Alterity Therapeutics a accordé la désignation rapide de la FDA de la FDA pour ATH434 pour traiter l'atrophie du système multiple

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Melbourne, Australie et San Francisco, États-Unis - 5 mai 2025 Alterity Therapeutics (ASX: ATH, Nasdaq: Athe) («Altérité» ou «The Company»), une entreprise de biotechnologie dédiée au développement de traitements modifiant les maladies pour les maladies neurodégératives, a annoncé aujourd'hui que l'administration de la nourriture américaine (FDA) a accordé un traitement rapide pour le traitement de la nourriture américaine (FDA) Atrophie (MSA). Cette désignation est destinée à accélérer le développement et l'examen de nouveaux produits d'enquête tels que ATH434 et reconnaît son potentiel comme une approche innovante pour répondre au besoin élevé non satisfait de traiter la MSA de la FDA, sans thérapie approuvée.

Thérapie pour les personnes atteintes de MSA », a déclaré David Stamler, M.D., chef de la direction de l'altérité. «Cette désignation renforce le potentiel de l'ATH434, comme en témoignent les récentes résultats scientifiques liés à son mécanisme d'action et l'efficacité robuste et cliniquement significative de notre essai clinique de phase 2 en double aveugle. traitement aux patients le plus rapidement possible. »

sur la FDA Désignation rapide

La désignation rapide est destinée à faciliter et à accélérer le développement et l'examen de nouveaux médicaments pour des conditions graves avec des besoins médicaux non satisfaits, tels que MSA. Fast Track designation for a drug candidate confers some or all of the following benefits:

  • Eligibility for Accelerated Approval and Priority Review, if relevant criteria are met
  • Opportunities for more frequent and early communication with the FDA throughout the development process
  • Rolling review for the future New Drug Application (NDA) that allows the FDA to begin reviewing sections d'une demande telles qu'elles sont terminées, plutôt que d'attendre la demande complète.

    • L'éligibilité rapide nécessite une démonstration du potentiel d'avantages cliniquement significatif, qui peut inclure le mécanisme d'action, les études précliniques ou les données des études de patients. Les interactions précédentes de l'altérité avec la FDA ont indiqué que l'échelle de l'échelle de notation d'atrophie multiple unifiée modifiée (UMSARS) partie I est considérée comme un critère d'évaluation cliniquement significatif pour MSA. L'application rapide de l'altérité comprenait des données haut de gamme de l'essai clinique randomisé de phase 2 ATH434-201, en double aveugle, qui a démontré l'efficacité sur les Umsars I modifiés en plus des données précliniques confirmant que ATH434 est une affinité faible à modérée.Le candidat principal de l'altérité, ATH434, est un agent oral conçu pour inhiber l'agrégation des protéines pathologiques impliquées dans la neurodégénérescence. ATH434 a été démontré de manière préclinique pour réduire la pathologie de la α-synucléine et préserver la fonction neuronale en restaurant l'équilibre du fer normal dans le cerveau dans les modèles précliniques. En tant que chaperon de fer, il a un excellent potentiel pour traiter la maladie de Parkinson ainsi que divers troubles parkinsoniens tels que l'atrophie multiple du système (MSA). Des études de phase 1 ont démontré que l'agent est bien toléré et atteint des niveaux cérébraux comparables aux niveaux efficaces dans les modèles animaux de MSA. Résultats positifs de l'essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, chez les patients atteints de MSA, a démontré une efficacité clinique robuste, un engagement cible sur des biomarqueurs clés et un profil de sécurité favorable. Un deuxième essai de biomarqueur en ouverture de phase 2 chez les patients atteints de MSA plus avancée est en cours. ATH434 a obtenu la désignation accélérée par la FDA américaine, et la désignation de médicaments orphelins par la FDA américaine et la Commission européenne pour le traitement de MSA.

    sur ATH434-201 Essai clinique de phase 2

    L'essai clinique ATH434-201Phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de 12 mois de traitement avec ATH434 chez les patients atteints de MSA. L'étude a évalué l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique de l'ATH434 ainsi que l'effet de l'ATH434 sur les biomarqueurs de neuroimagerie et de protéines. Des capteurs portables ont été utilisés pour évaluer les activités motrices en dehors de la clinique. L'étude a inscrit 77 adultes qui ont été assignés au hasard pour recevoir ATH434 50 mg ou 75 mg deux fois par jour ou un placebo correspondant. Les données ont montré que, par rapport au placebo, ATH434 a produit une amélioration clinique et statistiquement significative de l'échelle de notation d'atrophie multiple unifiée modifiée (UMSARS) partie I, une échelle de notation fonctionnelle qui évalue le handicap sur les activités de la vie quotidienne affectée par MSA. Des évaluations supplémentaires de l'efficacité ont démontré une amélioration conforme aux résultats positifs des Umsars partie I, notamment les tendances de l'amélioration des performances motrices sur l'échelle de notation plus de Parkinson, de l'impression mondiale clinique de l'échelle de gravité et de l'évaluation des symptômes de l'hypotension orthostatique (un résultat signalé par le patient). Les données du capteur portable ont indiqué que ATH434 a également conduit à une activité accrue dans un cadre ambulatoire. Les biomarqueurs ont été utilisés pour évaluer l'effet potentiel du médicament et cibler l'engagement par rapport au placebo. Les deux niveaux de dose ont stabilisé ou réduit l'accumulation de fer dans les régions cérébrales du MSA avec des tendances de préservation du volume cérébral. ATH434 a été bien toléré avec des taux d'événements indésirables similaires par rapport au placebo et aucun événement indésirable grave attribué à ATH434. Des informations supplémentaires sur l'essai de phase 2 peuvent être trouvées par clinicaltrials.gov Identification: NCT05109091 . Atrophie

    L'atrophie du système multiple (MSA) est une maladie neurodégénérative rare caractérisée par l'échec du système nerveux autonome et le mouvement altéré. Les symptômes reflètent la perte progressive de fonction et la mort de différents types de cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. Il s'agit d'une maladie rapidement progressive et provoque une profonde handicap. Le MSA est un trouble parkinsonien caractérisé par une combinaison variable de mouvement ralenti et / ou de rigidité, d'instabilité autonome qui affecte les fonctions involontaires telles que le maintien de la pression artérielle et le contrôle de la vessie, et une altération de l'équilibre et / ou de la coordination qui prédispose à la chute. Une caractéristique pathologique du MSA est l'accumulation de la protéine α-synucléine dans la glie, les cellules de soutien du système nerveux central et la perte de neurones dans plusieurs régions cérébrales. MSA affecte au moins 15 000 personnes aux États-Unis, et bien que certains des symptômes de la MSA puissent être traités avec des médicaments, il n'y a actuellement pas de médicaments qui sont capables de ralentir la progression de la maladie et il n'y a pas de remède.1

    1-Multiple System Atrophy | Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux (NIH.gov)

    À propos de l'altérité Therapeutics Limited

    La thérapie d'altérité est une entreprise de biotechnologie clinique dédiée à la création d'un avenir alternatif pour les personnes vivant avec des maladies neurodégénératives. La société se concentre initialement sur le développement de thérapies modifiant les maladies dans la maladie de Parkinson et les troubles connexes. L'altérité a récemment rapporté des données positives pour son actif de plomb, ATH434, dans un essai clinique de phase 2 chez les participants atteints d'atrophie multiple du système (MSA), un trouble parkinsonien rare et rapidement progressif. ATH434 est également en cours d'évaluation dans un essai clinique de phase 2 dans MSA avancé. De plus, l'altérité a une large plate-forme de découverte de médicaments générant des composés chimiques brevetables pour traiter la pathologie sous-jacente des maladies neurologiques. La société est basée à Melbourne, en Australie, et à San Francisco, en Californie, aux États-Unis. Pour plus d'informations, veuillez visiter le site Web de l'entreprise à www.alteritytherapeutics.com.

    Source: Alterity Therapeutics

    Publié : 2025-05-07 12:00

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