Perubahan Terapi yang Diberikan Penunjukan Jalur Cepat FDA A.S. untuk ATH434 untuk mengobati atrofi sistem multipel

Ikuti Drugslib di

Melbourne, Australia dan San Francisco, AS - 5 Mei 2025 Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Perubahan" atau "Perusahaan"), sebuah perusahaan bioteknologi yang didedikasikan untuk pengembangan pengobatan 4 untuk pemberian for -for neurodegenerative, hari ini mengumumkan bahwa food dan for -for neatregenerative, FRETIONIONAL, FOR FORM, FREADION FORMASI, FREATION PADA PENGITIRAN, FOP NEORODEATIF, hari ini mengumumkan bahwa Food dan Food Opat 4 FORMASI untuk NEURODEGEATERATIF DENEKASES, hari ini mengumumkan bahwa Food dan Food Disease For Obat4 untuk Neurodegenerative Diseases, hari ini mengumumkan bahwa Food and Food A.S. Atrofi (MSA). Penunjukan ini dimaksudkan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan produk -produk investigasi baru seperti ATH434 dan mengakui potensinya sebagai pendekatan inovatif untuk mengatasi kebutuhan yang tinggi untuk mengobati MSA, suatu penyakit tanpa terapi yang disetujui.

“Menerima Nilles yang Diterima untuk Penunjukan Fast Track untuk ATH434, bersama rancangan obat yang telah kami tuju, kami telah menunjuk pada FDA, kami telah menerima novel yang telah ditentukan oleh ATH434, bersama dengan rancangan obat Orphan, kami telah merancang obat -obatan FDA, kami telah merancang obat -obatan FDA, kami telah merancang obat -obatan FDA, yang telah diatasi oleh ATH434. Memodifikasi terapi untuk individu dengan MSA, ”kata, David Stamler, M.D., Kepala Eksekutif Alterity. Penunjukan ini memperkuat potensi ATH434 seperti yang ditunjukkan oleh temuan ilmiah baru-baru ini terkait dengan mekanisme tindakannya dan kemanjuran yang kuat dan bermakna secara klinis dari uji klinis fase 2 ganda kami. Yang penting, penunjukan trek cepat memberi kami peluang untuk berinteraksi dengan FDA yang lebih sering pada saat ini. untuk pasien secepat mungkin. "

tentang FDA penunjukan trek cepat

Penunjukan trek cepat dimaksudkan untuk memfasilitasi dan mempercepat pengembangan dan tinjauan obat baru untuk kondisi serius dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi, seperti MSA. Penunjukan Jalur Cepat Untuk Kandidat Obat Menganugerahi beberapa atau semua manfaat berikut:

  • Kelayakan untuk persetujuan yang dipercepat dan tinjauan prioritas, jika kriteria yang relevan dipenuhi
  • PELUANG UNTUK PENGETAHUAN DALAM PERGIAN DALAM PERGI. Bagian aplikasi saat selesai, daripada menunggu aplikasi lengkap.

    • Kelayakan jalur cepat membutuhkan demonstrasi potensi manfaat yang bermakna secara klinis, yang dapat mencakup mekanisme aksi, studi praklinis, atau data dari studi pasien. Interaksi Alterity sebelumnya dengan FDA menunjukkan bahwa skala Skala Peringkat Atrophy Rating (UMSARS) BAGIAN I yang dimodifikasi dianggap sebagai titik akhir yang bermakna secara klinis untuk MSA. Aplikasi Track Fast Alterity termasuk data garis top dari ATH434-201 uji klinis fase 2 acak ATH434-201 yang menunjukkan kemanjuran pada UMSARS I yang dimodifikasi di samping data praklinis yang mengkonfirmasi bahwa ATH434 adalah afineritas rendah hingga sedang.

    Kandidat utama perubahan, ATH434, adalah agen oral yang dirancang untuk menghambat agregasi protein patologis yang terlibat dalam neurodegenerasi. ATH434 telah ditunjukkan secara praklinis untuk mengurangi patologi α-synuclein dan menjaga fungsi neuron dengan memulihkan keseimbangan besi normal di otak dalam model praklinis. Sebagai pendamping besi, ia memiliki potensi yang sangat baik untuk mengobati penyakit Parkinson serta berbagai gangguan parkinson seperti atrofi sistem multipel (MSA). Studi fase 1 telah menunjukkan bahwa agen ditoleransi dengan baik dan mencapai tingkat otak yang sebanding dengan tingkat kemanjuran dalam model hewan MSA. Hasil positif dari uji klinis fase 2 acak, double-blind, terkontrol plasebo pada pasien dengan MSA menunjukkan kemanjuran klinis yang kuat, keterlibatan target pada biomarker utama, dan profil keamanan yang menguntungkan. Uji Biomarker Label Terbuka Fase 2 kedua pada pasien dengan MSA yang lebih lanjut sedang berlangsung. ATH434 telah diberikan penunjukan jalur cepat oleh FDA A.S., dan penunjukan obat yatim oleh FDA A.S. dan Komisi Eropa untuk pengobatan MSA.

    tentang ATH434-201 Tahap 2 Uji Klinis

    Uji klinis ATH434-201Phase 2 adalah investigasi acak, double-blind, terkontrol plasebo dari pengobatan 12 bulan dengan ATH434 pada pasien dengan MSA. Studi ini mengevaluasi kemanjuran, keamanan dan farmakokinetik ATH434 serta efek ATH434 pada biomarker neuroimaging dan protein. Sensor yang dapat dipakai digunakan untuk mengevaluasi aktivitas motorik di luar klinik. Studi ini mendaftarkan 77 orang dewasa yang secara acak ditugaskan untuk menerima ATH434 50 mg atau 75 mg dua kali sehari atau plasebo yang cocok. Data menunjukkan bahwa, dibandingkan dengan plasebo, ATH434 menghasilkan peningkatan yang signifikan secara klinis dan statistik pada skala peringkat peringkat atrofi (UMSARS) yang dimodifikasi bagian I, skala peringkat fungsional yang menilai kecacatan pada aktivitas kehidupan sehari -hari yang terkena dampak di MSA. Penilaian kemanjuran tambahan menunjukkan peningkatan yang konsisten dengan temuan UMSARS PARTE IMSARS POSITIF termasuk tren peningkatan kinerja motorik pada skala peringkat Parkinson Plus, kesan global klinis skala keparahan, dan penilaian gejala hipotensi ortostatik (seorang pasien melaporkan hasil). Data sensor yang dapat dipakai menunjukkan bahwa ATH434 juga menyebabkan peningkatan aktivitas dalam pengaturan rawat jalan. Biomarker digunakan untuk mengevaluasi efek obat potensial dan target keterlibatan relatif terhadap plasebo. Kedua kadar dosis stabil atau mengurangi akumulasi zat besi di MSA yang mempengaruhi daerah otak dengan tren dalam pelestarian volume otak. ATH434 ditoleransi dengan baik dengan tingkat efek samping yang sama dibandingkan dengan plasebo dan tidak ada efek samping serius yang dikaitkan dengan ATH434. Informasi tambahan tentang uji coba fase 2 dapat ditemukan oleh po> po> po> po> po> po> po> po> po> piNTRIALS.GOV. Atrofi

    Multiple System atrophy (MSA) adalah penyakit neurodegeneratif yang jarang ditandai oleh kegagalan sistem saraf otonom dan gangguan pergerakan. Gejala -gejalanya mencerminkan hilangnya fungsi dan kematian progresif dari berbagai jenis sel saraf di otak dan sumsum tulang belakang. Ini adalah penyakit progresif yang cepat dan menyebabkan kecacatan yang mendalam. MSA adalah kelainan parkinsonian yang ditandai dengan kombinasi variabel dari gerakan yang melambat dan/atau kekakuan, ketidakstabilan otonom yang mempengaruhi fungsi -fungsi tak disengaja seperti pemeliharaan tekanan darah dan kontrol kandung kemih, dan gangguan keseimbangan dan/atau koordinasi yang menjadi predisposisi jatuh. Ciri khas patologis MSA adalah akumulasi protein α-synuclein dalam glia, sel-sel pendukung sistem saraf pusat, dan hilangnya neuron di berbagai daerah otak. MSA mempengaruhi setidaknya 15.000 orang di AS, dan sementara beberapa gejala MSA dapat diobati dengan obat -obatan, saat ini tidak ada obat yang dapat memperlambat perkembangan penyakit dan tidak ada obatnya.1

    1 Multiple System Atrophy | Institut Nasional Gangguan Neurologis dan Stroke (NIH.Gov)

    tentang perubahan terapi Terapi Limited

    Terapi alteritas adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang didedikasikan untuk menciptakan masa depan alternatif bagi orang yang hidup dengan penyakit neurodegeneratif. Perusahaan ini awalnya berfokus pada pengembangan terapi pengubah penyakit pada penyakit Parkinson dan gangguan terkait. Perubahan baru -baru ini melaporkan data positif untuk aset timbalnya, ATH434, dalam uji klinis fase 2 pada peserta dengan multiple system atrophy (MSA), gangguan Parkinsonian yang langka dan cepat progresif. ATH434 juga sedang dievaluasi dalam uji klinis fase 2 pada MSA lanjutan. Selain itu, perubahan memiliki platform penemuan obat yang luas yang menghasilkan senyawa kimia yang dapat dipatenkan untuk mengobati patologi yang mendasari penyakit neurologis. Perusahaan ini berbasis di Melbourne, Australia, dan San Francisco, California, AS. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi situs web perusahaan di www.alteritytherapeutics.com.

    Sumber: Alterity Therapeutics

    Diposting : 2025-05-07 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer