Η Alterity Therapeutics χορήγησε τον χαρακτηρισμό FDA FDA FDA για το ATH434 για τη θεραπεία της ατροφίας πολλαπλών συστημάτων

Ακολουθήστε το Drugslib

Μελβούρνη, Αυστραλία και Σαν Φρανσίσκο, ΗΠΑ - 5 Μαΐου 2025 Η Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Altertity" ή "Η Εταιρεία"), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας αφιερωμένη στην ανάπτυξη των θεραπειών που τροποποιούν τις ασθένειες για τις νευροεκφυλιστικές ασθένειες, Ατροφία (MSA). Αυτή η ονομασία προορίζεται να επιταχύνει την ανάπτυξη και την ανασκόπηση των νέων ερευνητικών προϊόντων όπως το ATH434 και αναγνωρίζει το δυναμικό του ως καινοτόμο προσέγγιση για την αντιμετώπιση της υψηλής ανάγκης για την αντιμετώπιση του MSA, μια ασθένεια χωρίς εγκεκριμένη θεραπεία. Θεραπεία για άτομα με MSA ", δήλωσε ο David Stamler, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Alterity. "Αυτή η ονομασία ενισχύει το δυναμικό του ATH434 όπως αποδεικνύεται από τα πρόσφατα επιστημονικά ευρήματα που σχετίζονται με τον μηχανισμό δράσης και την ισχυρή και κλινικά σημαντική αποτελεσματικότητα από την διπλή-τυφλή φάση 2 κλινική δοκιμή. σε ασθενείς το συντομότερο δυνατό. "

Σχετικά με το FDA Ορισμός γρήγορης διαδρομής

Ο γρήγορος ορισμός του τροχού προορίζεται να διευκολύνει και να επιταχύνει την ανάπτυξη και ανασκόπηση νέων φαρμάκων για σοβαρές συνθήκες με μη ικανοποιητικές ιατρικές ανάγκες, όπως το MSA. Η γρήγορη ονομασία για έναν υποψήφιο για τα ναρκωτικά προσδίδει μερικά ή όλα τα ακόλουθα οφέλη:

  • Επιλεξιμότητα για την επιταχυνόμενη έγκριση και την αναθεώρηση της νέας φαρμάκων, Τμήματα μιας εφαρμογής όπως έχουν ολοκληρωθεί, αντί να περιμένουν την πλήρη εφαρμογή.

    • Η επιλεξιμότητα γρήγορης διαδρομής απαιτεί επίδειξη των δυνατοτήτων κλινικά σημαντικών οφέλη, τα οποία μπορούν να περιλαμβάνουν τον μηχανισμό δράσης, τις προκλινικές μελέτες ή τα δεδομένα από μελέτες ασθενών. Οι προηγούμενες αλληλεπιδράσεις της Alterity με το FDA έδειξαν ότι η τροποποιημένη κλίμακα της κλίμακας ATROMING ATROPY ATROPHY ATROMILE (UMSARS) θεωρείται ένα κλινικά σημαντικό τελικό σημείο για το MSA. Η εφαρμογή γρήγορης διαδρομής της Alterity περιελάμβανε δεδομένα κορυφαίων γραμμών από την κλινική δοκιμή ATH434-201 τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή φάση 2, η οποία κατέδειξε αποτελεσματικότητα στους τροποποιημένους UMSARS I επιπλέον των προκλινικών δεδομένων που επιβεβαιώνουν ότι το ATH434 είναι χαμηλό έως μέτριο συνοδεία συγγένειας.

    Ο υποψήφιος μολύβδου της Alterity, Ath434, είναι ένας προφορικός παράγοντας που έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει τη συσσωμάτωση των παθολογικών πρωτεϊνών που εμπλέκονται στη νευροεκφυλισμό. Το ATH434 έχει αποδειχθεί προκλογικά για τη μείωση της παθολογίας της α-συνουκλεΐνης και τη διατήρηση της νευρωνικής λειτουργίας με την αποκατάσταση της φυσιολογικής ισορροπίας του σιδήρου στον εγκέφαλο σε προκλινικά μοντέλα. Ως συνοδεία σιδήρου, έχει εξαιρετική δυνατότητα να θεραπεύσει τη νόσο του Parkinson καθώς και σε διάφορες διαταραχές του Πάρκινσον, όπως η ατροφία πολλαπλών συστήματος (MSA). Οι μελέτες φάσης 1 έχουν δείξει ότι ο παράγοντας είναι καλά ανεκτός και επιτυγχάνονται επίπεδα εγκεφάλου συγκρίσιμα με αποτελεσματικά επίπεδα σε ζωικά μοντέλα MSA. Τα θετικά αποτελέσματα από την τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή φάσης 2 σε ασθενείς με MSA έδειξαν ισχυρή κλινική αποτελεσματικότητα, εμπλοκή στόχου σε βασικούς βιοδείκτες και ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας. Μια δεύτερη δοκιμή βιοδεικτών ανοικτής φάσης 2 σε ασθενείς με πιο προχωρημένο MSA συνεχίζεται. Το ATH434 έχει χορηγηθεί γρήγορη ονομασία από την αμερικανική FDA και ορφανοθεραπεία από την αμερικανική FDA και την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία της MSA

    Η κλινική δοκιμή Ath434-201phase 2 είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο έρευνα για 12 μήνες θεραπείας με ATH434 σε ασθενείς με MSA. Η μελέτη αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και τη φαρμακοκινητική του ATH434 καθώς και την επίδραση του ATH434 σε νευροαπεικόνιση και βιοδείκτες πρωτεϊνών. Χρησιμοποιήθηκαν αισθητήρες που μπορούν να φορτωθούν για την αξιολόγηση των κινητικών δραστηριοτήτων εκτός της κλινικής. Η μελέτη συμμετείχε 77 ενήλικες που ανατέθηκαν τυχαία για να λάβουν ATH434 50 mg ή 75 mg δύο φορές την ημέρα ή να ταιριάζουν με το εικονικό φάρμακο. Τα δεδομένα έδειξαν ότι, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, το ATH434 παρήγαγε κλινικά και στατιστικά σημαντική βελτίωση στην τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης πολλαπλών συστήματος (UMSARS) μέρος Ι, μια κλίμακα λειτουργικής αξιολόγησης που αξιολογεί την αναπηρία στις δραστηριότητες της καθημερινής διαβίωσης που επηρεάζονται από το MSA. Οι πρόσθετες αξιολογήσεις αποτελεσματικότητας κατέδειξαν βελτίωση σύμφωνα με τα θετικά μέρη του UMSARS, τα ευρήματα, συμπεριλαμβανομένων των τάσεων σε βελτιωμένη απόδοση κινητήρα στην κλίμακα βαθμολόγησης του Parkinson, την κλινική παγκόσμια εντύπωση της κλίμακας σοβαρότητας και την ορθοστατική αξιολόγηση των συμπτωμάτων της υπότασης (αναφερόμενο αποτέλεσμα του ασθενούς). Τα δεδομένα αισθητήρων που μπορούν να φορτωθούν έδειξαν ότι το ATH434 οδήγησε επίσης σε αυξημένη δραστηριότητα σε ρύθμιση εξωτερικών ασθενών. Οι βιοδείκτες χρησιμοποιήθηκαν για την αξιολόγηση του δυνητικού αποτελέσματος των φαρμάκων και της εμπλοκής στοχεύουν σε σχέση με το εικονικό φάρμακο. Και τα δύο επίπεδα δόσεων σταθεροποιήθηκαν ή μειωμένη συσσώρευση σιδήρου σε περιοχές του εγκεφάλου που επηρεάζονται από MSA με τάσεις στη διατήρηση του όγκου του εγκεφάλου. Το ATH434 ήταν καλά ανεκτό με παρόμοια ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο και χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που αποδόθηκαν στο ATH434. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τη δοκιμή φάσης 2 μπορείτε να βρείτε με clinicaltrials.gov αναγνωριστικό: nct05109091

    Ατροφία

    Η ατροφία πολλαπλών συστήματος (MSA) είναι μια σπάνια νευροεκφυλιστική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από αποτυχία του αυτόνομου νευρικού συστήματος και μειωμένη κίνηση. Τα συμπτώματα αντικατοπτρίζουν την προοδευτική απώλεια λειτουργίας και το θάνατο διαφορετικών τύπων νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό. Είναι μια ταχέως προοδευτική ασθένεια και προκαλεί βαθιά αναπηρία. Το MSA είναι μια διαταραχή του Πάρκινσον που χαρακτηρίζεται από έναν μεταβλητό συνδυασμό επιβραδυνόμενης κίνησης και/ή ακαμψίας, αυτόνομης αστάθειας που επηρεάζει τις ακούσιες λειτουργίες όπως η συντήρηση της αρτηριακής πίεσης και ο έλεγχος της ουροδόχου κύστης και η μειωμένη ισορροπία ή/και συντονισμός που προδιαθέτει πτώσεις. Ένα παθολογικό χαρακτηριστικό του MSA είναι η συσσώρευση της πρωτεΐνης α-συνουκλεΐνης εντός των γλοίων, τα κύτταρα υποστήριξης του κεντρικού νευρικού συστήματος και η απώλεια νευρώνων σε πολλαπλές περιοχές του εγκεφάλου. Το MSA επηρεάζει τουλάχιστον 15.000 άτομα στις Η.Π.Α. και ενώ ορισμένα από τα συμπτώματα του MSA μπορούν να αντιμετωπιστούν με φάρμακα, επί του παρόντος δεν υπάρχουν φάρμακα που να είναι σε θέση να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου και δεν υπάρχει θεραπεία.1

    1Multiple System Atrophy | Εθνικό Ινστιτούτο Νευρολογικών Διαταραχών και εγκεφαλικού επεισοδίου (NIH.GOV)

    Σχετικά με την Alterity Therapeutics Limited

    Η Alterity Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικής σταδίου αφιερωμένη στη δημιουργία ενός εναλλακτικού μέλλοντος για τους ανθρώπους που ζουν με νευροεκφυλιστικές ασθένειες. Η εταιρεία επικεντρώνεται αρχικά στην ανάπτυξη θεραπειών τροποποίησης της νόσου στη νόσο του Parkinson και στις σχετικές διαταραχές. Η Alterity ανέφερε πρόσφατα θετικά στοιχεία για το κύριο περιουσιακό της στοιχείο, ATH434, σε μια κλινική δοκιμή φάσης 2 σε συμμετέχοντες με πολλαπλή ατροφία συστήματος (MSA), μια σπάνια και ταχέως προοδευτική διαταραχή του Πάρκινσον. Το ATH434 αξιολογείται επίσης σε κλινική δοκιμή φάσης 2 σε προχωρημένη MSA. Επιπλέον, η Alterity έχει μια πλατφόρμα ανακάλυψης φαρμάκων που παράγει δίπλωμα ευρεσιτεχνίας χημικές ενώσεις για τη θεραπεία της υποκείμενης παθολογίας των νευρολογικών παθήσεων. Η εταιρεία εδρεύει στη Μελβούρνη της Αυστραλίας και στο Σαν Φρανσίσκο, Καλιφόρνια, ΗΠΑ. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε την ιστοσελίδα της εταιρείας στη διεύθυνση www.alteritytherapeutics.com.

    Πηγή: Alterity Therapeutics

    Δημοσιεύτηκε : 2025-05-07 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά