossen ist, anstatt auf die vollständige Anwendung zu warten.

    • Fast Track -Berechtigung erfordert dem Nachweis des Potenzials für klinisch aussagekräftige Vorteile, die den Wirkmechanismus, präklinische Studien oder Daten aus Patientenstudien umfassen kann. Die früheren Wechselwirkungen von ALTANTITY mit der FDA zeigten, dass die modifizierte einheitliche Multiple -System -Atrophy -Bewertungsskala (UMSAR) Teil I als klinisch aussagekräftige Endpunkt für MSA angesehen wird. Die schnelle Track-Anwendung von Alterity enthielt Top-Line-Daten aus der ATH434-201 Randomisierten, doppelblind-Phase 2-klinische Studie, die die Wirksamkeit der modifizierten UMSARs I. Zusätzlich zu präklinischen Daten zeigte, die bestätigen, dass ATH434 ein niedriger bis moderates Affinitäts-Chaperon ist.Der leitende Kandidat der

    -Tality, ATH434, ist ein orales Mittel, der die Aggregation pathologischer Proteine ​​hemmt, die an der Neurodegeneration beteiligt sind. Es hat sich gezeigt, dass ATH434 die α-Synuclein-Pathologie reduziert und die neuronale Funktion bei der Wiederherstellung des normalen Eisenbilanzs im Gehirn in präklinischen Modellen wiederherstellt. Als Eisen -Chaperon hat es ein hervorragendes Potenzial, die Parkinson -Krankheit sowie verschiedene Parkinson -Erkrankungen wie Multiple System Atrophy (MSA) zu behandeln. Phase -1 -Studien haben gezeigt, dass das Mittel gut vertragen und die Gehirnniveaus erreicht hat, die mit den wirksamen Werten in Tiermodellen von MSA vergleichbar sind. Positive Ergebnisse aus der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-2-Studie bei Patienten mit MSA zeigten eine robuste klinische Wirksamkeit, die Zielgruppe für wichtige Biomarker und ein günstiges Sicherheitsprofil. Eine zweite Phase 2 Open-Label-Biomarker-Studie bei Patienten mit fortgeschrittenerem MSA dauert an. ATH434 wurde von der US-amerikanischen FDA und der Waisenmedikamentenbezeichnung von der US-amerikanischen FDA und der Europäischen Kommission zur Behandlung von MSA.

    Die klinische Studie von ATH434-201Phase 2 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Untersuchung von 12-Monaten-Behandlung mit ATH434 bei Patienten mit MSA. Die Studie bewertete die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von ATH434 sowie die Wirkung von ATH434 auf Neuroimaging- und Proteinbiomarker. Tragbare Sensoren wurden verwendet, um motorische Aktivitäten außerhalb der Klinik zu bewerten. Die Studie umfasste 77 Erwachsene, die zufällig zweimal täglich ATH434 50 mg oder 75 mg oder passendes Placebo erhielten. Die Daten zeigten, dass ATH434 im Vergleich zu Placebo eine klinisch und statistisch signifikante Verbesserung der modifizierten Unified Multiple -System -Atrophy -Bewertungsskala (UMSAR) Teil I produzierte, eine funktionale Bewertungsskala, die die Behinderung bei den in MSA betroffenen Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet. Zusätzliche Wirksamkeitsbewertungen zeigten eine Verbesserung im Einklang mit den positiven Ergebnissen der UMSARs Teil I, einschließlich Trends bei der verbesserten motorischen Leistung auf der Plus -Bewertungsskala des Parkinson, dem klinischen globalen Eindruck der Schweregradskala und der orthostatischen Hypotonie -Symptombewertung (ein Patient berichtete das Ergebnis). Wearable Sensor -Daten zeigten, dass ATH434 auch zu einer erhöhten Aktivität in einer ambulanten Umgebung führte. Biomarker wurden verwendet, um potenzielle Arzneimitteleffekte zu bewerten und das Engagement in Bezug auf Placebo zu zielen. Beide Dosisspiegel stabilisierten oder verringerte die Eisenakkumulation in MSA -beeinflussten Hirnregionen mit Trends bei der Erhaltung des Gehirnvolumens. ATH434 wurde mit ähnlichen unerwünschten Ereignisraten im Vergleich zu Placebo gut vertragen und keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die ATH434 zugeschrieben wurden. Zusätzliche Informationen zur Phase -2 -Studie finden Sie von klinicaltrials.gov identifier: nct051091 . Atrophie

    Mehrfachsystematrophie (MSA) ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung, die durch das Versagen des autonomen Nervensystems und eine beeinträchtigte Bewegung gekennzeichnet ist. Die Symptome spiegeln den fortschreitenden Funktionsverlust und den Tod verschiedener Arten von Nervenzellen im Gehirn und im Rückenmark wider. Es ist eine schnell fortschreitende Krankheit und verursacht tiefgreifende Behinderung. MSA ist eine Parkinson -Störung, die durch eine variable Kombination aus langsamer Bewegung und/oder Starrheit, autonomer Instabilität gekennzeichnet ist, die unwillkürliche Funktionen wie Blutdruckerhaltung und Blasenkontrolle beeinflusst, und das Gleichgewicht und/oder die Koordination, die für Stürze veranlagt. Ein pathologisches Kennzeichen der MSA ist die Akkumulation des Proteins-α-Synucleins innerhalb von Glia, den Stützzellen des Zentralnervensystems und der Neuronenverlust in mehreren Hirnregionen. MSA betrifft mindestens 15.000 Personen in den USA, und während einige der Symptome von MSA mit Medikamenten behandelt werden können, gibt es derzeit keine Medikamente, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen können. Nationales Institut für neurologische Störungen und Schlaganfälle (NIH.GOV)

    Über die Alteritätstherapeutika begrenzt

    Alteritätstherapeutika ist ein Biotechnologieunternehmen für das klinische Stadium, das sich der Schaffung einer alternativen Zukunft für Menschen mit neurodegenerativen Erkrankungen widmet. Das Unternehmen konzentriert sich zunächst auf die Entwicklung von Krankheiten modifizierende Therapien bei Parkinson -Krankheiten und damit verbundenen Störungen. Die Alterität berichtete kürzlich in einer klinischen Phase -2 -Studie an Teilnehmern mit mehreren Systematrophie (MSA), einer seltenen und schnell progressiven Parkinson -Störung, kürzlich über positive Daten für den Lead -Asset, ATH434. ATH434 wird auch in einer klinischen Phase -2 -Studie in fortgeschrittener MSA bewertet. Darüber hinaus weist Alterity eine breite Arzneimittelentdeckungsplattform auf, die patentierbare chemische Verbindungen erzeugt, um die zugrunde liegende Pathologie neurologischer Erkrankungen zu behandeln. Das Unternehmen hat seinen Sitz in Melbourne, Australien und San Francisco, Kalifornien, USA. Weitere Informationen finden Sie auf der Website des Unternehmens unter www.alteritytherapeutics.com.

    Quelle: Alterity Therapeutics

    Gesendet : 2025-05-07 12:00

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