L'alterità terapeutica ha concesso la designazione rapida della FDA statunitense per ATH434 per trattare l'atrofia del sistema multiplo

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Melbourne, Australia e San Francisco, USA - 5 maggio 2025 Alterità Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) ("Alterità" o "Azienda"), una società biotecnicata dedicata allo sviluppo di malattie modificando i trattamenti per le malattie neurodegenerative, oggi ha annunciato che la Food e la Drug Administration (FDA) hanno concesso a un thiotthags per le malattie di bonifica per le malattie di bonifica delle malattie di trasporto delle malattie da parte delle malattie che modifica le malattie. (MSA). Questa designazione ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi prodotti investigativi come Ath434 e riconosce il suo potenziale come approccio innovativo per affrontare l'elevato bisogno insoddisfatto del trattamento di MSA, una malattia senza terapia approvata. terapia per individui con MSA ", ha affermato David Stamler, M.D., amministratore delegato di alterità. "Questa designazione rafforza il potenziale di ATH434, come dimostrato dai recenti risultati scientifici relativi al suo meccanismo d'azione e all'efficacia robusta e clinicamente significativa dalla nostra sperimentazione clinica in doppio cieco di fase 2. Soprattutto trattamento per i pazienti il ​​più rapidamente possibile. ”

Informazioni su FDA Designazione rapida della pista

La designazione rapida della pista ha lo scopo di facilitare e accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi farmaci per gravi condizioni con esigenze mediche non soddisfatte, come MSA. La designazione rapida della pista per un candidato alla droga conferisce alcuni o tutti i seguenti benefici:

  • l'ammissibilità per l'approvazione accelerata e la revisione della priorità, se sono soddisfatti i criteri pertinenti per la nuova droga (NDA) che permette la revisione della FUTURA (NDA). sezioni di un'applicazione in quanto sono completate, piuttosto che aspettare l'intera domanda.

    • L'idoneità a binario rapido richiede una dimostrazione del potenziale per benefici clinicamente significativi, che può includere il meccanismo d'azione, studi preclinici o dati da studi sui pazienti. Le precedenti interazioni dell'alterità con la FDA hanno indicato che la scala della parte I (UMSARS) della Scala della parte I (UMSARS) di Sistema multiplo modificato è considerata un endpoint clinicamente significativo per MSA. L'applicazione rapida della traccia di alterità includeva i dati di alto livello dello studio clinico randomizzato di fase 2 randomizzato ATH434-201 che ha dimostrato l'efficacia sugli Umsar modificati I oltre a dati preclinici che confermano che Ath434 è un chaperone di ferro da parte di affinità da basso a moderato.

    Il candidato principale dell'alterazione, Ath434, è un agente orale progettato per inibire l'aggregazione di proteine ​​patologiche implicate nella neurodegenerazione. Ath434 è stato dimostrato preclinicamente per ridurre la patologia α-sinucleina e preservare la funzione neuronale ripristinando il normale equilibrio di ferro nel cervello in modelli preclinici. Come accompagnatore di ferro, ha un eccellente potenziale per trattare la malattia di Parkinson e vari disturbi parkinsoniani come l'atrofia del sistema multiplo (MSA). Studi di fase 1 hanno dimostrato che l'agente è ben tollerato e raggiunto i livelli cerebrali paragonabili ai livelli efficaci nei modelli animali di MSA. I risultati positivi dello studio clinico di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in pazienti con MSA hanno dimostrato una solida efficacia clinica, impegno target sui biomarcatori chiave e un profilo di sicurezza favorevole. È in corso uno studio biomarker di fase 2 in aperto in pazienti con MSA più avanzato. Ath434 è stata concessa la designazione rapida della FDA degli Stati Uniti e la designazione di farmaci orfani dalla FDA degli Stati Uniti e dalla Commissione europea per il trattamento di MSA.

    Informazioni su ATH434-201 PROVA CLINICA FASE 2

    Lo studio clinico ATH434-201Phase 2 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo sul trattamento di 12 mesi con Ath434 in pazienti con MSA. Lo studio ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'ATH434, nonché l'effetto di ATH434 sui biomarcatori di neuroimaging e proteici. I sensori indossabili sono stati impiegati per valutare le attività motorie al di fuori della clinica. Lo studio ha arruolato 77 adulti che sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Ath434 50 mg o 75 mg due volte al giorno o placebo abbinato. I dati hanno mostrato che, rispetto al placebo, ATH434 ha prodotto un miglioramento clinicamente e statisticamente significativo sulla scala di rating di atrofia a atrofia multipla unificata modificata (UMSARS), una scala di valutazione funzionale che valuta la disabilità sulle attività della vita quotidiana colpite nell'MSA. Ulteriori valutazioni di efficacia hanno dimostrato un miglioramento coerente con i risultati positivi della parte Umsar della parte I, comprese le tendenze nel miglioramento delle prestazioni motorie sulla scala di valutazione Plus di Parkinson, l'impressione clinica globale della scala di gravità e la valutazione dei sintomi di ipotensione ortostatica (un risultato riportato da paziente). I dati del sensore indossabile hanno indicato che l'Ath434 ha anche portato ad una maggiore attività in un ambiente ambulatoriale. I biomarcatori sono stati usati per valutare il potenziale effetto farmacologico e l'impegno target rispetto al placebo. Entrambi i livelli di dose sono stabilizzati o ridotti l'accumulo di ferro nelle regioni cerebrali di MSA con tendenze nella conservazione del volume del cervello. L'ATH434 è stato ben tollerato con tassi di eventi avversi simili rispetto al placebo e nessun evento avversi gravi attribuiti ad Ath434. Ulteriori informazioni sulla sperimentazione di Fase 2 sono disponibili da clinictrials.gov identfier: nct05109091 . Atrofia

    L'atrofia del sistema multiplo (MSA) è una rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da fallimento del sistema nervoso autonomo e movimento compromesso. I sintomi riflettono la progressiva perdita di funzione e la morte di diversi tipi di cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. È una malattia rapidamente progressiva e provoca profonda disabilità. MSA è un disturbo parkinsoniano caratterizzato da una combinazione variabile di movimento e rigidità rallentato, instabilità autonomica che colpisce funzioni involontarie come il mantenimento della pressione sanguigna e il controllo della vescica e il compromissione dell'equilibrio e/o del coordinamento che predispone le cadute. Un segno distintivo patologico di MSA è l'accumulo della proteina α-sinucleina all'interno della glia, le cellule di supporto del sistema nervoso centrale e la perdita di neuroni in più regioni cerebrali. MSA colpisce almeno 15.000 persone negli Stati Uniti e mentre alcuni dei sintomi dell'MSA possono essere trattati con farmaci, attualmente non ci sono farmaci in grado di rallentare la progressione delle malattie e non esiste una cura.1

    1 atrofia del sistema multiplo | National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NIH.Gov)

    Informazioni sull'alterità Therapeutics Limited

    L'alterità terapeutica è una società di biotecnologie in stadio clinico dedicato alla creazione di un futuro alternativo per le persone che vivono con malattie neurodegenerative. La società si concentra inizialmente sullo sviluppo di terapie modificanti le malattie nella malattia di Parkinson e sui disturbi correlati. L'alterità ha recentemente riportato dati positivi per la sua attività di piombo, Ath434, in una sperimentazione clinica di fase 2 su partecipanti con atrofia del sistema multiplo (MSA), un disturbo parkinsoniano raro e rapidamente progressivo. L'ATH434 viene anche valutato in uno studio clinico di fase 2 in MSA avanzato. Inoltre, l'alterità ha un'ampia piattaforma di scoperta di farmaci che genera composti chimici brevettabili per trattare la patologia sottostante delle malattie neurologiche. La società ha sede a Melbourne, Australia e San Francisco, California, USA. Per ulteriori informazioni, visitare il sito Web dell'azienda all'indirizzo www.alteritytherapeutics.com.

    Fonte: alterità terapeutica

    Pubblicato : 2025-05-07 12:00

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